História Natural da Doença Falciforme
29 de agosto de 2026 atualizado por: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Estudos da História Natural da Doença Falciforme
Este estudo não é um protocolo de tratamento e nenhum tratamento experimental está envolvido.
Os participantes do estudo podem ser considerados necessários para estudos clínicos, translacionais e de pesquisa básica, ou conforme indicação médica.
Os indivíduos receberão seus cuidados médicos gerais fora do NIH e serão vistos em nossa clínica ou no CNHS com frequência variável.
Os indivíduos podem ser vistos em várias visitas.
Os indivíduos podem ser solicitados a retornar para testes adicionais, conforme necessário.
O atendimento clínico para pacientes com doença falciforme será fornecido conforme apropriado através da Clínica de Células Falciformes e do centro clínico de internação....
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Descrição detalhada
Este protocolo permitirá o estabelecimento de um repositório de bioespécimes de indivíduos afetados com doença falciforme para identificar e avaliar o(s) mecanismo(s) subjacente(s) da doença e facilitar a compreensão da patogênese e história natural da crise dolorosa vaso-oclusiva e outras complicações do doença. Os pacientes serão avaliados com um histórico médico e exame físico e estudos laboratoriais de rotina serão obtidos conforme necessário para avaliar o diagnóstico, a atividade da doença e as complicações da doença e para monitorar as respostas e toxicidades relacionadas ao tratamento. Este protocolo também pode fornecer armazenamento e análise contínuos de dados clínicos e de pesquisa e bioespécimes obtidos anteriormente de outros protocolos aprovados pelo Conselho de Revisão Institucional (IRB) do NIH com o consentimento do sujeito.
Os pacientes elegíveis para outros protocolos de pesquisa terão a oportunidade de participar desses estudos após a obtenção do consentimento informado assinado. Além desses protocolos, qualquer cuidado médico ou testes/investigações adicionais recomendados ou fornecidos ao paciente serão consistentes com os padrões de prática de rotina e serão fornecidos em consulta com o médico de referência do paciente.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
3500
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Nancy A Asomaning
- Número de telefone: (301) 605-0398
- E-mail: nancy.asomaning@nih.gov
Locais de estudo
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District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Recrutamento
- Childrens National Health Center
-
Contato:
- Deepika Darbari, M.D.
- Número de telefone: 202-476-6393
- E-mail: ddarbari@cnmc.org
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- Recrutamento
- National Institutes of Health Clinical Center
-
Contato:
- For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
- Número de telefone: TTY dial 711 800-411-1222
- E-mail: ccopr@nih.gov
-
Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20814
- Concluído
- Suburban Hospital
-
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
O estudo estará aberto a todos os indivíduos elegíveis com base nos critérios de inclusão e exclusão e que forneçam consentimento informado.
Os pacientes podem se autoencaminhar, ser recrutados por meio do escritório de recrutamento do NIH e podem incluir pacientes que participam de outros protocolos aprovados pelo NIH IRB.
O estudo também estará aberto a todos os pacientes pediátricos elegíveis que recebem cuidados médicos para SCD no Children's National.
Descrição
- CRITÉRIO DE INCLUSÃO:
- Indivíduos com doença falciforme conhecida ou suspeita
- 2 anos de idade e mais velhos
- Disposto a fornecer consentimento informado ou consentimento informado apropriado dos pais ou responsável legal
- Pacientes atendidos em ambulatórios de doença falciforme em qualquer um dos centros participantes (CNHS ou NIH).
CRITÉRIO DE EXCLUSÃO:
- Paciente e/ou tutor incapaz e relutante em dar consentimento informado ou assentimento.
- Pacientes com menos de 2 anos de idade.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Caso-somente
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Pacientes
Indivíduos com doença falciforme conhecida ou suspeita
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Reunir, por meio da experiência clínica, informações sobre a história natural, condições e resultados comórbidos e complicações relacionadas à doença falciforme e outros distúrbios hemolíticos em pacientes minoritários/étnicos
Prazo: em progresso
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Melhor caracterização da história natural da doença falciforme
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em progresso
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Swee Lay Thein, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Koh C, Turner T, Zhao X, Minniti CP, Feld JJ, Simpson J, Demino M, Conrey AK, Jackson MJ, Seamon C, Kleiner DE, Kato GJ, Heller T. Liver stiffness increases acutely during sickle cell vaso-occlusive crisis. Am J Hematol. 2013 Nov;88(11):E250-4. doi: 10.1002/ajh.23532. Epub 2013 Aug 1.
- Giudice V, Feng X, Lin Z, Hu W, Zhang F, Qiao W, Ibanez MDPF, Rios O, Young NS. Deep sequencing and flow cytometric characterization of expanded effector memory CD8+CD57+ T cells frequently reveals T-cell receptor Vbeta oligoclonality and CDR3 homology in acquired aplastic anemia. Haematologica. 2018 May;103(5):759-769. doi: 10.3324/haematol.2017.176701. Epub 2018 Feb 1.
- Wang X, Mendelsohn L, Rogers H, Leitman S, Raghavachari N, Yang Y, Yau YY, Tallack M, Perkins A, Taylor JG 6th, Noguchi CT, Kato GJ. Heme-bound iron activates placenta growth factor in erythroid cells via erythroid Kruppel-like factor. Blood. 2014 Aug 7;124(6):946-54. doi: 10.1182/blood-2013-11-539718. Epub 2014 Jun 10.
- Nguyen KL, Tian X, Alam S, Mehari A, Leung SW, Seamon C, Allen D, Minniti CP, Sachdev V, Arai AE, Kato GJ. Elevated transpulmonary gradient and cardiac magnetic resonance-derived right ventricular remodeling predict poor outcomes in sickle cell disease. Haematologica. 2016 Feb;101(2):e40-3. doi: 10.3324/haematol.2015.125229. Epub 2015 Nov 20. No abstract available.
- Tumblin A, Tailor A, Hoehn GT, Mack AK, Mendelsohn L, Freeman L, Xu X, Remaley AT, Munson PJ, Suffredini AF, Kato GJ. Apolipoprotein A-I and serum amyloid A plasma levels are biomarkers of acute painful episodes in patients with sickle cell disease. Haematologica. 2010 Sep;95(9):1467-72. doi: 10.3324/haematol.2009.018044. Epub 2010 Apr 7.
- Olnes M, Chi A, Haney C, May R, Minniti C, Taylor J 6th, Kato GJ. Improvement in hemolysis and pulmonary arterial systolic pressure in adult patients with sickle cell disease during treatment with hydroxyurea. Am J Hematol. 2009 Aug;84(8):530-32. doi: 10.1002/ajh.21446.
- Tumburu L, Ghosh-Choudhary S, Seifuddin FT, Barbu EA, Yang S, Ahmad MM, Wilkins LHW, Tunc I, Sivakumar I, Nichols JS, Dagur PK, Yang S, Almeida LEF, Quezado ZMN, Combs CA, Lindberg E, Bleck CKE, Zhu J, Shet AS, Chung JH, Pirooznia M, Thein SL. Circulating mitochondrial DNA is a proinflammatory DAMP in sickle cell disease. Blood. 2021 Jun 3;137(22):3116-3126. doi: 10.1182/blood.2020009063.
- Parrow NL, Doherty JM, Conrey A, Thein SL, Fleming RE. Relationships Between Markers of Iron Status and Hematological Parameters in Patients With Sickle Cell Disease. Adv Hematol. 2024 Dec 3;2024:9872440. doi: 10.1155/ah/9872440. eCollection 2024.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
29 de abril de 2004
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de abril de 2004
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
14 de abril de 2004
Primeira postagem (Estimado)
15 de abril de 2004
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
1 de setembro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
29 de agosto de 2026
Última verificação
13 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Vasculares
- Doenças cardiovasculares
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Respiratórias
- Doenças pulmonares
- Distúrbios Respiratórios
- Doenças Hematológicas
- Anemia Hemolítica Congênita
- Anemia Hemolítica
- Anemia
- Hemoglobinopatias
- Hipertensão
- Anemia Falciforme
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças hemic e linfáticas
- Hipertensão Pulmonar
- Síndrome Torácica Aguda
Outros números de identificação do estudo
- 040161
- 04-H-0161
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Descrição do plano IPD
.A equipe está em processo de determinação.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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