Estudo do tetratiomolibdato em pacientes com doença de Wilson
OBJETIVOS:
Avaliar a segurança e eficácia do tetratiomolibdato de amônio isoladamente e em comparação com a terapia com trientina como tratamento inicial em pacientes com doença de Wilson com apresentação neurológica.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
ESBOÇO DO PROTOCOLO: Este é um estudo randomizado, duplo-cego. Os pacientes são randomizados em um dos dois braços de tratamento.
Braço I: Os pacientes recebem tetratiomolibdato (TM) 3 vezes ao dia com as refeições e 3 vezes ao dia entre as refeições por 8 semanas na ausência de deterioração neurológica ou toxicidade inaceitável.
Braço II: Os pacientes recebem terapia com trientina por 8 semanas na ausência de deterioração neurológica e toxicidade inaceitável.
Terapia adicional (fora do estudo): Os pacientes do grupo MT podem receber zinco de manutenção, enquanto os do grupo trientina podem continuar com trientina ou mudar para zinco.
Tipo de estudo
Inscrição
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
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Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan
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-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
CRITÉRIOS DE ENTRADA NO PROTOCOLO:
--Características da doença--
- Doença de Wilson apresentando sintomas neurológicos ou psiquiátricos
- Nenhuma atividade convulsiva concomitante
- Sem lesões de substância branca na ressonância magnética cerebral
--Terapia prévia/concomitante--
- Não mais de 2 semanas de terapia anterior
- Sem penicilamina ou trientina por mais de 2 semanas
--Características do paciente--
- Hepático: sem insuficiência hepática grave
- Outros: Nenhuma contra-indicação psiquiátrica ou médica para terapia de protocolo
- Não grávida
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Mascaramento: Dobro
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Brewer GJ, Dick RD, Johnson V, Wang Y, Yuzbasiyan-Gurkan V, Kluin K, Fink JK, Aisen A. Treatment of Wilson's disease with ammonium tetrathiomolybdate. I. Initial therapy in 17 neurologically affected patients. Arch Neurol. 1994 Jun;51(6):545-54. doi: 10.1001/archneur.1994.00540180023009.
- Brewer GJ, Johnson V, Dick RD, Kluin KJ, Fink JK, Brunberg JA. Treatment of Wilson disease with ammonium tetrathiomolybdate. II. Initial therapy in 33 neurologically affected patients and follow-up with zinc therapy. Arch Neurol. 1996 Oct;53(10):1017-25. doi: 10.1001/archneur.1996.00550100103019.
- Brewer GJ, Askari F, Lorincz MT, Carlson M, Schilsky M, Kluin KJ, Hedera P, Moretti P, Fink JK, Tankanow R, Dick RB, Sitterly J. Treatment of Wilson disease with ammonium tetrathiomolybdate: IV. Comparison of tetrathiomolybdate and trientine in a double-blind study of treatment of the neurologic presentation of Wilson disease. Arch Neurol. 2006 Apr;63(4):521-7. doi: 10.1001/archneur.63.4.521.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária
Conclusão do estudo
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do aparelho digestivo
- Doenças Metabólicas
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- Substâncias de crescimento
- Inibidores de crescimento
- Agentes Quelantes
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- Tetratiomolibdato
- Trientina
Outros números de identificação do estudo
- NCRR-M01RR00042-1850
- UMMC-801
- UMICH-FDU000505
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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