Estudio de complicaciones pulmonares en pacientes pediátricos con trastornos de almacenamiento sometidos a trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas
OBJETIVOS: I. Evaluar el líquido de lavado broncoalveolar y el suero obtenidos de pacientes pediátricos con trastornos de almacenamiento antes del trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (TCMH) para detectar la presencia de citocinas proinflamatorias y la producción de óxido nítrico por los macrófagos alveolares para identificar posibles factores de riesgo de enfermedad pulmonar. complicaciones
II. Investigar el mecanismo subyacente para el desarrollo de complicaciones pulmonares significativas en estos pacientes durante el HSCT.
tercero Evaluar el líquido de lavado broncoalveolar y el suero obtenidos de estos mismos pacientes en el momento en que se desarrolla una complicación pulmonar posterior al TCMH, oa los 60 días posteriores al TCMH si no ha habido complicaciones pulmonares.
Descripción general del estudio
Estado
Descripción detallada
ESQUEMA DEL PROTOCOLO:
Los pacientes se someten a una broncoscopia con lavado broncoalveolar (BAL) antes del trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (HSCT). Se realizan ensayos ELISA para citocinas. Los pacientes son seguidos después del HSCT para detectar el desarrollo de complicaciones pulmonares relacionadas con el trasplante. Se realiza una broncoscopia repetida con BAL en el momento en que se desarrollan las complicaciones pulmonares o en el día 60 después del HSCT si no se desarrollan complicaciones. Se repiten los ensayos de citoquinas.
Tipo de estudio
Inscripción
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- Fairview University Medical Center
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
- Diagnóstico de un error congénito del metabolismo elegible para trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas en el protocolo UMN-MT-1995-01
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Silla de estudio: K. Scott Baker, Fairview University Medical Center
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
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Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
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Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
- mucopolisacaridosis I
- enfermedad rara
- enfermedades genéticas y síndromes dismórficos
- errores innatos del metabolismo
- complicaciones pulmonares
- problema/condición relacionado con la enfermedad
- mucopolisacaridosis
- Enfermedad de Gaucher
- Enfermedad de wolman
- leucodistrofia metacromática
- esfingolipidosis
- leucodistrofia de células globoides
- adrenoleucodistrofia
- Enfermedad de Niemann-Pick
- manosidosis
- trastornos oncológicos
- Enfermedad de celulas
- fucosidosis
- mucopolisacaridosis VI
Términos MeSH relevantes adicionales
- Desordenes mentales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades linfáticas
- Enfermedades desmielinizantes
- Manifestaciones neurológicas
- Manifestaciones neuroconductuales
- Trastornos neurocognitivos
- Enfermedades del sistema endocrino
- Infantil, Recién Nacido, Enfermedades
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades del tejido conectivo
- Enfermedades neurodegenerativas
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Enfermedades óseas
- Metabolismo de carbohidratos, errores congénitos
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Mucinosis
- Retraso Mental, Ligado al X
- Discapacidad intelectual
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Trastornos del metabolismo de los lípidos
- Demencia
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Óseas Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Trastornos del lenguaje
- Desordenes comunicacionales
- Esfingolipidosis
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal, sistema nervioso
- Lipidosis
- Metabolismo de lípidos, errores congénitos
- Trastornos del habla
- Degeneración del lóbulo frontotemporal
- Leucoencefalopatías
- Afasia
- Histiocitosis De Células No Langerhans
- Histiocitosis
- Enfermedades de las glándulas suprarrenales
- Enfermedad por almacenamiento de ésteres de colesterol
- Enfermedades desmielinizantes hereditarias del sistema nervioso central
- Trastornos peroxisomales
- Insuficiencia suprarrenal
- Sulfatidosis
- Mucopolisacaridosis
- Mucopolisacaridosis I
- Demencia frontotemporal
- Afasia Primaria Progresiva
- Elija la enfermedad del cerebro
- Enfermedades de Niemann-Pick
- Enfermedad de Niemann-Pick, tipo A
- Enfermedad de Niemann-Pick, tipo C
- Enfermedad de Wolman
- Adrenoleucodistrofia
- Leucodistrofia Metacromática
- Enfermedad de Gaucher
- Leucodistrofia De Células Globoides
- Enfermedades por deficiencia de manosidasa
- alfa-manosidosis
- Fucosidosis
- Mucopolisacaridosis VI
- Mucolipidosis
Otros números de identificación del estudio
- 199/15111
- UMN-MT-1999-18
- UMN-MT-9818
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