遺伝性血管性浮腫タイプ I および II の患者の自然史に関するデータを収集するためのグローバル レジストリ (HGR)

これは国際的な多施設疾患レジストリであり、各センターの主任研究者は、有能な倫理委員会/治験審査委員会の承認と、患者のインフォームドコンセントを収集して患者のデータを挿入する共同研究者を特定する責任があります。 参加患者は自分のデータを所有しています。 インフォームド コンセントを受け入れると、担当医師は症例報告書 (CRF) のデータを特別に設計された電子サポート (eCRF) に転送し、患者は攻撃に関するデータを入力します。 センターの医師は、人口統計、診断、予防、および関連疾患に関するデータを eCRF に記入します。 C1 インヒビター抗原と機能の血漿レベル、および C4 抗原の血漿レベルは、検査室の診断基準を示しています。 各患者には、国別識別コードがあります。 患者は、各血管性浮腫エピソードの期間、重症度、および治療を含む発作レポートを記入します。 C1 阻害剤コード遺伝子 (SERPING1) 遺伝子型は、最後の Hugo 命名法に従って入力されます。 情報は毎年更新することをお勧めします。追跡期間が 2 年を超える患者は別の場所に移され、分析から除外されます。 各患者は、発作に関するデータを前向きに入力します。 特定のインフォームド コンセントに基づいて、患者は研究目的で生物学的材料 (血漿および核酸) を保存することに同意することができます。

データ処理者は革新的な新興企業 (Cloud-R s.r.l. 特定の契約に従って、機密データのセキュリティと処理に関する現在の規制に準拠して、すべてのデータを管理します。 サービスとしてのレジストリ (RaaS) のモードで提供されるレジストリは、一般データ保護規則 (GDPR) のガイドラインに従って設計されており、通常の運用モードの一部として定期的なソフトウェアとインフラストラクチャの機能強化を発行します。 システムは、参加センターの階層レベルとグローバル レジストリ ガバナンス ルールに従って、集約された匿名データの統計を生成します。 患者は、紙のサポートまたは Web フォームまたはモバイル アプリケーションを使用して、攻撃に関するデータを提供します。 これらのデータは、統計に有効と見なされる前に、医師の検証のためにステージング エリアに流れます。 エントリごとに、システムはすべての統計とダッシュボードをリアルタイムで更新します。 このプラットフォームには、データ品質管理をサポートする構成可能な機能があります。 データ形式の検証、外部認定ライブラリへの統合、アラート、ダッシュボード、自動インデックス計算、高度なフィルターとクエリ、データ変更ログを提供します。 このオープン アーキテクチャにより、標準 API を介して、外部またはサブレジストリ、レジストリ、バイオバンク、および臨床バイオインフォマティクス ツールへのシステムの統合が可能になります。つまり、グローバル レジストリにすでに存在する特定の患者クラスターを活用する特定の試験研究に使用できます。

患者団体の代表者で構成される独立非営利財団 (HGRF) が資金提供を担当し、すべての管理を HAE グローバル レジストリ ボード (HGRB) に委任します。 HGRB は運用を担当し、HAE グローバル レジストリ科学委員会 (HGRSC) が能力のトピックについて支援します。 レジストリ メンバー、センター、グループ、または理事会は、データ セット全体にアクセスできません。 すべてのレジストリ メンバーは、個人またはグループとして、HGRSC にリクエストを送信することにより、集計データに基づいた研究を提案できます。 ローカルセンターでのデータの分析と調査は、いつでも行うことができます。 HGRB と HGRSC のメンバーは、さまざまな文化的および地理的背景を代表するように選出されます。 彼らのオフィスの任期は 2 年間で、連続更新は 1 回までです。 血管性浮腫センターは、HGRB への要求に応じてレジストリに参加できます。 レジストリの品質管理システムは、レジストリ エントリとソース データとの eCRF のコンプライアンスを定期的にチェックします。 各情報について、システムは時間と作成者のトレーサビリティを付与します。