Badanie badawcze dotyczące biomarkerów obrzęku naczynioruchowego
8 stycznia 2024 zaktualizowane przez: Foundation For Rare Disease Research
Celem tego badania klinicznego jest ocena i porównanie nowych i dostępnych na rynku testów diagnostycznych za pomocą badań krwi w celu diagnostyki różnicowej i kompleksowej oceny pacjentów doświadczających nawracających napadów obrzęku naczynioruchowego, w tym obrzęku naczynioruchowego pokrzywkowego i niepokrzywkowego.
Podstawowym celem jest ocena skuteczności nowatorskich testów diagnostycznych, zarówno indywidualnie, jak i w połączeniu, w porównaniu z obecnie dostępnymi testami komercyjnymi.
Ostatecznym celem jest ustalenie wykonalności opracowania niedrogiego i dokładnego testu laboratoryjnego, który byłby w stanie zdiagnozować różnorodne etiologiczne objawy obrzęku naczynioruchowego.
Przegląd badań
Status
Jeszcze nie rekrutacja
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Cel: Celem tego prospektywnego, nieinterwencyjnego, nierandomizowanego badania diagnostycznego jest w pierwszej kolejności identyfikacja pacjentów z nawracającymi napadami obrzęku naczynioruchowego, następnie pobranie od nich próbek krwi (nakłucie żyły) i ostatecznie przesłanie ich do wyspecjalizowanych laboratoriów w celu wykonania wielu nowych i tradycyjnych testów diagnostycznych. umożliwiające rozróżnienie różnych postaci obrzęku naczynioruchowego (pokrzywka oraz objawy przedmiotowe i podmiotowe inne niż pokrzywkowe) u osób zdrowych.
Metody i materiały: Pobranie próbek krwi od łącznie 300 pacjentów z nawracającymi napadami obrzęku naczynioruchowego i 300 zdrowych ochotników bez historii napadów obrzęku naczynioruchowego. Testy laboratoryjne będą obejmować testy na wielu platformach. Badanie dopełniacza za pomocą testów immunologicznych i technik biochemicznych. Cytometria przepływowa z wykorzystaniem wielu markerów. Spektrometria mas obejmująca wykrywanie metabolitu bradykininy i histaminy. Genetyka molekularna obejmuje sekwencjonowanie Sangera, sekwencjonowanie nowej generacji (NGS) i cyfrową PCR.
Populacja pacjentów: Uczestnicy badania, którzy mają zostać poddani badaniu przesiewowemu, z nawracającymi epizodami obrzęku naczynioruchowego w wywiadzie, a także populacja zdrowych osób. Historia choroby zostanie udokumentowana po uzyskaniu świadomej zgody pacjenta na udział w badaniu klinicznym. Od każdego zapisanego uczestnika zostanie pobrana krew pełna, osocze i surowica poprzez wkłucie żyły.
Kryteria kwalifikacyjne (włączenia) do pobrania próbki (osoba z obrzękiem naczynioruchowym):
- Przed rozpoczęciem jakiejkolwiek procedury badawczej należy zapoznać się i podpisać formularz świadomej zgody.
- Osoba dorosła lub dziecko: w wieku 12 lat lub więcej (zgoda musi być podpisana przez samotnego rodzica lub opiekuna prawnego).
- Objawy i oznaki obrzęku naczynioruchowego na podstawie wywiadu lub wcześniejszych badań laboratoryjnych lub przypadków potwierdzonych genetycznie (np. SERPING1 lub inna mutacja). Pacjenci mogą przyjmować aktywne leki w celu leczenia i profilaktyki obrzęku naczynioruchowego. Przypadki obrzęku naczynioruchowego muszą zostać zweryfikowane przez lekarza z IAA.
- Potrafi wykonać i bezpiecznie znieść pobranie próbek krwi obwodowej (nakłucie żyły) lub opcjonalnie zgodzić się na dodatkowe badania w formie biopsji nakłuciowej.
Kryteria kwalifikacyjne (włączenia) do pobrania próbki (dla zdrowego uczestnika/osoby):
- Przed rozpoczęciem jakiejkolwiek procedury badawczej należy zapoznać się i podpisać formularz świadomej zgody.
- Osoba dorosła lub dziecko: w wieku 12 lat lub więcej (zgoda musi być podpisana przez samotnego rodzica lub opiekuna prawnego).
- Brak historii jakichkolwiek objawów i oznak obrzęku naczynioruchowego, wcześniejszych badań laboratoryjnych lub przypadków potwierdzonych genetycznie.
- Potrafi wykonać i bezpiecznie znieść pobranie próbek krwi obwodowej (nakłucie żyły) lub opcjonalnie zgodzić się na dodatkowe badania w formie biopsji nakłuciowej.
- Nie na inhibitorach ACE i jeśli na lekach na ciśnienie krwi, aby wskazać lek(i).
Kryteria wykluczenia (dla wszystkich uczestników):
- Nieletni: 11 lat lub mniej.
- Nie potrafisz przeczytać lub zrozumieć formularza świadomej zgody i instrukcji.
- Nie można pobrać próbki krwi obwodowej.
- Przyjmowanie leków przeciwwskazanych do badań.
- Historia nadmiernego krwawienia po upuszczaniu krwi, np. Hemofilia.
- Przeciwwskazanie ze względu na inne problemy zdrowotne.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Szacowany)
600
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Henry Li, MD, PhD
- Numer telefonu: 100 877-888-2973
- E-mail: henryli@allergyasthma.us
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Joseph Chiao, MD
- Numer telefonu: 104 8778882973
- E-mail: Jchiao@virantdx.com
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Tak
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Pobieranie wywiadu i krwi obwodowej (nakłucie żyły) w celu wykonania wielu badań diagnostycznych od pacjentów, u których występują nawracające napady obrzęku naczynioruchowego, w tym obrzęk naczynioruchowy pokrzywkowy i niepokrzywkowy.
Zdrowi ochotnicy nie będą mieli w przeszłości obrzęku naczynioruchowego.
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Przed rozpoczęciem jakiejkolwiek procedury badawczej należy zapoznać się i podpisać formularz świadomej zgody.
- Osoba dorosła lub dziecko: w wieku 12 lat lub więcej (zgoda musi być podpisana przez samotnego rodzica lub opiekuna prawnego).
- Objawy i oznaki obrzęku naczynioruchowego na podstawie wywiadu lub wcześniejszych badań laboratoryjnych lub przypadków potwierdzonych genetycznie (np. SERPING1 lub inna mutacja). Pacjenci mogą przyjmować aktywne leki w celu leczenia i profilaktyki obrzęku naczynioruchowego. Przypadki obrzęku naczynioruchowego muszą zostać zweryfikowane przez lekarza z IAA.
- Potrafi wykonać i bezpiecznie znieść pobranie próbek krwi obwodowej (nakłucie żyły) lub opcjonalnie zgodzić się na dodatkowe badania w formie biopsji nakłuciowej.
Kryteria wyłączenia:
- Nieletni: 11 lat lub mniej.
- Nie potrafisz przeczytać lub zrozumieć formularza świadomej zgody i instrukcji.
- Nie można pobrać próbki krwi obwodowej.
- Przyjmowanie leków przeciwwskazanych do badań.
- Historia nadmiernego krwawienia po upuszczaniu krwi, np. Hemofilia.
- Przeciwwskazanie ze względu na inne problemy zdrowotne.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Nawracający obrzęk naczynioruchowy
Szeroka definicja: obrzęk naczynioruchowy spowodowany pokrzywką (histaminergiczną/komórki tuczne) lub o etiologii innej niż pokrzywkowa (niehistaminergiczna) Wąska definicja: obrzęk naczynioruchowy inny niż pokrzywkowy – z rozróżnieniem pomiędzy niedoborem/zaburzeniem działania inhibitora C1 i obrzękiem naczynioruchowym z prawidłowym poziomem inhibitora C1 .
|
nakłucie żyły
|
|
Zdrowe tematy
Szeroka definicja: Brak w wywiadzie jakiegokolwiek obrzęku naczynioruchowego, w tym pokrzywki (histaminergicznej) lub obrzęku naczynioruchowego polekowego (np.
obrzęk naczynioruchowy inhibitora ACE)
|
nakłucie żyły
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Nowe w porównaniu z tradycyjnym diagnostycznym badaniem krwi w kierunku obrzęku naczynioruchowego
Ramy czasowe: 2 lata
|
Ustalenie, czy nowatorskie metody badawcze mogą być skuteczniejsze niż obecnie dostępne lub tradycyjne badania laboratoryjne w diagnostyce obrzęku naczynioruchowego
|
2 lata
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Analiza genetyczna obrzęku naczynioruchowego w porównaniu z populacjami nie dotkniętymi obrzękiem naczynioruchowym
Ramy czasowe: 2 lata
|
Badania genetyczne obejmujące znane mutacje obrzęku naczynioruchowego, takie jak SERPING1
|
2 lata
|
|
Opracowanie nowych biomarkerów bradykininy
Ramy czasowe: 2 lata
|
Analiza spektrometrii mas w osoczu pod kątem metabolitów bradykininy
|
2 lata
|
|
Laboratorium testów immunologicznych opracowało testy na obrzęk naczynioruchowy
Ramy czasowe: 2 lata
|
opracowanie nowych biomarkerów do testów immunologicznych, takich jak wykrywanie rozszczepionego HMWK
|
2 lata
|
|
Badania profilu limfocytów
Ramy czasowe: 2 lata
|
Ustal, czy układ odpornościowy odgrywa rolę w atakach obrzęku naczynioruchowego
|
2 lata
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Lili Wan, PhD, Institute for Asthma & Allergy
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Szacowany)
15 stycznia 2024
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 lutego 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 lutego 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
8 stycznia 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
8 stycznia 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
18 stycznia 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
18 stycznia 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
8 stycznia 2024
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu krążenia
- Choroby naczyniowe
- Choroby skórne
- Zespoły niedoboru odporności
- Choroby układu odpornościowego
- Nowotwory, tkanka łączna i miękka
- Nowotwory według typu histologicznego
- Nowotwory
- Nadwrażliwość, natychmiastowa
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby skóry, naczyniowe
- Nadwrażliwość
- Nowotwory, tkanka łączna
- Dziedziczne choroby niedoboru dopełniacza
- Pierwotne niedobory odporności
- Zaburzenia aktywacji komórek tucznych
- Obrzęk naczynioruchowy
- Obrzęk naczynioruchowy, dziedziczny
- Pokrzywka
- Mastocytoza
- Mastocytoza, układowa
Inne numery identyfikacyjne badania
- Virant-A001
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Przeanalizowane dane zostaną opublikowane w recenzowanym czasopiśmie, a wstępne wyniki zostaną opublikowane na stronie Clinicaltrials.gov
strona internetowa
Ramy czasowe udostępniania IPD
2 lata
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- CSR
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .