Indagine sui risultati cognitivi con la soluzione orale di cannabidiolo (EPI-COG)

Criteri chiave di inclusione:

• Il partecipante è maschio o femmina di età compresa tra 3 e 10 anni.
• I genitori/rappresentanti legali dei partecipanti sono disposti e in grado di fornire il consenso informato per la partecipazione allo studio; laddove il partecipante possieda un'adeguata comprensione, dovrebbe essere preso anche il consenso informato.
• Il partecipante e il suo caregiver sono disposti e in grado (secondo l'opinione dello sperimentatore) di rispettare tutti i requisiti dello studio.
• Il partecipante deve avere una diagnosi clinica di sindrome di Lennox-Gastaut (LGS), con insorgenza negli ultimi 5 anni. Ciò include la certificazione da parte del ricercatore di un precedente elettroencefalogramma (EEG) che documenta un'onda di punta lenta (< 3 Hertz [Hz]) durante la storia del partecipante e l'evidenza di più di 1 tipo di crisi generalizzata, comprese le crisi di caduta (atoniche, toniche o tonico- clonico), per almeno 6 mesi.
• L'investigatore può confermare che l'aggiunta di GWP42003-P al regime di farmaci antiepilettici (DAE) esistente del partecipante è giustificata.
• Il partecipante deve avere almeno 1 crisi di caduta ogni settimana durante i primi 28 giorni del periodo di riferimento.
• Un livello minimo di funzionamento intellettivo generale valutato allo screening con il Peabody Picture Vocabulary Test
• Il/i genitore/i/rappresentante legale del partecipante è disposto a consentire alle autorità responsabili di essere informate della partecipazione allo studio, se richiesto dalla legge locale.
• Il/i genitore/i/rappresentante legale del partecipante è disposto a consentire al proprio medico di base (se ne ha uno) e al consulente (se ne ha uno) di essere informati della partecipazione allo studio, se il medico di base/consulente è diverso all'investigatore.

Criteri chiave di esclusione:

• - Il partecipante ha condizioni mediche instabili clinicamente significative diverse dall'epilessia.
• Il partecipante sperimenta> 300 crisi totali entro i primi 28 giorni del periodo di riferimento.
• Il partecipante ha una precedente esposizione a GWP42003-P.
• Il partecipante ha iniziato il felbamato negli ultimi 12 mesi.
• Il partecipante ha avviato il target dei mammiferi della rapamicina (mTOR) inibitori per l'epilessia nelle ultime 4 settimane.
• Il partecipante sta attualmente utilizzando o ha utilizzato in passato cannabis ricreativa o medicinale o farmaci a base di cannabinoidi sintetici (incluso Sativex®) nei 3 mesi precedenti l'ingresso alla sperimentazione.
• - Il partecipante ha avuto sintomi clinicamente rilevanti o una malattia clinicamente significativa, diversa dall'epilessia, nelle 4 settimane precedenti lo screening o la Visita 2.
• - Il partecipante ha valori di laboratorio allo screening o alla Visita 2 che sono clinicamente significativamente anormali secondo l'opinione dello sperimentatore.
• Il partecipante risulta positivo per Δ9-tetraidrocannabinolo (THC) o cannabidiolo (CBD) allo screening.
• Il partecipante ha ipersensibilità nota o sospetta ai cannabinoidi o ad uno qualsiasi degli eccipienti di GWP42003-P.

• - Il partecipante ha una funzione epatica significativamente compromessa alla visita di screening, definita come uno dei seguenti:

  • Alanina aminotransferasi sierica (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) > 5 × limite superiore della norma (ULN);
  • ALT o AST sieriche > 3 × ULN e (bilirubina totale [TBL] > 2 × ULN o rapporto internazionale normalizzato [INR] > 1,5);
  • ALT o AST sieriche > 3 × ULN con presenza di affaticamento, nausea, vomito, dolore o dolorabilità al quadrante superiore destro, febbre, eruzione cutanea e/o eosinofilia (> 5%).
• - Il partecipante ha ricevuto un prodotto medico sperimentale nei 3 mesi precedenti la visita di screening.
• - Il partecipante ha qualsiasi altra malattia o disturbo significativo che, secondo l'opinione dello sperimentatore, può mettere il partecipante a rischio a causa della partecipazione allo studio, può influenzare il risultato dello studio o può influire sulla capacità del partecipante di prendere parte allo studio il processo.
• Eventuali anomalie identificate a seguito di un esame fisico del partecipante che, secondo l'opinione dello sperimentatore, metterebbero a repentaglio la sicurezza del partecipante se prendesse parte allo studio
• Il partecipante è stato precedentemente arruolato in questa sperimentazione.