OASIS-HAE: Um estudo para avaliar a segurança e eficácia de Donidalorsen (ISIS 721744 ou IONIS-PKK-LRx) em participantes com angioedema hereditário (HAE)
29 de dezembro de 2023 atualizado por: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Um estudo de fase 3 duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia e a segurança do ISIS 721744 em pacientes com angioedema hereditário (HAE)
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e eficácia de donidalorsen em participantes com AEH e o efeito de donidalorsen na qualidade e padrão dos ataques de AEH e seu impacto na qualidade de vida (QoL).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo de Fase 3, multicêntrico, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo de donidalorsen em até 84 participantes.
Os participantes serão randomizados em uma proporção de 2:1 para Coorte A (donidalorsen ou placebo a cada 4 semanas) ou Coorte B (donidalorsen ou placebo a cada 8 semanas), respectivamente.
Dentro de cada coorte, os participantes serão randomizados em uma proporção de 3:1 para receber donidalorsen ou placebo correspondente.
A duração da participação no estudo é de aproximadamente 11 meses, que inclui um período de triagem de até 8 semanas, um período de tratamento de 25 semanas e um período pós-tratamento de até 13 semanas.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
91
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Ionis Pharmaceuticals
- Número de telefone: (844) 501-0233
- E-mail: IonisOasisStudy@clinicaltrialmedia.com
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 12203
- Ionis Investigative Site
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Frankfurt, Alemanha, 60590
- Ionis Investigative Site
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Munich, Alemanha, 81675
- Ionis Investigative Site
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Sofia, Bulgária, 1431
- Ionis Investigative Site
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Sofia, Bulgária, 1680
- Ionis Investigative Site
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Brussels, Bélgica, 1020
- Ionis Investigative Site
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Brussels, Bélgica, 1200
- Ionis Investigative Site
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Edegem, Bélgica, 2650
- Ionis Investigative Site
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Edmonton, Canadá, T6G 2G3
- Ionis Investigative Site
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Canadá, K1G6C6
- Ionis Investigative Site
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Odense, Dinamarca, 5000
- Ionis Investigative Site
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Barcelona, Espanha, 08035
- Ionis Investigative Site
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Barcelona, Espanha, 8907
- Ionis Investigative Site
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Madrid, Espanha, 28046
- Ionis Investigative Site
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Sevilla, Espanha, 41013
- Ionis Investigative Site
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Valencia, Espanha, 46026
- Ionis Investigative Site
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85251
- Ionis Investigative Site
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California
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San Diego, California, Estados Unidos, 92122
- Ionis Investigative Site
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Santa Monica, California, Estados Unidos, 90404
- Ionis Investigative Site
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Walnut Creek, California, Estados Unidos, 94598
- Ionis Investigative Site
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Colorado
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Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80907
- Ionis Investigative Site
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Florida
-
Tampa, Florida, Estados Unidos, 33613
- Ionis Investigative Site
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66205
- Ionis Investigative Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Ionis Investigative Site
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- Ionis Investigative Site
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Ionis Investigative Site
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43235
- Ionis Investigative Site
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Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43617
- Ionis Investigative Site
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Ionis Investigative Site
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- Ionis Investigative Site
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Utah
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Murray, Utah, Estados Unidos, 84107
- Ionis Investigative Site
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La Tronche, França, 38700
- Ionis Investigative Site
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Marseille, França, 13385
- Ionis Investigative Site
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Paris, França, 75012
- Ionis Investigative Site
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Amsterdam, Holanda, 1105 AZ
- Ionis Investigative Site
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Groningen, Holanda, 9713 GZ
- Ionis Investigative Site
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Ashkelon, Israel, 78278
- Ionis Investigative Site
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Haifa, Israel, 3104802
- Ionis Investigative Site
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Tel Aviv, Israel, 6423906
- Ionis Investigative Site
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Catania, Itália, 95124
- Ionis Investigative Site
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Milan, Itália, 20138
- Ionis Investigative Site
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Napoli, Itália, 80131
- Ionis Investigative Site
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Padova, Itália, 35128
- Ionis Investigative Site
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Palermo, Itália, 90146
- Ionis Investigative Site
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Ankara, Peru, 6230
- Ionis Investigative Site
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Istanbul, Peru, 34093
- Ionis Investigative Site
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İzmir, Peru, 35100
- Ionis Investigative Site
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Kraków, Polônia, 31-503
- Ionis Investigative Site
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Birmingham, Reino Unido, B9 5SS
- Ionis Investigative Site
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Bristol, Reino Unido, BS10 5NB
- Ionis Investigative Site
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London, Reino Unido, E1 1FR
- Ionis Investigative Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão
- Os participantes, ou seus representantes legalmente nomeados e autorizados, devem fornecer o formulário de consentimento informado (TCLE)/consentimento por escrito e assinado
- Os participantes devem ter ≥ 12 anos no momento do consentimento informado e, conforme aplicável, consentimento
- Os participantes devem ter um diagnóstico documentado de angioedema hereditário tipo 1 (HAE-1)/angioedema hereditário tipo 2 (HAE-2)
Os participantes devem:
- Experimentar um mínimo de 2 ataques HAE (confirmados pelo Investigador) durante o Período de Triagem
- Esteja disposto a concluir as avaliações de resultados relatados pelo participante (PRO) ao longo do estudo
- Os participantes devem ter acesso e capacidade de usar medicação(ões) aguda(s) para tratar ataques de angioedema
Critério de exclusão
- Diagnóstico concomitante de qualquer outro tipo de angioedema recorrente, incluindo angioedema adquirido, idiopático ou AEH com C1-INH normal (também conhecido como AEH Tipo III)
- Quaisquer anormalidades clinicamente significativas na triagem de valores laboratoriais que tornem um participante inadequado para inclusão no estudo
- Tratamento com outro medicamento em investigação ou agente biológico dentro de 1 mês ou 5 meias-vidas, o que for mais longo, de Triagem
- Participou de um estudo ISIS 721744 anterior
Exposição a qualquer um dos seguintes medicamentos:
- Inibidores da enzima conversora de angiotensina (ECA) ou qualquer medicamento contendo estrogênio com absorção sistêmica dentro de 4 semanas antes da triagem
- Profilaxia crônica com Takhzyro, Haegarda, Cinryze e Ruconest ou Orladeyo dentro de 5 meias-vidas antes da Triagem
- Oligonucleotídeos (incluindo ácido ribonucleico de pequena interferência [siRNA]) dentro de 4 meses após a triagem, se uma dose única for recebida, ou dentro de 12 meses após a triagem, se forem recebidas doses múltiplas. Esta exclusão não se aplica a vacinas
- História recente (3 anos) ou abuso atual de drogas ou álcool
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Donidalorsen: Coorte A
Os participantes receberão donidalorsen por injeção subcutânea (SC) por até 25 semanas.
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Donidalorsen será administrado por injeção SC.
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Experimental: Donidalorsen: Coorte B
Os participantes receberão donidalorsen por injeção subcutânea (SC) por até 25 semanas.
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Donidalorsen será administrado por injeção SC.
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Comparador de Placebo: Placebo: Coorte A
Os participantes receberão um placebo compatível com donidalorsen por injeção subcutânea (SC) por até 25 semanas.
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O placebo compatível com Donidalorsen será administrado por injeção SC.
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Comparador de Placebo: Placebo: Coorte B
Os participantes receberão um placebo compatível com donidalorsen por injeção subcutânea (SC) por até 25 semanas.
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O placebo compatível com Donidalorsen será administrado por injeção SC.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Número normalizado de ataques de HAE confirmados pelo investigador (por mês) da semana 1 à semana 25
Prazo: Semana 1 a Semana 25
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Semana 1 a Semana 25
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número normalizado de ataques de HAE confirmados pelo investigador (por mês) da semana 5 à semana 25
Prazo: Semana 5 a Semana 25
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Semana 5 a Semana 25
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Porcentagem de participantes livres de ataques HAE confirmados pelo investigador da semana 5 à semana 25
Prazo: Semana 5 a Semana 25
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Semana 5 a Semana 25
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Número normalizado pelo tempo de ataques de AEH moderados ou graves confirmados pelo investigador (por mês) da semana 5 à semana 25
Prazo: Semana 5 a Semana 25
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Semana 5 a Semana 25
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Número de participantes com uma resposta clínica definida como ≥ 50%, ≥ 70% ou ≥ 90% de redução da linha de base (taxa de triagem) na taxa de ataque de HAE confirmada pelo investigador entre a semana 5 e a semana 25
Prazo: Semana 5 a Semana 25
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Semana 5 a Semana 25
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Número de ataques de HAE confirmados pelo investigador que requerem terapia aguda de HAE da semana 5 à semana 25
Prazo: Semana 5 a Semana 25
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Semana 5 a Semana 25
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Porcentagem de participantes que estão bem controlados no teste de controle de angioedema (AECT) na semana 25
Prazo: Semana 25
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O AECT é um instrumento validado de resultado relatado pelo participante para avaliar a atividade da doença em participantes com angioedema recorrente.
O questionário consiste em quatro perguntas sobre a frequência e a gravidade do angioedema experimentado no mês anterior.
Cada pergunta tem 5 opções de resposta.
O AECT pode ser usado para identificar participantes com doença mal controlada trabalhando com um valor de corte maior ou igual a 10 pontos.
Os participantes que pontuam menos de 10 pontos (0-9) no AECT têm doença mal controlada, enquanto os participantes com doença controlada pontuam 10-16 pontos.
Pontuações mais altas indicam doença bem controlada.
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Semana 25
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Mudança na Pontuação Total do Questionário de Qualidade de Vida (AE-QoL) de Angioedema na Semana 25
Prazo: Semana 25
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O questionário AE-QoL é uma ferramenta validada para avaliar o comprometimento da QV relacionado à saúde por sintomas específicos em participantes que sofrem de angioedema recorrente.
O AE-QoL é um questionário autoaplicável composto por 17 questões em 4 domínios: funcionamento, fadiga/humor, medos/vergonha e alimentação.
As respostas são pontuadas de 1 a 5, sendo 1 = nunca, 2 = raramente, 3 = às vezes, 4 = frequentemente, 5 = muito frequentemente.
Os escores totais e de domínio variam de 0 a 100, com escores mais altos indicando maior comprometimento.
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Semana 25
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
3 de dezembro de 2021
Conclusão Primária (Real)
6 de novembro de 2023
Conclusão do estudo (Real)
9 de novembro de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
18 de novembro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
18 de novembro de 2021
Primeira postagem (Real)
1 de dezembro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
3 de janeiro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
29 de dezembro de 2023
Última verificação
1 de dezembro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças cardiovasculares
- Doenças Vasculares
- Doenças de pele
- Síndromes de Deficiência Imunológica
- Doenças do sistema imunológico
- Hipersensibilidade, Imediata
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças de Pele, Vasculares
- Hipersensibilidade
- Urticária
- Doenças por Deficiência de Complemento Hereditário
- Doenças de Imunodeficiência Primária
- Angioedema
- Angioedemas Hereditários
Outros números de identificação do estudo
- ISIS 721744-CS5
- 2021-002571-19 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em Donidalorsen
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.RecrutamentoAngioedema HereditárioEstados Unidos, Porto Rico, Bélgica, Bulgária, Canadá, França, Alemanha, Israel, Itália, Holanda, Polônia, Espanha, Peru, Reino Unido
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.Ativo, não recrutandoAngioedema HereditárioHolanda, Estados Unidos
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.Concluído
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.ConcluídoAngioedema HereditárioEstados Unidos, Holanda