Transplante de ilhotas sozinho no OMENtum (ITA-OMEN)
Um estudo monocêntrico, aberto, de braço duplo, de Fase II para avaliar a segurança e a eficácia de células alogênicas de ilhotas transplantadas para o omento
Visão geral do estudo
Status
Status
Condições
Condições
Intervenção / Tratamento
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Inscrição
Estágio
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Milan, Itália, 20132
- IRCCS San Raffaele Scientific Institute
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Capacidade de fornecer consentimento informado por escrito.
- Mentalmente estável e capaz de cumprir os procedimentos do protocolo do estudo.
- História clínica compatível com DM1 com início da doença em <40 anos de idade, dependência de insulina por > 5 anos no momento da inscrição e uma soma da idade do sujeito e duração do diabetes dependente de insulina de ≥28.
- Peptídeo-c estimulado ausente (<0,3ng/mL) em resposta a um MMTT
- Envolvimento no tratamento intensivo do diabetes
- Pelo menos um episódio de hipoglicemia grave nos 12 meses anteriores à inclusão no estudo.
- Percepção reduzida de hipoglicemia conforme definido por um escore de Clarke de 4 ou mais OU um escore HYPO maior ou igual ao percentil 90 (1047) durante o período de triagem; OU marcada labilidade glicêmica caracterizada por amplas oscilações na glicemia apesar da terapia ideal para diabetes e definida por uma pontuação LI maior ou igual ao percentil 90 (43 mmol/L2/h·sem-1) durante o período de triagem; OU um composto de uma pontuação de Clarke de 3 ou menos e uma pontuação HYPO maior ou igual ao percentil 75 (423) e um LI maior ou igual ao percentil 75 (329) durante o período de triagem.
Critério de exclusão:
- Índice de Massa Corporal (IMC) >30 kg/m2 ou peso do paciente ≤50 kg.
- Necessidade de insulina >1,0 UI/kg/dia ou <15 U/dia.
- HbA1c >10%.
- Retinopatia diabética proliferativa não tratada.
- Pressão arterial: PAS >160 mmHg ou PAD >100 mmHg.
- Taxa de filtração glomerular medida <80 mL/min/1,73 m2.
- Presença ou história de macroalbuminúria (>300mg/g de creatinina).
- Presença ou histórico de anticorpos anti-HLA reativos ao painel acima do fundo por citometria de fluxo.
- Para mulheres: Soro ou urina Teste de gravidez positivo, amamentação atual ou falta de vontade de usar medidas contraceptivas eficazes durante o estudo e 4 meses após a descontinuação.
- Para indivíduos do sexo masculino: intenção de procriar durante a duração do estudo ou dentro de 4 meses após a descontinuação ou falta de vontade de usar medidas eficazes de contracepção.
- Presença ou história de infecção ativa, incluindo hepatite B, hepatite C, HIV ou tuberculose (TB). Indivíduos com evidência laboratorial de infecção ativa são excluídos mesmo na ausência de evidência clínica de infecção ativa.
- Triagem negativa para vírus Epstein-Barr (EBV) por determinação de IgG.
- Infecção invasiva por aspergillus, histoplasmose e coccidioidomicose dentro de um ano antes da inscrição no estudo.
- Qualquer história de malignidade, exceto carcinoma escamoso ou basocelular completamente ressecado da pele.
- Hb basal abaixo dos limites inferiores do normal no laboratório local; linfopenia (<1.000/µL), neutropenia (<1.500/µL) ou trombocitopenia (plaquetas <100.000/µL)
- Uma história de deficiência de Fator V.
- Qualquer coagulopatia ou condição médica que exija terapia anticoagulante de longo prazo (por exemplo, varfarina) após o transplante (tratamento com aspirina em baixa dose é permitido) ou pacientes com razão normalizada internacional (INR) > 1,5.
- Doença cardíaca coexistente grave
- Elevação persistente dos testes de função hepática no momento da entrada no estudo.
- Colecistolitíase sintomática.
- Pancreatite aguda ou crônica.
- Doença ulcerosa péptica sintomática.
- Hiperlipidemia apesar da terapia médica
- Receber tratamento para uma condição médica que requer uso crônico de esteróides sistêmicos, exceto pelo uso de ≤ 5 mg de prednisona diariamente, ou uma dose equivalente de hidrocortisona, apenas para reposição fisiológica.
- Tratamento com qualquer medicamento antidiabético que não seja insulina dentro de 4 semanas após a inscrição.
- Uso de qualquer agente experimental dentro de 4 semanas após a inscrição. 24. Administração de vacina(s) viva(s) atenuada(s) dentro de 2 meses após a inscrição.
- Doença inflamatória intestinal.
- Histórico de obstruções intestinais.
- Grande cirurgia abdominal anterior.
- História de peritonite
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Número de braços
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / BraçoGrupo de Participantes / Braço |
Intervenção / TratamentoIntervenção / Tratamento |
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Comparador Ativo: procedimento padrão: intra-hepático
Infusão hepática: a mistura de ilhotas é administrada lentamente por meio de injeção por meio de uma seringa acoplada ao cateter na veia porta ou tributária da veia porta.
O acesso à veia porta é obtido por acesso transhepático percutâneo sob orientação fluoroscópica, ultrassonográfica ou de TC em tempo real.
Alternativamente, o acesso a uma tributária venosa mesentérica ou omental da veia porta pode ser obtido por mini-laparotomia sob anestesia geral (preferência do local de transplante ou na circunstância extremamente rara em que o acesso percutâneo não pode ser obtido).
No mínimo, a pressão portal será monitorada antes e depois da infusão do produto das ilhotas.
As medições da pressão portal serão documentadas no prontuário médico.
Tampões de espuma de gel e/ou pasta de colágeno/trombina serão usados para embolizar todo o trato periférico do cateter imediatamente antes da retirada do cateter, para reduzir as chances de sangramento.
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Este é um protocolo de procedimento único.
Apenas um único transplante de ilhotas será realizado no paciente.
As ilhotas podem ser isoladas de mais de um doador de pâncreas.
O produto final das ilhotas é uma suspensão estéril de ≥70% viáveis, ≥30% puras, ilhotas alogênicas.
Um mínimo de 5000 IEQ/KG será transplantado.
Embora este estudo seja um protocolo de dose única, os receptores de transplante de ilhotas com função parcial de enxerto de ilhotas serão considerados para um segundo transplante de ilhotas (administração intra-hepática) se não atingirem os critérios de desfecho primário de eficácia em 1 ano
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Experimental: procedimento experimental: omento
Infusão do omento: brevemente, ilhotas são espalhadas na superfície do omento, em um único local de bolsa omental.
O transplante em um único local reduzirá os riscos.
Uma dose única de pelo menos 5000 IEQ/KG será transplantada.
Os investigadores devem ser capazes de alcançar uma melhora metabólica significativa e prevenir a hipoglicemia grave, como visto anteriormente na experiência com transplantes de ilhotas intraportais.
A trombina humana recombinante é adicionada às ilhotas colocadas no omento para promover a formação de um coágulo de gel e facilitar a aderência à superfície do omento.
Uma bolsa é então criada dobrando o omento.
A bolsa é fixada no lugar com pontos.
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Este é um protocolo de procedimento único.
Apenas um único transplante de ilhotas será realizado no paciente.
As ilhotas podem ser isoladas de mais de um doador de pâncreas.
O produto final das ilhotas é uma suspensão estéril de ≥70% viáveis, ≥30% puras, ilhotas alogênicas.
Um mínimo de 5000 IEQ/KG será transplantado.
Embora este estudo seja um protocolo de dose única, os receptores de transplante de ilhotas com função parcial de enxerto de ilhotas serão considerados para um segundo transplante de ilhotas (administração intra-hepática) se não atingirem os critérios de desfecho primário de eficácia em 1 ano
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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A1c </= 6,5% e sem hipoglicemia grave
Prazo: 1 ano
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resultado composto: Proporção de indivíduos com HbA1c ≤6,5% em 1 ano E livre de eventos hipoglicêmicos graves do Dia 28 ao Dia 365, inclusive, após o transplante de ilhotas.
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1 ano
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Medidas de resultados secundários
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Requisitos de insulina
Prazo: Aos 75 ± 7, 365 ± 14 e 730 ± 14 dias após o transplante de ilhotas
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a redução percentual nas necessidades de insulina
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Aos 75 ± 7, 365 ± 14 e 730 ± 14 dias após o transplante de ilhotas
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Secreção de insulina
Prazo: Aos 75 ± 7, 365 ± 14 e 730 ± 14 dias após o transplante de ilhotas
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glicose basal (jejum) e 90 min e peptídeo-c derivados do teste de tolerância a refeições mistas (MMTT)
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Aos 75 ± 7, 365 ± 14 e 730 ± 14 dias após o transplante de ilhotas
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Controle de glicose
Prazo: Aos 75 ± 7, 365 ± 14 e 730 ± 14 dias após o transplante de ilhotas
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HbA1c
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Aos 75 ± 7, 365 ± 14 e 730 ± 14 dias após o transplante de ilhotas
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Número de participantes com eventos adversos relacionados ao tratamento, conforme avaliado pelo CTCAE v4.0
Prazo: 1 ano
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incidência de infecções pós-transplante, malignidades, morbidade e outros eventos adversos
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1 ano
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Patrocinador
Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: Lorenzo Piemonti, MD, Ospedale San Raffaele
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão Primária
Conclusão do estudo (Estimado)
Conclusão do estudo
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimado)
Primeira postagem
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
Última Atualização Postada
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
Outros números de identificação do estudo
- ITA OMEN
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