- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT04254419
Injeção Intratumoral de Células Natural Killer em Gliomas de Alto Grau (NK HGG)
Estudo Fase I de Injeções Intratumorais de Células Natural Killer Autólogas Ex Vivo Expandidas em Crianças com Glioma de Alto Grau Recorrente
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Clelie Peck
- Número de telefone: 614-722-5634
- E-mail: Clelie.Peck@nationwidechildrens.org
Estude backup de contato
- Nome: Lauren Rayman
- Número de telefone: 614-722-3729
- E-mail: lauren.rayman2@nationwidechildrens.org
Locais de estudo
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Recrutamento
- Nationwide Children's Hospital
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Contato:
- Clelie Peck
- Número de telefone: 614-722-5634
- E-mail: Clelie.Peck@nationwidechildrens.org
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Investigador principal:
- Sara Khan, MD
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Os pacientes devem ter um glioma maligno supratentorial recorrente não metastático de Grau III da OMS confirmado histologicamente (astrocitoma anaplásico, oligoastrocitoma anaplásico, oligodendroglioma anaplásico e xantoastrocitoma pleomórfico anaplásico) ou glioma maligno de Grau IV da OMS (glioblastoma multiforme, gliossarcoma, glioma maligno NOS)
- Os pacientes devem ser candidatos à ressecção/biópsia aberta do tumor recorrente e devem ser considerados candidatos à colocação de um reservatório Ommaya intracavitário/intratumoral; tumor residual mensurável após a cirurgia não é necessário para entrada no estudo
- Dada a falta de um tratamento padrão para crianças com gliomas recorrentes de grau III/IV, os pacientes devem ter concluído o tratamento de primeira linha com 54 Gy de radiação antes de participar deste estudo
- Todos os pacientes devem ter ≥ 3 anos de idade e <18 anos de idade no momento da entrada no estudo
- Escore de Lansky de 50 ou mais se ≤ 16 anos de idade ou um escore de Karnofsky de 50 ou mais se > 16 anos de idade
- Função adequada da medula óssea, sem transfusão ou fatores de crescimento dentro de 21 dias após a administração de células NK, definida como leucócitos ≥ 2,5 x 103/microlitro, hemoglobina ≥ 9 gm/dL, contagem absoluta de neutrófilos ≥ 1.000 células/microlitro e contagem de plaquetas de ≥ 75.000 células/microlitro
- Os pacientes devem estar sem esteróides sistêmicos (exceto terapia de reposição) por pelo menos 3 dias antes da infusão de células NK
- Função hepática adequada (ALT, AST e fosfatase alcalina < 2 vezes o LSN, bilirrubina < 1,5 vezes o LSN) e função renal adequada (BUN ou creatinina < 1,5 vezes o LSN) antes da célula NK
- Deve ter se recuperado dos efeitos tóxicos da terapia anterior (ou seja, NCI-CTCEA versão 5 grau 1 ou inferior) 9a. Um intervalo de pelo menos 12 semanas deve ter decorrido desde a conclusão da radioterapia inicial 9b. Pelo menos 6 semanas desde a conclusão de qualquer regime de quimioterapia citotóxica 9c. Apenas para agentes direcionados, o paciente deve ter se recuperado de qualquer toxicidade do agente e ter no mínimo 2 semanas desde a última dose 9d. Para pacientes que receberam bevacizumabe anteriormente, pelo menos 6 semanas são necessárias antes de iniciar o tratamento do estudo
- Pacientes com potencial para engravidar devem concordar em usar contracepção adequada (método hormonal ou de barreira de controle de natalidade ou abstinência) antes da entrada no estudo e por seis meses após a duração da participação no estudo
Critério de exclusão:
- Pacientes com metástase intra ou extra-SNC
- Envolvimento tumoral que exigiria injeção ventricular, tronco cerebral ou fossa posterior ou acesso através de um ventrículo ou risco de penetração ventricular para liberar as células NK
- Tumores envolvendo ambos os hemisférios ou envolvendo o subependima ou suspeita de disseminação do LCR
- Pacientes submetidos a biópsias por agulha (biópsias abertas são o requisito mínimo para inscrição)
- Pacientes grávidas ou lactantes
- Pacientes em terapia crônica com corticosteroides (exceto para terapia de reposição)
- Evidência de infecção ativa não controlada ou condições médicas intercorrentes instáveis ou graves. Todos os indivíduos devem estar afebris no início do estudo (ou seja, < 38,0 Celsius [C])
- Qualquer condição médica que impeça a cirurgia
- Tempo de protrombina/razão normalizada internacional (PT/INR) ou tempo de tromboplastina parcial (PTT) > 1,5 x LSN
- Pacientes com um distúrbio conhecido que afeta seu sistema imunológico, como o vírus da imunodeficiência humana (HIV), ou um distúrbio autoimune que requer terapia citotóxica ou imunossupressora sistêmica não são elegíveis
- Evidência de diátese hemorrágica ou uso de medicação anticoagulante ou qualquer medicamento que possa aumentar o risco de sangramento. Se a medicação puder ser descontinuada > 1 semana antes da infusão de células NK, o sujeito poderá ser elegível após consulta com o investigador principal (PI)
- Indivíduos com doenças sistêmicas ou graves significativas, incluindo, entre outros: insuficiência cardíaca congestiva, doença cardíaca isquêmica, doença renal ou insuficiência renal, transplante de órgãos ou transtorno psiquiátrico significativo
- Histórico ou diagnóstico atual de qualquer condição médica ou psicológica que, na opinião do investigador, possa interferir na capacidade do sujeito de participar ou na incapacidade de obter consentimento informado devido a problemas médicos psiquiátricos ou complicadores
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Infusão de células NK
O produto da célula TGFβI NK neste estudo será fabricado na instalação principal da terapia baseada em células (TCC) no Hospital Infantil em todo o país. Os doadores foram identificados com características específicas de células NK universais. As células NK são coletadas desses doadores por meio de aférese e, em seguida, sofrem depleção de CD3, seguida de uma expansão de duas semanas. As células TGFβI NK são então geradas por estimulação semanal com células alimentadoras e cultivadas em IL-2 e TGFβ. Após 2 semanas, as células TGFβI NK são lavadas e criopreservadas para uso futuro. O produto de células NK do doador expandido será fabricado antes da inscrição no assunto. Os pacientes receberão 3 ciclos de infusões de células NK em 12 semanas. Cada ciclo consistirá em três injeções semanais, seguidas de uma semana de descanso (semana 4). Se os pacientes tiverem doenças estáveis ou aprimoradas e doses adicionais estiverem disponíveis, os pacientes poderão continuar a receber terapia por um total de 12 ciclos. |
As células NK TGFβI do doador universal serão criopreservadas até que sejam entregues ao lado da infusão. A equipe treinada derreterá o produto ao lado da cama. A administração das células será feita por meio de uma derivação intra-cavitária de ommaya/A programável ventriculoperitoneal (VP). Quando a infusão estiver pronta para pacientes administrativos será admitida na unidade de infusão para monitoramento. As células NK serão administradas através do shunt de ommaya/vp em aproximadamente 3 mililitros em aproximadamente 2-5 minutos; seguido por 1,5-2 mililitro livre de solução salina normal de conservante em aproximadamente 1 minuto. |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Dose máxima tolerada
Prazo: 36 meses
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Estabelecer a dose máxima tolerada (MTD) de células assassinas naturais autólogas que foram propagadas ex vivo com células alimentadoras geneticamente modificadas e administradas intratumoral via reservatório Ommaya em pacientes com glioma recorrente de alto grau.
MTD será a dose máxima na qual menos de um terço dos pacientes experimenta uma toxicidade limitante da dose durante o ciclo 1 da terapia
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36 meses
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Dose máxima tolerada ou dose de fase 2 recomendada (RP2d)
Prazo: 36 meses
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Para determinar a dose máxima tolerada (MTD) e/ou o RP2d de células NK de TGFβI UD que foram propagadas ex vivo com células alimentadoras geneticamente modificadas e administradas usando um reservatório de ommaya (em cavidade tumoral) ou uma ventriculação programável (intravento).
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36 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Defina a atividade do tumor em crianças
Prazo: 6 meses
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Definir preliminarmente a atividade antitumoral em crianças com tumores malignos de SNC recorrentes, refratários ou progressivos do SNC primário, com exceção dos gliomas difusos da linha média e / ou glioma pontino intrínseco difuso, conforme medido por taxa de resposta objetiva (ORR) de células de UD TGFβI NK dentro dos limites de um estudo de fase I.
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6 meses
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Atividade antitumoral das células NK
Prazo: 36 meses
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Avaliar a atividade antitumoral com base em imagens e citologia da administração de células NK autólogas diretamente no tumor ou na cavidade de ressecção.
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36 meses
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Avaliação do imuno-fenótipo de células NK expandidas para pacientes com glioma de alto grau
Prazo: 36 meses
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Para determinar a persistência, o imuno-fenótipo e a função das células TGFβI NK expandidas adotivamente transferidas e correlacionam os achados com a resposta geral.
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36 meses
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Avaliação da qualidade de vida relacionada à saúde dos pacientes que usam o paciente relatado pelo sistema de informações de medição (PROMIS)
Prazo: 36 meses
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Avaliar a qualidade de vida relacionada à saúde dos pacientes pelo relatório dos pais e quando possível, relatar o paciente usando o PROMIS.
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36 meses
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Avaliação do perfil baseado em assinatura imune
Prazo: 36 meses
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Para determinar o perfil imunológico baseado em expressão gênica do tumor de cada paciente (por exemplo, RNA-seq ou nanoestring).
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36 meses
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Alterações dos repertórios do receptor de células T (TCR) no tecido tumoral antes e depois do tratamento das células NK
Prazo: 36 meses
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O objetivo é comparar a expressão do mRNA de genes imunológicos específicos antes e após o tratamento celular da NK.
Ao analisar o RNA do tecido tumoral, identificaremos e quantificaremos células imunes no tumor de cada paciente.
Esses perfis estarão vinculados aos resultados do tratamento, ajudando a entender a resposta ou a não resposta.
Para pacientes cuja doença progride, o objetivo é estudar alterações em suas células imunes através da análise de RNA.
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36 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Sara Khan, MD, Nationwide Children's Hospital
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- STUDY00000659
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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