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심각하게 쇠약하게 하고 생명을 위협하는(SDLT) 중추신경계(CNS) 질환을 유발하는 독특한 유전적 변이를 가진 사람들에 대한 맞춤형 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 연구 (EOM-MP1)

2026년 3월 16일 업데이트: EveryONE Medicines Inc.

심각하게 쇠약해지고 생명을 위협하는(SDLT) 중추신경계(CNS) 질환을 유발하는 독특한 유전적 변이를 가진 개인에 대한 맞춤형 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO) 연구

이 연구는 ASO에 의해 교정 가능한 독특한 유전적 변이로 인해 발생하는 심각하게 쇠약하게 하고 생명을 위협하는(SDLT) 중추 신경계(CNS) 질환을 가진 참가자에서 개인별 맞춤형 항센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)를 평가하기 위해 수행됩니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 1/2상 다기관, 개방형, 참가자 내 용량 증량 임상시험은 ASO에 의해 교정 가능한 독특한 유전적 변이로 인한 중증 장애, 생명을 위협하는(SDLT) 중추신경계(CNS) 질환을 가진 1세 이상 참가자에서 맞춤형 항센스 올리고뉴클레오티드(ASO)를 평가하기 위해 설계되었습니다. 이 시험은 두 부분으로 구성됩니다: 파트 A: 30일의 선별 기간과 최소 4주간의 런인 기간, 그리고 파트 B: 48주간의 치료 기간과 안전성 추적 관찰. 각 부분에 대해, 연구자는 질병 단계, 질병 진행 속도, 그리고 ASO가 이용 가능한 시점에서 ASO 치료로부터의 혜택 가능성을 바탕으로 참가자가 참여에 적합한지 결정할 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

1

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 영국
      • London, 영국
        • Great Ormond Street Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 개별 맞춤형 ASO를 받는 첫 번째 참가자는 첫 번째 ASO 용량을 받을 때 1세에서 17세(포함) 사이여야 합니다.
  2. CNS 상태가 심각하게 쇠약하게 하거나 생명을 위협합니다.
  3. 확인된 유전적 변이가 고유합니다.
  4. 확인된 유전적 변이가 질병의 근본 원인으로 간주됩니다.
  5. 확인된 유전적 변이가 ASO에 의해 교정될 수 있습니다.
  6. 연구자의 의견으로, 질병이 개별 맞춤형 ASO 치료로 정지되거나 늦춰질 경우 참가자의 전반적인 질병 부담/삶의 질에 미치는 영향을 개선할 합리적인 기회가 있는 단계에 있습니다.
  7. 연구자, 참가자 및/또는 참가자의 법적 대리인의 의견으로, 기존 치료법이 의미 있는 이점을 가져오지 못했습니다.

제외 기준:

  1. 연구자의 의견으로 환자 안전에 영향을 미치거나 연구 결과에 방해가 될 수 있는, 개별 맞춤형 ASO가 개발되고 있는 주요 질병 이외의 임상적으로 중요한 간, 신장/비뇨생식기, 위장관, 심혈관, 뇌혈관, 폐, 내분비, 면역, 근골격, 신경, 정신, 피부 또는 혈액 질환 또는 상태의 알려진 병력 또는 존재.
  2. 뇌 MRI 스캔에 대한 모든 금기 사항.
  3. 진정 또는 마취에 대한 모든 금기 사항.
  4. 요추 천자 또는 척수강 내 주입에 대한 모든 금기 사항.
  5. 선별 검사 24주 이내에 다른 ASO로 치료.
  6. 언제든지 모든 유전자 대체 요법으로 치료.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 개인 맞춤형 ASO
의약품: 개인 맞춤형 ASO
개인 맞춤형 ASO

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 유발 이상사례 발생률 (안전성 및 내약성)
기간: 48주
치료와 관련된 이상반응의 발생률 및 중증도, 비정상적인 검사실 또는 검사 소견과 같은 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후를 포함
48주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
최대 혈장 농도 (Cmax)
기간: 주입 전 및 주입 후 0.5, 1, 2, 6, 24, 48시간에 수집한 혈장
ASO 최대 혈장 농도(Cmax) 추정치
주입 전 및 주입 후 0.5, 1, 2, 6, 24, 48시간에 수집한 혈장
혈장 농도-시간 곡선 아래 면적 (AUC)
기간: 주입 전 및 주입 후 0.5, 1, 2, 6, 24, 48시간에 수집된 혈장
연구 약물 투여 후 시간 0부터 무한대까지의 혈장 농도-시간 곡선 하면적(AUC)입니다. 이는 연구 약물 혈장 노출의 통합 측정값입니다.
주입 전 및 주입 후 0.5, 1, 2, 6, 24, 48시간에 수집된 혈장
Plasma Half-life (T1/2)
기간: 주입 전 및 주입 후 0.5, 1, 2, 6, 24, 48시간에 수집한 혈장
명백한 말기 혈장 반감기(T1/2)는 혈장 농도가 50% 감소하는 데 걸리는 시간입니다.
주입 전 및 주입 후 0.5, 1, 2, 6, 24, 48시간에 수집한 혈장

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

EveryONE Medicines Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2026년 1월 13일

기본 완료 (추정된)

2026년 9월 30일

연구 완료 (추정된)

2026년 10월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2026년 1월 12일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2026년 2월 7일

처음 게시됨 (실제)

2026년 2월 13일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 3월 17일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 3월 16일

마지막으로 확인됨

2026년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

기타 연구 ID 번호

  • EOM-MP1
  • 1012261 (기타 식별자: IRAS ID)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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