- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT04254419
Injection intra-tumorale de cellules tueuses naturelles dans les gliomes de haut grade (NK HGG)
Étude de phase I sur les injections intra-tumorales de cellules tueuses naturelles expansées ex vivo autologues chez des enfants atteints de gliome de haut grade récurrent
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Clelie Peck
- Numéro de téléphone: 614-722-5634
- E-mail: Clelie.Peck@nationwidechildrens.org
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Lauren Rayman
- Numéro de téléphone: 614-722-3729
- E-mail: lauren.rayman2@nationwidechildrens.org
Lieux d'étude
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Ohio
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Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
- Recrutement
- Nationwide Children's Hospital
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Contact:
- Clelie Peck
- Numéro de téléphone: 614-722-5634
- E-mail: Clelie.Peck@nationwidechildrens.org
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Chercheur principal:
- Sara Khan, MD
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Les patients doivent avoir un gliome malin supratentoriel récurrent non métastatique de grade III de l'OMS (astrocytome anaplasique, oligoastrocytome anaplasique, oligodendrogliome anaplasique et xanthoastrocytome pléomorphe anaplasique) ou un gliome malin de grade IV de l'OMS (glioblastome multiforme, gliosarcome, gliome malin NOS)
- Les patients doivent être candidats à la résection/biopsie ouverte de la tumeur récurrente et être considérés comme candidats à la mise en place d'un réservoir Ommaya placé en intra-cavitaire/intra-tumoral ; une tumeur résiduelle mesurable après la chirurgie n'est pas requise pour l'entrée à l'étude
- Étant donné l'absence d'un traitement standard de soins pour les enfants atteints de gliomes récurrents de grade III/IV, les patients doivent avoir terminé le traitement de première ligne avec 54 Gy de rayonnement avant de participer à cet essai.
- Tous les patients doivent avoir ≥ 3 ans et < 18 ans au moment de l'entrée dans l'étude
- Score de Lansky de 50 ou plus si ≤ 16 ans ou score de Karnofsky de 50 ou plus si > 16 ans
- Fonction adéquate de la moelle osseuse, sans transfusion ni facteurs de croissance dans les 21 jours suivant l'administration de cellules NK, définie comme un globule blanc ≥ 2,5 x 103/microlitre, une hémoglobine ≥ 9 g/dL, un nombre absolu de neutrophiles ≥ 1 000 cellules/microlitre et une numération plaquettaire de ≥ 75 000 cellules/microlitre
- Les patients doivent être sans stéroïdes systémiques (à l'exception de la thérapie de remplacement) pendant au moins 3 jours avant la perfusion de cellules NK
- Fonction hépatique adéquate (ALT, AST et phosphatase alcaline < 2 fois la LSN, bilirubine < 1,5 fois la LSN) et fonction rénale adéquate (BUN ou créatinine < 1,5 fois la LSN) avant les cellules NK
- Doit avoir récupéré des effets toxiques d'un traitement antérieur (c'est-à-dire NCI-CTCEA version 5 grade 1 ou moins) 9a. Un intervalle d'au moins 12 semaines doit s'être écoulé depuis la fin de la radiothérapie initiale 9b. Au moins 6 semaines depuis la fin de tout régime de chimiothérapie cytotoxique 9c. Pour les agents ciblés uniquement, le patient doit avoir récupéré de toute toxicité de l'agent et avoir un minimum de 2 semaines depuis la dernière dose 9d. Pour les patients ayant déjà reçu du bevacizumab, au moins 6 semaines sont nécessaires avant de commencer le traitement de l'étude
- Les patientes en âge de procréer doivent accepter d'utiliser une contraception adéquate (méthode hormonale ou barrière de contrôle des naissances ou abstinence) avant l'entrée à l'étude et pendant six mois après la durée de la participation à l'étude
Critère d'exclusion:
- Patients présentant des métastases intra- ou extra-SNC
- Atteinte tumorale qui nécessiterait une injection ventriculaire, du tronc cérébral ou de la fosse postérieure ou un accès par un ventricule ou un risque de pénétration ventriculaire afin de délivrer les cellules NK
- Tumeurs impliquant les deux hémisphères ou celles impliquant le sous-épendyme ou suspicion de dissémination du LCR
- Patients subissant des biopsies à l'aiguille (les biopsies ouvertes sont l'exigence minimale pour l'inscription)
- Patientes enceintes ou allaitantes
- Patients sous corticothérapie chronique (hors thérapie substitutive)
- Preuve d'une infection active non contrôlée ou de conditions médicales intercurrentes instables ou graves. Tous les sujets doivent être afébriles au départ (c'est-à-dire < 38,0 Celsius [C])
- Toute condition médicale qui empêche la chirurgie
- Temps de prothrombine/rapport normalisé international (PT/INR) ou temps de thromboplastine partielle (PTT) > 1,5 x LSN
- Les patients atteints d'un trouble connu qui affecte leur système immunitaire, tel que le virus de l'immunodéficience humaine (VIH), ou d'un trouble auto-immun nécessitant un traitement systémique cytotoxique ou immunosuppresseur ne sont pas éligibles
- Preuve de diathèse hémorragique ou utilisation d'anticoagulants ou de tout médicament susceptible d'augmenter le risque de saignement. Si le médicament peut être interrompu> 1 semaine avant la perfusion de cellules NK, le sujet peut être éligible après consultation avec l'investigateur principal (IP)
- Sujets atteints de maladies systémiques ou majeures importantes, y compris, mais sans s'y limiter : insuffisance cardiaque congestive, cardiopathie ischémique, maladie rénale ou insuffisance rénale, transplantation d'organe ou trouble psychiatrique important
- Antécédents ou diagnostic actuel de toute condition médicale ou psychologique qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait interférer avec la capacité du sujet à participer ou son incapacité à obtenir un consentement éclairé en raison de problèmes psychiatriques ou médicaux compliqués
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Perfusion de cellules NK
Le produit cellulaire TGFβI NK de cet essai sera fabriqué dans l'installation de base de la thérapie basée sur les cellules (CBT) au Nationwide Children's Hospital. Les donneurs ont été identifiés avec des caractéristiques spécifiques des cellules NK-donneurs universelles. Les cellules NK sont collectées à partir de ces donneurs via une aphérèse, puis subissent une déplétion de CD3, suivie d'une expansion de 2 semaines. Les cellules TGFβI NK sont ensuite générées par stimulation hebdomadaire avec des cellules alimentaires et cultivées dans IL-2 et TGFβ. Après 2 semaines, les cellules TGFβI NK sont lavées et cryoconservées pour une utilisation future. Le produit de cellule NK donneur élargi sera fabriqué avant l'inscription en sujet. Les patients recevront 3 cycles de perfusions de cellules NK sur 12 semaines. Chaque cycle comprendra trois injections hebdomadaires suivies d'une semaine de repos (semaine 4). Si les patients ont une maladie stable ou améliorée et des doses supplémentaires sont disponibles, les patients peuvent continuer à recevoir un traitement pour un total de 12 cycles. |
Les cellules Universal Donor TGFβI NK seront cryoconservées jusqu'à ce qu'elles soient livrées au chevet pour perfusion. Le personnel qualifié décongera le produit par le chevet. L'administration des cellules se fera via un shunt ventriculopéritonéal (VP) d'Ommaya. Une fois que la perfusion est prête à l'administration, les patients seront admis à l'unité de perfusion pour surveiller. Les cellules NK seront administrées par le shunt Ommaya / VP en environ 3 millilitres sur environ 2 à 5 minutes; Suivi par 1,5 à 2 milliliter sans conservateur salin normal de solution saline sur environ 1 minute. |
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Dose maximale tolérée
Délai: 36 mois
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Établir la dose maximale tolérée (DMT) de cellules tueuses naturelles autologues qui ont été propagées ex vivo avec des cellules nourricières génétiquement modifiées et administrées en intra-tumoral via le réservoir d'Ommaya chez des patients atteints de gliome de haut grade récurrent.
La DMT sera la dose maximale à laquelle moins d'un tiers des patients éprouvent une toxicité limitant la dose au cours du cycle 1 du traitement
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36 mois
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Dose maximale tolérée ou dose de phase 2 recommandée (RP2D)
Délai: 36 mois
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Pour déterminer la dose tolérée maximale (MTD) et / ou le RP2D des cellules UD TGFβI NK qui ont été propagées ex vivo avec des cellules d'alimentation génétiquement modifiées et administrées à l'aide d'un réservoir Ommaya (intraventricular) ou d'un ventriculopéricorétiste programmable (intraventriculaire).
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36 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Définir l'activité tumorale chez les enfants
Délai: 6 mois
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Pour définir préliminairement l'activité antitumorale chez les enfants présentant des tumeurs récurrentes, réfractaires ou progressives du SNC malignes primaires, à l'exception des gliomes médians diffus et ou ou du gliome pontin intrinsèque diffus, mesuré par un taux de réponse objectif (ORR) des cellules UD TGFβI NK dans les limites d'une phase I.
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6 mois
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Activité antitumorale des cellules NK
Délai: 36 mois
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Évaluer l'activité antitumorale basée sur l'imagerie et la cytologie de l'administration de cellules NK autologues directement dans la tumeur ou la cavité de résection.
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36 mois
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Évaluation de l'immuno-phénotype des cellules NK élargies pour les patients de gliome de haut grade
Délai: 36 mois
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Pour déterminer la persistance, l'immuno-phénotype et la fonction des cellules TGFβi NK élargies transférées adoptive et corréler les résultats avec la réponse globale.
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36 mois
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Évaluation de la qualité de vie liée à la santé des patients utilisant le patient Système d'informations sur la mesure des résultats signalés (PROMIS)
Délai: 36 mois
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Évaluer la qualité de vie liée à la santé des patients par rapport des parents, et lorsque le possible rapport du patient à l'aide de promis.
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36 mois
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Évaluation du profil basé sur la signature immunitaire
Délai: 36 mois
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Pour déterminer le profil immunitaire basé sur l'expression génique de la tumeur de chaque patient (par exemple, RNA-seq ou nanostring).
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36 mois
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Changements des récepteurs du récepteur des cellules T (TCR) dans le tissu tumoral avant et après le traitement des cellules NK
Délai: 36 mois
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L'objectif est de comparer l'expression de l'ARNm de gènes immunitaires spécifiques avant et après le traitement des cellules NK.
En analysant l'ARN du tissu tumoral, nous identifierons et quantifierons les cellules immunitaires dans la tumeur de chaque patient.
Ces profils seront liés aux résultats du traitement, aidant à comprendre la réponse ou la non-réponse.
Pour les patients dont la maladie progresse, l'objectif est d'étudier les changements dans leurs cellules immunitaires par l'analyse d'ARN.
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36 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Sara Khan, MD, Nationwide Children's Hospital
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- STUDY00000659
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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