Registro Global para Coletar Dados sobre a História Natural de Pacientes com Angioedema Hereditário Tipos I e II (HGR)

É um registro multicêntrico internacional de doenças, o investigador principal em cada centro é responsável pela aprovação do comitê de ética/comissão de revisão institucional competente e pela identificação dos coinvestigadores, que coletam o consentimento informado dos pacientes e inserem os dados dos pacientes. Os pacientes participantes são proprietários de seus dados. Após a aceitação do consentimento informado, o médico assistente transfere os dados do formulário de relato de caso (CRF) para um suporte eletrônico especificamente projetado (eCRF) e os pacientes inserem dados sobre os ataques. Os médicos do centro preenchem o eCRF com dados para demografia, diagnóstico, profilaxia e doenças associadas. Os níveis plasmáticos de antígeno e função do inibidor C1 e de antígeno C4 documentam os critérios diagnósticos laboratoriais. Cada paciente tem um código identificador nacional. Os pacientes preenchem relatórios de ataque que abrangem a duração, a gravidade e o tratamento de cada episódio de angioedema. O genótipo do gene de codificação do inibidor de C1 (SERPING1) é inserido de acordo com a última nomenclatura de Hugo. Recomenda-se atualização anual das informações, pacientes com seguimento acima de dois anos são movidos para uma área separada e excluídos da análise. Cada paciente preenche prospectivamente dados sobre ataques. Com um consentimento informado específico, o paciente pode concordar em armazenar material biológico (plasma e ácidos nucleicos) para fins de pesquisa.

O processador de dados é uma start-up inovadora (Cloud-R s.r.l. Milão, Itália) que gerencia todos os dados de acordo com um contrato específico e em conformidade com a regulamentação vigente sobre segurança e processamento de dados sensíveis. O Registry, fornecido no modo de Registry-as-a-Service (RaaS), foi projetado de acordo com as diretrizes do Regulamento Geral de Proteção de Dados (GDPR) e emite aprimoramentos regulares de software e infraestrutura como parte do modo operacional normal. O sistema gera estatísticas de dados anônimos agregados seguindo os níveis hierárquicos dos centros participantes e as regras de governança do Registro Global. Os pacientes fornecem dados sobre ataques em suporte de papel ou usando um formulário da Web ou um aplicativo móvel. Esses dados fluirão para uma área de preparação para validação do médico antes de serem considerados válidos para estatísticas. Para cada entrada, o sistema atualiza em tempo real todas as estatísticas e painéis. A plataforma possui funcionalidades configuráveis ​​para suportar o gerenciamento de qualidade de dados. Ele fornece validação de formato de dados, integração com bibliotecas qualificadas externas, alertas, painéis, cálculos de índice automático, filtros e consultas avançadas, log de alteração de dados. Essa arquitetura aberta permite a integração do sistema, por meio de APIs padrão, a registros externos ou subregistros, registros, biobancos e ferramentas de bioinformática clínica, ou seja, para estudos de ensaios específicos alavancando um grupo específico de pacientes já presentes no Registro Global.

Uma fundação independente sem fins lucrativos (HGRF) formada por representantes de associações de pacientes é responsável pelo financiamento e delega toda a gestão ao Conselho de Registro Global do HAE (HGRB). O HGRB é responsável pelo operacional, auxiliado pelo HAE Global Registry Scientific Committee (HGRSC) para tópicos de competência. Nenhum membro do registro, centro, grupo ou conselho pode acessar todo o conjunto de dados. Todos os membros do registro, individualmente ou em grupo, podem propor estudos com base em dados agregados, encaminhando a solicitação ao HGRSC. Análises e estudos de dados em centros locais podem ocorrer a qualquer momento. Os membros do HGRB e HGRSC são eleitos para serem representantes de diferentes origens culturais e geográficas. Seus mandatos têm duração de dois anos, com no máximo uma renovação consecutiva. Os centros de angioedema podem ingressar no Registro mediante solicitação ao HGRB. O sistema de controle de qualidade do registro verifica periodicamente as entradas do Registro e a conformidade da eCRF com os dados de origem. Para cada informação, o sistema concederá rastreabilidade de tempo e autor.