Pomalidomid bei Patienten mit myeloproliferativen Neoplasien im fibrotischen Stadium

Einschlusskriterien:

In diese klinische Studie werden sowohl weibliche als auch männliche Patienten einbezogen, die die genannten Ein- und Ausschlusskriterien erfüllen. Das Risiko, an PMF oder SMF zu erkranken, hängt nicht vom Geschlecht des Patienten ab. Patienten müssen alle folgenden Einschlusskriterien erfüllen, um für die Aufnahme in die Studie in Frage zu kommen:

1. Alter ≥ 50 Jahre zum Zeitpunkt der freiwilligen Unterzeichnung einer vom IRB/IEC genehmigten Einverständniserklärung
2. Diagnose myeloproliferativer Neoplasien (MPN) entweder De-novo-Myelofibrose gemäß WHO-Kriterien (PMF) [20], sekundäre Myelofibrose (Post-PV-MF und Post-ET-MF gemäß der IWG-MRT-Konsensterminologie) [21] oder nicht klassifizierbare MPN mit Biopsie nachgewiesene Myelofibrose
3. Anämie mit einem Hämoglobinspiegel von <10 g/dl oder transfusionsabhängige Anämie und/oder Thrombozytopenie <50 /nl oder transfusionsabhängige Thrombozytopenie und/oder Neutropenie <1,0 /nl
4. Splenomegalie (>11 cm Durchmesser) und/oder Leukoerythroblastose
5. Ausreichende Organfunktion, d.h. ALT und/oder AST <3 x Obergrenze des Normalwerts (ULN), Gesamtbilirubin <3 x ULN und Serumkreatinin <2 mg/dl
6. Der Proband muss bereit sein, eine Transfusion von Blutprodukten zu erhalten
7. ECOG-Leistungsstatus < 3

8. Weibliche Probanden mit nicht gebärfähigem Potenzial:

   • Stimmen Sie zu, zu Studienbeginn einen Schwangerschaftstest durchführen zu lassen

9. Männliche Probanden:

   • Stimmen Sie der Verwendung von Kondomen während der gesamten medikamentösen Studientherapie, während jeder Dosisunterbrechung und für vier Wochen nach Beendigung der Studientherapie zu, wenn der Partner im gebärfähigen Alter ist und keine Empfängnisverhütung hat.
   • Stimmen Sie zu, während der medikamentösen Studientherapie und vier Wochen nach Ende der medikamentösen Studientherapie keinen Samen zu spenden.

10. Alle Schulfächer:

    • Wird über mögliche teratogene Risiken der Studienmedikation aufgeklärt.
    • Stimmen Sie zu, während der Einnahme der medikamentösen Studientherapie und für eine Woche nach Absetzen der medikamentösen Studientherapie auf Blutspenden zu verzichten.
    • Stimmen Sie zu, die Studienmedikation nicht mit einer anderen Person zu teilen und alle nicht verwendeten Studienmedikamente an den Prüfer zurückzugeben
    • Es wird jeweils nicht mehr als ein 12-Wochen-Vorrat des Studienmedikaments abgegeben.

Ausschlusskriterien:

Das Vorliegen einer der folgenden Voraussetzungen schließt einen Patienten von der Studieneinschreibung aus:

1. Frauen im gebärfähigen Alter, schwangere oder stillende Frauen
2. BCR/ABL-Positivität
3. Diagnose von ET (gemäß den Kriterien der WHO 2008)
4. Diagnose von PV (gemäß den Kriterien der WHO 2008)
5. >20 % Blasten im peripheren Blut oder Knochenmark
6. Bekannter positiver Status für HIV, HBV oder HCV
7. Vorherige Behandlung mit IMiDs (Thalidomid, Lenalidomid) oder mit Interferon-alpha innerhalb eines Zeitraums von 3 Monaten vor dem Screening
8. Vorgeschichte einer Thrombose oder Lungenembolie
9. Periphere Neuropathie > Grad 1 CTC
10. Keine Einwilligung zur Erfassung, Speicherung und Verarbeitung der individuellen Krankheitsmerkmale und -verläufe sowie Angaben des Hausarztes zur Studienteilnahme.
11. Vorliegen eines medizinischen/psychiatrischen Zustands oder von Laboranomalien, die die vollständige Einhaltung der Studie einschränken, das mit der Studienteilnahme oder der Verabreichung von Studienmedikamenten verbundene Risiko erhöhen oder die Interpretation der Studienergebnisse beeinträchtigen können und nach Einschätzung des Prüfers dies auch tun würden den Patienten für die Teilnahme an dieser Studie ungeeignet machen
12. Drogen- oder Alkoholmissbrauch innerhalb der letzten 6 Monate
13. Patienten mit einer „derzeit aktiven“ zweiten bösartigen Erkrankung, bei der es sich nicht um einen nicht-melanozytären Hautkrebs handelt. Patienten gelten nicht als Patienten mit einer „aktuell aktiven“ bösartigen Erkrankung, wenn sie die Therapie abgeschlossen haben und nach Einschätzung ihres Arztes ein Risiko von weniger als 30 % für einen Rückfall innerhalb eines Jahres besteht.

Kriterien für Frauen im nicht gebärfähigen Alter:

Eine Patientin oder eine Partnerin eines männlichen Patienten gilt als gebärfähig, es sei denn, sie erfüllt mindestens eines der folgenden Kriterien:

• Alter ≥ 50 Jahre und seit ≥ 1 Jahr natürlich amenorrhoisch. Eine Amenorrhoe nach einer Krebstherapie schließt die Gebärfähigkeit nicht aus
• Vorzeitiges Ovarialversagen, bestätigt durch einen spezialisierten Gynäkologen
• Vorherige bilaterale Salpingo-Oophorektomie oder Hysterektomie
• XY-Genotyp, Turner-Syndrom, Uterusagenesie