Studio sulla sicurezza di una microparticella immunomodulante per il trattamento della sclerosi multipla progressiva
5 dicembre 2012 aggiornato da: Innate Immunotherapeutics
Uno studio di fase 2, in aperto, con aumento della dose che valuta la sicurezza, la tollerabilità e la farmacodinamica del MIS416 somministrato per via endovenosa in pazienti con sclerosi multipla cronica progressiva
Lo scopo dello studio è determinare la sicurezza e la tollerabilità, le tossicità dose-limitanti, la dose massima tollerata e la dose terapeutica raccomandata di MIS416 somministrato per via endovenosa settimanalmente in pazienti con sclerosi multipla cronica progressiva.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Si tratta di uno studio a singolo centro, in aperto, non randomizzato, di aumento della dose, da condurre in due fasi:
- una fase di dose-escalation (DE), per valutare la sicurezza, tollerabilità, MTD e PD di MIS416 somministrato IV una volta alla settimana per 4 dosi; E
- una fase di conferma della dose (DC), che sarà un'espansione della coorte pari o inferiore all'MTD (ovvero l'RTD) di MIS416, somministrata una volta alla settimana per un massimo di 12 dosi.
I soggetti saranno trattati con una dose IV settimanale di MIS416 in cicli di 28 giorni: 1 ciclo nella fase DE e fino a 3 cicli nella fase DC. I soggetti saranno valutati e dosati settimanalmente ogni ciclo in ogni fase. I soggetti torneranno per una visita di follow-up 7 giorni dopo il completamento dell'ultima dose del farmaco in studio.
Gli obiettivi primari di questo studio sono:
- Per determinare la sicurezza e la tollerabilità, le tossicità dose-limitanti (DLT), la dose massima tollerata (MTD) e la dose terapeutica raccomandata (RTD) di MIS416 somministrato per via endovenosa (IV) settimanalmente in pazienti con sclerosi multipla cronica progressiva (CPMS); E
- Per valutare gli effetti farmacodinamici (PD) di MIS416, inclusi gli effetti sui livelli sierici di citochine e sulla composizione delle cellule mononucleate del sangue periferico (PBMC), l'espressione e la funzione di citochine/chemochine.
Gli obiettivi secondari di questo studio sono:
- Per documentare eventuali cambiamenti nello stato clinico della SM che si verificano durante il periodo di somministrazione di MIS416 di 12 settimane nella fase di conferma della dose, come determinato dal Multiple Sclerosis Functional Composite (MSFC), Fatigue Severity Scale (FSS), Short Form Health Survey (SF- 36) e la scala estesa dello stato di disabilità (EDSS); la frequenza delle recidive cliniche; e segni di attività clinica su scansioni MRI craniche seriali; E
- Valutare, in modo esplorativo, eventuali correlazioni tra esiti clinici, radiologici e PD.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
34
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
Canterbury
-
Christchurch, Canterbury, Nuova Zelanda, 8011
- Primorus Clinical Trials, 40 Stewart Street
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Almeno 18 anni di età.
- Diagnosi di SM, secondo i criteri di McDonald.
- SM cronica progressiva (CPMS), definita come SM progressiva primaria (PPMS) o SM secondaria progressiva (SPMS), secondo i criteri del comitato consultivo della National Multiple Sclerosis Society (USA) sugli studi clinici sui nuovi agenti nella sclerosi multipla. [NOTA: nella fase di conferma della dose, possono essere arruolati solo soggetti con SMSP].
- La SM è clinicamente attiva con un peggioramento dello stato clinico negli ultimi 2 anni, definito come un aumento dell'EDSS di 1 punto o più, sostenuto per almeno 6 mesi.
- Scala estesa dello stato di disabilità (EDSS) da 2,5 a 7,0 allo screening.
I seguenti valori di laboratorio devono essere documentati entro 3 giorni prima dell'inizio del farmaco in studio:
- Conta assoluta dei neutrofili (ANC) >= 1 x 109/L
- Conta piastrinica >= 100 x 109/L
- Creatinina sierica =< 1,5 mg/dL
- AST (SGOT) e ALT (SGPT) = < 2 × limite superiore del normale.
- Fornire il consenso informato scritto alla partecipazione.
Criteri di esclusione:
- SM recidivante-remittente o SM recidivante progressiva
- Qualsiasi terapia farmacologica immunomodulante o terapia immunosoppressiva nei sei mesi precedenti, o vaccino o corticosteroidi sistemici nei 60 giorni precedenti, prima dell'inizio del farmaco in studio.
- Esposizione ad altri trattamenti sperimentali attualmente in fase di studio negli studi clinici sulla SM, tra cui alemtuzamab, rituximab, fingolimod e clabribina.
- Una diagnosi o una storia di malattia vascolare del collagene (inclusi sindrome di Sjögren e lupus eritematoso sistemico), sindrome da anticorpi anticardiolipina, arteriopatia cerebrale autosomica dominante con infarti sottocorticali e leucoencefalopatia (CADASIL), sarcoidosi, vasculite, sindrome di Bechet e/o malattia di Lyme.
- Storia di abuso di alcol o droghe (ad eccezione dei cannabinoidi) entro 2 anni prima dell'inizio del farmaco in studio.
- Precedente esposizione a MIS416.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
SPERIMENTALE: MIS416
MIS416, microparticella immunomodulante, somministrata per via endovenosa settimanalmente
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MIS416 per via endovenosa ogni settimana
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Profilo di sicurezza, compresa la dose massima tollerata
Lasso di tempo: 1 mese in fase DE, 3 mesi in fase DC
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Tossicità dose-limitanti, eventi avversi, valutazioni di sicurezza MRI
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1 mese in fase DE, 3 mesi in fase DC
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Valutazioni farmacodinamiche
Lasso di tempo: 1 mese in fase DE, 3 mesi in fase DC
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Saggi immunologici sierici e cellulari
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1 mese in fase DE, 3 mesi in fase DC
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Valutazioni RM
Lasso di tempo: 1 mese in fase DE, 3 mesi in fase DC
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Risonanze magnetiche di sicurezza
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1 mese in fase DE, 3 mesi in fase DC
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Stato clinico
Lasso di tempo: 3 mesi in fase DC
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Esame neurologico, Expanded Disability Status Scale (EDSS), Multiple Sclerosis Functional Composite (MSFC), Fatigue Severity Scale (FSS), Multiple Sclerosis Quality of Life (MSQLI).
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3 mesi in fase DC
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Alison Luckey, Primorus Clinical Trials
- Investigatore principale: Tim Anderson, Department of Medicine, University of Otago
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Webster GA, Sim DA, La Flamme AC, Mayo NE. Evaluation of neurological changes in secondary progressive multiple sclerosis patients treated with immune modulator MIS416: results from a feasibility study. Pilot Feasibility Stud. 2017 Nov 16;3:60. doi: 10.1186/s40814-017-0201-4. eCollection 2017.
- Luckey AM, Anderson T, Silverman MH, Webster G. Safety, tolerability and pharmacodynamics of a novel immunomodulator, MIS416, in patients with chronic progressive multiple sclerosis. Mult Scler J Exp Transl Clin. 2015 May 12;1:2055217315583385. doi: 10.1177/2055217315583385. eCollection 2015 Jan-Dec.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 agosto 2010
Completamento primario (EFFETTIVO)
1 giugno 2012
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
1 novembre 2012
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
30 agosto 2010
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
30 agosto 2010
Primo Inserito (STIMA)
31 agosto 2010
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)
7 dicembre 2012
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
5 dicembre 2012
Ultimo verificato
1 dicembre 2012
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- MIS416-201
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