Transplante de Células Tronco Mesenquimais para Lúpus Eritematoso Sistêmico (LES) refratário
16 de junho de 2008 atualizado por: Nanjing Medical University
Fase I/IIa: Transplante alogênico de células-tronco mesenquimais derivadas da medula óssea para lúpus eritematoso sistêmico refratário
Este estudo explorará uma nova abordagem para tratar pacientes com uma condição médica conhecida como lúpus eritematoso sistêmico (LES) que têm resistido a tratamentos anteriores usando uma nova população de células com capacidade de restaurar um sistema imunológico normal que não atacará mais o corpo. .
A hipótese declarada é que a condição do LES é causada por um sistema imunológico anormal que pode ser restaurado reabastecendo o corpo com uma nova população de células progenitoras.
Visão geral do estudo
Status
Desconhecido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e a eficácia do transplante alogênico de células-tronco mesenquimais derivadas da medula óssea (AlloMSC) em pacientes com LES refratário.
Pacientes com nefrite lúpica e refratários a estudos com corticosteroides ou ciclofosfamida serão incluídos neste estudo.
A intervenção de tratamento inclui um pré-tratamento de 24 horas com ciclofosfamida seguido de transplante de AlloMSC.
Os pacientes serão internados no serviço de internação por 3-5 dias para o tratamento de transplante e serão acompanhados no ambulatório.
Todas as sorologias basais de lúpus e os painéis de função renal serão obtidos na admissão pré-tratamento.
As visitas de acompanhamento pós-transplante serão mensais para sorologia lúpica e testes de função renal, e a cada 3 meses para análise da população reguladora de T.
Os pacientes transplantados serão avaliados por uma equipe integrada de reumatologistas, hematologistas e especialistas em transplante de medula óssea todos os meses durante toda a duração do estudo (2 anos) e a cada 6-12 meses a partir de então.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
20
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Jiangsu
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Nanjing, Jiangsu, China, 210008
- Recrutamento
- Department of Rheumatology and Immunology, Nanjing University Medical College Affiliated Drum Tower Hospital
-
Contato:
- Sun Lingyun, MD
- Número de telefone: +86 25 83105219
- E-mail: lingyunsun2001@yahoo.com.cn
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
15 anos a 70 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Todos os pacientes preenchiam os critérios do American College of Rheumatology (ACR) para LES, homens ou mulheres com idade entre 15 e 70 anos, SLEDAI≥8;
- Nefrite lúpica com proteína na urina de 24h≥1g;
Doença refratária determinada pela falha dos seguintes regimes:
- Tentativa de corticosteróides (prednisona oral mais de 20 mg/dia);
- Tentativa de ciclofosfamida 0,4 ~ 0,6 / m2 a cada duas semanas por seis meses, ou outras drogas imunossupressoras, como MMF 2 g / dia, por três meses;
- Os pacientes devem assinar um consentimento informado indicando que estão cientes da natureza investigativa do estudo de acordo com a política do hospital;
- Disposto a usar métodos contraceptivos durante todo o estudo e por 12 meses após o tratamento.
Critério de exclusão:
- Função hepática anormal (ALT superior a 3 vezes o valor normal);
- insuficiência renal terminal;
- Insuficiência cardíaca e pulmonar grave ou danos em outros órgãos importantes;
- Infecções mal controladas
- Grávidas ou lactantes, de ambos os sexos, que pretendam gravidez recente.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: 1
|
Intervenção: A ciclofosfamida será administrada por via intravenosa na dose total de 0,8-1,8g 24 horas antes do transplante. Células-tronco mesenquimais derivadas de medula óssea alogênicas (doadores familiares compatíveis) serão infundidas por via intravenosa a 106 células/kg de peso corporal |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Índice de Atividade da Doença do Lúpus Eritematoso Sistêmico (SLEDAI)
Prazo: Por mês
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Por mês
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Sorologia lúpica (ANA, dsDNA, C3, C4)
Prazo: Por mês
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Por mês
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Função renal (GFR, BUN, urinálise)
Prazo: Por mês
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Por mês
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Porcentagem da população reguladora T sistêmica
Prazo: A cada 3 meses
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A cada 3 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: Lingyun Sun, M.D., Nanjing University Medical College Affiliated Drum Tower Hospital
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Jiang B, Sun L, Hao S, Li X, Xu Y, Hou Y. Estrogen modulates bone marrow-derived DCs in SLE murine model-(NZB x NZW) F1 female mice. Immunol Invest. 2008;37(3):227-43. doi: 10.1080/08820130801973328.
- Jiang B, Sun L, Hao S, Li X, Hou Y. Estrogen distinctively modulates spleen DC from (NZB x NZW) F1 female mice in various disease development stages. Cell Immunol. 2007 Aug;248(2):95-102. doi: 10.1016/j.cellimm.2007.10.004. Epub 2007 Dec 3.
- Sun LY, Zhang HY, Feng XB, Hou YY, Lu LW, Fan LM. Abnormality of bone marrow-derived mesenchymal stem cells in patients with systemic lupus erythematosus. Lupus. 2007;16(2):121-8. doi: 10.1177/0961203306075793.
- Liang J, Zhang H, Kong W, Deng W, Wang D, Feng X, Zhao C, Hua B, Wang H, Sun L. Safety analysis in patients with autoimmune disease receiving allogeneic mesenchymal stem cells infusion: a long-term retrospective study. Stem Cell Res Ther. 2018 Nov 14;9(1):312. doi: 10.1186/s13287-018-1053-4.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de março de 2007
Conclusão Primária (Antecipado)
1 de dezembro de 2011
Conclusão do estudo (Antecipado)
1 de dezembro de 2012
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
13 de junho de 2008
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
16 de junho de 2008
Primeira postagem (Estimativa)
17 de junho de 2008
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
17 de junho de 2008
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
16 de junho de 2008
Última verificação
1 de junho de 2008
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- NSFC30772014
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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