Pomalidomida em Pacientes com Neoplasias Mieloproliferativas em Estágio Fibrótico

Critério de inclusão:

Tanto os pacientes do sexo feminino quanto os do sexo masculino que atenderem aos critérios de inclusão e exclusão mencionados serão incluídos neste ensaio clínico. O risco de contrair PMF ou SMF não depende do sexo do paciente. Os pacientes devem atender a todos os seguintes critérios de inclusão para serem elegíveis para inscrição no estudo:

1. Idade ≥50 anos no momento da assinatura voluntária de um consentimento informado aprovado pelo IRB/IEC
2. Diagnóstico de Neoplasias Mieloproliferativas (MPN) ou mielofibrose de novo de acordo com os critérios da OMS (PMF) [20], mielofibrose secundária (MF pós-PV e MF pós-ET de acordo com a terminologia de consenso IWG-MRT) [21] ou MPN não classificável com mielofibrose comprovada por biópsia
3. Anemia com nível de hemoglobina <10 g/dl ou anemia dependente de transfusão e/ou trombocitopenia <50 /nl ou trombocitopenia dependente de transfusão e/ou neutropenia <1,0 /nl
4. Esplenomegalia (>11 cm de diâmetro) e/ou leucoeritroblastose
5. Função adequada do órgão, ou seja, ALT e/ou AST <3 x limite superior do normal (LSN), bilirrubina total <3 x LSN e creatinina sérica <2 mg/dl
6. O sujeito deve estar disposto a receber transfusão de hemoderivados
7. Estado de desempenho ECOG < 3

8. Indivíduos do sexo feminino com potencial para não engravidar:

   • Concordar em fazer um teste de gravidez no início do estudo

9. Sujeitos masculinos:

   • Concordar em usar preservativos durante a terapia medicamentosa do estudo, durante qualquer interrupção da dose e por quatro semanas após o término da terapia do estudo, se seu parceiro tiver potencial para engravidar e não tiver contracepção.
   • Concordar em não doar sêmen durante a terapia medicamentosa do estudo e por quatro semanas após o término da terapia medicamentosa do estudo.

10. Todos os assuntos:

    • Será aconselhado sobre os potenciais riscos teratogênicos da medicação do estudo.
    • Concordar em se abster de doar sangue durante o tratamento com o medicamento do estudo e por uma semana após a descontinuação do tratamento com o medicamento do estudo.
    • Concordar em não compartilhar a medicação do estudo com outra pessoa e devolver todos os medicamentos do estudo não utilizados ao investigador
    • Não mais do que um suprimento de 12 semanas do medicamento do estudo será dispensado por vez.

Critério de exclusão:

A presença de qualquer um dos seguintes excluirá um paciente da inscrição no estudo:

1. Mulheres com potencial para engravidar°, mulheres grávidas ou amamentando
2. Positividade BCR/ABL
3. Diagnóstico de TE (de acordo com os critérios da OMS de 2008)
4. Diagnóstico de PV (de acordo com os critérios da OMS de 2008)
5. >20% de blastos no sangue periférico ou na medula óssea
6. Status positivo conhecido para HIV, HBV ou HCV
7. Tratamento prévio com IMiDs (talidomida, lenalidomida) ou com Interferon-alfa dentro de um período de 3 meses antes da triagem
8. História de trombose ou embolia pulmonar
9. Neuropatia periférica > grau 1 CTC
10. Sem consentimento para registro, armazenamento e processamento das características e curso da doença individual, bem como informações do médico de família sobre a participação no estudo.
11. A presença de qualquer condição médica/psiquiátrica ou anormalidades laboratoriais que possam limitar a adesão total ao estudo, aumentar o risco associado à participação no estudo ou à administração do medicamento do estudo ou interferir na interpretação dos resultados do estudo e, no julgamento do investigador, tornar o paciente inapropriado para entrar neste estudo
12. Abuso de drogas ou álcool nos últimos 6 meses
13. Pacientes com uma segunda malignidade "atualmente ativa" que não sejam cânceres de pele não melanoma. Os pacientes não são considerados como tendo uma malignidade "atualmente ativa" se concluíram a terapia e são considerados por seus médicos com menos de 30% de risco de recaída em um ano.

Critérios para mulheres sem potencial para engravidar:

Uma paciente do sexo feminino ou parceira de um paciente do sexo masculino é considerada como tendo potencial para engravidar, a menos que ela atenda a pelo menos um dos seguintes critérios:

• Idade ≥ 50 anos e naturalmente amenorréica por ≥ 1 ano. Amenorréia após terapia de câncer não exclui potencial para engravidar
• Falência ovariana prematura confirmada por um ginecologista especialista
• Salpingo-ooforectomia bilateral prévia ou histerectomia
• Genótipo XY, Síndrome de Turner, Agenesia uterina