Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Friedreich Ataxia Global Clinical Consortium UNIFIED Natural History Study (UNIFAI)

2026. augusztus 31. frissítette: Friedreich's Ataxia Research Alliance
Ez a projekt egy globális, többközpontú, prospektív, megfigyeléses természettörténeti tanulmány, amely felhasználható a betegség progressziójának megértésére és a Friedreich-ataxia elleni biztonságos és hatékony gyógyszerek és biológiai termékek fejlesztésének támogatására.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Részletes leírás

Az UNIFAI Natural History Study of Friedreich's Ataxia (FA) egy globális kutatási tanulmány, amelynek célja ennek a ritka és legyengítő genetikai rendellenességnek a természetrajzának mélyreható és fejlődőképes megértése, valamint a klinikai vizsgálatok tervezése és végrehajtása.

A Friedreich-ataxia egy ritka, öröklött, több rendszerre kiterjedő állapot, amelyet progresszív neurológiai és kardiális tünetek jellemeznek. Ezt az FXN (frataxin) gén mutációi okozzák.

Az UNIFAI-tanulmány egy prospektív, longitudinális, megfigyeléses vizsgálat, ami azt jelenti, hogy az összes adatot az idővel végzett tanulmányi látogatások során egyetlen protokoll szerint rögzítik az összes helyszínre vonatkozóan. Ez a tanulmány világszerte FA-val rendelkező résztvevőket vesz fel, és évente értékelik őket 25 éven keresztül. A tanulmányban való részvétel magában foglalja az éves tanulmányi látogatásokat az orvosi feljegyzésekből és az anamnézisből gyűjtött adatokkal, valamint a klinikai eredmények értékelésével, beleértve a neurológiai vizsgálatokat, az időzített járásteszteket, a felső végtag funkcióinak mérését és a betegek által jelentett életminőség-értékeléseket, és lehetőség van a helyszínek további gyűjtésére. a beszédhez, látáshoz, fáradtsághoz, egyensúlyhoz és megismeréshez kapcsolódó kiegészítő intézkedések.

Ez a globális, többközpontú tanulmány az FA-ban jól bevált, régóta fennálló természetrajzi tanulmányok harmonizációja, amelyek keretet biztosítottak az FA mennyiségi értékelésére alkalmas klinikai intézkedések további vizsgálatához: FACOMS (USA, Kanada, Ausztrália, Új-Zéland, és India) és az EFACTS (európai országok). Ezeket a vizsgálatokat párhuzamosan végezték, sok hasonlósággal a vizsgálati magatartásban. E két meglévő tanulmány és kutatócsoport egyesítése nagyobb erőt ad a korábban gyűjtött adatoknak, valamint a jövőbeni adatoknak. Folytatja erőfeszítéseit az FA-ra szakosodott klinikai kutatóközpontok hálózatának bővítésére, az FA-Global Clinical Consortium névre.

Az FA genetikai és sejtszintű diszfunkciójának megértésében elért előrelépések miatt, amelyek az érintett egyéneknél megfigyelt tünetekhez vezetnek, jelentős növekedés tapasztalható a terápiás megközelítések felfedezésében és fejlesztésében, amelyek közül sokat jelenleg klinikai vizsgálatokban értékelnek, és az Egyesült Államokban egy első jóváhagyott kezelést végeznek. Államokban 2023-ban. Az UNIFAI-tanulmány erre a lendületre kíván építeni, több kulcsfontosságú célkitűzésre összpontosítva.

Az UNIFAI felméri az FA természetes anamnézisét oly módon, hogy adatokat gyűjt a diagnosztizált egyénektől, a betegség bármely korában és progressziójában. Az összegyűjtött adatok tartalmaznak demográfiai adatokat, kórtörténetet, gyógyszereket, neurológiai és funkcionális felméréseket, szívvizsgálatokat, laboratóriumi vizsgálatokat és egészségügyi kérdőíveket. A tanulmány felméri és értékeli a FA-ban szenvedő egyének klinikai kimenetelét, például a betegség progresszióját, a tünetek súlyosságát és az általános életminőséget, különböző tényezők alapján, amelyek befolyásolhatják ezeket az eredményeket, mint például a genetikai mutáció, a demográfia (életkor, földrajz), az együttélés. állapotok, gyógyszerek vagy kezelések. Az eredmények időbeli nyomon követésével a kutatók arra törekszenek, hogy felismerjék a mintákat, trendeket és lehetséges eltéréseket az alcsoportokban vagy a terápiák vagy beavatkozások hatékonyságában a résztvevők különböző csoportjai között.

Az UNIFAI-tanulmány kulcsszerepet fog játszani a klinikai mérföldkövek és a természettörténeti változások azonosításában az idő múlásával, ahogy új kezelések jelennek meg. A tanulmány képes lesz nyomon követni, hogy ezek a beavatkozások hogyan változtatják meg a betegség pályáját, ami potenciálisan kulcsfontosságú fordulópontok, a betegség mérföldkövei vagy szakaszai azonosításához vezethet, ahol a beavatkozások a leghatásosabbak lehetnek. Ez a tanulmány jelentős mértékben javíthatja az FA-val kapcsolatos ismereteinket, és hatékonyabb kezelésekhez és jobb eredményekhez vezethet az FA-ban élők számára.

A tanulmány célja, hogy tájékoztatást adjon a klinikai vizsgálatok tervezéséről, valamint a klinikai vizsgálatok során használható új klinikai eredményértékelések és biomarkerek fejlesztéséről és validálásáról. Az UNIFAI-tanulmány az FA-ban szenvedő egyének széles és változatos csoportjának adatait fogja fel, hogy ez az adatkészlet felhasználható legyen a felvételi és kizárási kritériumok kiválasztásához, valamint a teljesítményszámításokhoz a specifikus klinikai kimeneteleket tartalmazó vizsgálati tervekhez.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

3000

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Ausztria
      • Innsbruck, Ausztria, 6020
        • Toborzás
        • Medical University Innsbruck, Department of Neurology
        • Kutatásvezető:
          • Sylvia Boesch, MD
        • Alkutató:
          • Wolfgang Nachbauer, MD
        • Kapcsolatba lépni:
  • Ausztrália
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Ausztrália, 3052
        • Toborzás
        • Murdoch Childrens Research Institute
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Martin Delatycki, MD
        • Kapcsolatba lépni:
  • Belgium
  • Brazília
      • Campinas, Brazília
        • Még nincs toborzás
        • University of Campinas
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Marcondes França, MD, PhD
  • Csehország
      • Prague, Csehország, 150 06
        • Toborzás
        • Motol University Hospital, Centre for Hereditary Ataxias
        • Kutatásvezető:
          • Martin Vyhnálek, MD
        • Kapcsolatba lépni:
          • Lucie Šťovíčková
          • Telefonszám: +420 22443-3302,-3334 ext (Chi
          • E-mail: ataxie@fnmotol.cz
        • Kapcsolatba lépni:
  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, WC1N 3 BG
        • Még nincs toborzás
        • University College of London, Ataxia Centre, National Hospital for Neurology and Neurosurgery
        • Kutatásvezető:
          • Paola Giunti, MD
        • Kapcsolatba lépni:
  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • Toborzás
        • UCLA Ataxia Center
        • Kutatásvezető:
          • Susan Perlman, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Toborzás
        • University of Colorado
        • Kutatásvezető:
          • Trevor Hawkins, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
        • Toborzás
        • University of Florida - Neurology
        • Kutatásvezető:
          • SH Subramony, MD
        • Kapcsolatba lépni:
          • general clinic line
          • Telefonszám: 1-352-294-5757
        • Kapcsolatba lépni:
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33612
        • Toborzás
        • USF Ataxia Research Center
        • Kutatásvezető:
          • Theresa Zesiewicz, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30329
        • Toborzás
        • Emory University Hospital - Neurology
        • Kutatásvezető:
          • George Wilmot, MD
        • Kapcsolatba lépni:
          • UNIFAI Study
          • Telefonszám: 404-727-1509
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • Toborzás
        • University of Iowa, Stead Family Children's Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Katherine Mathews, MD
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
          • general clinic line, 1-319-356-2436
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43221
        • Toborzás
        • Ohio State University - Neurology
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Chad Hoyle, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Toborzás
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • David Lynch, MD PhD
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38105
        • Toborzás
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Richard Finkel, MD
        • Kapcsolatba lépni:
  • Franciaország
      • Paris, Franciaország, 75013
        • Toborzás
        • Paris Brain Institute
        • Kutatásvezető:
          • Alexandra Durr, MD
        • Kapcsolatba lépni:
      • Strasbourg, Franciaország, 67098
        • Még nincs toborzás
        • Hôpital de Hautepierre, Service de Neurologie
        • Kutatásvezető:
          • Mathieu Anheim, MD
        • Kapcsolatba lépni:
  • Görögország
      • Athens, Görögország, 11528
        • Toborzás
        • National and Kapodistrian University of Athens, Neurogenetics Unit
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Georgios Koutsis
  • Hollandia
      • Nijmegen, Hollandia, 6525
        • Toborzás
        • Stichting Radboud Universitair Medisch Centrum
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Bart van De Warrenburg, MD
  • India
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, India, 110020
        • Toborzás
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS)
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Achal Srivastava, MD
        • Alkutató:
          • Mohammed Faruq, M.B.B.S., PhD
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Toborzás
        • The Hospital for Sick Children
        • Kutatásvezető:
          • Grace Yoon, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H9R 2Y2
        • Toborzás
        • McGill University Health Centre - Montreal Neurological Institute
        • Kutatásvezető:
          • Massimo Pandolfo, MD
        • Kutatásvezető:
          • Maryam Oskoui, MD
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
          • general clinic line
          • Telefonszám: 1-514-398-5500
      • Montreal, Quebec, Kanada, h2x0a9
        • Toborzás
        • CHUM - Hopital Notre-Dame
        • Kutatásvezető:
          • Antoine Duquette, MD
        • Kapcsolatba lépni:
  • Németország
      • Aachen, Németország, 52074
        • Toborzás
        • University Hospital Aachen, Dept. of Neurology
        • Kutatásvezető:
          • Jörg B. Schulz, MD
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Kathrin Reetz, MD
      • Bonn, Németország, 53105
        • Még nincs toborzás
        • Deutsches Zentrum Für Neurodegenerative Erkrankungen
        • Kutatásvezető:
          • Thomas Klockgether, MD
        • Kapcsolatba lépni:
      • Munich, Németország, 80336
        • Toborzás
        • University of Munich, Dept. of Neurology, Friedrich-Baur-Institut
        • Kutatásvezető:
          • Thomas Klopstock, MD
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
      • Tübingen, Németország, 72076
        • Toborzás
        • University of Tübingen, Dept. of Neurodegenerative Diseases, Hertie-Institute for Clinical Brain Research
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Ludger Schöls, MD
  • Olaszország
      • Conegliano, Olaszország, 21015
        • Toborzás
        • Referente Clinico-Scientifico di Polo IRCCS "E. Medea"
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Gabriella Paparella
        • Alkutató:
          • Andrea Martinuzzi, MD
      • Milan, Olaszország, 20133
        • Toborzás
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Kutatásvezető:
          • Caterina Mariotti, MD
        • Alkutató:
          • Lorenzo Nanetti, MD
        • Kapcsolatba lépni:
      • Roma, Olaszország, 00146
        • Még nincs toborzás
        • Bambino Gesù Children's Hospital, Department of Neurosciences
        • Kutatásvezető:
          • Enrico Bertini, MD
        • Kapcsolatba lépni:
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08950
        • Még nincs toborzás
        • Hospital Sant Joan de Déu, Servicio de Neurología
        • Kutatásvezető:
          • Francesc Palau Martinez, MD
        • Kapcsolatba lépni:
      • Madrid, Spanyolország, 28046
        • Még nincs toborzás
        • Hospital Universitario La Paz, Servicio de Neurologia
        • Kutatásvezető:
          • Francisco J. Rodriguez de Rivera Garrido, MD
        • Kapcsolatba lépni:
  • Írország
      • Dublin, Írország, D24 TP66
        • Toborzás
        • Tallaght University Hospital, Department of Neurology
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Sinead Murphy, MD
        • Kutatásvezető:
          • Richard Walsh, MD
  • Új Zéland
      • Auckland, Új Zéland, 1023
        • Toborzás
        • Auckland City Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Richard Roxburgh, BSC MB PhD
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Igen

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

A tanulmányban részt vesznek a meglévő FA-COMS és EFACTS természetrajzi tanulmányok jelenlegi résztvevői, valamint Friedreich ataxiában (FA) szenvedő új egyének és egészséges kontrollok is.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Mind a férfiak, mind a nőstények bármilyen életkorban
  2. Friedreich-ataxiában (FA) szenvedő egyének: olyan résztvevők, akik megfelelnek a Friedreich-ataxia genetikailag megerősített diagnózisának

  3. Írásbeli, tájékozott beleegyezés megadva

    1. Minden résztvevőnek tájékozott hozzájárulást kell kérnie
    2. Kiskorú résztvevőknek és a szülőnek/törvényes képviselőjének alá kell írniuk a beleegyező nyilatkozatot, a gyermek beleegyezését (ha van)
    3. A jogilag nem illetékes személyeknek törvényes képviselőjük tájékozott hozzájárulása szükséges

    Kizárási kritériumok:

  4. Képtelen vagy nem hajlandó tájékozott beleegyezést adni
  5. Akut vagy folyamatban lévő egészségügyi vagy egyéb állapotok, amelyek zavarhatják a vizsgálat lefolytatását és értékelését
  6. A vizsgáló véleménye szerint bármilyen okból a résztvevő nem valószínű, vagy nem tud megfelelni a vizsgálati protokoll követelményeinek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a módosított Friedreich Ataxia Rating Scale (mFARS) pontszámában
Időkeret: Alapállapot, 1-25
A módosított Friedreich Ataxia Rating Scale (mFARS) egy betegség-specifikus skála, amely az FA neurológiai hatásainak előrehaladását méri. Az mFARS egy validált és megbízható skála; A FARS neurológiai komponenséből áll, és értékeli a bulbar, a felső végtag, az alsó végtag és a függőleges stabilitás/járás funkcióját. A válaszok minden elemnél kategorizálják a megfelelő neurológiai leletet, és a leletekhez 0-tól 3-ig, 4-ig vagy 5-ig terjedő pontszámot rendelnek, ahol a 0 a normális, a magasabb szám pedig nagyobb károsodást jelez. A pontszám 0 és 93 között mozog. A pontszámot évente legfeljebb 25 éven keresztül hasonlítják össze az előző évhez képest.
Alapállapot, 1-25
Az ataxia (SARA) pontszámának skálájának változása
Időkeret: Alapállapot, 1-25
Az ataxia értékelésére és értékelésére szolgáló skála (SARA) az ataxia félig kvantitatív értékelése, amely a felső végtag, az alsó végtag, a járás, az egyensúly és a beszéd ataxiáját méri. Nyolc elemből áll: járás, tartás, ülés, beszédzavar, ujjhajsza, orr-ujj teszt, gyors váltakozó kézmozgás és sarok-sípcsont csúszás. Az összpontszám 0 (nincs ataxia) és 40 (súlyos ataxia) között mozog. A pontszámot évente legfeljebb 25 éven keresztül hasonlítják össze az előző évhez képest.
Alapállapot, 1-25
Változás a napi életvitel (ADL) pontszámában
Időkeret: Alapállapot, 1-25
A FARS-ADL a FARS kérdőív egy alszaka, amely a mindennapi élet tevékenységeit értékeli, beleértve a beszédet, a személyes higiéniát, az etetést és a mobilitást. A résztvevők minden kategóriát egy 0-tól (normál) 4-ig (súlyos fogyatékosság/az önálló tevékenység végzésére való képtelenség) terjedő skálán rangsorolnak, az alacsonyabb pontszámok a „normális” funkciót/aktivitást jelzik. A pontszámot évente legfeljebb 25 éven keresztül hasonlítják össze az előző évhez képest.
Alapállapot, 1-25
Változás a függőleges stabilitás (US) pontszámában
Időkeret: Alapállapot, 1-25
A függőleges stabilitás (US) értékelés a neurológiai vizsgálat része a módosított Friedreich Ataxia Rating Scale (mFARS) skálán belül. Ez a komponens kilenc elemből áll: ülő helyzet, lábtartás széthúzott lábbal, lábtartás széthúzott lábbal és csukott szemmel, állás összecsukott lábbal, tartás összetartott lábbal és csukott szemmel, tandemállás, domináns lábtartás, tandem járás és járás. A pontszám 0 és 9 között mozog, ahol a magasabb pontszám gyengébb függőleges stabilitást (azaz nagyobb neurológiai súlyosságot) tükröz. A pontszámot évente legfeljebb 25 éven keresztül hasonlítják össze az előző évhez képest.
Alapállapot, 1-25

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a 9 lyukú peg teszt átlagidejében (másodpercben)
Időkeret: Alapállapot, 1-25
A 9 Hole Peg Test (9HPT) az ujjak kézügyességét vizsgálja, és a lehető legrövidebb időn belül kilenc csap elhelyezését és eltávolítását foglalja magában. A domináns kéz két egymást követő próbája, amelyet azonnal követ a nem domináns kéz két egymást követő próbálkozása. Kiszámításra kerül a feladat végrehajtásához szükséges átlagos idő másodpercben, mind a domináns, mind a nem domináns kéz esetében. A 9HPT nagyfokú intra- és inter-rater megbízhatósággal rendelkezik, és a felső végtag funkciójának leggyakrabban használt mérőeszköze FA-ban. A pontszámot évente legfeljebb 25 éven keresztül hasonlítják össze az előző évhez képest.
Alapállapot, 1-25
Az időzített séta (25 láb vagy 8 méter) átlagos idő (másodperc) változása
Időkeret: Alapállapot, 1-25
Az időzített 25 láb/8 méteres séta a függőleges helyzet stabilitását, egyensúlyát és mozgékonyságát vizsgálja, és előre meghatározott távolságot foglal magában. Két egymást követő vizsgálatot végeznek. Kiszámítja a feladat végrehajtásához szükséges átlagos időt másodpercben. A pontszámot évente legfeljebb 25 éven keresztül hasonlítják össze az előző évhez képest.
Alapállapot, 1-25
Változás a beszédelemzési pontszámokban
Időkeret: Alapállapot, 1-25
A beszédkiértékelések egy részét adminisztrálják és rögzítik egy laptopon elemzés céljából, a Redenlab szoftver segítségével. Ez a következőket tartalmazza: egy fonetikailag kiegyensúlyozott szövegrész felolvasása, tartós magánhangzó, a hét napjainak felsorolása, szótagok ismétlése és egy monológ feladat. Ez a dysarthria mértéke lesz. A Redenlab egy amerikai-ausztrál beszédtesztelő cég, https://redenlab.com. A pontszámot évente legfeljebb 25 éven keresztül hasonlítják össze az előző évhez képest.
Alapállapot, 1-25
Változás az Ataxia Instrumented Measures (AIM-ek) klinikai súlyossági pontszámában
Időkeret: Alapállapot, 1-25
Az Ataxia Instrumented Measures (AIM-ek) rendszer három részből áll: 1) az adatgyűjtő, amely egy kanál, csésze vagy függő, mindegyik érzékelőket, Wi-Fi-t és processzort tartalmaz; 2) algoritmusok, amelyek különbséget tesznek a kontroll és az ataxiás felhasználók mozgása között, és az észleléskor minősítik az ataxia súlyosságát; és 3) az ataxia pontszámok olyan módon bemutatva, amely hasznos lehet a klinikusok számára (az AIM „pontszám”). Ez a pontszám folyamatos, és egy ataxia súlyossági küszöbértékét tartalmazza, amelyet a gépi tanulási folyamat során állapítottak meg, és az ataxiában szenvedő egyének és a kontroll résztvevők közötti elválasztáson alapul. A kontrollok/nagyon enyhe ataxia esetén az adott eszköz súlyossági küszöbértéke alatti bármely érték, közepesen súlyos/súlyos ataxiában szenvedő egyéneknél pedig minden azon túli érték várható. A pontszámot évente legfeljebb 25 éven keresztül hasonlítják össze az előző évhez képest.
Alapállapot, 1-25
Változás az alsó kontrasztbetűélesség teszt pontszámában
Időkeret: Alapállapot, 1-25
A kontrasztbetűk látásélességét háttérvilágítású Low-Contrast Sloan Letter Charts (LCSLC) segítségével értékeljük. A résztvevők 2 méter távolságra ülnek a diagramtól. A binokuláris látást adott esetben a résztvevők normál korrekciós lencséivel értékelik. A résztvevőknek el kell olvasniuk a táblázat minden betűjét. Három diagram kerül bemutatásra, három különböző vizuális kontrasztszinttel: 100% (megfelel a nagy kontrasztú látásélességgel), 2,5% és 1,25%. A maximális összpontszám a három diagramon (a helyesen leolvasott betűk száma) 240. Az egyes diagramok pontszámait is rögzítjük.
Alapállapot, 1-25

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Nyomozók

  • Kutatásvezető: David Lynch, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Kutatásvezető: Jorg B Schulz, Prof, University Hospital, Aachen

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. június 28.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2048. január 28.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2048. január 28.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. augusztus 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. augusztus 23.

Első közzététel (Tényleges)

2023. augusztus 30.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. szeptember 1.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. augusztus 31.

Utolsó ellenőrzés

2026. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 1016

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel