Implants CNTF pour l'achromatopsie CNGB3 (CNTF-CNGB3-1)

Critère d'intégration:

Pour être éligible, les critères d'inclusion suivants doivent être remplis, le cas échéant.

• Le participant doit être âgé de 18 ans ou plus.
• Le participant doit être porteur de deux allèles pour les mutations du gène CNGB3 et aucune variation de séquence du canal nucléotidique cyclique alpha 3 (CNGA3), comme confirmé dans un laboratoire certifié CLIA (Clinical Laboratory Improvement Amendments).
• Le participant doit comprendre et signer le protocole de consentement éclairé.
• Les participantes en âge de procréer et les participants masculins capables d'engendrer des enfants doivent avoir (ou avoir un partenaire qui a) subi une hystérectomie ou une vasectomie, être complètement abstinents de rapports sexuels ou doivent accepter d'utiliser une contraception pendant les six premiers mois suivant l'implantation. Les formes de contraception acceptables comprennent : la contraception hormonale (c'est-à-dire les pilules contraceptives, les hormones injectées, le patch dermique ou l'anneau vaginal), le dispositif intra-utérin, les méthodes de barrière (diaphragme, préservatif) avec spermicide ou la stérilisation chirurgicale (ligature des trompes).

Critère d'exclusion:

Un participant n'est pas éligible si l'un des critères d'exclusion suivants est présent.

• Le participant a des antécédents d'autres maladies oculaires susceptibles de contribuer de manière significative à la perte de vision (par exemple, neuropathie optique, glaucome, uvéite ou autre maladie rétinienne).
• Le participant est jugé par l'investigateur comme n'étant pas en assez bonne santé pour subir une chirurgie ophtalmique en toute sécurité.
• Le participant suit un traitement anticoagulant qui ne peut pas être arrêté en toute sécurité en période périopératoire lors de la procédure d'implantation. Les patients sous warfarine seront toujours exclus. Les patients sous aspirine seront invités à arrêter le médicament au moins sept jours avant la chirurgie (lorsqu'ils ne sont pas contre-indiqués par la condition médicale sous-jacente). La période d'arrêt des autres médicaments anticoagulants est basée sur le meilleur jugement clinique du chirurgien investigateur et est variable selon l'état de santé du patient et le type de médicament.
• Le participant a reçu un diagnostic ou un traitement de malignité (à l'exclusion du cancer de la peau autre que le mélanome) au cours des cinq années précédentes.
• Le participant a reçu un traitement expérimental dans une autre étude clinique liée à une affection oculaire au cours des six derniers mois.
• La participante est enceinte, allaite ou envisage de devenir enceinte dans les six premiers mois suivant l'implantation.

Critères d'éligibilité pour les yeux de l'étude :

Le participant doit avoir au moins un œil répondant à tous les critères d'inclusion et aucun des critères d'exclusion énumérés ci-dessous.

Critères d'inclusion des yeux de l'étude :

L'œil à l'étude doit avoir un score d'acuité visuelle ETDRS (Early Treatment Diabetic Retinopathy Study) corrigé au mieux ≤ 53 (c'est-à-dire ≤ 20/100). L'acuité visuelle de la première visite de base (Base 1) sera utilisée pour déterminer l'éligibilité en cas de changement d'acuité visuelle lors de la deuxième visite de base (Base 2).

Critères d'exclusion des yeux de l'étude :

• L'œil de l'étude présente un naevus choroïdien ou un néoplasme oculaire avec un risque potentiel de transformation maligne.
• L'œil de l'étude est jugé par l'investigateur, sur la base des antécédents ou des résultats de l'examen, comme présentant un risque élevé de décollement de la rétine, d'hémorragie du vitré, d'infection ou d'uvéite.
• L'œil de l'étude présente des opacités du cristallin, de la cornée ou d'autres médias empêchant une visualisation et un test adéquats de la rétine.
• L'œil de l'étude a subi une chirurgie intraoculaire dans les 12 mois précédant l'inscription.

Étudier les critères de sélection des yeux dans les cas de maladie bilatérale :

• Comme il s'agit d'une maladie génétique qui affecte généralement les deux yeux à un degré similaire, si les deux yeux d'un participant répondent aux critères d'éligibilité des yeux de l'étude et ont une acuité visuelle comparable, l'œil de l'étude sera sélectionné au jugement médical de l'investigateur après consultation avec le participant .
• Dans le cas d'un œil avec une acuité visuelle inférieure, cet œil sera sélectionné comme œil d'étude.