Estudo de segurança de uma micropartícula imunomoduladora para tratar a esclerose múltipla progressiva
5 de dezembro de 2012 atualizado por: Innate Immunotherapeutics
Um estudo de escalonamento de dose aberto de fase 2 avaliando a segurança, a tolerabilidade e a farmacodinâmica do MIS416 administrado por via intravenosa em pacientes com esclerose múltipla progressiva crônica
O objetivo do estudo é determinar a segurança e tolerabilidade, toxicidades limitantes da dose, dose máxima tolerada e dose terapêutica recomendada de MIS416 administrado por via intravenosa semanalmente em pacientes com esclerose múltipla crônica progressiva.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo de escalonamento de dose de centro único, aberto, não randomizado, a ser conduzido em duas fases:
- uma fase de escalonamento de dose (DE), para avaliar a segurança, tolerabilidade, MTD e PD de MIS416 administrado IV uma vez por semana para 4 doses; e
- uma fase de confirmação de dose (DC), que será uma expansão de coorte em ou abaixo do MTD (ou seja, o RTD) de MIS416, administrado uma vez por semana para até 12 doses.
Os indivíduos serão tratados com uma dose IV semanal de MIS416 em ciclos de 28 dias: 1 ciclo na fase DE e até 3 ciclos na fase DC. Os indivíduos serão avaliados e dosados semanalmente a cada ciclo em cada fase. Os indivíduos retornarão para uma visita de acompanhamento 7 dias após a conclusão da última dose do medicamento do estudo.
Os objetivos primordiais deste estudo são:
- Determinar a segurança e tolerabilidade, toxicidades limitantes da dose (DLTs), dose máxima tolerada (MTD) e dose terapêutica recomendada (RTD) de MIS416 administrado por via intravenosa (IV) semanalmente em pacientes com esclerose múltipla crônica progressiva (CPMS); e
- Avaliar os efeitos farmacodinâmicos (PD) do MIS416, incluindo efeitos nos níveis séricos de citocinas e composição de células mononucleares do sangue periférico (PBMC), expressão e função de citocinas/quimiocinas.
Os objetivos secundários deste estudo são:
- Para documentar quaisquer alterações no estado clínico da EM que ocorram durante o período de dosagem de 12 semanas do MIS416 na fase de confirmação da dose, conforme determinado pelo Multiple Sclerosis Functional Composite (MSFC), Fatigue Severity Scale (FSS), Short Form Health Survey (SF- 36) e Escala Expandida do Estado de Incapacidade (EDSS); a frequência de recaídas clínicas; e sinais de atividade clínica em ressonâncias magnéticas cranianas seriadas; e
- Avaliar, de forma exploratória, eventuais correlações entre desfechos clínicos, radiológicos e de DP.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
34
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Canterbury
-
Christchurch, Canterbury, Nova Zelândia, 8011
- Primorus Clinical Trials, 40 Stewart Street
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pelo menos 18 anos de idade.
- Diagnóstico de EM, pelos critérios de McDonald.
- MS progressiva crônica (CPMS), definida como MS progressiva primária (PPMS) ou MS progressiva secundária (SPMS), de acordo com os critérios do Comitê Consultivo de Ensaios Clínicos de Novos Agentes na Esclerose Múltipla da Sociedade Nacional de Esclerose Múltipla (EUA). [NOTA: Na fase de confirmação da dose, apenas indivíduos com EMSP podem ser inscritos].
- A EM é clinicamente ativa com piora do estado clínico nos últimos 2 anos, definida como um aumento no EDSS de 1 ponto ou mais, sustentado por pelo menos 6 meses.
- Escala Expandida de Status de Incapacidade (EDSS) de 2,5 a 7,0 na Triagem.
Os seguintes valores laboratoriais devem ser documentados dentro de 3 dias antes do início do medicamento do estudo:
- Contagem absoluta de neutrófilos (ANC) >= 1 x 109/L
- Contagem de plaquetas >= 100 x 109/L
- Creatinina sérica = < 1,5 mg/dL
- AST (SGOT) e ALT (SGPT) =< 2 × limite superior da normalidade.
- Fornecer consentimento informado por escrito para participar.
Critério de exclusão:
- EM remitente-recorrente ou EM progressiva-remitente
- Qualquer terapia medicamentosa imunomoduladora ou terapia imunossupressora nos seis meses anteriores, ou vacina ou corticosteroides sistêmicos nos 60 dias anteriores, antes do início do medicamento em estudo.
- Exposição a outros tratamentos experimentais atualmente sob investigação em ensaios clínicos de EM, incluindo alentuzamab, rituximab, fingolimod e clabribina.
- Um diagnóstico ou histórico de doença vascular do colágeno (incluindo síndrome de Sjögren e lúpus eritematoso sistêmico), síndrome do anticorpo anticardiolipina, arteriopatia cerebral autossômica dominante com infartos subcorticais e leucoencefalopatia (CADASIL), sarcoidose, vasculite, síndrome de Bechet e/ou doença de Lyme.
- História de abuso de álcool ou drogas (com exceção de canabinóides) dentro de 2 anos antes do início da droga em estudo.
- Exposição anterior ao MIS416.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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EXPERIMENTAL: MIS416
MIS416, micropartícula imunomoduladora, administrada por via intravenosa semanalmente
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MIS416 por via intravenosa toda semana
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Perfil de segurança, incluindo dose máxima tolerada
Prazo: 1 mês na fase DE, 3 meses na fase DC
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Toxicidades limitantes de dose, eventos adversos, avaliações de segurança por ressonância magnética
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1 mês na fase DE, 3 meses na fase DC
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avaliações farmacodinâmicas
Prazo: 1 mês na fase DE, 3 meses na fase DC
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Ensaios imunológicos séricos e celulares
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1 mês na fase DE, 3 meses na fase DC
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Avaliações de ressonância magnética
Prazo: 1 mês na fase DE, 3 meses na fase DC
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Ressonância magnética de segurança
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1 mês na fase DE, 3 meses na fase DC
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Estado clínico
Prazo: 3 meses na fase DC
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Exame neurológico, Escala Expandida do Estado de Incapacidade (EDSS), Composto Funcional de Esclerose Múltipla (MSFC), Escala de Gravidade de Fadiga (FSS), Qualidade de Vida de Esclerose Múltipla (MSQLI).
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3 meses na fase DC
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Alison Luckey, Primorus Clinical Trials
- Investigador principal: Tim Anderson, Department of Medicine, University of Otago
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Webster GA, Sim DA, La Flamme AC, Mayo NE. Evaluation of neurological changes in secondary progressive multiple sclerosis patients treated with immune modulator MIS416: results from a feasibility study. Pilot Feasibility Stud. 2017 Nov 16;3:60. doi: 10.1186/s40814-017-0201-4. eCollection 2017.
- Luckey AM, Anderson T, Silverman MH, Webster G. Safety, tolerability and pharmacodynamics of a novel immunomodulator, MIS416, in patients with chronic progressive multiple sclerosis. Mult Scler J Exp Transl Clin. 2015 May 12;1:2055217315583385. doi: 10.1177/2055217315583385. eCollection 2015 Jan-Dec.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de agosto de 2010
Conclusão Primária (REAL)
1 de junho de 2012
Conclusão do estudo (REAL)
1 de novembro de 2012
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
30 de agosto de 2010
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
30 de agosto de 2010
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
31 de agosto de 2010
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)
7 de dezembro de 2012
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
5 de dezembro de 2012
Última verificação
1 de dezembro de 2012
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- MIS416-201
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