Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Friedreich Ataxia Global Clinical Consortium UNIFIED Natural History Study (UNIFAI)

2024. április 18. frissítette: Friedreich's Ataxia Research Alliance
Ez a projekt egy globális, többközpontú, prospektív, megfigyeléses természettörténeti tanulmány, amely felhasználható a betegség progressziójának megértésére és a Friedreich-ataxia elleni biztonságos és hatékony gyógyszerek és biológiai termékek fejlesztésének támogatására.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Részletes leírás

Az UNIFAI Natural History Study of Friedreich's Ataxia (FA) egy globális kutatási tanulmány, amelynek célja ennek a ritka és legyengítő genetikai rendellenességnek a természetrajzának mélyreható és fejlődőképes megértése, valamint a klinikai vizsgálatok tervezése és végrehajtása.

A Friedreich-ataxia egy ritka, öröklött, több rendszerre kiterjedő állapot, amelyet progresszív neurológiai és kardiális tünetek jellemeznek. Ezt az FXN (frataxin) gén mutációi okozzák.

Az UNIFAI-tanulmány egy prospektív, longitudinális, megfigyeléses vizsgálat, ami azt jelenti, hogy az összes adatot az idővel végzett tanulmányi látogatások során egyetlen protokoll szerint rögzítik az összes helyszínre vonatkozóan. Ez a tanulmány világszerte FA-val rendelkező résztvevőket vesz fel, és évente értékelik őket 25 éven keresztül. A tanulmányban való részvétel magában foglalja az éves tanulmányi látogatásokat az orvosi feljegyzésekből és az anamnézisből gyűjtött adatokkal, valamint a klinikai eredmények értékelésével, beleértve a neurológiai vizsgálatokat, az időzített járásteszteket, a felső végtag funkcióinak mérését és a betegek által jelentett életminőség-értékeléseket, és lehetőség van a helyszínek további gyűjtésére. a beszédhez, látáshoz, fáradtsághoz, egyensúlyhoz és megismeréshez kapcsolódó kiegészítő intézkedések.

Ez a globális, többközpontú tanulmány az FA-ban jól bevált, régóta fennálló természetrajzi tanulmányok harmonizációja, amelyek keretet biztosítottak az FA mennyiségi értékelésére alkalmas klinikai intézkedések további vizsgálatához: FACOMS (USA, Kanada, Ausztrália, Új-Zéland, és India) és az EFACTS (európai országok). Ezeket a vizsgálatokat párhuzamosan végezték, sok hasonlósággal a vizsgálati magatartásban. E két meglévő tanulmány és kutatócsoport egyesítése nagyobb erőt ad a korábban gyűjtött adatoknak, valamint a jövőbeni adatoknak. Folytatja erőfeszítéseit az FA-ra szakosodott klinikai kutatóközpontok hálózatának bővítésére, az FA-Global Clinical Consortium névre.

Az FA genetikai és sejtszintű diszfunkciójának megértésében elért előrelépések miatt, amelyek az érintett egyéneknél megfigyelt tünetekhez vezetnek, jelentős növekedés tapasztalható a terápiás megközelítések felfedezésében és fejlesztésében, amelyek közül sokat jelenleg klinikai vizsgálatokban értékelnek, és az Egyesült Államokban egy első jóváhagyott kezelést végeznek. Államokban 2023-ban. Az UNIFAI-tanulmány erre a lendületre kíván építeni, több kulcsfontosságú célkitűzésre összpontosítva.

Az UNIFAI felméri az FA természetes anamnézisét oly módon, hogy adatokat gyűjt a diagnosztizált egyénektől, a betegség bármely korában és progressziójában. Az összegyűjtött adatok tartalmaznak demográfiai adatokat, kórtörténetet, gyógyszereket, neurológiai és funkcionális felméréseket, szívvizsgálatokat, laboratóriumi vizsgálatokat és egészségügyi kérdőíveket. A tanulmány felméri és értékeli a FA-ban szenvedő egyének klinikai kimenetelét, például a betegség progresszióját, a tünetek súlyosságát és az általános életminőséget, különböző tényezők alapján, amelyek befolyásolhatják ezeket az eredményeket, mint például a genetikai mutáció, a demográfia (életkor, földrajz), az együttélés. állapotok, gyógyszerek vagy kezelések. Az eredmények időbeli nyomon követésével a kutatók arra törekszenek, hogy felismerjék a mintákat, trendeket és lehetséges eltéréseket az alcsoportokban vagy a terápiák vagy beavatkozások hatékonyságában a résztvevők különböző csoportjai között.

Az UNIFAI-tanulmány kulcsszerepet fog játszani a klinikai mérföldkövek és a természettörténeti változások azonosításában az idő múlásával, ahogy új kezelések jelennek meg. A tanulmány képes lesz nyomon követni, hogy ezek a beavatkozások hogyan változtatják meg a betegség pályáját, ami potenciálisan kulcsfontosságú fordulópontok, a betegség mérföldkövei vagy szakaszai azonosításához vezethet, ahol a beavatkozások a leghatásosabbak lehetnek. Ez a tanulmány jelentős mértékben javíthatja az FA-val kapcsolatos ismereteinket, és hatékonyabb kezelésekhez és jobb eredményekhez vezethet az FA-ban élők számára.

A tanulmány célja, hogy tájékoztatást adjon a klinikai vizsgálatok tervezéséről, valamint a klinikai vizsgálatok során használható új klinikai eredményértékelések és biomarkerek fejlesztéséről és validálásáról. Az UNIFAI-tanulmány az FA-ban szenvedő egyének széles és változatos csoportjának adatait fogja fel, hogy ez az adatkészlet felhasználható legyen a felvételi és kizárási kritériumok kiválasztásához, valamint a teljesítményszámításokhoz a specifikus klinikai kimeneteleket tartalmazó vizsgálati tervekhez.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

3000

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Ausztria
      • Innsbruck, Ausztria, 6020
        • Még nincs toborzás
        • Medical University Innsbruck, Department of Neurology
        • Kutatásvezető:
          • Sylvia Boesch, MD
        • Alkutató:
          • Wolfgang Nachbauer, MD
        • Kapcsolatba lépni:
  • Ausztrália
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Ausztrália, 3052
        • Toborzás
        • Murdoch Childrens Research Institute
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Martin Delatycki, MD
        • Kapcsolatba lépni:
  • Belgium
  • Brazília
      • Campinas, Brazília
        • Még nincs toborzás
        • University of Campinas
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Marcondes França, MD, PhD
  • Csehország
      • Praha, Csehország, 150 06
        • Még nincs toborzás
        • Motol University Hospital, Centre for Hereditary Ataxias
        • Kutatásvezető:
          • Martin Vyhnálek, MD
        • Kapcsolatba lépni:
          • Lucie Šťovíčková
          • Telefonszám: +420 22443-3302,-3334 ext (Chi
          • E-mail: ataxie@fnmotol.cz
        • Kapcsolatba lépni:
  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, WC1N 3 BG
        • Még nincs toborzás
        • University College of London, Ataxia Centre, National Hospital for Neurology and Neurosurgery
        • Kutatásvezető:
          • Paola Giunti, MD
        • Kapcsolatba lépni:
  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • Toborzás
        • UCLA Ataxia Center
        • Kutatásvezető:
          • Susan Perlman, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Toborzás
        • University of Colorado
        • Kutatásvezető:
          • Trevor Hawkins, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
        • Toborzás
        • University of Florida - Neurology
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • SH Subramony, MD
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33612
        • Toborzás
        • USF Ataxia Research Center
        • Kutatásvezető:
          • Theresa Zesiewicz, MD
        • Kapcsolatba lépni:
          • FA Study
          • Telefonszám: 813-947-5633
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30329
        • Toborzás
        • Emory University Hospital - Neurology
        • Kutatásvezető:
          • George Wilmot, MD
        • Kapcsolatba lépni:
          • UNIFAI Study
          • Telefonszám: 404-727-1509
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • Még nincs toborzás
        • University of Iowa, Stead Family Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Katherine Mathews, MD
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43221
        • Még nincs toborzás
        • Ohio State University - Neurology
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Chad Hoyle, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Toborzás
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • David Lynch, MD PhD
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38105
        • Még nincs toborzás
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Richard Finkel, MD
  • Franciaország
      • Paris, Franciaország, 75013
        • Még nincs toborzás
        • Paris Brain Institute
        • Kutatásvezető:
          • Alexandra Durr, MD
        • Kapcsolatba lépni:
      • Strasbourg, Franciaország, 67098
        • Még nincs toborzás
        • Hôpital de Hautepierre, Service de Neurologie
        • Kutatásvezető:
          • Mathieu Anheim, MD
        • Kapcsolatba lépni:
  • Görögország
      • Athens, Görögország, 11528
        • Még nincs toborzás
        • National and Kapodistrian University of Athens, Neurogenetics Unit
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Georgios Koutsis
  • Hollandia
      • Nijmegen, Hollandia, 6525
        • Még nincs toborzás
        • Stichting Radboud Universitair Medisch Centrum
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Bart van De Warrenburg, MD
  • India
    • NCT
      • New Delhi, NCT, India, 110020
        • Toborzás
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS)
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Achal Srivastava, MD
        • Alkutató:
          • Mohammed Faruq, M.B.B.S., PhD
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Még nincs toborzás
        • The Hospital for Sick Children
        • Kutatásvezető:
          • Grace Yoon, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H9R 2Y2
        • Még nincs toborzás
        • McGill University Health Centre - Montreal Neurological Institute
        • Kutatásvezető:
          • Massimo Pandolfo, MD
        • Kutatásvezető:
          • Maryam Oskoui, MD
        • Kapcsolatba lépni:
      • Montréal, Quebec, Kanada, h2x0a9
        • Toborzás
        • CHUM - Hopital Notre-Dame
        • Kutatásvezető:
          • Antoine Duquette, MD
        • Kapcsolatba lépni:
  • Németország
      • Aachen, Németország, 52074
        • Még nincs toborzás
        • University Hospital Aachen, Dept. of Neurology
        • Kutatásvezető:
          • Jörg B. Schulz, MD
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Kathrin Reetz, MD
      • Bonn, Németország, 53105
        • Még nincs toborzás
        • Deutsches Zentrum Für Neurodegenerative Erkrankungen
        • Kutatásvezető:
          • Thomas Klockgether, MD
      • Munich, Németország, 80336
        • Még nincs toborzás
        • University of Munich, Dept. of Neurology, Friedrich-Baur-Institut
        • Kutatásvezető:
          • Thomas Klopstock, MD
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Ivan Karin, MD
      • Tübingen, Németország, 72076
        • Még nincs toborzás
        • University of Tübingen, Dept. of Neurodegenerative Diseases, Hertie-Institute for Clinical Brain Research
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Ludger Schöls, MD
  • Olaszország
      • Conegliano, Olaszország, 21015
        • Még nincs toborzás
        • Referente Clinico-Scientifico di Polo IRCCS "E. Medea"
        • Kutatásvezető:
          • Andrea Martinuzzi, MD
        • Kapcsolatba lépni:
          • Andrea Martinuzzi
      • Milan, Olaszország, 20133
        • Még nincs toborzás
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Kutatásvezető:
          • Caterina Mariotti, MD
        • Alkutató:
          • Lorenzo Nanetti, MD
        • Kapcsolatba lépni:
      • Roma, Olaszország, 00146
        • Még nincs toborzás
        • Bambino Gesù Children's Hospital, Department of Neurosciences
        • Kutatásvezető:
          • Enrico Bertini, MD
        • Kapcsolatba lépni:
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08950
        • Még nincs toborzás
        • Hospital Sant Joan de Déu, Servicio de Neurología
        • Kutatásvezető:
          • Francesc Palau Martinez, MD
        • Kapcsolatba lépni:
      • Madrid, Spanyolország, 28046
        • Még nincs toborzás
        • Hospital Universitario La Paz, Servicio de Neurologia
        • Kutatásvezető:
          • Francisco J. Rodriguez de Rivera Garrido, MD
        • Kapcsolatba lépni:
  • Írország
      • Dublin, Írország, D24 TP66
        • Még nincs toborzás
        • Tallaght University Hospital, Department of Neurology
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Sinead Murphy, MD
        • Kutatásvezető:
          • Richard Walsh, MD
  • Új Zéland
      • Auckland, Új Zéland, 1023
        • Toborzás
        • Auckland City Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Richard Roxburgh, BSC MB PhD
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Igen

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

A tanulmányban részt vesznek a meglévő FA-COMS és EFACTS természetrajzi tanulmányok jelenlegi résztvevői, valamint Friedreich ataxiában (FA) szenvedő új egyének és egészséges kontrollok is.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Mind a férfiak, mind a nőstények bármilyen életkorban
  2. Friedreich-ataxiában (FA) szenvedő egyének: olyan résztvevők, akik megfelelnek a Friedreich-ataxia genetikailag megerősített diagnózisának

  3. Írásbeli, tájékozott beleegyezés megadva

    1. Minden résztvevőnek tájékozott hozzájárulást kell kérnie
    2. Kiskorú résztvevőknek és a szülőnek/törvényes képviselőjének alá kell írniuk a beleegyező nyilatkozatot, a gyermek beleegyezését (ha van)
    3. A jogilag nem illetékes személyeknek törvényes képviselőjük tájékozott hozzájárulása szükséges

    Kizárási kritériumok:

  4. Képtelen vagy nem hajlandó tájékozott beleegyezést adni
  5. Akut vagy folyamatban lévő egészségügyi vagy egyéb állapotok, amelyek zavarhatják a vizsgálat lefolytatását és értékelését
  6. A vizsgáló véleménye szerint bármilyen okból a résztvevő nem valószínű, vagy nem tud megfelelni a vizsgálati protokoll követelményeinek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a módosított Friedreich Ataxia Rating Scale (mFARS) pontszámában
Időkeret: Alapállapot, 1-25
A módosított Friedreich Ataxia Rating Scale (mFARS) egy betegség-specifikus skála, amely az FA neurológiai hatásainak előrehaladását méri. Az mFARS egy validált és megbízható skála; A FARS neurológiai komponenséből áll, és értékeli a bulbar, a felső végtag, az alsó végtag és a függőleges stabilitás/járás funkcióját. A válaszok minden elemnél kategorizálják a megfelelő neurológiai leletet, és a leletekhez 0-tól 3-ig, 4-ig vagy 5-ig terjedő pontszámot rendelnek, ahol a 0 a normális, a magasabb szám pedig nagyobb károsodást jelez. A pontszám 0 és 93 között mozog. A pontszámot évente legfeljebb 25 éven keresztül hasonlítják össze az előző évhez képest.
Alapállapot, 1-25
Az ataxia (SARA) pontszámának skálájának változása
Időkeret: Alapállapot, 1-25
Az ataxia értékelésére és értékelésére szolgáló skála (SARA) az ataxia félig kvantitatív értékelése, amely a felső végtag, az alsó végtag, a járás, az egyensúly és a beszéd ataxiáját méri. Nyolc elemből áll: járás, tartás, ülés, beszédzavar, ujjhajsza, orr-ujj teszt, gyors váltakozó kézmozgás és sarok-sípcsont csúszás. Az összpontszám 0 (nincs ataxia) és 40 (súlyos ataxia) között mozog. A pontszámot évente legfeljebb 25 éven keresztül hasonlítják össze az előző évhez képest.
Alapállapot, 1-25
Változás a napi életvitel (ADL) pontszámában
Időkeret: Alapállapot, 1-25
A FARS-ADL a FARS kérdőív egy alszaka, amely a mindennapi élet tevékenységeit értékeli, beleértve a beszédet, a személyes higiéniát, az etetést és a mobilitást. A résztvevők minden kategóriát egy 0-tól (normál) 4-ig (súlyos fogyatékosság/az önálló tevékenység végzésére való képtelenség) terjedő skálán rangsorolnak, az alacsonyabb pontszámok a „normális” funkciót/aktivitást jelzik. A pontszámot évente legfeljebb 25 éven keresztül hasonlítják össze az előző évhez képest.
Alapállapot, 1-25
Változás a függőleges stabilitás (US) pontszámában
Időkeret: Alapállapot, 1-25
A függőleges stabilitás (US) értékelés a neurológiai vizsgálat része a módosított Friedreich Ataxia Rating Scale (mFARS) skálán belül. Ez a komponens kilenc elemből áll: ülő helyzet, lábtartás széthúzott lábbal, lábtartás széthúzott lábbal és csukott szemmel, állás összecsukott lábbal, tartás összetartott lábbal és csukott szemmel, tandemállás, domináns lábtartás, tandem járás és járás. A pontszám 0 és 9 között mozog, ahol a magasabb pontszám gyengébb függőleges stabilitást (azaz nagyobb neurológiai súlyosságot) tükröz. A pontszámot évente legfeljebb 25 éven keresztül hasonlítják össze az előző évhez képest.
Alapállapot, 1-25

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a 9 lyukú peg teszt átlagidejében (másodpercben)
Időkeret: Alapállapot, 1-25
A 9 Hole Peg Test (9HPT) az ujjak kézügyességét vizsgálja, és a lehető legrövidebb időn belül kilenc csap elhelyezését és eltávolítását foglalja magában. A domináns kéz két egymást követő próbája, amelyet azonnal követ a nem domináns kéz két egymást követő próbálkozása. Kiszámításra kerül a feladat végrehajtásához szükséges átlagos idő másodpercben, mind a domináns, mind a nem domináns kéz esetében. A 9HPT nagyfokú intra- és inter-rater megbízhatósággal rendelkezik, és a felső végtag funkciójának leggyakrabban használt mérőeszköze FA-ban. A pontszámot évente legfeljebb 25 éven keresztül hasonlítják össze az előző évhez képest.
Alapállapot, 1-25
Az időzített séta (25 láb vagy 8 méter) átlagos idő (másodperc) változása
Időkeret: Alapállapot, 1-25
Az időzített 25 láb/8 méteres séta a függőleges helyzet stabilitását, egyensúlyát és mozgékonyságát vizsgálja, és előre meghatározott távolságot foglal magában. Két egymást követő vizsgálatot végeznek. Kiszámítja a feladat végrehajtásához szükséges átlagos időt másodpercben. A pontszámot évente legfeljebb 25 éven keresztül hasonlítják össze az előző évhez képest.
Alapállapot, 1-25
Változás a beszédelemzési pontszámokban
Időkeret: Alapállapot, 1-25
A beszédkiértékelések egy részét adminisztrálják és rögzítik egy laptopon elemzés céljából, a Redenlab szoftver segítségével. Ez a következőket tartalmazza: egy fonetikailag kiegyensúlyozott szövegrész felolvasása, tartós magánhangzó, a hét napjainak felsorolása, szótagok ismétlése és egy monológ feladat. Ez a dysarthria mértéke lesz. A Redenlab egy amerikai-ausztrál beszédtesztelő cég, https://redenlab.com. A pontszámot évente legfeljebb 25 éven keresztül hasonlítják össze az előző évhez képest.
Alapállapot, 1-25
Változás az Ataxia Instrumented Measures (AIM-ek) klinikai súlyossági pontszámában
Időkeret: Alapállapot, 1-25
Az Ataxia Instrumented Measures (AIM-ek) rendszer három részből áll: 1) az adatgyűjtő, amely egy kanál, csésze vagy függő, mindegyik érzékelőket, Wi-Fi-t és processzort tartalmaz; 2) algoritmusok, amelyek különbséget tesznek a kontroll és az ataxiás felhasználók mozgása között, és az észleléskor minősítik az ataxia súlyosságát; és 3) az ataxia pontszámok olyan módon bemutatva, amely hasznos lehet a klinikusok számára (az AIM „pontszám”). Ez a pontszám folyamatos, és egy ataxia súlyossági küszöbértékét tartalmazza, amelyet a gépi tanulási folyamat során állapítottak meg, és az ataxiában szenvedő egyének és a kontroll résztvevők közötti elválasztáson alapul. A kontrollok/nagyon enyhe ataxia esetén az adott eszköz súlyossági küszöbértéke alatti bármely érték, közepesen súlyos/súlyos ataxiában szenvedő egyéneknél pedig minden azon túli érték várható. A pontszámot évente legfeljebb 25 éven keresztül hasonlítják össze az előző évhez képest.
Alapállapot, 1-25
Változás az alsó kontrasztbetűélesség teszt pontszámában
Időkeret: Alapállapot, 1-25
A kontrasztbetűk látásélességét háttérvilágítású Low-Contrast Sloan Letter Charts (LCSLC) segítségével értékeljük. A résztvevők 2 méter távolságra ülnek a diagramtól. A binokuláris látást adott esetben a résztvevők normál korrekciós lencséivel értékelik. A résztvevőknek el kell olvasniuk a táblázat minden betűjét. Három diagram kerül bemutatásra, három különböző vizuális kontrasztszinttel: 100% (megfelel a nagy kontrasztú látásélességgel), 2,5% és 1,25%. A maximális összpontszám a három diagramon (a helyesen leolvasott betűk száma) 240. Az egyes diagramok pontszámait is rögzítjük.
Alapállapot, 1-25

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Nyomozók

  • Kutatásvezető: David Lynch, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Kutatásvezető: Jorg B Schulz, Prof, University Hospital, Aachen

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. június 28.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2048. január 28.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2048. január 28.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. augusztus 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. augusztus 23.

Első közzététel (Tényleges)

2023. augusztus 30.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 19.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 18.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 1016

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Friedreich Ataxia

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Croatia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel