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Primeiro estudo em humanos da terapia gênica TSHA-101 para tratamento de gangliosidose GM2 de início infantil

8 de maio de 2023 atualizado por: Dr. Anupam Sehgal

Fase 1/2, estudo clínico aberto para avaliar a segurança e a eficácia da terapia gênica intratecal TSHA-101 para o tratamento da gangliosidose GM2 de início infantil

As gangliosidoses GM2 são um grupo de doenças neurodegenerativas autossômicas recessivas caracterizadas por uma deficiência da enzima Hex A para catabolizar o GM2, causando assim o acúmulo de GM2 nos lisossomos celulares. A é composto por 2 subunidades, α- e β-, codificadas pelos genes HEXA e HEXB, respectivamente. O objetivo principal do estudo atual é avaliar a segurança e a tolerabilidade do TSHA101 administrado por meio de injeção IT.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

3

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Ontario
      • Kingston, Ontario, Canadá, K7L 2V7
        • Queen's University/Kingston Health Sciences Centre

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 1 ano (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • homem ou mulher com idade menor ou igual a 15 meses
  • diagnóstico de gangliosidose GM2 com documentação genética e enzimática de doença infantil

Principais Critérios de Exclusão:

  • um segundo transtorno do neurodesenvolvimento independente do HEXA ou HEXB
  • incapacidade de tolerar sedação ou administração intratecal
  • suporte ventilatório invasivo
  • doença concomitante, alergias ou hipersensibilidade conhecida ao regime de imunossupressão necessário

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: TSHA-101
Indivíduos que receberão TSHA-101 intratecal uma vez, escala deslizante baseada no volume cerebral para dosagem
Biológico: TSHA-101
Vetor viral AAV9 contendo os genes HEXA e HEXB para ser administrado por injeção intratecal

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança e tolerabilidade: Eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: 1 ano
Incidência, gravidade e relação de TEAEs
1 ano
Segurança e tolerabilidade: número de participantes com avaliações laboratoriais anormais
Prazo: 1 ano
Número de participantes com alterações da linha de base em avaliações laboratoriais
1 ano
Segurança e tolerabilidade: Eletrocardiograma (ECG)
Prazo: 1 ano
Alterações da linha de base em achados de ECG de 12 derivações no intervalo QT
1 ano

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança e tolerabilidade: análise de excreção viral
Prazo: 1 ano
Presença positiva de DNA viral de fluidos biológicos (sangue total, urina, saliva e fezes)
1 ano
Avaliação da Imunogenicidade: Biomarcadores no soro
Prazo: 1 ano
Resumo dos títulos de anticorpos neutralizantes (NAbs) para vírus adeno-associado, sorotipo 9 (AAV9) e Hex A
1 ano
Avaliação da Imunogenicidade: Biomarcadores no soro
Prazo: 1 ano
Resumo dos títulos totais de anticorpos (TAbs) para AAV9 e Hex A
1 ano
Avaliação da Imunogenicidade: Biomarcadores em células mononucleares do sangue periférico (PBMCs
Prazo: 5 anos
Resumo de PBMCs para ensaios de manchas imunoabsorventes ligadas a enzimas (ELISpot) para secreção de citocinas contra AAV9 e Hex A
5 anos
Sobrevivência geral
Prazo: tratamento até a morte por qualquer causa, até 5 anos
Estimado usando o método Kaplan-Meier
tratamento até a morte por qualquer causa, até 5 anos
Atividade Enzimática Hex A: Líquido cefalorraquidiano (LCR) e soro
Prazo: 1 ano
Mudança da linha de base
1 ano
Controle da Cabeça: Número de eventos para controle da cabeça anormal
Prazo: 1 ano
mudança da linha de base
1 ano
Alteração da linha de base na função motora: Teste Infantil de Distúrbios Neuromusculares do Hospital Infantil da Filadélfia (CHOP-INTEND)
Prazo: 1 ano
O teste é composto por 16 itens (partes do corpo), onde cada item é testado para ambos os lados do corpo, esquerdo e direito. A melhor pontuação é tomada para cada item (com uma pontuação máxima de 4), e as pontuações são somadas em todos os 16 itens com uma possível pontuação total CHOP-INTEND de 64.
1 ano
Alteração da linha de base na função motora: Escala de Ashworth modificada
Prazo: 1 ano
mudança da linha de base. O aumento ou diminuição do tônus ​​muscular será medido pela Escala de Ashworth Modificada. As contagens e porcentagens de frequência serão apresentadas por pontuação (0, 1, 1+, 2, 3 e 4), músculo, lado e visita para a população de segurança. Flexão e extensão do joelho e cotovelo serão medidos em ambos os lados, juntamente com adução e abdução do quadril em ambos os lados do corpo.
1 ano
Avaliação da Eficácia Clínica: Progressão da Hipotonia
Prazo: 1 ano
Avaliado através de exames neurológicos como presente ou ausente. Linha de base para cada visita pós-linha de base
1 ano
Avaliação da Eficácia Clínica: Disfagia
Prazo: Desde o início até 3 anos, se presente
Avaliação dos eventos de disfagia - avaliados como presentes ou ausentes.
Desde o início até 3 anos, se presente

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Dr. Anupam Sehgal

Colaboradores

Taysha Gene Therapies, Inc.
GlycoNet

Investigadores

  • Investigador principal: Anupam Sehgal, MBBS, Queen's University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

12 de março de 2021

Conclusão Primária (Antecipado)

12 de março de 2027

Conclusão do estudo (Antecipado)

12 de março de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de fevereiro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de março de 2021

Primeira postagem (Real)

15 de março de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

9 de maio de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de maio de 2023

Última verificação

1 de maio de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TSHA-101-IST-001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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