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Friedreich Ataxia Global Clinical Consortium UNIFIED Natural History Study (UNIFAI)

18. April 2024 aktualisiert von: Friedreich's Ataxia Research Alliance
Bei diesem Projekt handelt es sich um eine globale, multizentrische, prospektive Beobachtungsstudie zum natürlichen Verlauf, die zum Verständnis des Krankheitsverlaufs und zur Unterstützung der Entwicklung sicherer und wirksamer Medikamente und biologischer Produkte gegen Friedreich-Ataxie verwendet werden kann.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Die UNIFAI Natural History Study of Friedreich's Ataxia (FA) ist eine globale Forschungsstudie, die darauf abzielt, ein tiefes und sich weiterentwickelndes Verständnis des natürlichen Verlaufs dieser seltenen und schwächenden genetischen Störung zu vermitteln und die Gestaltung und Durchführung klinischer Studien zu unterstützen.

Friedreich-Ataxie ist eine seltene, erbliche Multisystemerkrankung, die durch fortschreitende neurologische und kardiale Symptome gekennzeichnet ist. Sie wird durch Mutationen im FXN-Gen (Frataxin) verursacht.

Bei der UNIFAI-Studie handelt es sich um eine prospektive Längsschnitt-Beobachtungsstudie. Das bedeutet, dass alle Daten bei Studienbesuchen erfasst werden, die im Laufe der Zeit nach einem einzigen Protokoll für alle Standorte durchgeführt werden. Für diese Studie werden weltweit Teilnehmer mit FA rekrutiert, die bis zu 25 Jahre lang jährlich beurteilt werden. Die Teilnahme an der Studie umfasst jährliche Studienbesuche mit Daten aus Krankenakten und der Anamnese sowie Beurteilungen klinischer Ergebnisse, darunter neurologische Untersuchungen, zeitgesteuerte Gehtests, Messungen der Funktion der oberen Gliedmaßen und von Patienten berichtete Beurteilungen der Lebensqualität, mit der Option für Standorte, zusätzliche Daten zu sammeln Hilfsmaßnahmen im Zusammenhang mit Sprache, Sehvermögen, Müdigkeit, Gleichgewicht und Kognition.

Diese globale, multizentrische Studie ist eine Harmonisierung zweier gut etablierter, langjähriger naturhistorischer Studien zu FA, die einen Rahmen für die weitere Untersuchung klinischer Maßnahmen zur quantitativen Bewertung von FA bereitgestellt haben: FACOMS (USA, Kanada, Australien, Neuseeland, und Indien) und EFACTS (europäische Länder). Diese Studien wurden parallel durchgeführt und weisen viele Ähnlichkeiten in der Studiendurchführung auf. Die Zusammenführung dieser beiden bestehenden Studien und Forschergruppen verleiht den zuvor gesammelten und zukünftigen Daten mehr Aussagekraft. Darüber hinaus werden die Bemühungen zum Ausbau des Netzwerks klinischer Forschungszentren, die sich auf FA spezialisiert haben, namens FA-Global Clinical Consortium, fortgesetzt.

Aufgrund der Fortschritte im Verständnis der genetischen und zellulären Dysfunktion von FA, die zu den bei betroffenen Personen beobachteten Symptomen führen, hat die Entdeckung und Entwicklung therapeutischer Ansätze erheblich zugenommen, von denen viele derzeit in klinischen Studien evaluiert werden und eine erste zugelassene Behandlung in den Vereinigten Staaten vorliegt Staaten im Jahr 2023. Die UNIFAI-Studie zielt darauf ab, auf dieser Dynamik aufzubauen, indem sie sich auf mehrere Schlüsselziele konzentriert.

UNIFAI wird den natürlichen Verlauf von FA beurteilen, indem es Daten von diagnostizierten Personen aller Altersgruppen und Stadien des Krankheitsverlaufs sammelt. Die gesammelten Daten umfassen demografische Daten, Krankengeschichte, Medikamente, neurologische und funktionelle Beurteilungen, Herzuntersuchungen, Laborstudien und Gesundheitsfragebögen. In der Studie werden die klinischen Ergebnisse bei Personen mit FA, wie z. B. das Fortschreiten der Krankheit, die Schwere der Symptome und die allgemeine Lebensqualität, anhand verschiedener Faktoren untersucht und bewertet, die diese Ergebnisse beeinflussen können, wie z. B. genetische Mutation, Demografie (Alter, Geografie) und das Zusammentreffen Erkrankungen, Medikamente oder Behandlungen. Durch die Verfolgung der Ergebnisse im Laufe der Zeit wollen Forscher Muster, Trends und potenzielle Unterschiede in Untergruppen oder in der Wirksamkeit von Therapien oder Interventionen in einer vielfältigen Gruppe von Teilnehmern erkennen.

Die UNIFAI-Studie wird eine entscheidende Rolle bei der Identifizierung klinischer Meilensteine ​​und Veränderungen im natürlichen Verlauf im Laufe der Zeit spielen, wenn neue Behandlungen auf den Markt kommen. Die Studie wird in der Lage sein, zu überwachen, wie diese Interventionen den Krankheitsverlauf verändern, was möglicherweise zur Identifizierung entscheidender Wendepunkte, Krankheitsmarksteine ​​oder Stadien führt, in denen Interventionen die größte Wirkung erzielen können. Diese Studie hat das Potenzial, unser Verständnis von FA erheblich zu verbessern und zu wirksameren Behandlungen und besseren Ergebnissen für Menschen mit FA zu führen.

Ziel der Studie ist es, das Design klinischer Studien sowie die Entwicklung und Validierung neuartiger klinischer Ergebnisbewertungen und Biomarker zu unterstützen, die in klinischen Studien verwendet werden können. Die UNIFAI-Studie wird Daten einer breiten und vielfältigen Kohorte von Personen mit FA erfassen, sodass dieser Datensatz als Grundlage für die Auswahl von Einschluss- und Ausschlusskriterien und Leistungsberechnungen für Studiendesigns mit spezifischen klinischen Ergebnismaßen verwendet werden kann.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

3000

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Rekrutierung
        • Murdoch Childrens Research Institute
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Martin Delatycki, MD
        • Kontakt:
  • Belgien
  • Brasilien
      • Campinas, Brasilien
        • Noch keine Rekrutierung
        • University of Campinas
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Marcondes França, MD, PhD
  • Deutschland
      • Aachen, Deutschland, 52074
        • Noch keine Rekrutierung
        • University Hospital Aachen, Dept. of Neurology
        • Hauptermittler:
          • Jörg B. Schulz, MD
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Kathrin Reetz, MD
      • Bonn, Deutschland, 53105
        • Noch keine Rekrutierung
        • Deutsches Zentrum Für Neurodegenerative Erkrankungen
        • Hauptermittler:
          • Thomas Klockgether, MD
      • Munich, Deutschland, 80336
        • Noch keine Rekrutierung
        • University of Munich, Dept. of Neurology, Friedrich-Baur-Institut
        • Hauptermittler:
          • Thomas Klopstock, MD
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Ivan Karin, MD
      • Tübingen, Deutschland, 72076
        • Noch keine Rekrutierung
        • University of Tübingen, Dept. of Neurodegenerative Diseases, Hertie-Institute for Clinical Brain Research
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Ludger Schöls, MD
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75013
        • Noch keine Rekrutierung
        • Paris Brain Institute
        • Hauptermittler:
          • Alexandra Durr, MD
        • Kontakt:
      • Strasbourg, Frankreich, 67098
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hôpital de Hautepierre, Service de Neurologie
        • Hauptermittler:
          • Mathieu Anheim, MD
        • Kontakt:
  • Griechenland
      • Athens, Griechenland, 11528
        • Noch keine Rekrutierung
        • National and Kapodistrian University of Athens, Neurogenetics Unit
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Georgios Koutsis
  • Indien
    • NCT
      • New Delhi, NCT, Indien, 110020
        • Rekrutierung
        • All India Institute Of Medical Sciences (AIIMS)
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Achal Srivastava, MD
        • Unterermittler:
          • Mohammed Faruq, M.B.B.S., PhD
  • Irland
      • Dublin, Irland, D24 TP66
        • Noch keine Rekrutierung
        • Tallaght University Hospital, Department of Neurology
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Sinead Murphy, MD
        • Hauptermittler:
          • Richard Walsh, MD
  • Italien
      • Conegliano, Italien, 21015
        • Noch keine Rekrutierung
        • Referente Clinico-Scientifico di Polo IRCCS "E. Medea"
        • Hauptermittler:
          • Andrea Martinuzzi, MD
        • Kontakt:
          • Andrea Martinuzzi
      • Milan, Italien, 20133
        • Noch keine Rekrutierung
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Hauptermittler:
          • Caterina Mariotti, MD
        • Unterermittler:
          • Lorenzo Nanetti, MD
        • Kontakt:
      • Roma, Italien, 00146
        • Noch keine Rekrutierung
        • Bambino Gesù Children's Hospital, Department of Neurosciences
        • Hauptermittler:
          • Enrico Bertini, MD
        • Kontakt:
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Noch keine Rekrutierung
        • The Hospital for Sick Children
        • Hauptermittler:
          • Grace Yoon, MD
        • Kontakt:
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H9R 2Y2
        • Noch keine Rekrutierung
        • McGill University Health Centre - Montreal Neurological Institute
        • Hauptermittler:
          • Massimo Pandolfo, MD
        • Hauptermittler:
          • Maryam Oskoui, MD
        • Kontakt:
      • Montréal, Quebec, Kanada, h2x0a9
        • Rekrutierung
        • CHUM - Hopital Notre-Dame
        • Hauptermittler:
          • Antoine Duquette, MD
        • Kontakt:
  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland, 1023
        • Rekrutierung
        • Auckland City Hospital
        • Hauptermittler:
          • Richard Roxburgh, BSC MB PhD
        • Kontakt:
  • Niederlande
      • Nijmegen, Niederlande, 6525
        • Noch keine Rekrutierung
        • Stichting Radboud Universitair Medisch Centrum
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Bart van De Warrenburg, MD
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hospital Sant Joan de Déu, Servicio de Neurología
        • Hauptermittler:
          • Francesc Palau Martinez, MD
        • Kontakt:
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hospital Universitario La Paz, Servicio de Neurologia
        • Hauptermittler:
          • Francisco J. Rodriguez de Rivera Garrido, MD
        • Kontakt:
  • Tschechien
      • Praha, Tschechien, 150 06
        • Noch keine Rekrutierung
        • Motol University Hospital, Centre for Hereditary Ataxias
        • Hauptermittler:
          • Martin Vyhnálek, MD
        • Kontakt:
          • Lucie Šťovíčková
          • Telefonnummer: +420 22443-3302,-3334 ext (Chi
          • E-Mail: ataxie@fnmotol.cz
        • Kontakt:
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Rekrutierung
        • UCLA Ataxia Center
        • Hauptermittler:
          • Susan Perlman, MD
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Rekrutierung
        • University of Colorado
        • Hauptermittler:
          • Trevor Hawkins, MD
        • Kontakt:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • Rekrutierung
        • University of Florida - Neurology
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • SH Subramony, MD
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • Rekrutierung
        • USF Ataxia Research Center
        • Hauptermittler:
          • Theresa Zesiewicz, MD
        • Kontakt:
          • FA Study
          • Telefonnummer: 813-947-5633
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Rekrutierung
        • Emory University Hospital - Neurology
        • Hauptermittler:
          • George Wilmot, MD
        • Kontakt:
          • UNIFAI Study
          • Telefonnummer: 404-727-1509
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • Noch keine Rekrutierung
        • University of Iowa, Stead Family Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Katherine Mathews, MD
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43221
        • Noch keine Rekrutierung
        • Ohio State University - Neurology
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Chad Hoyle, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • David Lynch, MD PhD
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • Noch keine Rekrutierung
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Richard Finkel, MD
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3 BG
        • Noch keine Rekrutierung
        • University College of London, Ataxia Centre, National Hospital for Neurology and Neurosurgery
        • Hauptermittler:
          • Paola Giunti, MD
        • Kontakt:
  • Österreich
      • Innsbruck, Österreich, 6020
        • Noch keine Rekrutierung
        • Medical University Innsbruck, Department of Neurology
        • Hauptermittler:
          • Sylvia Boesch, MD
        • Unterermittler:
          • Wolfgang Nachbauer, MD
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

An der Studie werden aktuelle Teilnehmer der bestehenden naturhistorischen Studien FA-COMS und EFACTS teilnehmen sowie neue Personen mit Friedreich-Ataxie (FA) und gesunde Kontrollpersonen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Sowohl Männer als auch Frauen jeden Alters
  2. Personen mit Friedreich-Ataxie (FA): Teilnehmer, bei denen die genetisch bestätigte Diagnose einer Friedreich-Ataxie vorliegt

  3. Es liegt eine schriftliche Einverständniserklärung vor

    1. Für alle Teilnehmer muss eine Einverständniserklärung eingeholt werden
    2. Bei minderjährigen Teilnehmern müssen diese und der Elternteil/gesetzlich bevollmächtigte Vertreter die Einverständniserklärung und die Einwilligung des Kindes (falls zutreffend) unterzeichnen.
    3. Nicht geschäftsfähige Personen benötigen die informierte Einwilligung ihres gesetzlich bevollmächtigten Vertreters

    Ausschlusskriterien:

  4. Unfähig oder nicht bereit, eine Einverständniserklärung abzugeben
  5. Akute oder anhaltende medizinische oder andere Erkrankungen, die die Durchführung und Auswertung der Studie beeinträchtigen würden
  6. Aus irgendeinem Grund ist es nach Ansicht des Prüfarztes unwahrscheinlich oder nicht möglich, dass der Teilnehmer die Anforderungen des Studienprotokolls einhält.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des mFARS-Scores (Modified Friedreich Ataxia Rating Scale).
Zeitfenster: Grundlinie, Jahr 1–25
Die modifizierte Friedreich Ataxia Rating Scale (mFARS) ist eine krankheitsspezifische Skala, die das Fortschreiten der neurologischen Auswirkungen von FA misst. Das mFARS ist eine validierte und zuverlässige Skala; Besteht aus der neurologischen Komponente des FARS und bewertet Bulbus, obere Extremität, untere Extremität sowie die aufrechte Stabilität/Gangfunktion. Für jedes Item kategorisieren die Antworten den entsprechenden neurologischen Befund, und den Befunden wird eine Bewertung im Bereich von 0 bis 3, 4 oder 5 zugewiesen, wobei 0 normal ist und höhere Zahlen auf eine stärkere Beeinträchtigung hinweisen. Die Punktzahl reicht von 0 bis 93. Der Score wird bis zu 25 Jahre lang jährlich mit dem Vorjahr verglichen.
Grundlinie, Jahr 1–25
Änderung der Skala für den SARA-Score (Assessment and Rating of Ataxia).
Zeitfenster: Grundlinie, Jahr 1–25
Die Skala zur Beurteilung und Bewertung von Ataxie (SARA) ist eine semiquantitative Bewertung der Ataxie, bei der die Ataxie der oberen und unteren Extremitäten, des Gangs, des Gleichgewichts und der Sprache gemessen wird. Es besteht aus acht Elementen: Gang, Haltung, Sitzen, Sprachstörung, Fingerverfolgung, Nasen-Finger-Test, schnelle abwechselnde Handbewegung und Ferse-Schienbein-Gleiten. Der Gesamtscore reicht von 0 (keine Ataxie) bis 40 (schwere Ataxie). Der Score wird bis zu 25 Jahre lang jährlich mit dem Vorjahr verglichen.
Grundlinie, Jahr 1–25
Änderung des FA-Scores für Aktivitäten des täglichen Lebens (ADL).
Zeitfenster: Grundlinie, Jahr 1–25
Der FARS-ADL ist ein Unterabschnitt des FARS-Fragebogens, der Aktivitäten des täglichen Lebens bewertet, einschließlich Sprache, persönliche Hygiene, Ernährung und Mobilität. Die Teilnehmer ordnen jede Kategorie anhand einer Skala von 0 (normal) bis 4 (schwere Behinderung/Unfähigkeit, eine Aktivität selbstständig auszuführen) ein, wobei niedrigere Werte auf eine „normale“ Funktion/Aktivität hinweisen. Der Score wird bis zu 25 Jahre lang jährlich mit dem Vorjahr verglichen.
Grundlinie, Jahr 1–25
Änderung des Scores für die aufrechte Stabilität (USA).
Zeitfenster: Grundlinie, Jahr 1–25
Die Beurteilung der aufrechten Stabilität (US) ist Teil der neurologischen Untersuchung im Rahmen der Modified Friedreich Ataxia Rating Scale (mFARS). Diese Komponente umfasst neun Elemente: Sitzposition, Stand mit gespreizten Füßen, Stand mit gespreizten Füßen und geschlossenen Augen, Stand mit zusammengefügten Füßen, Stand mit zusammengefügten Füßen und geschlossenen Augen, Tandemstand, Stand mit dominantem Fuß, Tandemgang und Gang. Der Wert reicht von 0 bis 9, wobei ein höherer Wert eine schlechtere aufrechte Stabilität (d. h. eine größere neurologische Schwere) widerspiegelt. Der Score wird bis zu 25 Jahre lang jährlich mit dem Vorjahr verglichen.
Grundlinie, Jahr 1–25

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der mittleren Zeit des 9-Loch-Peg-Tests (Sekunden)
Zeitfenster: Grundlinie, Jahr 1–25
Beim 9 Hole Peg Test (9HPT) wird die Fingerfertigkeit geprüft. Dabei geht es darum, neun Stifte in einem Steckbrett so schnell wie möglich zu platzieren und zu entfernen. Es werden zwei aufeinanderfolgende Versuche mit der dominanten Hand durchgeführt, gefolgt von zwei aufeinanderfolgenden Versuchen mit der nicht dominanten Hand. Es wird die durchschnittliche Zeit in Sekunden berechnet, die für die Erledigung der Aufgabe für jede der dominanten und nicht dominanten Hände benötigt wird. Der 9HPT weist eine hohe Intra- und Inter-Beurteiler-Zuverlässigkeit auf und ist das am häufigsten verwendete Maß für die Funktion der oberen Extremitäten bei FA. Der Score wird bis zu 25 Jahre lang jährlich mit dem Vorjahr verglichen.
Grundlinie, Jahr 1–25
Änderung der durchschnittlichen Gehzeit (25 Fuß oder 8 Meter) (Sekunden)
Zeitfenster: Grundlinie, Jahr 1–25
Beim 25-Fuß-/8-Meter-Gehen mit Zeitvorgabe werden die aufrechte Stabilität, das Gleichgewicht und die Beweglichkeit geprüft. Dabei wird eine vorgegebene Strecke zurückgelegt. Es werden zwei aufeinanderfolgende Versuche durchgeführt. Es wird die durchschnittliche Zeit in Sekunden berechnet, die für die Erledigung der Aufgabe benötigt wurde. Der Score wird bis zu 25 Jahre lang jährlich mit dem Vorjahr verglichen.
Grundlinie, Jahr 1–25
Änderung der Ergebnisse der Sprachanalyse
Zeitfenster: Grundlinie, Jahr 1–25
Mithilfe der Redenlab-Software wird eine Reihe von Sprachbewertungen verwaltet und zur Analyse auf einem Laptop aufgezeichnet. Dazu gehören: Lesen einer phonetisch ausgewogenen Passage, anhaltender Vokalklang, Auflisten von Wochentagen, Wiederholen von Silben und eine Monologaufgabe. Dies wird ein Maß für Dysarthrie sein. Redenlab ist ein amerikanisch-australisches Unternehmen für Sprachtests, https://redenlab.com. Der Score wird bis zu 25 Jahre lang jährlich mit dem Vorjahr verglichen.
Grundlinie, Jahr 1–25
Änderung des klinischen Schweregrads der Ataxia Instrumented Measures (AIMs).
Zeitfenster: Grundlinie, Jahr 1–25
Das Ataxia Instrumented Measures (AIMs)-System besteht aus drei Komponenten: 1) dem Datenlogger, der entweder ein Löffel, eine Tasse oder ein Anhänger ist, der jeweils Sensoren, WLAN und Prozessor enthält; 2) Algorithmen, die zwischen Bewegungen von Kontrollpersonen und Benutzern mit Ataxie unterscheiden und den Schweregrad der Ataxie einstufen, wenn sie erkannt werden; und 3) Ataxie-Scores, die auf eine Weise präsentiert werden, die für Kliniker von Nutzen ist (der AIM-„Score“). Dieser Score ist kontinuierlich und weist einen Schwellenwert für den Schweregrad der Ataxie auf, der durch den Prozess des maschinellen Lernens ermittelt wurde und auf der Trennung zwischen Personen mit Ataxie und Kontrollteilnehmern basiert. Jeder Wert unterhalb des Schweregradschwellenwerts eines bestimmten Geräts wird für Kontrollen/sehr leichte Ataxie erwartet, und jeder darüber hinausgehende Wert wird für Personen mit mittelschwerer/schwerer Ataxie erwartet. Der Score wird bis zu 25 Jahre lang jährlich mit dem Vorjahr verglichen.
Grundlinie, Jahr 1–25
Änderung des Testergebnisses für die Buchstabenschärfe bei geringerem Kontrast
Zeitfenster: Grundlinie, Jahr 1–25
Die Sehschärfe der Kontrastbuchstaben wird anhand von hintergrundbeleuchteten Low-Contrast Sloan Letter Charts (LCSLCs) beurteilt. Die Teilnehmer sitzen in einem Augenabstand von 2 Metern zur Karte. Das binokulare Sehen wird gegebenenfalls mit den normalen Korrekturlinsen der Teilnehmer beurteilt. Die Teilnehmer müssen jeden Buchstaben auf der Tabelle lesen. Es werden drei Diagramme mit drei verschiedenen visuellen Kontraststufen präsentiert: 100 % (entspricht der Sehschärfe mit hohem Kontrast), 2,5 % und 1,25 %. Die maximale Gesamtpunktzahl in den drei Diagrammen (Anzahl der richtig gelesenen Buchstaben) beträgt 240. Die Ergebnisse für jedes einzelne Diagramm werden ebenfalls aufgezeichnet.
Grundlinie, Jahr 1–25

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Ermittler

  • Hauptermittler: David Lynch, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Hauptermittler: Jorg B Schulz, Prof, University Hospital, Aachen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. Juni 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

28. Januar 2048

Studienabschluss (Geschätzt)

28. Januar 2048

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. August 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. August 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

30. August 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 1016

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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