Implantes de CNTF para acromatopsia CNGB3 (CNTF-CNGB3-1)

Critério de inclusão:

Para ser elegível, os seguintes critérios de inclusão devem ser atendidos, quando aplicável.

• O participante deve ter 18 anos de idade ou mais.
• O participante deve ser portador de dois alelos para mutações do gene CNGB3 e nenhuma variação de sequência do canal alfa 3 controlado por nucleotídeo cíclico (CNGA3), conforme confirmado em um laboratório certificado pela Clinical Laboratory Improvement Amendments (CLIA).
• O participante deve entender e assinar o protocolo de consentimento informado.
• Tanto os participantes do sexo feminino com potencial para engravidar quanto os participantes do sexo masculino capazes de gerar filhos devem ter (ou ter um parceiro que tenha) feito histerectomia ou vasectomia, estar completamente abstinentes de relações sexuais ou devem concordar em usar contracepção durante os primeiros seis meses após a implantação. As formas aceitáveis ​​de contracepção incluem: contracepção hormonal (ou seja, pílulas anticoncepcionais, hormônios injetáveis, adesivo dérmico ou anel vaginal), dispositivo intrauterino, métodos de barreira (diafragma, preservativo) com espermicida ou esterilização cirúrgica (laqueadura de trompas).

Critério de exclusão:

Um participante não é elegível se algum dos seguintes critérios de exclusão estiver presente.

• O participante tem histórico de outra doença ocular que pode contribuir significativamente para a perda visual (por exemplo, neuropatia óptica, glaucoma, uveíte ou outra doença da retina).
• O participante é julgado pelo investigador como não suficientemente saudável para se submeter com segurança à cirurgia oftalmológica.
• O participante está em terapia anticoagulante que não pode ser interrompida com segurança no perioperatório no procedimento de implante. Pacientes em uso de varfarina sempre serão excluídos. Pacientes em uso de aspirina serão solicitados a interromper a medicação pelo menos sete dias antes da cirurgia (quando não contraindicada pela condição médica subjacente). O período de interrupção para outros medicamentos anticoagulantes é baseado no melhor julgamento clínico do cirurgião investigador e varia dependendo da condição médica do paciente e do tipo de medicamento.
• O participante teve diagnóstico ou tratamento de uma malignidade (excluindo câncer de pele não melanoma) nos últimos cinco anos.
• O participante recebeu tratamento experimental em outro estudo clínico relacionado a uma condição ocular nos últimos seis meses.
• A participante está grávida, amamentando ou planejando engravidar nos primeiros seis meses após a implantação.

Critérios de elegibilidade do olho do estudo:

O participante deve ter pelo menos um olho que atenda a todos os critérios de inclusão e nenhum dos critérios de exclusão listados abaixo.

Critérios de inclusão do olho do estudo:

O olho do estudo deve ter uma pontuação de acuidade visual melhor corrigida no Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) de ≤ 53 (ou seja, ≤ 20/100). A acuidade visual da primeira visita de linha de base (Linha de base 1) será usada para determinação de elegibilidade em caso de alteração na acuidade visual na segunda visita de linha de base (Linha de base 2).

Critérios de exclusão do olho do estudo:

• O olho do estudo tem um nevo coroidal ou neoplasia ocular com risco potencial de transformação maligna.
• O olho do estudo é julgado pelo investigador, com base na história ou achados do exame, como de alto risco para descolamento de retina, hemorragia vítrea, infecção ou uveíte.
• O olho do estudo tem lente, córnea ou outras opacidades de mídia que impedem a visualização adequada e o teste da retina.
• O olho do estudo foi submetido a cirurgia intraocular nos 12 meses anteriores à inscrição.

Critérios de seleção do olho do estudo em casos de doença bilateral:

• Como esta é uma condição genética que geralmente afeta ambos os olhos em grau semelhante, se ambos os olhos de um participante atenderem aos critérios de elegibilidade ocular do estudo e tiverem acuidade visual comparável, o olho do estudo será selecionado a critério médico do investigador após consulta com o participante .
• No caso de um olho com menor acuidade visual, esse olho será selecionado como o olho do estudo.