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Injection intra-tumorale de cellules tueuses naturelles dans les gliomes de haut grade (NK HGG)

8 mai 2025 mis à jour par: Nationwide Children's Hospital

Étude de phase I sur les injections intra-tumorales de cellules tueuses naturelles expansées ex vivo autologues chez des enfants atteints de gliome de haut grade récurrent

Les patients recevront 3 cycles de perfusions de cellules NK sur 12 semaines. Chaque cycle consistera en 1 perfusion par semaine pendant 3 semaines, suivie d'une semaine de repos (semaine 4). La dose sera augmentée progressivement entre les patients en 4 niveaux de dose.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le recrutement des patients suivra une conception 3 + 3. Les patients recevront 3 cycles de perfusions de cellules NK sur 12 semaines. Chaque cycle consistera en 1 perfusion par semaine pendant 3 semaines, suivie d'une semaine de repos (semaine 4). La dose sera augmentée progressivement entre les patients en 4 niveaux de dose jusqu'à ce que des toxicités limitant la dose soient observées ou que la dose de phase II recommandée soit déterminée.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

18

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Recrutement
        • Nationwide Children's Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Sara Khan, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

3 ans à 17 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Les patients doivent avoir un gliome malin supratentoriel récurrent non métastatique de grade III de l'OMS (astrocytome anaplasique, oligoastrocytome anaplasique, oligodendrogliome anaplasique et xanthoastrocytome pléomorphe anaplasique) ou un gliome malin de grade IV de l'OMS (glioblastome multiforme, gliosarcome, gliome malin NOS)
  2. Les patients doivent être candidats à la résection/biopsie ouverte de la tumeur récurrente et être considérés comme candidats à la mise en place d'un réservoir Ommaya placé en intra-cavitaire/intra-tumoral ; une tumeur résiduelle mesurable après la chirurgie n'est pas requise pour l'entrée à l'étude
  3. Étant donné l'absence d'un traitement standard de soins pour les enfants atteints de gliomes récurrents de grade III/IV, les patients doivent avoir terminé le traitement de première ligne avec 54 Gy de rayonnement avant de participer à cet essai.
  4. Tous les patients doivent avoir ≥ 3 ans et < 18 ans au moment de l'entrée dans l'étude
  5. Score de Lansky de 50 ou plus si ≤ 16 ans ou score de Karnofsky de 50 ou plus si > 16 ans
  6. Fonction adéquate de la moelle osseuse, sans transfusion ni facteurs de croissance dans les 21 jours suivant l'administration de cellules NK, définie comme un globule blanc ≥ 2,5 x 103/microlitre, une hémoglobine ≥ 9 g/dL, un nombre absolu de neutrophiles ≥ 1 000 cellules/microlitre et une numération plaquettaire de ≥ 75 000 cellules/microlitre
  7. Les patients doivent être sans stéroïdes systémiques (à l'exception de la thérapie de remplacement) pendant au moins 3 jours avant la perfusion de cellules NK
  8. Fonction hépatique adéquate (ALT, AST et phosphatase alcaline < 2 fois la LSN, bilirubine < 1,5 fois la LSN) et fonction rénale adéquate (BUN ou créatinine < 1,5 fois la LSN) avant les cellules NK
  9. Doit avoir récupéré des effets toxiques d'un traitement antérieur (c'est-à-dire NCI-CTCEA version 5 grade 1 ou moins) 9a. Un intervalle d'au moins 12 semaines doit s'être écoulé depuis la fin de la radiothérapie initiale 9b. Au moins 6 semaines depuis la fin de tout régime de chimiothérapie cytotoxique 9c. Pour les agents ciblés uniquement, le patient doit avoir récupéré de toute toxicité de l'agent et avoir un minimum de 2 semaines depuis la dernière dose 9d. Pour les patients ayant déjà reçu du bevacizumab, au moins 6 semaines sont nécessaires avant de commencer le traitement de l'étude
  10. Les patientes en âge de procréer doivent accepter d'utiliser une contraception adéquate (méthode hormonale ou barrière de contrôle des naissances ou abstinence) avant l'entrée à l'étude et pendant six mois après la durée de la participation à l'étude

Critère d'exclusion:

  1. Patients présentant des métastases intra- ou extra-SNC
  2. Atteinte tumorale qui nécessiterait une injection ventriculaire, du tronc cérébral ou de la fosse postérieure ou un accès par un ventricule ou un risque de pénétration ventriculaire afin de délivrer les cellules NK
  3. Tumeurs impliquant les deux hémisphères ou celles impliquant le sous-épendyme ou suspicion de dissémination du LCR
  4. Patients subissant des biopsies à l'aiguille (les biopsies ouvertes sont l'exigence minimale pour l'inscription)
  5. Patientes enceintes ou allaitantes
  6. Patients sous corticothérapie chronique (hors thérapie substitutive)
  7. Preuve d'une infection active non contrôlée ou de conditions médicales intercurrentes instables ou graves. Tous les sujets doivent être afébriles au départ (c'est-à-dire < 38,0 Celsius [C])
  8. Toute condition médicale qui empêche la chirurgie
  9. Temps de prothrombine/rapport normalisé international (PT/INR) ou temps de thromboplastine partielle (PTT) > 1,5 x LSN
  10. Les patients atteints d'un trouble connu qui affecte leur système immunitaire, tel que le virus de l'immunodéficience humaine (VIH), ou d'un trouble auto-immun nécessitant un traitement systémique cytotoxique ou immunosuppresseur ne sont pas éligibles
  11. Preuve de diathèse hémorragique ou utilisation d'anticoagulants ou de tout médicament susceptible d'augmenter le risque de saignement. Si le médicament peut être interrompu> 1 semaine avant la perfusion de cellules NK, le sujet peut être éligible après consultation avec l'investigateur principal (IP)
  12. Sujets atteints de maladies systémiques ou majeures importantes, y compris, mais sans s'y limiter : insuffisance cardiaque congestive, cardiopathie ischémique, maladie rénale ou insuffisance rénale, transplantation d'organe ou trouble psychiatrique important
  13. Antécédents ou diagnostic actuel de toute condition médicale ou psychologique qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait interférer avec la capacité du sujet à participer ou son incapacité à obtenir un consentement éclairé en raison de problèmes psychiatriques ou médicaux compliqués

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Perfusion de cellules NK

Le produit cellulaire TGFβI NK de cet essai sera fabriqué dans l'installation de base de la thérapie basée sur les cellules (CBT) au Nationwide Children's Hospital. Les donneurs ont été identifiés avec des caractéristiques spécifiques des cellules NK-donneurs universelles. Les cellules NK sont collectées à partir de ces donneurs via une aphérèse, puis subissent une déplétion de CD3, suivie d'une expansion de 2 semaines. Les cellules TGFβI NK sont ensuite générées par stimulation hebdomadaire avec des cellules alimentaires et cultivées dans IL-2 et TGFβ. Après 2 semaines, les cellules TGFβI NK sont lavées et cryoconservées pour une utilisation future. Le produit de cellule NK donneur élargi sera fabriqué avant l'inscription en sujet.

Les patients recevront 3 cycles de perfusions de cellules NK sur 12 semaines. Chaque cycle comprendra trois injections hebdomadaires suivies d'une semaine de repos (semaine 4). Si les patients ont une maladie stable ou améliorée et des doses supplémentaires sont disponibles, les patients peuvent continuer à recevoir un traitement pour un total de 12 cycles.

Les cellules Universal Donor TGFβI NK seront cryoconservées jusqu'à ce qu'elles soient livrées au chevet pour perfusion. Le personnel qualifié décongera le produit par le chevet. L'administration des cellules se fera via un shunt ventriculopéritonéal (VP) d'Ommaya.

Une fois que la perfusion est prête à l'administration, les patients seront admis à l'unité de perfusion pour surveiller. Les cellules NK seront administrées par le shunt Ommaya / VP en environ 3 millilitres sur environ 2 à 5 minutes; Suivi par 1,5 à 2 milliliter sans conservateur salin normal de solution saline sur environ 1 minute.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Dose maximale tolérée
Délai: 36 mois
Établir la dose maximale tolérée (DMT) de cellules tueuses naturelles autologues qui ont été propagées ex vivo avec des cellules nourricières génétiquement modifiées et administrées en intra-tumoral via le réservoir d'Ommaya chez des patients atteints de gliome de haut grade récurrent. La DMT sera la dose maximale à laquelle moins d'un tiers des patients éprouvent une toxicité limitant la dose au cours du cycle 1 du traitement
36 mois
Dose maximale tolérée ou dose de phase 2 recommandée (RP2D)
Délai: 36 mois
Pour déterminer la dose tolérée maximale (MTD) et / ou le RP2D des cellules UD TGFβI NK qui ont été propagées ex vivo avec des cellules d'alimentation génétiquement modifiées et administrées à l'aide d'un réservoir Ommaya (intraventricular) ou d'un ventriculopéricorétiste programmable (intraventriculaire).
36 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Définir l'activité tumorale chez les enfants
Délai: 6 mois
Pour définir préliminairement l'activité antitumorale chez les enfants présentant des tumeurs récurrentes, réfractaires ou progressives du SNC malignes primaires, à l'exception des gliomes médians diffus et ou ou du gliome pontin intrinsèque diffus, mesuré par un taux de réponse objectif (ORR) des cellules UD TGFβI NK dans les limites d'une phase I.
6 mois

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Activité antitumorale des cellules NK
Délai: 36 mois
Évaluer l'activité antitumorale basée sur l'imagerie et la cytologie de l'administration de cellules NK autologues directement dans la tumeur ou la cavité de résection.
36 mois
Évaluation de l'immuno-phénotype des cellules NK élargies pour les patients de gliome de haut grade
Délai: 36 mois
Pour déterminer la persistance, l'immuno-phénotype et la fonction des cellules TGFβi NK élargies transférées adoptive et corréler les résultats avec la réponse globale.
36 mois
Évaluation de la qualité de vie liée à la santé des patients utilisant le patient Système d'informations sur la mesure des résultats signalés (PROMIS)
Délai: 36 mois
Évaluer la qualité de vie liée à la santé des patients par rapport des parents, et lorsque le possible rapport du patient à l'aide de promis.
36 mois
Évaluation du profil basé sur la signature immunitaire
Délai: 36 mois
Pour déterminer le profil immunitaire basé sur l'expression génique de la tumeur de chaque patient (par exemple, RNA-seq ou nanostring).
36 mois
Changements des récepteurs du récepteur des cellules T (TCR) dans le tissu tumoral avant et après le traitement des cellules NK
Délai: 36 mois
L'objectif est de comparer l'expression de l'ARNm de gènes immunitaires spécifiques avant et après le traitement des cellules NK. En analysant l'ARN du tissu tumoral, nous identifierons et quantifierons les cellules immunitaires dans la tumeur de chaque patient. Ces profils seront liés aux résultats du traitement, aidant à comprendre la réponse ou la non-réponse. Pour les patients dont la maladie progresse, l'objectif est d'étudier les changements dans leurs cellules immunitaires par l'analyse d'ARN.
36 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Sara Khan, MD, Nationwide Children's Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

4 mars 2025

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2030

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 octobre 2031

Dates d'inscription aux études

Première soumission

31 janvier 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 février 2020

Première publication (Réel)

5 février 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

13 mai 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 mai 2025

Dernière vérification

1 mars 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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