Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie wyników poznawczych za pomocą roztworu doustnego kannabidiolu (EPI-COG)

31 sierpnia 2022 zaktualizowane przez: Jazz Pharmaceuticals

Otwarte badanie eksploracyjne wyników poznawczych z roztworem doustnym kannabidiolu (EPIDIOLEX®; GWP42003-P)

To badanie jest prowadzone w celu oceny wpływu GWP42003-P na funkcje poznawcze u dzieci w wieku od 3 do 10 lat z zespołem Lennoxa-Gastauta (LGS).

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Ta próba jest 30-tygodniowym (4-tygodniowy okres początkowy; 26-tygodniowy okres leczenia) otwartym badaniem eksploracyjnym wpływu GWP42003-P na zdolności poznawcze u uczestników z LGS, którzy mieszkają w Stanach Zjednoczonych.

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 4

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 10 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Uczestnikiem jest mężczyzna lub kobieta w wieku 3-10 lat.
  • rodzic/rodzice/przedstawiciel prawny uczestnika jest chętny i zdolny do wyrażenia świadomej zgody na udział w badaniu; jeśli uczestnik posiada odpowiednie zrozumienie, należy również wyrazić świadomą zgodę.
  • Uczestnik i jego opiekun są chętni i zdolni (w opinii badacza) do przestrzegania wszystkich wymogów badania.
  • Uczestnik musi mieć kliniczną diagnozę zespołu Lennoxa-Gastauta (LGS), który wystąpił w ciągu ostatnich 5 lat. Obejmuje to zaświadczenie od badacza dotyczące wcześniejszego elektroencefalogramu (EEG) dokumentującego powolną falę szczytową (< 3 herców [Hz]) w historii uczestnika oraz dowody występowania więcej niż 1 rodzaju napadu uogólnionego, w tym napadów kroplowych (atonicznych, tonicznych lub tonicznych) kloniczny), przez co najmniej 6 miesięcy.
  • Badacz może potwierdzić, że dodanie GWP42003-P do istniejącego schematu leków przeciwpadaczkowych (AED) uczestnika jest uzasadnione.
  • Uczestnik musi mieć co najmniej 1 napad padaczkowy w każdym tygodniu w ciągu pierwszych 28 dni okresu wyjściowego.
  • Minimalny poziom ogólnego funkcjonowania intelektualnego oceniany podczas badania przesiewowego za pomocą Testu słownictwa obrazkowego Peabody
  • Rodzic (rodzice)/przedstawiciel prawny uczestnika wyraża zgodę na powiadomienie właściwych organów o udziale w badaniu, jeśli jest to wymagane przez lokalne prawo.
  • Rodzic/rodzice/przedstawiciel prawny uczestnika wyraża zgodę na powiadomienie swojego lekarza pierwszego kontaktu (jeśli go mają) i konsultanta (jeśli go mają) o udziale w badaniu, jeśli lekarz pierwszego kontaktu/konsultant jest inny do śledczego.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Uczestnik ma klinicznie istotne niestabilne schorzenia inne niż padaczka.
  • Uczestnik doświadcza łącznie > 300 napadów padaczkowych w ciągu pierwszych 28 dni okresu wyjściowego.
  • Uczestnik miał wcześniej kontakt z GWP42003-P.
  • Uczestnik zainicjował felbamat w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
  • Uczestnik rozpoczął leczenie inhibitorami ssaczego celu rapamycyny (mTOR) w leczeniu padaczki w ciągu ostatnich 4 tygodni.
  • Uczestnik obecnie używa lub stosował w przeszłości rekreacyjną lub medyczną marihuanę lub syntetyczne leki na bazie kannabinoidów (w tym Sativex®) w ciągu 3 miesięcy poprzedzających udział w badaniu.
  • Uczestnik miał klinicznie istotne objawy lub klinicznie istotną chorobę, inną niż padaczka, w ciągu 4 tygodni poprzedzających badanie przesiewowe lub Wizytę 2.
  • U uczestnika wyniki badań laboratoryjnych podczas badania przesiewowego lub wizyty 2 są klinicznie znacząco nieprawidłowe w opinii badacza.
  • Uczestnik ma pozytywny wynik testu na obecność Δ9-tetrahydrokannabinolu (THC) lub kannabidiolu (CBD) podczas badania przesiewowego.
  • Uczestnik ma jakąkolwiek znaną lub podejrzewaną nadwrażliwość na kannabinoidy lub którąkolwiek substancję pomocniczą GWP42003-P.

  • Uczestnik ma znacząco upośledzoną czynność wątroby podczas wizyty przesiewowej, zdefiniowaną jako którekolwiek z poniższych:

    • Aminotransferaza alaninowa (ALT) lub aminotransferaza asparaginianowa (AST) w surowicy > 5 × górna granica normy (GGN);
    • AlAT lub AspAT w surowicy > 3 × GGN i (bilirubina całkowita [TBL] > 2 × GGN lub międzynarodowy współczynnik znormalizowany [INR] > 1,5);
    • AlAT lub AspAT w surowicy > 3 × GGN z obecnością zmęczenia, nudności, wymiotów, bólu lub tkliwości w prawym górnym kwadrancie, gorączką, wysypką i/lub eozynofilią (> 5%).
  • Uczestnik otrzymał badany produkt medyczny w ciągu 3 miesięcy przed wizytą przesiewową.
  • Uczestnik ma jakąkolwiek inną istotną chorobę lub zaburzenie, które w opinii badacza może narazić uczestnika na ryzyko z powodu udziału w badaniu, może wpłynąć na wynik badania lub może wpłynąć na zdolność uczestnika do wzięcia udziału w badaniu Proces sądowy.
  • Wszelkie nieprawidłowości stwierdzone w wyniku badania fizykalnego uczestnika, które zdaniem badacza mogłyby zagrozić bezpieczeństwu uczestnika, gdyby wziął on udział w badaniu
  • Uczestnik został wcześniej zarejestrowany w tej wersji próbnej.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: GWP42003-P
Przez pierwsze 7 dni okresu leczenia uczestnicy powinni przyjmować GWP42003-P w dawce 5 miligramów na kilogram dziennie (mg/kg/dzień), podawanej w 2 równo podzielonych dawkach (tj. 2,5 mg/kg w rano i 2,5 mg/kg wieczorem). W dniu 8 uczestnicy powinni zwiększyć dawkę do 10 mg/kg/dzień, podawaną w 2 równo podzielonych dawkach (tj. 5 mg/kg rano i 5 mg/kg wieczorem). Dawkę 10 mg/kg mc./dobę należy utrzymać przez pozostałą część okresu leczenia; jednakże, zgodnie z etykietą, badacze mogą zwiększyć dawkę do maksymalnie 20 mg/kg/dobę, jeśli jest to klinicznie uzasadnione, zwiększając dawkę o dodatkowe 5 mg/kg/dobę co tydzień, aż do osiągnięcia dawki maksymalnej. GWP42003-P będzie brany b.i.d. (rano i wieczór).
Lek: GWP42003-P
roztwór doustny 100 miligramów na mililitr (mg/ml) kannabidiolu (CBD)
Inne nazwy:
  • Kanabidiol
  • CBD
  • Epidioleks

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana od punktu początkowego do końca leczenia (dzień 181 [wizyta 5]) w szybkości przetwarzania w National Institutes of Health Toolbox Cognition Battery (NIHTCB)
Ramy czasowe: Linia bazowa; Dzień 181
Linia bazowa; Dzień 181

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana szybkości przetwarzania od linii bazowej do dnia 91 (wizyta 4) w NIHTCB
Ramy czasowe: Linia bazowa; Dzień 91
Linia bazowa; Dzień 91
Zmiana od stanu wyjściowego do dnia 91 (wizyta 4) i dnia 181 (zakończenie leczenia; wizyta 5) funkcji wykonawczych i uwagi na NIHTCB
Ramy czasowe: Linia bazowa; Dni 91 i 181
Linia bazowa; Dni 91 i 181
Zmiana od stanu początkowego do dnia 91 (wizyta 4) i dnia 181 (zakończenie leczenia; wizyta 5) w pamięci epizodycznej w NIHTCB
Ramy czasowe: Linia bazowa; Dni 91 i 181
Linia bazowa; Dni 91 i 181
Zmiana od stanu wyjściowego do dnia 91 (wizyta 4) i dnia 181 (zakończenie leczenia; wizyta 5) w języku NIHTCB
Ramy czasowe: Linia bazowa; Dni 91 i 181
Linia bazowa; Dni 91 i 181
Zmiana od stanu początkowego do dnia 91 (wizyta 4) i dnia 181 (zakończenie leczenia; wizyta 5) w skali NIHTCB Childhood Composite Score
Ramy czasowe: Linia bazowa; Dni 91 i 181
Linia bazowa; Dni 91 i 181
Zmiana od stanu początkowego do dnia 91 (wizyta 4) i dnia 181 (zakończenie leczenia; wizyta 5) w Inwentarzu oceny zachowania funkcji wykonawczych, wydanie drugie (BRIEF-2) lub BRIEF, przedszkole (BRIEF-P) dla uczestników w wieku 5 lat lat lub młodszych
Ramy czasowe: Linia bazowa; Dni 91 i 181
Linia bazowa; Dni 91 i 181
Zmiana tygodniowej częstości napadów od stanu początkowego do dnia 91 (wizyta 4) i dnia 181 (zakończenie leczenia; wizyta 5)
Ramy czasowe: Linia bazowa; Dni 91 i 181
Linia bazowa; Dni 91 i 181
Zmiana zachowania od stanu wyjściowego do dnia 91 (wizyta 4) i dnia 181 (koniec leczenia; wizyta 5) przy użyciu Listy kontrolnej nieprawidłowych zachowań, formularze społecznościowe drugiego wydania (ABC-2-3)
Ramy czasowe: Linia bazowa; Dni 91 i 181
Linia bazowa; Dni 91 i 181
Zmiana od wartości początkowej do dnia 91 (wizyta 4) i dnia 181 (zakończenie leczenia; wizyta 5) w charakterystyce snu przy użyciu kwestionariusza nawyków snu dzieci (CSHQ)
Ramy czasowe: Linia bazowa; Dni 91 i 181
Linia bazowa; Dni 91 i 181
Zmiana jakości życia od wartości początkowej do dnia 181 (koniec leczenia; wizyta 5) przy użyciu kwestionariusza Pediatric Quality of Life Inventory (PEDS-QL4)
Ramy czasowe: Linia bazowa; Dzień 181
Linia bazowa; Dzień 181
Zmiana od stanu początkowego do dnia 91 (wizyta 4) i dnia 181 (zakończenie leczenia; wizyta 5) w ogólnym stanie zdrowia przy użyciu wersji 1 EQ-5D-Y Proxy
Ramy czasowe: Linia bazowa; Dni 91 i 181
Linia bazowa; Dni 91 i 181
Zmiana od punktu początkowego do dnia 91 (wizyta 4) i dnia 181 (zakończenie leczenia; wizyta 5) w wyniku ogólnego wrażenia zmiany (CGIC) opiekuna
Ramy czasowe: Linia bazowa; Dni 91 i 181
Linia bazowa; Dni 91 i 181
Zmiana od stanu początkowego do dnia 91 (wizyta 4) i dnia 181 (zakończenie leczenia; wizyta 5) w systemie informacji o wynikach zgłaszanych przez pacjentów (PROMIS®) — skrócona forma zastępcza rodzica Podskale lęku i depresji
Ramy czasowe: Linia bazowa; Dni 91 i 181
Linia bazowa; Dni 91 i 181
Zmiana od wartości początkowej do dnia 91 (wizyta 4) i dnia 181 (zakończenie leczenia; wizyta 5) w Parenting Stress Index, wydanie czwarte (PSI-4)
Ramy czasowe: Linia bazowa; Dni 91 i 181
Linia bazowa; Dni 91 i 181
Zmiana od stanu wyjściowego do dnia 181 (zakończenie leczenia; Wizyta 5) w zakresie zdolności uczestnika do wykonywania codziennych zadań
Ramy czasowe: Linia bazowa; Dzień 181
Linia bazowa; Dzień 181
Zmiana od stanu wyjściowego do dnia 91 (wizyta 4) i dnia 181 (zakończenie leczenia; wizyta 5) w punktacji Physician Global Impression of Change (PGIC)
Ramy czasowe: Linia bazowa; Dni 91 i 181
Linia bazowa; Dni 91 i 181
Liczba uczestników ze wskazanym rodzajem zdarzenia niepożądanego
Ramy czasowe: do dnia 219
do dnia 219
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami wartości parametrów laboratoryjnych
Ramy czasowe: Linia bazowa; do dnia 191
Linia bazowa; do dnia 191
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami w wynikach badania fizykalnego
Ramy czasowe: Linia bazowa; do dnia 191
Linia bazowa; do dnia 191
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami wartości parametrów życiowych
Ramy czasowe: Linia bazowa; do dnia 191
Linia bazowa; do dnia 191

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)

1 października 2020

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 grudnia 2021

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 grudnia 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 października 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 października 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 października 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 września 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 sierpnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GWEP18060

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Lennoxa-Gastauta

Badania kliniczne na GWP42003-P

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mauritania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj