- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT02345200
Composição Corporal e Status Hormonal na Ataxia Telangiectasia
Composição corporal, força muscular e status hormonal em pacientes com ataxia telangiectasia em comparação com controles saudáveis
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A ataxia telangiectasia (A-T) é um distúrbio recessivo humano devastador caracterizado por ataxia cerebelar progressiva, imunodeficiência, instabilidade cromossômica e suscetibilidade ao câncer. Além disso, uma alta porcentagem de pacientes apresenta distrofia, retardo de crescimento e baixo ganho de peso. Existem poucos estudos avaliando esse problema e as variações exatas em relação à composição corporal, força muscular e estado hormonal são amplamente desconhecidas.
Os principais fatores podem ser responsáveis pela composição corporal alterada:
- Imunodeficiência e doenças crônicas são influências importantes no crescimento e desenvolvimento físico. A situação constantemente catabólica dos pacientes com A-T tem um grande impacto na distrofia.
- Devido à ataxia cerebelar progressiva, a maioria dos pacientes fica presa à cadeira de rodas, de modo que sua massa muscular diminui
- A força muscular prejudicada está relacionada com apraxia, distonia, contraturas e discinesia.
- Baixos níveis de hormônios de crescimento (GH). RM extracerebelar - lesões em A-T cursam com deficiência do eixo GH causando nanismo.
- Puberdade atrasada e desenvolvimento físico sugerem um metabolismo anormal nas células musculares
- Existem relatórios de autópsia informando sobre massa reduzida do córtex adrenal que pode ser refletida em uma menor liberação hormonal de hormônios esteróides.
O objetivo da proposta é explorar a composição corporal exata, a força muscular manual, o estado hormonal em pacientes com A-T em comparação com indivíduos saudáveis pareados por sexo e idade. Uma visita de estudo é realizada em todos os pacientes A-T e indivíduos saudáveis:
- Para avaliar o peso e o comprimento de todos os indivíduos
- Analisar a estrutura exata de compartimentos individuais do corpo, como a massa magra, o compartimento de água ou o compartimento de gordura usando a análise de impedância bioelétrica
- Para determinar a espessura da dobra de gordura subcutânea usando calipometria
- Investigar os hábitos alimentares e dieta detectados pelo diário nutricional
- Analisar a força muscular manual com um dinamômetro de mão
- Para determinar o desenvolvimento físico na coorte A-T pelos escores de Tanner
- Avaliar o estágio de desenvolvimento sexual e a puberdade em mulheres com A-T por meio de ultrassom da genitália interna
- Para obter um status hormonal detalhado, incluindo hormônio estimulante da tireoide (TSH), hormônio luteinizante (LH), hormônio folículo estimulante (FSH), GH, cortisol, DHEAS, estradiol, testosterona, progesterona, proteína de ligação do fator de crescimento semelhante à insulina 3 (IGF -BP3), etc no sangue sérico
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Não aplicável
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- grupo-alvo: A-T clinicamente e/ou geneticamente diagnosticados
- grupo de controle: indivíduos saudáveis pareados por idade e sexo
- idade 2-45 anos
- consentimento informado por escrito
Critério de exclusão:
- idade < 2 ou > 45 anos
- outras doenças com influência no sistema imunológico (i.e. diabetes mellitus, malignoma, insuficiência renal dependente de diálise)
- medicação atual com hormônios
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Cuidados de suporte
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Comparador Ativo: Ataxia Telangiectasia
26 pacientes com Ataxia telangiectasia diagnosticada clinicamente e/ou geneticamente serão examinados com análise de impedância bioelétrica (BIA), medição de força muscular, calipometria e coleta de sangue
|
medição eletrofísica que permite determinar a composição exata de compartimentos individuais do corpo, produzindo um campo magnético e detectando a diferença de potencial através do corpo
amostras de sangue são coletadas às 8 da manhã para prestar atenção à ritmicidade circadiana para obter um status hormonal detalhado
|
|
Comparador Ativo: Sujeitos saudáveis
26 indivíduos pareados por idade e sexo, sem nenhuma doença crônica ou deslocamento hormonal, serão examinados com análise de impedância bioelétrica (BIA), medição de força muscular, calipometria e coleta de sangue
|
medição eletrofísica que permite determinar a composição exata de compartimentos individuais do corpo, produzindo um campo magnético e detectando a diferença de potencial através do corpo
amostras de sangue são coletadas às 8 da manhã para prestar atenção à ritmicidade circadiana para obter um status hormonal detalhado
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Índice de massa corporal
Prazo: 12 meses
|
12 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Stefan Zielen, Prof. Dr., University Childrens´ Hospital Frankfurt
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- DUNN HG, MEUWISSEN H, LIVINGSTONE CS, PUMP KK. ATAXIA-TELANGIECTASIA. Can Med Assoc J. 1964 Nov 21;91(21):1106-18.
- Schubert R, Reichenbach J, Zielen S. Growth factor deficiency in patients with ataxia telangiectasia. Clin Exp Immunol. 2005 Jun;140(3):517-9. doi: 10.1111/j.1365-2249.2005.02782.x.
- Voss S, Pietzner J, Hoche F, Taylor AM, Last JI, Schubert R, Zielen S. Growth retardation and growth hormone deficiency in patients with Ataxia telangiectasia. Growth Factors. 2014 Jun;32(3-4):123-9. doi: 10.3109/08977194.2014.939805.
- Kieslich M, Hoche F, Reichenbach J, Weidauer S, Porto L, Vlaho S, Schubert R, Zielen S. Extracerebellar MRI-lesions in ataxia telangiectasia go along with deficiency of the GH/IGF-1 axis, markedly reduced body weight, high ataxia scores and advanced age. Cerebellum. 2010 Jun;9(2):190-7. doi: 10.1007/s12311-009-0138-0.
- Cosentino C, Grieco D, Costanzo V. ATM activates the pentose phosphate pathway promoting anti-oxidant defence and DNA repair. EMBO J. 2011 Feb 2;30(3):546-55. doi: 10.1038/emboj.2010.330. Epub 2010 Dec 14.
- Baldin AD, Fabbri T, Siviero-Miachon AA, Spinola-Castro AM, de Lemos-Marini SH, Baptista MT, D'Souza-Li LF, Maciel-Guerra AT, Guerra-Junior G. Growth hormone effect on body composition in Turner syndrome. Endocrine. 2011 Dec;40(3):486-91. doi: 10.1007/s12020-011-9504-z. Epub 2011 Jul 1.
- Menotta M, Biagiotti S, Bianchi M, Chessa L, Magnani M. Dexamethasone partially rescues ataxia telangiectasia-mutated (ATM) deficiency in ataxia telangiectasia by promoting a shortened protein variant retaining kinase activity. J Biol Chem. 2012 Nov 30;287(49):41352-63. doi: 10.1074/jbc.M112.344473. Epub 2012 Oct 10.
- Pommerening H, van Dullemen S, Kieslich M, Schubert R, Zielen S, Voss S. Body composition, muscle strength and hormonal status in patients with ataxia telangiectasia: a cohort study. Orphanet J Rare Dis. 2015 Dec 9;10:155. doi: 10.1186/s13023-015-0373-z.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças cardiovasculares
- Doenças Vasculares
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Síndromes de Deficiência Imunológica
- Doenças do sistema imunológico
- Manifestações Neurológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Discinesias
- Distúrbios de Deficiência de Reparo do DNA
- Síndromes Neurocutâneas
- Doenças Cerebelares
- Doenças de Imunodeficiência Primária
- Ataxias espinocerebelares
- Ataxia
- Telangiectasia
- Ataxia Cerebelar
- Ataxia Telangiectasia
Outros números de identificação do estudo
- BIA_AT2014
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .