Глобальный регистр для сбора данных о естественном течении пациентов с наследственным ангионевротическим отеком типа I и II (HGR)

Это международный многоцентровый реестр заболеваний, главный исследователь в каждом центре отвечает за одобрение компетентным этическим комитетом/институциональным наблюдательным советом и за определение соисследователей, которые собирают информированное согласие пациентов и вводят данные о пациентах. Участвующие пациенты владеют своими данными. После принятия информированного согласия лечащий врач передает данные формы истории болезни (ЭКР) в специально разработанную электронную поддержку (ЭКРФ), а пациенты вводят данные об атаках. Врачи центра заполняют eCRF данными по демографии, диагностике, профилактике и сопутствующим заболеваниям. Уровни в плазме антигена-ингибитора C1 и функции, а также антигена C4 документируют лабораторные диагностические критерии. Каждый пациент имеет национальный идентификационный код. Пациенты заполняют отчеты о приступах, которые охватывают продолжительность, тяжесть и лечение каждого эпизода ангионевротического отека. Генотип гена, кодирующего ингибитор С1 (SERPING1), вводится по последней номенклатуре Хьюго. Рекомендуется ежегодное обновление информации, пациенты с последующим наблюдением более двух лет перемещаются в отдельную область и исключаются из анализа. Каждый пациент проспективно заполняет данные о приступах. По специальному информированному согласию пациент может согласиться на хранение биологического материала (плазмы и нуклеиновых кислот) для исследовательских целей.

Процессор данных — инновационный стартап (Cloud-R s.r.l. Милан, Италия), который управляет всеми данными в соответствии с конкретным договором и в соответствии с действующим законодательством о безопасности и обработке конфиденциальных данных. Реестр, предоставляемый в режиме «Реестр как услуга» (RaaS), разработан в соответствии с рекомендациями Общего регламента по защите данных (GDPR) и выпускает регулярные улучшения программного обеспечения и инфраструктуры в рамках обычного режима работы. Система генерирует статистику агрегированных обезличенных данных в соответствии с уровнями иерархии участвующих центров и правилами управления Глобальным реестром. Пациенты предоставляют данные об атаках либо на бумаге, либо с помощью веб-формы или мобильного приложения. Эти данные будут поступать в промежуточную область для проверки врачом, прежде чем они будут считаться действительными для статистики. Для каждой записи система в режиме реального времени обновляет всю статистику и информационные панели. Платформа имеет настраиваемые функции для поддержки управления качеством данных. Он обеспечивает проверку формата данных, интеграцию с внешними квалифицированными библиотеками, оповещения, информационные панели, автоматические расчеты индексов, расширенные фильтры и запросы, журнал изменений данных. Эта открытая архитектура позволяет интегрировать систему через стандартные API во внешние или подреестры, реестры, биобанки и инструменты клинической биоинформатики, т. е. для конкретных клинических исследований с использованием определенной группы пациентов, уже присутствующих в Глобальном реестре.

Независимый некоммерческий фонд (HGRF), состоящий из представителей ассоциаций пациентов, отвечает за финансирование и делегирует все управление Глобальному регистрационному совету НАО (HGRB). HGRB отвечает за функционирование, которому помогает Научный комитет Глобального регистра HAE (HGRSC) по темам компетенции. Ни член реестра, ни центр, ни группа, ни совет не имеют доступа ко всему набору данных. Все члены реестра, как отдельные, так и группы, могут предлагать исследования на основе агрегированных данных, направляя запрос в HGRSC. Анализ и изучение данных в местных центрах может происходить в любое время. Члены HGRB и HGRSC избираются представителями различных культурных и географических слоев. Их офисы имеют двухлетний срок с не более чем одним последовательным продлением. Центры отека Квинке могут присоединиться к Реестру по запросу в HGRB. Система контроля качества реестра периодически проверяет записи Реестра и соответствие ЭИРК исходным данным. Для каждой информации система предоставит прослеживаемость времени и автора.