- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT06016946
Studio UNIFICATO sulla storia naturale del Consorzio Clinico Globale sull'Atassia di Friedreich (UNIFAI)
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Lo studio di storia naturale dell'UNIFAI sull'atassia di Friedreich (FA) è uno studio di ricerca globale progettato per fornire una comprensione profonda e in evoluzione della storia naturale di questa malattia genetica rara e debilitante, nonché per orientare la progettazione e l'implementazione di studi clinici.
L'atassia di Friedreich è una condizione rara, ereditaria, multisistemica, caratterizzata da sintomi neurologici e cardiaci progressivi. È causata da mutazioni nel gene FXN (fratassina).
Lo studio UNIFAI è uno studio prospettico, longitudinale, osservazionale, il che significa che tutti i dati verranno acquisiti durante visite di studio condotte nel tempo secondo un unico protocollo per tutti i siti. Questo studio recluterà partecipanti con AF in tutto il mondo, da valutare annualmente per un massimo di 25 anni. La partecipazione allo studio prevede visite di studio annuali con dati raccolti da cartelle cliniche e anamnesi insieme a valutazioni dei risultati clinici tra cui esami neurologici, test di cammino cronometrato, misurazioni della funzionalità degli arti superiori e valutazioni della qualità della vita riferite dai pazienti, con la possibilità per i siti di raccogliere ulteriori misure accessorie relative alla parola, alla vista, all'affaticamento, all'equilibrio e alla cognizione.
Questo studio globale e multicentrico è un'armonizzazione di due studi di storia naturale sull'AF consolidati e di lunga data che hanno fornito un quadro per ulteriori indagini su misure cliniche in grado di valutare quantitativamente l'AF: FACOMS (Stati Uniti, Canada, Australia, Nuova Zelanda, e India) ed EFACTS (paesi europei). Questi studi sono stati condotti in parallelo con molte somiglianze nella conduzione degli studi. L’unione di questi due studi e gruppi di ricercatori esistenti dà maggiore potere ai dati raccolti in precedenza e ai dati futuri. Prosegue inoltre gli sforzi per espandere la rete di centri di ricerca clinica specializzati nell'AF denominata FA-Global Clinical Consortium.
Grazie ai progressi nella comprensione della disfunzione genetica e cellulare dell’AF che porta ai sintomi osservati negli individui affetti, si è verificata una crescita significativa nella scoperta e nello sviluppo di approcci terapeutici, molti dei quali attualmente in fase di valutazione in studi clinici e un primo trattamento approvato negli Stati Uniti. Stati nel 2023. Lo studio UNIFAI mira a sfruttare questo slancio concentrandosi su diversi obiettivi chiave.
L'UNIFAI valuterà la storia naturale dell'AF raccogliendo dati da soggetti diagnosticati di tutte le età e stadi di progressione della malattia. I dati raccolti includono dati demografici, anamnesi, farmaci, valutazioni neurologiche e funzionali, esami cardiaci, studi di laboratorio e questionari sanitari. Lo studio valuterà e valuterà gli esiti clinici negli individui affetti da AF, come la progressione della malattia, la gravità dei sintomi e la qualità complessiva della vita, in base a vari fattori che potrebbero influenzare tali esiti quali mutazione genetica, dati demografici (età, geografia), coesistenza condizioni, farmaci o trattamenti. Monitorando i risultati nel tempo, i ricercatori mirano a discernere modelli, tendenze e potenziali variazioni nei sottogruppi o nell’efficacia di terapie o interventi in un gruppo eterogeneo di partecipanti.
Lo studio UNIFAI svolgerà un ruolo fondamentale nell’identificazione delle tappe fondamentali cliniche e dei cambiamenti nella storia naturale nel tempo man mano che emergono nuovi trattamenti. Lo studio sarà in grado di monitorare il modo in cui questi interventi alterano la traiettoria della malattia, portando potenzialmente all’identificazione di punti cruciali, punti di riferimento della malattia o fasi in cui gli interventi possono avere il maggiore impatto. Questo studio ha il potenziale per migliorare significativamente la nostra comprensione dell’AF e portare a trattamenti più efficaci e risultati migliori per coloro che vivono con l’AF.
Lo studio mira a informare la progettazione degli studi clinici e lo sviluppo e la validazione di nuove valutazioni dei risultati clinici e biomarcatori che possono essere utilizzati negli studi clinici. Lo studio UNIFAI acquisirà dati da un’ampia e diversificata coorte di individui con AF in modo che questo set di dati possa essere utilizzato per orientare la selezione dei criteri di inclusione ed esclusione e i calcoli di potenza per i disegni degli studi con specifiche misure di esito clinico.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Cait Monette
- Numero di telefono: 16513291892
- Email: cait.monette@cureFA.org
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Jennifer Farmer
- Numero di telefono: 14848796160
- Email: jen.farmer@cureFA.org
Luoghi di studio
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Reclutamento
- Murdoch Childrens Research Institute
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Contatto:
- Geneieve Tai
- Numero di telefono: 61 8341 6374
- Email: geneieve.tai@mcri.edu.au
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Investigatore principale:
- Martin Delatycki, MD
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Contatto:
- Louise Corben
- Numero di telefono: 61 3 8341 6228
- Email: louise.corben@vcgs.org.au
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Innsbruck, Austria, 6020
- Reclutamento
- Medical University Innsbruck, Department of Neurology
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Investigatore principale:
- Sylvia Boesch, MD
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Sub-investigatore:
- Wolfgang Nachbauer, MD
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Contatto:
- Sylvia Boesch, MD, MD
- Numero di telefono: +43 512 504 81815
- Email: sylvia.boesch@i-med.ac.at
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Bruxelles, Belgio, 1070
- Reclutamento
- Université Libre de Bruxelles, Hôpital Erasme, Dpt of Neurology
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Investigatore principale:
- Gilles Naeije, MD
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Contatto:
- Fabienne Deveylder
- Email: Fabienne.Deveylder@erasme.ulb.ac.be
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Contatto:
- Christiane Kitoko
- Email: Christiane.Kitoko@erasme.ulb.ac.be
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Campinas, Brasile
- Non ancora reclutamento
- University of Campinas
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Contatto:
- Cynthia Silveira
- Numero di telefono: +55 19 3521-8036
- Email: silveiracynthia89@gmail.com
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Investigatore principale:
- Marcondes França, MD, PhD
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Reclutamento
- The Hospital for Sick Children
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Investigatore principale:
- Grace Yoon, MD
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Contatto:
- Adrien D'Alonzo
- Email: adrien.dalonzo@sickkids.ca
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada, H9R 2Y2
- Reclutamento
- McGill University Health Centre - Montreal Neurological Institute
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Investigatore principale:
- Massimo Pandolfo, MD
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Investigatore principale:
- Maryam Oskoui, MD
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Contatto:
- Christian Rampal
- Numero di telefono: 1-416-659-0750
- Email: christian.rampal@mcgill.ca
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Contatto:
- general clinic line
- Numero di telefono: 1-514-398-5500
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Montréal, Quebec, Canada, h2x0a9
- Reclutamento
- CHUM - Hopital Notre-Dame
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Investigatore principale:
- Antoine Duquette, MD
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Contatto:
- Martine Comeau
- Numero di telefono: 30153 514-890-8000
- Email: martine.comeau.chum@ssss.gouv.qc.ca
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Praha, Cechia, 150 06
- Reclutamento
- Motol University Hospital, Centre for Hereditary Ataxias
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Investigatore principale:
- Martin Vyhnálek, MD
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Contatto:
- Lucie Šťovíčková
- Numero di telefono: +420 22443-3302,-3334 ext (Chi
- Email: ataxie@fnmotol.cz
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Contatto:
- Numero di telefono: +420 22443-6860 ext (Adults)
- Email: lucie.stovickova@fnmotol.cz
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Paris, Francia, 75013
- Reclutamento
- Paris Brain Institute
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Investigatore principale:
- Alexandra Durr, MD
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Contatto:
- Elodie Petit
- Numero di telefono: + 33 1 57 27 45
- Email: elodie.petit@icm-institute.org
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Strasbourg, Francia, 67098
- Non ancora reclutamento
- Hôpital de Hautepierre, Service de Neurologie
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Investigatore principale:
- Mathieu ANHEIM, MD
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Contatto:
- Mathieu Anheim
- Numero di telefono: +33 3 88 12 87 11
- Email: mathieu.anheim@chru-strasbourg.fr
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Aachen, Germania, 52074
- Reclutamento
- University Hospital Aachen, Dept. of Neurology
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Investigatore principale:
- Jörg B. Schulz, MD
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Contatto:
- Ankica Grgic
- Numero di telefono: +49 (0) 241-80-88253
- Email: AtaxieStudien@ukaachen.de
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Investigatore principale:
- Kathrin Reetz, MD
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Bonn, Germania, 53105
- Non ancora reclutamento
- Deutsches Zentrum Für Neurodegenerative Erkrankungen
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Investigatore principale:
- Thomas Klockgether, MD
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Contatto:
- Marcus Grobe-Einsler
- Numero di telefono: +49 228 287 31283
- Email: marcus.grobe-einsler@dzne.de
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Munich, Germania, 80336
- Reclutamento
- University of Munich, Dept. of Neurology, Friedrich-Baur-Institut
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Investigatore principale:
- Thomas Klopstock, MD
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Contatto:
- Natalie Villalobos
- Numero di telefono: +49 89 4400 57400
- Email: Natalie.Villalobos@med.uni-muenchen.de
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Contatto:
- general research line
- Numero di telefono: +49 89 4400 57421
- Email: FBI.Mito@med.uni-muenchen.de
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Tübingen, Germania, 72076
- Reclutamento
- University of Tübingen, Dept. of Neurodegenerative Diseases, Hertie-Institute for Clinical Brain Research
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Contatto:
- Ludger Schöls, MD
- Email: ludger.schoels@med.uni-tuebingen.de
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Investigatore principale:
- Ludger Schöls, MD
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Athens, Grecia, 11528
- Reclutamento
- National and Kapodistrian University of Athens, Neurogenetics Unit
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Contatto:
- Georgios Koutsis
- Numero di telefono: +302107289118
- Email: gkoutsis@med.uoa.gr
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Investigatore principale:
- Georgios Koutsis
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NCT
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New Delhi, NCT, India, 110020
- Reclutamento
- All India Institute of Medical Sciences (AIIMS)
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Contatto:
- AHMAD ISTAQ
- Numero di telefono: +91-11-26546688
- Email: ishtox@gmail.com
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Contatto:
- SHWETA SAHANI
- Numero di telefono: +91-11-26588500
- Email: sahni.shweta29@gmail.com
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Investigatore principale:
- Achal Srivastava, MD
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Sub-investigatore:
- Mohammed Faruq, M.B.B.S., PhD
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Dublin, Irlanda, D24 TP66
- Reclutamento
- Tallaght University Hospital, Department of Neurology
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Contatto:
- Mary Kearney, MD
- Numero di telefono: +353 1 4144061
- Email: Mary.Kearney02@tuh.ie
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Investigatore principale:
- Sinead Murphy, MD
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Investigatore principale:
- Richard Walsh, MD
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Conegliano, Italia, 21015
- Reclutamento
- Referente Clinico-Scientifico di Polo IRCCS "E. Medea"
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Contatto:
- Andrea Martinuzzi
- Numero di telefono: +39(438) 414296
- Email: andrea.martinuzzi@lanostrafamiglia.it
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Investigatore principale:
- Gabriella Paparella
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Sub-investigatore:
- Andrea Martinuzzi, MD
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Milan, Italia, 20133
- Reclutamento
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
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Investigatore principale:
- Caterina Mariotti, MD
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Sub-investigatore:
- Lorenzo Nanetti, MD
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Contatto:
- Anna Castaldo, MD
- Numero di telefono: +39 02 23942519
- Email: anna.castaldo@istituto-besta.it
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Roma, Italia, 00146
- Non ancora reclutamento
- Bambino Gesù Children's Hospital, Department of Neurosciences
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Investigatore principale:
- Enrico Bertini, MD
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Contatto:
- Enrico Bertini, MD
- Numero di telefono: +39 (0) 66859 2104
- Email: enricosilvio.bertini@opbg.net
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Auckland, Nuova Zelanda, 1023
- Reclutamento
- Auckland City Hospital
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Investigatore principale:
- Richard Roxburgh, BSC MB PhD
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Contatto:
- Juno Barnett Collins
- Numero di telefono: +64 21 028 43954
- Email: juno.barnett.collins@auckland.ac.nz
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Nijmegen, Olanda, 6525
- Reclutamento
- Stichting Radboud Universitair Medisch Centrum
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Contatto:
- Judith van Gaalen
- Email: Judith.vanGaalen@radboudumc.nl
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Investigatore principale:
- Bart van De Warrenburg, MD
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London, Regno Unito, WC1N 3 BG
- Non ancora reclutamento
- University College of London, Ataxia Centre, National Hospital for Neurology and Neurosurgery
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Investigatore principale:
- Paola Giunti, MD
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Contatto:
- Katarina Manso
- Email: katarina.manso@nhs.net
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Barcelona, Spagna, 08950
- Non ancora reclutamento
- Hospital Sant Joan de Déu, Servicio de Neurología
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Investigatore principale:
- Francesc Palau Martinez, MD
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Contatto:
- Alejandra Darling
- Numero di telefono: +34-936009783
- Email: alejandra.darling@sjd.es
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Madrid, Spagna, 28046
- Non ancora reclutamento
- Hospital Universitario La Paz, Servicio de Neurologia
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Investigatore principale:
- Francisco J. Rodriguez de Rivera Garrido, MD
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Contatto:
- Francisco J. Rodriguez de Rivera Garrido, MD
- Numero di telefono: +34917277444
- Email: frriveragarrido@salud.madrid.org
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
- Reclutamento
- UCLA Ataxia Center
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Investigatore principale:
- Susan Perlman, MD
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Contatto:
- Westley Ulit
- Numero di telefono: 310-206-8153
- Email: WUlit@mednet.ucla.edu
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Colorado
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Denver, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Reclutamento
- University of Colorado
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Investigatore principale:
- Trevor Hawkins, MD
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Contatto:
- Dillan Patel
- Numero di telefono: 303-724-2642
- Email: DILLAN.PATEL@CUANSCHUTZ.EDU
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Florida
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Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
- Reclutamento
- University of Florida - Neurology
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Investigatore principale:
- SH Subramony, MD
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Contatto:
- Mackenzi Coker
- Numero di telefono: 352-294-8754
- Email: mcoker@peds.ufl.edu
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Contatto:
- general clinic line
- Numero di telefono: 1-352-294-5757
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Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
- Reclutamento
- USF Ataxia Research Center
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Investigatore principale:
- Theresa Zesiewicz, MD
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Contatto:
- FA Study
- Numero di telefono: 813-974-5909
- Email: lcampbel@usf.edu
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
- Reclutamento
- Emory University Hospital - Neurology
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Investigatore principale:
- George Wilmot, MD
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Contatto:
- UNIFAI Study
- Numero di telefono: 404-727-1509
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
- Reclutamento
- University of Iowa, Stead Family Children's Hospital
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Investigatore principale:
- Katherine Mathews, MD
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Contatto:
- Corey McDaniel
- Numero di telefono: 1-319-335-7498
- Email: corey-mcdaniel@uiowa.edu
-
Contatto:
- general clinic line, 1-319-356-2436
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Ohio
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Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43221
- Reclutamento
- Ohio State University - Neurology
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Contatto:
- Marco Tellez
- Numero di telefono: 614-688-7837
- Email: Marco.Tellez@osumc.edu
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Investigatore principale:
- Chad Hoyle, MD
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Contatto:
- Alison .Arter
- Numero di telefono: 1-614-685-8661
- Email: Alison.Arter@osumc.edu
-
-
Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Reclutamento
- Children's Hospital of Philadelphia
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Contatto:
- FA Program
- Numero di telefono: 267-426-7538
- Email: FAPROGRAM@chop.edu
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Investigatore principale:
- David Lynch, MD PhD
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
- Reclutamento
- St. Jude Children's Research Hospital
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Contatto:
- Jean Laboe
- Numero di telefono: 901-595-1693
- Email: jean.laboe@stjude.org
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Investigatore principale:
- Richard Finkel, MD
-
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Sia maschi che femmine di qualsiasi età
- Individui con atassia di Friedreich (FA): partecipanti che soddisfano la diagnosi geneticamente confermata di atassia di Friedreich
Consenso informato scritto fornito
- Il consenso informato deve essere ottenuto per tutti i partecipanti
- Per i partecipanti minorenni, loro e il genitore/rappresentante legalmente autorizzato devono firmare il modulo di consenso informato, assenso del minore (se applicabile)
- Le persone che non sono legalmente competenti necessitano del consenso informato del loro rappresentante legalmente autorizzato
Criteri di esclusione:
- Incapace o non disposto a fornire il consenso informato
- Condizioni mediche acute o in corso o di altro tipo che potrebbero interferire con la conduzione e le valutazioni dello studio
- Per qualsiasi motivo, a giudizio dello sperimentatore, è improbabile o impossibile che il partecipante rispetti i requisiti del protocollo di studio.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione del punteggio modificato della scala di valutazione dell'atassia di Friedreich (mFARS).
Lasso di tempo: Riferimento, anno 1-25
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La scala di valutazione dell'atassia di Friedreich modificata (mFARS) è una scala specifica per la malattia che misura la progressione degli effetti neurologici dell'AF.
La mFARS è una scala validata e affidabile; comprende la componente neurologica del FARS e valuta la funzione bulbare, dell'arto superiore, dell'arto inferiore e della stabilità/andatura eretta.
Per ciascun elemento, le risposte classificano il risultato neurologico corrispondente e ai risultati viene assegnato un punteggio compreso tra 0 e 3, 4 o 5, dove 0 indica la normalità e i numeri più alti indicano una maggiore compromissione.
Il punteggio va da 0 a 93.
Il punteggio verrà confrontato con quello dell'anno precedente ogni anno per un massimo di 25 anni.
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Riferimento, anno 1-25
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Modifica della scala per la valutazione e la valutazione del punteggio dell'atassia (SARA).
Lasso di tempo: Riferimento, anno 1-25
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La Scala per la Valutazione e la Valutazione dell'Atassia (SARA) è una valutazione semiquantitativa dell'atassia, che misura l'atassia degli arti superiori, degli arti inferiori, dell'andatura, dell'equilibrio e della parola.
È composto da otto item: andatura, posizione, seduta, disturbi del linguaggio, rincorsa delle dita, test naso-dito, movimento alternato veloce della mano e scivolamento tallone-tibia.
Il punteggio totale varia da 0 (nessuna atassia) a 40 (atassia grave).
Il punteggio verrà confrontato con quello dell'anno precedente ogni anno per un massimo di 25 anni.
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Riferimento, anno 1-25
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Variazione del punteggio FA Activity of Daily Living (ADL).
Lasso di tempo: Riferimento, anno 1-25
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Il FARS-ADL è una sottosezione del questionario FARS che valuta le attività della vita quotidiana, tra cui il linguaggio, l'igiene personale, l'alimentazione e la mobilità.
I partecipanti classificano ciascuna categoria utilizzando una scala da 0 (normale) a 4 (disabilità grave/incapacità di svolgere attività in modo indipendente), con punteggi più bassi indicativi di funzione/attività "normale".
Il punteggio verrà confrontato con quello dell'anno precedente ogni anno per un massimo di 25 anni.
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Riferimento, anno 1-25
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Variazione del punteggio di stabilità verticale (USA).
Lasso di tempo: Riferimento, anno 1-25
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La valutazione della stabilità verticale (US) fa parte dell'esame neurologico nell'ambito della scala di valutazione dell'atassia di Friedreich modificata (mFARS).
Questa componente comprende nove item: posizione seduta, posizione con i piedi divaricati, posizione con i piedi divaricati e occhi chiusi, posizione con i piedi uniti, posizione con i piedi uniti e occhi chiusi, posizione in tandem, posizione con il piede dominante, camminata in tandem e andatura.
Il punteggio varia da 0 a 9, con un punteggio più alto che riflette una minore stabilità eretta (cioè una maggiore gravità neurologica).
Il punteggio verrà confrontato con quello dell'anno precedente ogni anno per un massimo di 25 anni.
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Riferimento, anno 1-25
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Modifica del tempo medio del test con picchetto a 9 fori (secondi)
Lasso di tempo: Riferimento, anno 1-25
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Il 9 Hole Peg Test (9HPT) esamina la destrezza delle dita e prevede il posizionamento e la rimozione di nove picchetti in un pannello forato nel più breve tempo possibile.
Vengono effettuate due prove consecutive della mano dominante, seguite immediatamente da due prove consecutive della mano non dominante.
Viene calcolato il tempo medio in secondi impiegato per completare l'attività, per ciascuna mano dominante e non dominante.
Il 9HPT ha un'elevata affidabilità intra e inter-valutatore ed è la misura più comunemente utilizzata della funzionalità degli arti superiori nell'AF.
Il punteggio verrà confrontato con quello dell'anno precedente ogni anno per un massimo di 25 anni.
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Riferimento, anno 1-25
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Variazione del tempo medio (secondi) della camminata cronometrata (25 piedi o 8 metri)
Lasso di tempo: Riferimento, anno 1-25
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La camminata cronometrata di 25 piedi/8 metri esamina la stabilità eretta, l'equilibrio e la mobilità e prevede la camminata per una distanza predeterminata.
Vengono effettuate due prove consecutive.
Viene calcolato il tempo medio in secondi impiegato per completare l'attività.
Il punteggio verrà confrontato con quello dell'anno precedente ogni anno per un massimo di 25 anni.
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Riferimento, anno 1-25
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Cambiamento nei punteggi dell'analisi vocale
Lasso di tempo: Riferimento, anno 1-25
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Una serie di valutazioni vocali verrà gestita e registrata su un laptop per l'analisi, utilizzando il software Redenlab.
Ciò includerà: la lettura di un passaggio foneticamente equilibrato, il suono vocale sostenuto, l'elenco dei giorni della settimana, la ripetizione di sillabe e un compito di monologo.
Ciò costituirà una misura di disartria.
Redenlab è una società statunitense-australiana di test vocali, https://redenlab.com.
Il punteggio verrà confrontato con quello dell'anno precedente ogni anno per un massimo di 25 anni.
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Riferimento, anno 1-25
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Variazione del punteggio di gravità clinica delle misure strumentate dell'atassia (AIM).
Lasso di tempo: Riferimento, anno 1-25
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Il sistema Ataxia Instrumented Measures (AIM) è costituito da tre componenti: 1) il registratore di dati che è un cucchiaio, una tazza o un pendente, ciascuno contenente sensori, Wi-Fi e processore; 2) algoritmi che distinguono tra movimenti effettuati dal controllo e utenti con atassia e classificano la gravità dell'atassia quando rilevata; e 3) punteggi dell'atassia presentati in modo utile per i medici (il "punteggio" AIM).
Questo punteggio è continuo e presenta una soglia di gravità dell'atassia che è stata stabilita attraverso il processo di apprendimento automatico e si basa sulla separazione tra individui con atassia e partecipanti di controllo.
Qualsiasi valore inferiore alla soglia di gravità di un dispositivo specifico è previsto per i controlli/atassia molto lieve e qualsiasi valore superiore è previsto per i soggetti con atassia moderata/grave.
Il punteggio verrà confrontato con quello dell'anno precedente ogni anno per un massimo di 25 anni.
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Riferimento, anno 1-25
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Variazione del punteggio del test Lower Contrast Letter Acuity
Lasso di tempo: Riferimento, anno 1-25
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L'acuità delle lettere di contrasto per la visione sarà valutata utilizzando grafici Sloan Letter a basso contrasto retroilluminati (LCSLC).
I partecipanti si siederanno ad una distanza oculare di 2 metri dal grafico.
La visione binoculare verrà valutata utilizzando le normali lenti correttive dei partecipanti, ove pertinente.
I partecipanti sono tenuti a leggere ogni lettera sul grafico.
Verranno presentati tre grafici, con tre diversi livelli di contrasto visivo: 100% (equivalente all'acuità visiva ad alto contrasto), 2,5% e 1,25%.
Il punteggio totale massimo nei tre grafici (numero di lettere lette correttamente) è 240.
Verranno registrati anche i punteggi di ogni singola classifica.
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Riferimento, anno 1-25
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: David Lynch, MD, Children's Hospital of Philadelphia
- Investigatore principale: Jorg B Schulz, Prof, University Hospital, Aachen
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Manifestazioni neurologiche
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie metaboliche
- Malattie Neurodegenerative
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Malattie del midollo spinale
- Discinesia
- Malattie mitocondriali
- Malattie cerebellari
- Degenerazioni spinocerebellari
- Atassia
- Atassia cerebellare
- Atassia di Friedrich
Altri numeri di identificazione dello studio
- 1016
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Prove cliniche su Atassia di Friedrich
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Solid Biosciences Inc.ReclutamentoAtassia di Friedreich (FA)Stati Uniti