Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Implantáty CNTF pro CNGB3 achromatopsie (CNTF-CNGB3-1)

30. září 2016 aktualizováno: Paul A. Sieving, M.D., National Eye Institute (NEI)

Studie fáze I/II nitroočního implantátu uvolňujícího ciliární neurotrofický faktor (CNTF) u účastníků s achromatopsií CNGB3

Pozadí:

  • Achromatopsie je dědičný stav, který způsobuje ztrátu zraku, protože buňky v sítnici nefungují správně. Způsobuje ztrátu ostrosti, citlivosti na světlo a ztrátu barevného vidění. Neexistují žádné účinné způsoby léčby achromatopsie.
  • V současnosti je známo, že achromatopsie způsobují čtyři geny. Jeden z nich, gen beta 3 s hradlovaným cyklickým nukleotidem (CNGB3), je příčinou asi u 50 procent lidí.
  • CNTF je přirozená chemická látka nacházející se v těle, která podporuje přežití a funkci nervových buněk. Bylo prokázáno, že CNTF je účinný při léčbě onemocnění sítnice u zvířat a může zpomalit ztrátu zraku.
  • CNTF byl také studován u více než 250 lidí s onemocněním sítnice jiným než achromatopsie. V těchto studiích byl implantát CNTF umístěn do oka během jednoduché operace. Implantát uvolňuje CNTF uvnitř oka, blízko sítnice. Tyto studie naznačují, že implantát CNTF může pomoci vidění u některých očních onemocnění.

Cíle:

  • Chcete-li zjistit, zda je implantát CNTF bezpečný pro lidi s achromatopsií CNGB3.
  • Chcete-li zjistit, zda CNTF může zlepšit zrakovou ostrost nebo barevné vidění a zda může snížit citlivost na světlo u lidí s achromatopsií CNGB3.

Způsobilost:

Této studie se můžete zúčastnit, pokud:

  • Je jim minimálně 18 let.
  • Test je pozitivní na mutace v genu CNGB3 a nemá žádné mutace v jiném genu achromatopsie.
  • Mít vidění 20/100 nebo horší alespoň na jedno oko.
  • Nejste těhotné ani kojící.

Design:

  • Abychom zjistili, zda se můžete zúčastnit, zeptáme se na vaši anamnézu a provedeme fyzické a oční vyšetření. Budou odebrány vzorky krve a moči.
  • Tato studie vyžaduje 11 návštěv Národního očního institutu během 3 let.
  • Jedna návštěva bude na operaci implantátu. Implantát bude umístěn pouze do jednoho oka.
  • Studijní návštěvy se uskuteční 1 den po operaci implantátu a znovu o 1 týden později a 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců, 1 rok, 1,5 roku a 3 roky později. Tyto návštěvy nám pomohou vyhodnotit bezpečnost a přínos implantátu pro vaše oko.
  • Při 3leté návštěvě si můžete vybrat, zda si implantát CNTF v oku ponecháte, nebo nám ho můžete nechat vyjmout.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Cíl: Cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost očního zařízení NT-501 se zapouzdřenými buňkami NT-201 uvolňujícími ciliární neurotrofický faktor (CNTF) na sítnici účastníků postižených achromatopsií CNGB3.

Studijní populace: Bude zapsáno pět účastníků postižených achromatopsií CNGB3, přičemž každému účastníkovi bude ošetřeno jedno oko.

Design: Toto je prospektivní studie fáze I/II v jednom centru. Jedno oko každého účastníka obdrží implantát sklivce NT-501 uvolňující CNTF. Studie bude dokončena, jakmile konečný účastník obdrží tři roky sledování.

Výsledky: Primárním výsledkem je počet a závažnost nežádoucích účinků a systémové a oční toxicity šest měsíců po implantaci. Další bezpečnost očních implantátů CNTF u účastníků s achromatopsií CNGB3 bude stanovena na základě posouzení funkce sítnice, struktury oka a výskytu nežádoucích účinků ve všech časových bodech. Sekundární výsledky zahrnují změny zrakové funkce včetně zrakové ostrosti a barevného vidění, odpovědi na elektroretinogram (ERG) a zobrazení sítnice pomocí optické koherentní tomografie (OCT).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

5

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Abyste byli způsobilí, musí být v případě potřeby splněna následující kritéria pro zařazení.

  • Účastník musí být starší 18 let.
  • Účastník musí nést dvě alely pro genové mutace CNGB3 a žádné variace sekvence cyklického nukleotidu s hradlovým kanálem alfa 3 (CNGA3), jak bylo potvrzeno v laboratoři s certifikací Clinical Laboratory Improvement Accessories (CLIA).
  • Účastník musí porozumět protokolu a podepsat informovaný souhlas.
  • Jak ženy ve fertilním věku, tak mužští účastníci, kteří jsou schopni zplodit děti, musí mít (nebo mít partnera, který prodělal) hysterektomii nebo vazektomii, zcela abstinovat od pohlavního styku nebo musí souhlasit s užíváním antikoncepce během prvních šesti měsíců po implantaci. Mezi přijatelné formy antikoncepce patří: hormonální antikoncepce (tj. antikoncepční pilulky, injekční hormony, dermální náplast nebo vaginální kroužek), nitroděložní tělísko, bariérové ​​metody (bránice, kondom) se spermicidem nebo chirurgická sterilizace (podvázání vejcovodů).

Kritéria vyloučení:

Účastník není způsobilý, pokud je přítomno kterékoli z následujících kritérií vyloučení.

  • Účastník má v anamnéze jiné oční onemocnění, které pravděpodobně významně přispívá ke ztrátě zraku (např. optická neuropatie, glaukom, uveitida nebo jiné onemocnění sítnice).
  • Účastník je vyšetřovatelem posouzen jako nedostatečně zdravý, aby mohl bezpečně podstoupit oční operaci.
  • Účastník je na antikoagulační léčbě, kterou nelze bezpečně peroperačně zastavit při implantaci. Pacienti na warfarinu budou vždy vyloučeni. Pacienti užívající aspirin budou požádáni, aby ukončili léčbu nejméně sedm dní před operací (pokud to není kontraindikováno základním zdravotním stavem). Doba vysazení jiných antikoagulačních léků je založena na nejlepším klinickém úsudku zkoušejícího chirurga a je variabilní v závislosti na zdravotním stavu pacienta a typu léku.
  • Účastník měl v posledních pěti letech diagnózu nebo léčbu malignity (kromě nemelanomové rakoviny kůže).
  • Účastník v posledních šesti měsících absolvoval hodnocenou léčbu v jiné klinické studii související s očním onemocněním.
  • Účastnice je těhotná, kojí nebo plánuje otěhotnět během prvních šesti měsíců po implantaci.

Kritéria způsobilosti pro studium očí:

Účastník musí mít alespoň jedno oko splňující všechna kritéria pro zařazení a žádné z níže uvedených kritérií pro vyloučení.

Kritéria pro začlenění očí do studie:

Studované oko musí mít nejlépe korigovanou Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) písmenové skóre zrakové ostrosti ≤ 53 (tj. ≤ 20/100). Zraková ostrost z první základní návštěvy (základní linie 1) bude použita pro určení způsobilosti v případě změny zrakové ostrosti při druhé základní návštěvě (základní linie 2).

Studujte kritéria vyloučení očí:

  • Studované oko má choroidální névus nebo oční novotvar s potenciálním rizikem maligní transformace.
  • Studované oko je zkoušejícím posouzeno na základě anamnézy nebo nálezů vyšetření jako vysoce rizikové pro odchlípení sítnice, krvácení do sklivce, infekci nebo uveitidu.
  • Studované oko má opacity čočky, rohovky nebo jiného média, které znemožňují adekvátní vizualizaci a testování sítnice.
  • Studované oko podstoupilo nitrooční operaci během 12 měsíců před zařazením.

Studujte kritéria výběru očí v případech bilaterálního onemocnění:

  • Vzhledem k tomu, že se jedná o genetický stav, který obvykle postihuje obě oči v podobné míře, pokud obě oči účastníka splňují kritéria způsobilosti pro studijní oko a mají srovnatelnou zrakovou ostrost, studijní oko bude vybráno na základě lékařského posouzení zkoušejícího po konzultaci s účastníkem .
  • V případě oka s nižší zrakovou ostrostí bude toto oko vybráno jako oko studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: NT-501 Implantát uvolňující CNTF
Oční implantace kapsle NT-501 uvolňující CNTF (20 ng/den) do jednoho oka (oko studie) na začátku studie
Biologický: NT-501 Implantát uvolňující CNTF
Do oka se uvolňuje 20 ng/den

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet nežádoucích příhod za šest měsíců po implantaci
Časové okno: Den 1, týden 1, týden 4, týden 12, týden 24 po implantaci
Primárním výsledkem je celkový počet nežádoucích účinků hlášených během šesti měsíců po implantaci.
Den 1, týden 1, týden 4, týden 12, týden 24 po implantaci
Počet závažných nežádoucích příhod šest měsíců po implantaci
Časové okno: Den 1, týden 1, týden 4, týden 12, týden 24 po implantaci
Počet závažných nežádoucích účinků hlášených během šesti měsíců po implantaci.
Den 1, týden 1, týden 4, týden 12, týden 24 po implantaci
Počet očních nežádoucích příhod šest měsíců po implantaci
Časové okno: Den 1, týden 1, týden 4, týden 12, týden 24 po implantaci
Počet nežádoucích účinků souvisejících s očima hlášených během šesti měsíců po implantaci.
Den 1, týden 1, týden 4, týden 12, týden 24 po implantaci
Počet neočních nežádoucích příhod šest měsíců po implantaci
Časové okno: Den 1, týden 1, týden 4, týden 12, týden 24 po implantaci
Počet nežádoucích účinků nesouvisejících s očima hlášených během šesti měsíců po implantaci.
Den 1, týden 1, týden 4, týden 12, týden 24 po implantaci

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet nežádoucích příhod ve všech časových bodech po implantaci
Časové okno: 1. den, 1. týden, 4. týden, 12. týden, 24. týden, 52. týden, 78. týden, 156. týden po implantaci
Celkový počet nežádoucích příhod hlášených od 1. dne po implantaci do dokončení studie ve 3. roce.
1. den, 1. týden, 4. týden, 12. týden, 24. týden, 52. týden, 78. týden, 156. týden po implantaci
Počet závažných nežádoucích příhod ve všech časových bodech po implantaci
Časové okno: 1. den, 1. týden, 4. týden, 12. týden, 24. týden, 52. týden, 78. týden, 156. týden po implantaci

Celkový počet závažných nežádoucích příhod hlášených od 1. dne po implantaci do dokončení studie ve 3. roce.

Ačkoli byly během studie hlášeny dvě závažné nežádoucí příhody (SAE), pouze jedna závažnost byla klasifikována jako "závažná".
1. den, 1. týden, 4. týden, 12. týden, 24. týden, 52. týden, 78. týden, 156. týden po implantaci
Počet očních nežádoucích příhod ve všech časových bodech po implantaci
Časové okno: 1. den, 1. týden, 4. týden, 12. týden, 24. týden, 52. týden, 78. týden, 156. týden po implantaci
Celkový počet nežádoucích příhod souvisejících s očima hlášených od 1. dne po implantaci do dokončení studie ve 3. roce.
1. den, 1. týden, 4. týden, 12. týden, 24. týden, 52. týden, 78. týden, 156. týden po implantaci
Počet neokulárních nežádoucích příhod ve všech časových bodech po implantaci
Časové okno: 1. den, 1. týden, 4. týden, 12. týden, 24. týden, 52. týden, 78. týden, 156. týden po implantaci
Celkový počet nežádoucích příhod nesouvisejících s očima hlášených od 1. dne po implantaci do dokončení studie v roce 3.
1. den, 1. týden, 4. týden, 12. týden, 24. týden, 52. týden, 78. týden, 156. týden po implantaci
Počet účastníků, kteří zaznamenali zlepšení zrakové ostrosti větší než 0,3 logMAR (Logaritmus minimálního úhlu rozlišení) po implantaci ve studovaném oku.
Časové okno: 1. den, 1. týden, 4. týden, 12. týden, 24. týden, 52. týden, 78. týden, 156. týden po implantaci

Zlepšení zrakové ostrosti bylo hodnoceno jak u zkoumaných, tak u kontrolních očí. Zraková ostrost byla měřena pomocí protokolu Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS). Ostrost se měří jako písmena přečtená na ETDRS oční tabulce a přečtená písmena odpovídají Snellenovým měřením. Pokud například účastník přečte 84 až 88 písmen, ekvivalentní Snellenovo měření je 20/20. .

Stupnice LogMAR [vyjádřená jako (dekadický) logaritmus minimálního úhlu rozlišení (rozsah od +1,00 do -0,30)] převádí geometrickou sekvenci tradičního grafu na lineární měřítko. Měří ztrátu VA; kladné hodnoty znamenají ztrátu zraku, zatímco záporné hodnoty označují normální nebo lepší VA. Nižší hodnota LogMAR znamená lepší VA. Například zraková ostrost 20/20 odpovídá hodnotě logMAR nula (0) a zraková ostrost 20/100 odpovídá hodnotě LogMAR 0,7.
1. den, 1. týden, 4. týden, 12. týden, 24. týden, 52. týden, 78. týden, 156. týden po implantaci
Počet účastníků, kteří zaznamenali zlepšení zrakové ostrosti větší než 0,3 logMAR (Logaritmus minimálního úhlu rozlišení) po implantaci do neléčeného kontrolního oka.
Časové okno: 1. den, 1. týden, 4. týden, 12. týden, 24. týden, 52. týden, 78. týden, 156. týden po implantaci

Zlepšení zrakové ostrosti bylo hodnoceno jak u zkoumaných, tak u kontrolních očí. Zraková ostrost byla měřena pomocí protokolu Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS). Ostrost se měří jako písmena přečtená na ETDRS oční tabulce a přečtená písmena odpovídají Snellenovým měřením. Pokud například účastník přečte 84 až 88 písmen, ekvivalentní Snellenovo měření je 20/20. .

Stupnice LogMAR [vyjádřená jako (dekadický) logaritmus minimálního úhlu rozlišení (rozsah od +1,00 do -0,30)] převádí geometrickou sekvenci tradičního grafu na lineární měřítko. Měří ztrátu VA; kladné hodnoty znamenají ztrátu zraku, zatímco záporné hodnoty označují normální nebo lepší VA. Nižší hodnota LogMAR znamená lepší VA. Například zraková ostrost 20/20 odpovídá hodnotě logMAR nula (0) a zraková ostrost 20/100 odpovídá hodnotě LogMAR 0,7.
1. den, 1. týden, 4. týden, 12. týden, 24. týden, 52. týden, 78. týden, 156. týden po implantaci
Počet účastníků, kteří zaznamenali zvýšení odezvy buď tyčového nebo kuželového elektroretinogramu (ERG) o více než 75 % po implantaci ve studovaném oku.
Časové okno: 1. den, 1. týden, 4. týden, 12. týden, 24. týden, 52. týden, 78. týden, 156. týden po implantaci
Úplné ERG byly zaznamenány podle Mezinárodní společnosti pro klinickou elektrofyziologii zrakových standardů (ISCEV).
1. den, 1. týden, 4. týden, 12. týden, 24. týden, 52. týden, 78. týden, 156. týden po implantaci
Počet účastníků, kteří zaznamenali zvýšení odpovědí buď tyčového nebo kuželového elektroretinogramu (ERG) o více než 75 % po implantaci u neléčeného kontrolního oka.
Časové okno: 1. den, 1. týden, 4. týden, 12. týden, 24. týden, 52. týden, 78. týden, 156. týden po implantaci
Úplné ERG byly zaznamenány podle Mezinárodní společnosti pro klinickou elektrofyziologii zrakových standardů (ISCEV).
1. den, 1. týden, 4. týden, 12. týden, 24. týden, 52. týden, 78. týden, 156. týden po implantaci
Počet účastníků, kteří zaznamenali zlepšení barevné diskriminace a/nebo shody po implantaci u studovaného oka.
Časové okno: 1. den, 1. týden, 4. týden, 12. týden, 24. týden, 52. týden, 78. týden, 156. týden po implantaci
Rozlišení barevného odstínu bylo testováno Nagelovým anomaloskopem, barevnými destičkami American Optical Hardy Rand Rittler (AOHRR) a slabozrakou verzí Cambridge Color Test (LvCCT) implementovanou na systému ViSaGe (Cambridge Research Systems Ltd., Rochester, UK). pomocí softwaru napsaného na zakázku. Testování Hardy Rand Rittler se řídilo pokyny doprovázejícími test a bylo prováděno pod Macbethovou lampou při 300 luxech.
1. den, 1. týden, 4. týden, 12. týden, 24. týden, 52. týden, 78. týden, 156. týden po implantaci
Počet účastníků, kteří zaznamenali zlepšení barevné diskriminace a/nebo shody po implantaci u neléčeného kontrolního oka.
Časové okno: 1. den, 1. týden, 4. týden, 12. týden, 24. týden, 52. týden, 78. týden, 156. týden po implantaci
Rozlišení barevného odstínu bylo testováno Nagelovým anomaloskopem, barevnými destičkami American Optical Hardy Rand Rittler (AOHRR) a slabozrakou verzí Cambridge Color Test (LvCCT) implementovanou na systému ViSaGe (Cambridge Research Systems Ltd., Rochester, UK). pomocí softwaru napsaného na zakázku. Testování Hardy Rand Rittler se řídilo pokyny doprovázejícími test a bylo prováděno pod Macbethovou lampou při 300 luxech.
1. den, 1. týden, 4. týden, 12. týden, 24. týden, 52. týden, 78. týden, 156. týden po implantaci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Eye Institute (NEI)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Paul A Sieving, MD, PhD, National Eye Institute (NEI)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. července 2012

Primární dokončení (Aktuální)

1. března 2013

Dokončení studie (Aktuální)

1. října 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. července 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. července 2012

První zveřejněno (Odhad)

24. července 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

21. listopadu 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. září 2016

Naposledy ověřeno

1. září 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 120167
  • 12-EI-0167

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Oční onemocnění

Klinické studie na NT-501 Implantát uvolňující CNTF

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Lebanon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit