Étude d'efficacité et d'innocuité de la fampridine à libération prolongée chez des participants atteints de sclérose en plaques (ENHANCE)

• Ampyre
• dalfampridine
• Fampyre
• BIIB041
• fampridine comprimés à libération prolongée

MSWS-12 est une auto-évaluation par les participants des limitations de marche dues à la SEP au cours des 2 dernières semaines. Il contient 12 items qui mesurent l'impact de la SEP sur la marche. Les éléments sont additionnés pour générer un score total et transformés en une échelle allant de 0 à 100, où des scores plus élevés indiquent un impact plus important sur la marche.

Un répondeur est défini comme un participant avec une amélioration moyenne d'au moins 8 points sur 24 semaines par rapport à la valeur initiale. La ligne de base est définie comme la moyenne lors des visites de dépistage et du jour 1. Si un participant a un score MSWS-12 moyen < 0,5 sur la période en double aveugle et un score MSWS-12 de base < 8 points, le participant est compté comme répondeur. Un participant qui indique qu'il ne peut pas marcher du tout sur MSWS-12 lors d'une visite en double aveugle, et qui montre une incapacité grave et une incapacité à marcher sur d'autres évaluations d'efficacité est compté comme un non-répondant. Proportion estimée obtenue à partir de proportions binomiales.

Le TUG est un test de marche chronométré conçu pour mesurer les performances de marche et l'équilibre. Il mesure en secondes le temps mis par un individu pour se lever d'un fauteuil standard (hauteur d'assise approximative de 46 cm [18 po], hauteur de bras de 65 cm [25,6 po]), marcher sur une distance de 3 mètres (118 pouces, environ 10 pieds), tournez-vous, revenez à la chaise et asseyez-vous.

Un répondeur est défini comme un participant avec une amélioration moyenne d'au moins 15 % de la vitesse du TUG sur 24 semaines par rapport à la valeur initiale. La ligne de base est définie comme la moyenne lors des visites de dépistage et du jour 1. Proportion estimée obtenue à partir de proportions binomiales. Il y a 2 tests TUG donnés, et la moyenne des 2 tests est utilisée pour calculer la vitesse moyenne. Les participants en bonne santé âgés de moins de 79 ans devraient effectuer cette tâche en 7 à 10 secondes (American College of Rheumatology). Les données manquantes sont traitées à l'aide d'imputations multiples et la ligne de base est définie comme la moyenne sur la sélection et le jour 1.

Le MSIS-29 à 29 items est une mesure de résultat déclarée par les participants pour évaluer l'impact de la SEP sur la vie quotidienne au cours des 2 dernières semaines du point de vue d'un participant ; il mesure 20 items physiques et 9 items psychologiques. Le score physique est généré en additionnant les éléments individuels, puis en les transformant en une échelle allant de 0 (aucun impact de la SEP) à 100 (impact extrême de la SEP) ; un changement négatif indique une amélioration de la fonction.

Les données sont basées sur un modèle mixte à mesures répétées (MMRM) utilisant une structure de matrice variance-covariance commune AR(1). Le traitement, la visite et l'interaction traitement par visite ont été inclus dans le modèle en tant que variables explicatives, en ajustant l'EDSS de dépistage, le score physique initial MSIS-29 et l'aminopyridine antérieure en tant que covariables. Les données manquantes sont traitées à l'aide d'imputations multiples et la ligne de base est définie comme la moyenne sur la sélection et le jour 1.

Le BBS est un outil d'évaluation largement utilisé pour identifier les troubles de l'équilibre. Les activités fonctionnelles telles que l'atteinte, la flexion, le transfert et la position debout sont évaluées sur le test pour évaluer l'équilibre. Les participants sont invités à effectuer 14 tâches notées de 0 (impossible à effectuer) à 4 (performance normale) pour un total de 56 points. Les scores BBS vont de 0 (mauvais équilibre) à 56 (bon équilibre); un changement positif indique une amélioration.

Les données sont basées sur un modèle MMRM utilisant une structure de matrice variance-covariance commune AR(1). Le traitement, la visite et l'interaction traitement par visite ont été inclus dans le modèle en tant que variables explicatives, en ajustant l'EDSS de dépistage, le BBS de base et l'aminopyridine antérieure en tant que covariables. Les données manquantes sont traitées à l'aide d'imputations multiples et la ligne de base est définie comme la moyenne sur la sélection et le jour 1.

Le questionnaire ABILHAND mesure la difficulté perçue d'un participant à effectuer des activités manuelles quotidiennes au cours des 3 derniers mois. Le participant remplit un questionnaire de 56 items en estimant sa propre difficulté ou aisance à réaliser chacune des 56 activités. Les éléments sont additionnés pour générer un score total et transformés en une échelle allant de 0 (faible capacité manuelle) à 100 (bonne capacité manuelle) ; un changement positif indique une amélioration de la capacité manuelle.

Les données sont basées sur un modèle MMRM utilisant une structure de matrice variance-covariance commune AR(1). Le traitement, la visite et l'interaction traitement par visite ont été inclus dans le modèle en tant que variables explicatives, en ajustant l'EDSS de dépistage, l'ABILHAND de base et l'aminopyridine antérieure en tant que covariables. Les données manquantes sont traitées à l'aide d'imputations multiples et la ligne de base est définie comme l'évaluation du jour 1.