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Estudo de eficácia e segurança da fampridina de liberação prolongada em participantes com esclerose múltipla (ENHANCE)

6 de fevereiro de 2017 atualizado por: Biogen

Um estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia e a segurança a longo prazo da fampridina de liberação prolongada (BIIB041) 10 mg, administrada duas vezes ao dia em indivíduos com esclerose múltipla (ENHANCE)

O objetivo principal é determinar se a fampridina de liberação prolongada (10 mg duas vezes ao dia) tem um efeito clinicamente significativo na capacidade de caminhada relatada pelos participantes durante um período de estudo de 24 semanas.

Os objetivos secundários são: determinar se fampridina de liberação prolongada 10 mg tomada duas vezes ao dia (BID) tem um efeito clinicamente significativo no equilíbrio dinâmico e estático, impacto físico da esclerose múltipla (EM) e função da extremidade superior ao longo de um estudo de 24 semanas período; avaliar os critérios para avaliação precoce da resposta à fampridina que podem predizer benefícios clinicamente significativos na habilidade de caminhar e no equilíbrio; avaliar a segurança e a tolerabilidade da fampridina de liberação prolongada 10 mg duas vezes ao dia durante um período de tratamento de 24 semanas.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

646

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Bulgária
      • Pleven, Bulgária, 5800
        • Research Site
      • Plovdiv, Bulgária, 4002
        • Research Site
      • Sofia, Bulgária, 1431
        • Research Site
      • Sofia, Bulgária, 1407
        • Research Site
      • Sofia, Bulgária, 1142
        • Research Site
      • Sofia, Bulgária, 1606
        • Research Site
      • Sofia, Bulgária, 1797
        • Research Site
      • Sofia, Bulgária, 1113
        • Research Site
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Cullman, Alabama, Estados Unidos, 35058
        • Research Site
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
        • Research Site
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92108
        • Research Site
    • Florida
      • Bradenton, Florida, Estados Unidos, 34205
        • Research Site
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Research Site
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • Research Site
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33634
        • Research Site
      • West Palm Beach, Florida, Estados Unidos, 33407
        • Research Site
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40513
        • Research Site
    • Massachusetts
      • New Bedford, Massachusetts, Estados Unidos, 02740
        • Research Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Research Site
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Estados Unidos, 63017
        • Research Site
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • Research Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28207
        • Research Site
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28210
        • Research Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Research Site
    • Virginia
      • Roanoke, Virginia, Estados Unidos, 24018
        • Research Site
  • Federação Russa
      • Kazan, Federação Russa, 420021
        • Research Site
      • Kemerovo, Federação Russa, 650066
        • Research Site
      • Krasnoyarsk, Federação Russa, 660037
        • Research Site
      • Moscow, Federação Russa, 129128
        • Research Site
      • Moscow, Federação Russa, 127015
        • Research Site
      • Nizhny Novgorod, Federação Russa, 60155
        • Research Site
  • Finlândia
      • Helsinki, Finlândia, 00100
        • Research Site
      • Oulu, Finlândia, 90220
        • Research Site
      • Tampere, Finlândia, 33520
        • Research Site
      • Turku, Finlândia, 20520
        • Research Site
  • Holanda
      • Breda, Holanda, 4818
        • Research Site
      • Sittard-Geleen, Holanda, 6162
        • Research Site
      • s-Hertogenbosch, Holanda, 5223
        • Research Site
  • Itália
      • Gallarate, Itália
        • Research Site
      • Messina, Itália, 98121
        • Research Site
      • Milano, Itália, 20133
        • Research Site
      • Napoli, Itália, 80138
        • Research Site
      • Rome, Itália, 00189
        • Research Site
  • Lituânia
      • Kaunas, Lituânia, 50009
        • Research Site
      • Klaipeda, Lituânia, 92288
        • Research Site
      • Vilnius, Lituânia, 08661
        • Research Site
  • Polônia
      • Bialystok, Polônia, 15-276
        • Research Site
      • Gdansk, Polônia, 80-803
        • Research Site
      • Grudziadz, Polônia, 86-300
        • Research Site
      • Katowice, Polônia, 40-749
        • Research Site
      • Katowice, Polônia, 40-752
        • Research Site
      • Katowice, Polônia, 40-595
        • Research Site
      • Kielce, Polônia, 25-726
        • Research Site
      • Krakow, Polônia, 31-505
        • Research Site
      • Krakow, Polônia, 31-637
        • Research Site
      • Lodz, Polônia, 90-324
        • Research Site
      • Olsztyn, Polônia, 10-561
        • Research Site
      • Plewiska, Polônia, 62064
        • Research Site
      • Rzeszow, Polônia, 35055
        • Research Site
      • Warsaw, Polônia, 00-669
        • Research Site
      • Warsaw, Polônia, 01-697
        • Research Site
      • Warsaw, Polônia, 04-749
        • Research Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • Research Site
      • London, Reino Unido, WC1N 3BG
        • Research Site
      • London, Reino Unido, E1 2AT
        • Research Site
      • Nottingham, Reino Unido, NG7 2UH
        • Research Site
    • Devon
      • Exeter, Devon, Reino Unido, EX2 5DW
        • Research Site
      • Plymouth, Devon, Reino Unido, PL6 8DH
        • Research Site
    • Essex
      • Romford, Essex, Reino Unido, RM7 0AG
        • Research Site
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Reino Unido, M6 8HD
        • Research Site
    • Norfolk
      • Norwich, Norfolk, Reino Unido, NR4 7UY
        • Research Site
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, Reino Unido, G51 4TF
        • Research Site
    • Surrey
      • Chertsey, Surrey, Reino Unido, KT16 0PZ
        • Research Site
    • Swansea
      • Cardiff, Swansea, Reino Unido, SA6 6NL
        • Research Site
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Reino Unido, B15 2WB
        • Research Site
  • República Checa
      • Brno, República Checa, 62500
        • Research Site
      • Brno, República Checa, 65691
        • Research Site
      • Chocen, República Checa, 56501
        • Research Site
      • Havirov, República Checa, 73601
        • Research Site
      • Jihlava, República Checa, 58633
        • Research Site
      • Pardubice, República Checa, 53203
        • Research Site
      • Praha 2, República Checa, 12808
        • Research Site
      • Praha 5, República Checa, 15006
        • Research Site
      • Teplice, República Checa, 41501
        • Research Site
  • Sérvia
      • Belgrade, Sérvia, 11000
        • Research Site
      • Kragujevac, Sérvia, 34000
        • Research Site
      • Nis, Sérvia, 18000
        • Research Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 70 anos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Deve ter um diagnóstico de EM primária progressiva, secundária progressiva, progressiva recidivante ou remitente recorrente de acordo com os critérios revisados ​​do Comitê McDonald [McDonald 2001; Polman 2005] conforme definido por Lublin e Reingold [Lublin e Reingold 1996] de pelo menos 3 meses de duração
  • Deve ter uma pontuação na Escala Expandida de Status de Incapacidade (EDSS) de 4 a 7, inclusive
  • Deve ter dificuldade de locomoção, conforme considerado pelo Investigador

Principais Critérios de Exclusão:

  • História do vírus da imunodeficiência humana (HIV)
  • Presença de hepatite aguda ou crônica. Indivíduos com evidência de infecção prévia por hepatite que foi sorologicamente confirmada como resolvida não são excluídos da participação no estudo
  • Alergia conhecida à fampridina, substâncias contendo piridina ou qualquer um dos ingredientes inativos do comprimido de fampridina de liberação prolongada
  • Depuração de creatinina (CrCl) de <80 mL/min
  • História de doença maligna
  • Presença de doença pulmonar
  • Um índice de massa corporal (IMC) ≥40 (fórmula de IMC: IMC = massa [kg]/[altura(m)]2)

NOTA: Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: RANDOMIZADO
  • Modelo Intervencional: PARALELO
  • Mascaramento: DOBRO

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: Fampridina 10 mg BID
Fampridina de liberação prolongada 10 mg duas vezes ao dia (BID) por até 24 semanas
Medicamento: fampridina
Outros nomes:
  • Ampyra
  • dalfampridina
  • Fampyra
  • BIIB041
  • fampridina comprimidos de liberação prolongada
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo correspondente 10 mg BID por até 24 semanas
Medicamento: Placebo
Placebo correspondente

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Proporção de participantes que alcançaram uma melhora média de ≥ 8 pontos desde a linha de base na Escala de Caminhada de Esclerose Múltipla (MSWS-12) ao longo de 24 semanas
Prazo: Linha de base para 24 semanas

MSWS-12 é uma autoavaliação do participante das limitações de caminhada devido à EM durante as últimas 2 semanas. Contém 12 itens que medem o impacto da EM na caminhada. Os itens são somados para gerar um escore total e transformados em uma escala com variação de 0 a 100, onde escores mais altos indicam maior impacto na caminhada.

Um respondedor é definido como um participante com uma melhoria média de pelo menos 8 pontos ao longo de 24 semanas em comparação com a linha de base. A linha de base é definida como a média na Triagem e nas visitas do Dia 1. Se um participante tiver uma pontuação média de MSWS-12 de < 0,5 durante o período duplo-cego e uma pontuação inicial de MSWS-12 de < 8 pontos, o participante será contado como respondedor. Um participante que indica que não consegue andar no MSWS-12 durante qualquer visita duplo-cega e que apresenta deficiência grave e incapacidade de andar em outras avaliações de eficácia é contado como não respondedor. Proporção estimada obtida a partir de proporções binomiais.
Linha de base para 24 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Proporção de participantes que alcançaram uma melhora média da linha de base de ≥ 15% na velocidade de subida e partida (TUG) ao longo de 24 semanas
Prazo: Linha de base até a semana 24

O TUG é um teste de caminhada cronometrado projetado para medir o desempenho da marcha e o equilíbrio. Ele mede em segundos o tempo que um indivíduo leva para se levantar de uma poltrona padrão (altura aproximada do assento de 46 cm [18 pol.], altura do braço de 65 cm [25,6 pol.]), caminhar uma distância de 3 metros (118 polegadas, aproximadamente 3 metros), vire-se, volte para a cadeira e sente-se.

Um respondente é definido como um participante com uma melhora média de pelo menos 15% na velocidade do TUG ao longo de 24 semanas em comparação com a linha de base. A linha de base é definida como a média na Triagem e nas visitas do Dia 1. Proporção estimada obtida a partir de proporções binomiais. Existem 2 testes TUG dados, e a média entre os 2 testes é usada para calcular a velocidade média. Espera-se que participantes saudáveis ​​com menos de 79 anos concluam esta tarefa em 7 a 10 segundos (American College of Rheumatology). Os dados ausentes são tratados usando imputação múltipla e a linha de base é definida como a média da Triagem e do Dia 1.
Linha de base até a semana 24
Mudança da linha de base na pontuação física da Escala de Impacto da Esclerose Múltipla-29 (MSIS-29) ao longo de 24 semanas
Prazo: Linha de base até a semana 24

O MSIS-29 de 29 itens é uma medida de resultado relatada pelo participante para avaliar o impacto da EM na vida cotidiana durante as últimas 2 semanas a partir da perspectiva do participante; mede 20 itens físicos e 9 itens psicológicos. A pontuação física é gerada pela soma de itens individuais e, em seguida, transformada em uma escala com um intervalo de 0 (sem impacto da EM) a 100 (impacto extremo da EM); uma mudança negativa indica uma melhora na função.

Os dados são baseados em um modelo misto para medidas repetidas (MMRM) usando uma estrutura de matriz de variância-covariância comum AR(1). Tratamento, visita e tratamento por interação de visita foram incluídos no modelo como variáveis ​​explicativas, ajustando para triagem EDSS, escore físico MSIS-29 basal e aminopiridina prévia como covariáveis. Os dados ausentes são tratados usando imputação múltipla e a linha de base é definida como a média da triagem e do dia 1.
Linha de base até a semana 24
Mudança da linha de base na escala de equilíbrio de Berg (BBS) ao longo de 24 semanas
Prazo: Linha de base até a semana 24

O BBS é uma ferramenta de avaliação amplamente utilizada para identificar comprometimento do equilíbrio. Atividades funcionais como alcançar, dobrar, transferir e ficar de pé são avaliadas no teste para avaliar o equilíbrio. Os participantes são solicitados a completar 14 tarefas que são classificadas de 0 (não pode executar) a 4 (desempenho normal) para um total de 56 pontos. As pontuações do BBS variam de 0 (pouco equilíbrio) a 56 (bom equilíbrio); uma mudança positiva indica melhoria.

Os dados são baseados em um modelo MMRM usando uma estrutura de matriz de variância-covariância comum AR(1). A interação tratamento, visita e tratamento por visita foi incluída no modelo como variáveis ​​explicativas, ajustando para triagem EDSS, BBS basal e aminopiridina prévia como covariáveis. Os dados ausentes são tratados usando imputação múltipla e a linha de base é definida como a média da triagem e do dia 1.
Linha de base até a semana 24
Mudança da linha de base na pontuação ABILHAND ao longo de 24 semanas
Prazo: Linha de base até a semana 24

O Questionário ABILHAND mede a dificuldade percebida de um participante em realizar atividades manuais diárias nos últimos 3 meses. O participante preenche um questionário de 56 itens, estimando sua própria dificuldade ou facilidade em realizar cada uma das 56 atividades. Os itens são somados para gerar um escore total e transformados em uma escala com variação de 0 (pouca habilidade manual) a 100 (boa habilidade manual); uma mudança positiva indica uma melhora na habilidade manual.

Os dados são baseados em um modelo MMRM usando uma estrutura de matriz de variância-covariância comum AR(1). A interação tratamento, visita e tratamento por visita foi incluída no modelo como variáveis ​​explicativas, ajustando para triagem EDSS, ABILHAND basal e aminopiridina prévia como covariáveis. Os dados ausentes são tratados usando imputação múltipla e a linha de base é definida como a avaliação do dia 1.
Linha de base até a semana 24

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Biogen

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de setembro de 2014

Conclusão Primária (REAL)

1 de fevereiro de 2016

Conclusão do estudo (REAL)

1 de fevereiro de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de agosto de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de agosto de 2014

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

19 de agosto de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

27 de março de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

6 de fevereiro de 2017

Última verificação

1 de janeiro de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 218MS305
  • 2013-003600-40 (EUDRACT_NUMBER)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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