镰状细胞病的自然史
2024年5月3日 更新者：National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
镰状细胞病的自然史研究
这项研究不是治疗方案，也不涉及实验性治疗。
研究参与者可能被视为临床、转化和基础研究的需要，或被视为有医学指征。
受试者将在 NIH 之外接受他们的一般医疗护理，并将以不同的频率在我们的诊所或 CNHS 就诊。
受试者可能会多次就诊。
可能会要求受试者根据需要返回进行额外测试。
镰状细胞病患者的临床护理将通过镰状细胞诊所和住院临床中心酌情提供....
研究概览
地位
招聘中
条件
详细说明
该协议将允许建立一个来自患有镰状细胞病的个体的生物样本库，以识别和评估潜在的疾病机制，并促进对血管闭塞性疼痛危象和其他并发症的发病机制和自然史的理解疾病。 将通过病史和体格检查对患者进行评估，并根据需要进行常规实验室研究，以评估诊断、疾病活动和疾病并发症，并监测与治疗相关的反应和毒性。 该协议还可以提供临床和研究数据的持续存储和分析，以及先前在受试者同意的情况下从其他 NIH 机构审查委员会 (IRB) 批准的协议获得的生物样本。
在获得签署的知情同意书后，符合其他研究方案资格的患者将有机会参与这些研究。 除此类协议外，向患者推荐或提供的任何医疗护理或额外测试/调查都将符合常规实践标准，并将在咨询患者的转诊医生后提供。
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
3500
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Mai Hill, R.N.
- 电话号码：(301) 402-2105
- 邮箱：mai.hill@nih.gov
学习地点
-
-
District of Columbia
-
Washington、District of Columbia、美国、20010
- 招聘中
- Childrens National Health Center
-
接触：
- Deepika Darbari, M.D.
- 电话号码：202-476-6393
- 邮箱：ddarbari@cnmc.org
-
-
Maryland
-
Bethesda、Maryland、美国、20892
- 招聘中
- National Institutes of Health Clinical Center
-
接触：
- For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
- 电话号码：TTY dial 711 800-411-1222
- 邮箱：ccopr@nih.gov
-
Bethesda、Maryland、美国、20814
- 完全的
- Suburban Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
该研究将根据纳入和排除标准向所有符合条件的受试者开放，并提供知情同意书。
患者可以自我推荐，通过 NIH 招募办公室招募，并且可能包括参与其他 NIH IRB 批准方案的患者。
该研究还将向所有在 Children s National 接受 SCD 医疗的符合条件的儿科患者开放。
描述
- 纳入标准：
- 患有已知或疑似镰状细胞病的个体
- 2岁及以上
- 愿意提供父母或法定监护人的知情同意或适当的知情同意
- 在任一参与中心（CNHS 或 NIH）的镰状门诊就诊的患者。
排除标准：
- 患者和/或监护人不能也不愿意给予知情同意或同意。
- 2岁以下患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：仅案例
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
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病人
患有已知或疑似镰状细胞病的个体
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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通过临床经验，收集有关少数民族/种族患者的自然史、合并症和结果以及与镰状细胞病和其他溶血性疾病相关的并发症的信息
大体时间：进行中
|
更好地描述镰状细胞病的自然史
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进行中
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Swee Lay Thein, M.D.、National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Koh C, Turner T, Zhao X, Minniti CP, Feld JJ, Simpson J, Demino M, Conrey AK, Jackson MJ, Seamon C, Kleiner DE, Kato GJ, Heller T. Liver stiffness increases acutely during sickle cell vaso-occlusive crisis. Am J Hematol. 2013 Nov;88(11):E250-4. doi: 10.1002/ajh.23532. Epub 2013 Aug 1.
- Giudice V, Feng X, Lin Z, Hu W, Zhang F, Qiao W, Ibanez MDPF, Rios O, Young NS. Deep sequencing and flow cytometric characterization of expanded effector memory CD8+CD57+ T cells frequently reveals T-cell receptor Vbeta oligoclonality and CDR3 homology in acquired aplastic anemia. Haematologica. 2018 May;103(5):759-769. doi: 10.3324/haematol.2017.176701. Epub 2018 Feb 1.
- Wang X, Mendelsohn L, Rogers H, Leitman S, Raghavachari N, Yang Y, Yau YY, Tallack M, Perkins A, Taylor JG 6th, Noguchi CT, Kato GJ. Heme-bound iron activates placenta growth factor in erythroid cells via erythroid Kruppel-like factor. Blood. 2014 Aug 7;124(6):946-54. doi: 10.1182/blood-2013-11-539718. Epub 2014 Jun 10.
- Tumburu L, Ghosh-Choudhary S, Seifuddin FT, Barbu EA, Yang S, Ahmad MM, Wilkins LHW, Tunc I, Sivakumar I, Nichols JS, Dagur PK, Yang S, Almeida LEF, Quezado ZMN, Combs CA, Lindberg E, Bleck CKE, Zhu J, Shet AS, Chung JH, Pirooznia M, Thein SL. Circulating mitochondrial DNA is a proinflammatory DAMP in sickle cell disease. Blood. 2021 Jun 3;137(22):3116-3126. doi: 10.1182/blood.2020009063. Erratum In: Blood. 2022 Sep 15;140(11):1327.
- Nguyen KL, Tian X, Alam S, Mehari A, Leung SW, Seamon C, Allen D, Minniti CP, Sachdev V, Arai AE, Kato GJ. Elevated transpulmonary gradient and cardiac magnetic resonance-derived right ventricular remodeling predict poor outcomes in sickle cell disease. Haematologica. 2016 Feb;101(2):e40-3. doi: 10.3324/haematol.2015.125229. Epub 2015 Nov 20. No abstract available.
- Tumblin A, Tailor A, Hoehn GT, Mack AK, Mendelsohn L, Freeman L, Xu X, Remaley AT, Munson PJ, Suffredini AF, Kato GJ. Apolipoprotein A-I and serum amyloid A plasma levels are biomarkers of acute painful episodes in patients with sickle cell disease. Haematologica. 2010 Sep;95(9):1467-72. doi: 10.3324/haematol.2009.018044. Epub 2010 Apr 7.
- Olnes M, Chi A, Haney C, May R, Minniti C, Taylor J 6th, Kato GJ. Improvement in hemolysis and pulmonary arterial systolic pressure in adult patients with sickle cell disease during treatment with hydroxyurea. Am J Hematol. 2009 Aug;84(8):530-32. doi: 10.1002/ajh.21446.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2004年4月29日
研究注册日期
首次提交
2004年4月15日
首先提交符合 QC 标准的
2004年4月14日
首次发布 (估计的)
2004年4月15日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年5月6日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年5月3日
最后验证
2024年3月6日
更多信息
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