CNTF-implantater for CNGB3 Achromatopsia (CNTF-CNGB3-1)

Inklusjonskriterier:

For å være kvalifisert må følgende inklusjonskriterier være oppfylt, der det er aktuelt.

• Deltakeren må være 18 år eller eldre.
• Deltakeren må bære to alleler for CNGB3-genmutasjoner og ingen syklisk nukleotid-styrt kanal alfa 3 (CNGA3) sekvensvariasjoner som bekreftet i et Clinical Laboratory Improvement Amendments (CLIA)-sertifisert laboratorium.
• Deltakeren må forstå og signere protokollens informerte samtykke.
• Både kvinnelige deltakere i fertil alder og mannlige deltakere som kan bli far til barn må ha (eller ha en partner som har) gjennomgått hysterektomi eller vasektomi, være fullstendig avholdende fra samleie, eller må samtykke i å bruke prevensjon i løpet av de første seks månedene etter implantasjon. Akseptable former for prevensjon inkluderer: hormonell prevensjon (dvs. p-piller, injiserte hormoner, dermalplaster eller vaginalring), intrauterin enhet, barrieremetoder (diafragma, kondom) med sæddrepende middel eller kirurgisk sterilisering (tubal ligering).

Ekskluderingskriterier:

En deltaker er ikke kvalifisert hvis noen av følgende eksklusjonskriterier er tilstede.

• Deltakeren har en historie med annen øyesykdom som sannsynligvis vil bidra betydelig til synstap (f.eks. optisk nevropati, glaukom, uveitt eller annen retinal sykdom).
• Deltakeren bedømmes av etterforskeren som ikke tilstrekkelig frisk til å trygt gjennomgå oftalmisk kirurgi.
• Deltakeren er på antikoagulantbehandling som ikke trygt kan stoppes perioperativt ved implantasjonsprosedyren. Pasienter på warfarin vil alltid bli ekskludert. Pasienter på aspirin vil bli bedt om å stoppe medisinen minst syv dager før operasjonen (når det ikke er kontraindisert av den underliggende medisinske tilstanden). Stoppeperioden for andre antikoagulerende medisiner er basert på den beste kliniske vurderingen til etterforskerkirurgen og varierer avhengig av pasientens medisinske tilstand og type medisin.
• Deltakeren har hatt diagnose eller behandling av en malignitet (unntatt ikke-melanom hudkreft) i løpet av de siste fem årene.
• Deltaker har mottatt undersøkelsesbehandling i en annen klinisk studie relatert til en okulær tilstand de siste seks månedene.
• Deltakeren er gravid, ammer eller planlegger å bli gravid i løpet av de første seks månedene etter implantasjon.

Kvalifikasjonskriterier for studieøye:

Deltakeren må ha minst ett øye som oppfyller alle inklusjonskriteriene og ingen av eksklusjonskriteriene som er oppført nedenfor.

Undersøk øyeinkluderingskriterier:

Studieøyet må ha en best korrigert Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) synsskarphet på ≤ 53 (dvs. ≤ 20/100). Synsstyrken fra det første baseline-besøket (grunnlinje 1) vil bli brukt for kvalifiseringsbestemmelse i tilfelle endring i synsskarphet ved det andre baseline-besøket (grunnlinje 2).

Utelukkelseskriterier for undersøkelser:

• Studieøyet har en koroidal nevus eller okulær neoplasma med potensiell risiko for ondartet transformasjon.
• Studieøyet bedømmes av etterforskeren, basert på historie eller undersøkelsesfunn, som høyrisiko for netthinneløsning, glasslegemeblødning, infeksjon eller uveitt.
• Studieøyet har linse-, hornhinne- eller andre uklarheter i medier som utelukker tilstrekkelig visualisering og testing av netthinnen.
• Studieøyet har gjennomgått intraokulær kirurgi innen 12 måneder før registrering.

Undersøk øyevalgskriterier i tilfeller av bilateral sykdom:

• Siden dette er en genetisk tilstand som vanligvis påvirker begge øynene i samme grad, hvis begge øynene til en deltaker oppfyller kvalifikasjonskriteriene for studieøye og har sammenlignbar synsskarphet, vil studieøyet bli valgt etter utforskerens medisinske vurdering etter samråd med deltakeren .
• Ved et øye med lavere synsskarphet, vil det øyet bli valgt som studieøye.