Badanie kliniczne dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności torakalno-brzusznego endoskopowego systemu chirurgicznego w chirurgii dziecięcej

To prospektywne, wieloośrodkowe, jednoramienne badanie kliniczne z wartością docelową zaprojektowane w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności Systemu Chirurgii Endoskopowej Klatki Piersiowej i Brzucha (Model WJ-SR01-200) stosowanego w procedurach chirurgicznych u dzieci. Badanie jest prowadzone zgodnie z Deklaracją Helsińską, odpowiednimi wymaganiami Dobrej Praktyki Klinicznej (GCP) oraz obowiązującymi wytycznymi regulacyjnymi.

Badane urządzenie to główny-podrzędny robotyczny system chirurgiczny, który obejmuje konsolę chirurga, platformę operacyjną pacjenta, procesor obrazu endoskopowego, endoskop elektroniczny 3D, instrumenty chirurgiczne oraz akcesoria. Jego celem jest ułatwienie precyzyjnych, małoinwazyjnych procedur torakoskopowych i laparoskopowych u pacjentów pediatrycznych.

Łącznie zostanie włączonych 64 pacjentów w wieku od 0 do poniżej 18 lat. Kwalifikujący się pacjenci muszą mieć kliniczne wskazania do torakoskopowej lub laparoskopowej operacji brzusznej oraz być medycznie odpowiedni do operacji małoinwazyjnej. Kluczowe kryteria wykluczenia obejmują wcześniejszą operację w miejscu docelowym, która może uniemożliwić interwencję laparoskopową, niekontrolowaną infekcję ogólnoustrojową, ciężką koagulopatię, ciężką niestabilność sercowo-naczyniową, padaczkę, upośledzenie funkcji poznawczych, uzależnienie od narkotyków, ciążę oraz niedawne uczestnictwo w innych interwencyjnych badaniach klinicznych.

Podczas badania kwalifikujący się pacjenci przejdą operację z wykorzystaniem badanego Systemu Chirurgii Endoskopowej Klatki Piersiowej i Brzucha. Procedury chirurgiczne obejmują pieloplastykę, reimplantację moczowodu, resekcję guza jajnika, radykalną resekcję choroby Hirschsprunga, fundoplikację, segmentową resekcję płuca, resekcję torbieli dróg żółciowych oraz inne reprezentatywne procedury laparoskopowe u dzieci.

Badanie składa się z okresu badań przesiewowych (w ciągu 14 dni przed operacją), oceny śródoperacyjnej, obserwacji szpitalnej oraz 30-dniowej obserwacji pooperacyjnej. Oceny kliniczne obejmują parametry życiowe, rutynowe badania krwi, testy funkcji wątroby i nerek, funkcję krzepnięcia, serologię chorób zakaźnych, badania obrazowe zgodnie z wskazaniami klinicznymi oraz odpowiednie do wieku oceny bólu u dzieci, w tym skale CRIES, FLACC i FPS-R.

Pierwszorzędowym punktem końcowym skuteczności jest wskaźnik braku konwersji z badanego systemu robotycznego na operację otwartą lub konwencjonalną chirurgię laparoskopową. Pierwszorzędowym punktem końcowym bezpieczeństwa jest częstość powikłań związanych z urządzeniem lub prawdopodobnie związanych z urządzeniem w stopniu Clavien-Dindo ≥3 od pierwszego nacięcia do 30 dni po operacji.

Drugorzędowe miary wyników obejmują czas operacji, szacowaną śródoperacyjną utratę krwi, wskaźnik transfuzji, długość pobytu w szpitalu, oceny bólu pooperacyjnego, wydajność urządzenia oraz fizyczny dyskomfort chirurga podczas operacji oceniany za pomocą dedykowanego kwestionariusza. Dodatkowe oceny bezpieczeństwa obejmują ogólną częstość powikłań (Clavien-Dindo ≥1), wskaźnik wad urządzenia, 30-dniowy wskaźnik ponownej hospitalizacji, 30-dniowy wskaźnik reoperacji, 30-dniowy wskaźnik śmiertelności, zmiany parametrów życiowych, nieprawidłowości laboratoryjne, zdarzenia niepożądane (AE) oraz poważne zdarzenia niepożądane (SAE).

Wszystkie zdarzenia niepożądane i wady urządzenia będą monitorowane, rejestrowane i zgłaszane zgodnie z wymaganiami regulacyjnymi. Poważne zdarzenia niepożądane będą zgłaszane sponsorowi, komisji etycznej oraz odpowiednim organom regulacyjnym w wymaganych terminach.

Badanie wykorzystuje jednoramienny projekt z wartością docelową bez grupy kontrolnej ani zaślepienia. Wielkość próby została obliczona na podstawie pierwszorzędowych punktów końcowych skuteczności i bezpieczeństwa zgodnie z Wytycznymi Przeglądu Technicznego dla Systemów Chirurgii Endoskopowej Brzucha (wersja z 2023 r.). Docelowa wielkość próby 64 pacjentów została określona z uwzględnieniem wskaźnika wycofania około 15%.

Analiza statystyczna zostanie przeprowadzona przy użyciu oprogramowania SAS (wersja 9.4 lub nowsza). Analizy skuteczności zostaną przeprowadzone z wykorzystaniem Pełnego Zbioru Analiz (FAS) i Zbioru Per-Protocol (PPS). Analizy bezpieczeństwa zostaną przeprowadzone z wykorzystaniem Zbioru Analizy Bezpieczeństwa (SS). Statystyki opisowe zostaną użyte dla danych demograficznych i charakterystyk wyjściowych. Proporcje zostaną podsumowane za pomocą częstości i procentów, a zmienne ciągłe za pomocą średniej, odchylenia standardowego, mediany i zakresu. Dla pierwszorzędowych punktów końcowych zostaną obliczone 95% przedziały ufności w celu sprawdzenia, czy badanie spełnia wstępnie zdefiniowane cele wydajności klinicznej.

Badanie będzie prowadzone w wielu zarejestrowanych instytucjach badawczych. Główny badacz w ośrodku prowadzącym odpowiada za ogólne prowadzenie badania, jakość danych oraz zgodność z protokołem. Personel ośrodków zostanie przeszkolony w zakresie protokołu, obsługi urządzenia i GCP przed rozpoczęciem badania. Regularny monitoring będzie przeprowadzany w celu zapewnienia przestrzegania protokołu, dokładnego zbierania danych oraz właściwego zarządzania badanym urządzeniem.

Pisemną świadomą zgodę uzyska się od prawnego przedstawiciela każdego pacjenta przed jakimikolwiek procedurami związanymi z badaniem. Zgoda zostanie uzyskana od pacjentów, którzy są rozwojowo zdolni do uczestnictwa w decyzji. Protokół badania został zatwierdzony przez niezależną komisję etyczną/instytucjonalną komisję rewizyjną każdej uczestniczącej instytucji.