Investigação de resultados cognitivos com solução oral de canabidiol (EPI-COG)
31 de agosto de 2022 atualizado por: Jazz Pharmaceuticals
Uma investigação exploratória aberta de resultados cognitivos com solução oral de canabidiol (EPIDIOLEX®; GWP42003-P)
Este estudo está sendo conduzido para avaliar os efeitos do GWP42003-P na cognição em participantes pediátricos, com idades entre 3 e 10 anos, com Síndrome de Lennox-Gastaut (SLG).
Visão geral do estudo
Status
Retirado
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo é uma investigação exploratória aberta de 30 semanas (período de linha de base de 4 semanas; período de tratamento de 26 semanas) dos efeitos do GWP42003-P nas habilidades cognitivas em participantes com LGS que residem nos Estados Unidos.
Tipo de estudo
Intervencional
Estágio
- Fase 4
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
3 anos a 10 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- O participante é homem ou mulher com idade entre 3 e 10 anos.
- Os pais/representantes legais dos participantes estão dispostos e são capazes de dar consentimento informado para a participação no estudo; onde o participante possui compreensão adequada, o consentimento informado também deve ser obtido.
- O participante e seu cuidador estão dispostos e são capazes (na opinião do investigador) de cumprir todos os requisitos do estudo.
- O participante deve ter um diagnóstico clínico de Síndrome de Lennox-Gastaut (SLG), com início nos últimos 5 anos. Isso inclui certificação do investigador de eletroencefalograma (EEG) anterior documentando onda de pico lento (< 3 Hertz [Hz]) durante a história do participante e evidência de mais de 1 tipo de convulsão generalizada, incluindo convulsões de queda (atônica, tônica ou tônica). clônica), por pelo menos 6 meses.
- O investigador pode confirmar que a adição de GWP42003-P ao regime existente de drogas antiepilépticas (DAE) do participante é justificada.
- O participante deve ter pelo menos 1 gota a cada semana durante os primeiros 28 dias do período de linha de base.
- Um nível mínimo de funcionamento intelectual geral, conforme avaliado na triagem com o Peabody Picture Vocabulary Test
- O(s) pai(s)/representante legal do participante está disposto a permitir que as autoridades responsáveis sejam notificadas sobre a participação no estudo, se exigido pela lei local.
- O(s) pai(s)/representante legal do participante está disposto a permitir que seu médico de cuidados primários (se houver) e consultor (se houver) sejam notificados sobre a participação no estudo, se o médico de cuidados primários/consultor for diferente ao investigador.
Principais Critérios de Exclusão:
- O participante tem condições médicas instáveis clinicamente significativas além da epilepsia.
- O participante experimenta > 300 convulsões totais nos primeiros 28 dias do período de linha de base.
- O participante tem qualquer exposição anterior ao GWP42003-P.
- O participante iniciou felbamato nos últimos 12 meses.
- O participante iniciou inibidores de mamífero alvo de rapamicina (mTOR) para epilepsia nas últimas 4 semanas.
- O participante está usando ou usou no passado cannabis recreativa ou medicinal ou medicamentos sintéticos à base de canabinóides (incluindo Sativex®) nos 3 meses anteriores à entrada no teste.
- O participante teve sintomas clinicamente relevantes ou uma doença clinicamente significativa, exceto epilepsia, nas 4 semanas anteriores à triagem ou Visita 2.
- O participante tem valores laboratoriais na triagem ou na Visita 2 que são clinicamente significativamente anormais na opinião do investigador.
- O participante testa positivo para Δ9-tetraidrocanabinol (THC) ou canabidiol (CBD) na triagem.
- O participante tem qualquer hipersensibilidade conhecida ou suspeita a canabinóides ou qualquer um dos excipientes do GWP42003-P.
O participante tem função hepática significativamente prejudicada na visita de triagem, definida como qualquer uma das seguintes:
- Alanina aminotransferase sérica (ALT) ou aspartato aminotransferase (AST) > 5 × limite superior do normal (LSN);
- ALT ou AST sérica > 3 × LSN e (bilirrubina total [TBL] > 2 × LSN ou razão normalizada internacional [INR] > 1,5);
- ALT ou AST sérica > 3 × LSN com presença de fadiga, náusea, vômito, dor ou sensibilidade no quadrante superior direito, febre, erupção cutânea e/ou eosinofilia (> 5%).
- O participante recebeu um produto médico experimental nos 3 meses anteriores à visita de triagem.
- O participante tem qualquer outra doença ou distúrbio significativo que, na opinião do investigador, pode colocar o participante em risco devido à participação no estudo, pode influenciar o resultado do estudo ou pode afetar a capacidade do participante de participar o julgamento.
- Quaisquer anormalidades identificadas após um exame físico do participante que, na opinião do investigador, colocaria em risco a segurança do participante se ele participasse do estudo
- O participante foi previamente inscrito neste teste.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: GWP42003-P
Nos primeiros 7 dias do período de tratamento, os participantes devem tomar GWP42003-P na dose de 5 miligramas por quilograma por dia (mg/kg/dia), administrado em 2 doses igualmente divididas (isto é, 2,5 mg/kg na manhã e 2,5 mg/kg à noite).
No dia 8, os participantes devem aumentar a dose para 10 mg/kg/dia, administrados em 2 doses igualmente divididas (ou seja, 5 mg/kg pela manhã e 5 mg/kg à noite).
A dose de 10 mg/kg/dia deve ser mantida pelo restante do período de tratamento; no entanto, de acordo com a bula, os investigadores podem aumentar a dose para um máximo de 20 mg/kg/dia se for clinicamente justificado pela titulação de 5 mg/kg/dia adicionais a cada semana até atingir a dose máxima.
GWP42003-P será obtido b.i.d.
(manhã e tarde).
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solução oral de 100 miligramas por mililitro (mg/mL) de canabidiol (CBD)
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Alteração da linha de base até o final do tratamento (dia 181 [visita 5]) na velocidade de processamento na bateria de cognição do National Institutes of Health Toolbox (NIHTCB)
Prazo: Linha de base; Dia 181
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Linha de base; Dia 181
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Mudança da linha de base para o dia 91 (visita 4) na velocidade de processamento no NIHTCB
Prazo: Linha de base; Dia 91
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Linha de base; Dia 91
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Mudança da linha de base para o dia 91 (visita 4) e dia 181 (fim do tratamento; visita 5) na função executiva e atenção no NIHTCB
Prazo: Linha de base; Dias 91 e 181
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Linha de base; Dias 91 e 181
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Mudança da linha de base para o dia 91 (visita 4) e dia 181 (fim do tratamento; visita 5) na memória episódica no NIHTCB
Prazo: Linha de base; Dias 91 e 181
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Linha de base; Dias 91 e 181
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Mudança da linha de base para o dia 91 (visita 4) e dia 181 (fim do tratamento; visita 5) na linguagem do NIHTCB
Prazo: Linha de base; Dias 91 e 181
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Linha de base; Dias 91 e 181
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Mudança da linha de base para o dia 91 (visita 4) e dia 181 (fim do tratamento; visita 5) no NIHTCB Childhood Composite Score
Prazo: Linha de base; Dias 91 e 181
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Linha de base; Dias 91 e 181
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Mudança da linha de base para o dia 91 (visita 4) e dia 181 (fim do tratamento; visita 5) no Inventário de Classificação de Comportamento da Função Executiva, Segunda Edição (BRIEF-2) ou BRIEF, Pré-escola (BRIEF-P) para participantes com 5 anos anos ou menos
Prazo: Linha de base; Dias 91 e 181
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Linha de base; Dias 91 e 181
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Mudança da linha de base para o dia 91 (visita 4) e dia 181 (fim do tratamento; visita 5) na frequência semanal de convulsões
Prazo: Linha de base; Dias 91 e 181
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Linha de base; Dias 91 e 181
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Mudança da linha de base para o dia 91 (visita 4) e dia 181 (fim do tratamento; visita 5) no comportamento usando a lista de verificação de comportamento aberrante, formulários comunitários de segunda edição (ABC-2-3)
Prazo: Linha de base; Dias 91 e 181
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Linha de base; Dias 91 e 181
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Mudança da linha de base para o dia 91 (visita 4) e dia 181 (final do tratamento; visita 5) nas características do sono usando o questionário de hábitos de sono para crianças (CSHQ)
Prazo: Linha de base; Dias 91 e 181
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Linha de base; Dias 91 e 181
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Alteração da linha de base até o dia 181 (final do tratamento; Visita 5) na qualidade de vida usando o Inventário Pediátrico de Qualidade de Vida (PEDS-QL4)
Prazo: Linha de base; Dia 181
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Linha de base; Dia 181
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Mudança da linha de base para o dia 91 (visita 4) e dia 181 (fim do tratamento; visita 5) no estado de saúde genérico usando o proxy EQ-5D-Y versão 1
Prazo: Linha de base; Dias 91 e 181
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Linha de base; Dias 91 e 181
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Mudança da linha de base para o dia 91 (visita 4) e dia 181 (fim do tratamento; visita 5) na pontuação da impressão global de mudança do cuidador (CGIC)
Prazo: Linha de base; Dias 91 e 181
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Linha de base; Dias 91 e 181
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Mudança da linha de base para o dia 91 (consulta 4) e dia 181 (fim do tratamento; visita 5) no Sistema de Informação de Medição de Resultados Relatados pelo Paciente (PROMIS®) - Subescalas de Ansiedade e Depressão de Formulário Curto de Proxy dos Pais
Prazo: Linha de base; Dias 91 e 181
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Linha de base; Dias 91 e 181
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Mudança da linha de base para o dia 91 (visita 4) e dia 181 (fim do tratamento; visita 5) no Parenting Stress Index, quarta edição (PSI-4)
Prazo: Linha de base; Dias 91 e 181
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Linha de base; Dias 91 e 181
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Alteração da linha de base até o dia 181 (final do tratamento; visita 5) na capacidade do participante de realizar tarefas do dia a dia
Prazo: Linha de base; Dia181
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Linha de base; Dia181
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Mudança da linha de base para o dia 91 (visita 4) e dia 181 (fim do tratamento; visita 5) na pontuação da impressão global de mudança do médico (PGIC)
Prazo: Linha de base; Dias 91 e 181
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Linha de base; Dias 91 e 181
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Número de participantes com o tipo de evento adverso indicado
Prazo: até o dia 219
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até o dia 219
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Número de participantes com alterações clinicamente significativas nos valores dos parâmetros laboratoriais
Prazo: Linha de base; até o dia 191
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Linha de base; até o dia 191
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Número de participantes com alterações clinicamente significativas nos achados do exame físico
Prazo: Linha de base; até o dia 191
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Linha de base; até o dia 191
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Número de participantes com alterações clinicamente significativas nos valores dos sinais vitais
Prazo: Linha de base; até o dia 191
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Linha de base; até o dia 191
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Antecipado)
1 de outubro de 2020
Conclusão Primária (Antecipado)
1 de dezembro de 2021
Conclusão do estudo (Antecipado)
1 de dezembro de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
17 de outubro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
17 de outubro de 2019
Primeira postagem (Real)
21 de outubro de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
1 de setembro de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
31 de agosto de 2022
Última verificação
1 de agosto de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- GWEP18060
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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