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OASIS-HAE: un estudio para evaluar la seguridad y eficacia de donidalorsen (ISIS 721744 o IONIS-PKK-LRx) en participantes con angioedema hereditario (HAE)

29 de diciembre de 2023 actualizado por: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Estudio de fase 3, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de ISIS 721744 en pacientes con angioedema hereditario (AEH)

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y la eficacia de donidalorsen en participantes con AEH y el efecto de donidalorsen en la calidad y el patrón de los ataques de AEH y su impacto en la calidad de vida (CdV).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de fase 3, multicéntrico, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo de donidalorsen en hasta 84 participantes. Los participantes serán aleatorizados en una proporción de 2:1 a la Cohorte A (donidalorsen o placebo cada 4 semanas) o la Cohorte B (donidalorsen o placebo cada 8 semanas), respectivamente. Dentro de cada cohorte, los participantes serán aleatorizados en una proporción de 3:1 para recibir donidalorsen o un placebo equivalente. La duración de la participación en el estudio es de aproximadamente 11 meses, que incluye un período de selección de hasta 8 semanas, un período de tratamiento de 25 semanas y un período posterior al tratamiento de hasta 13 semanas.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

91

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 12203
        • Ionis Investigative Site
      • Frankfurt, Alemania, 60590
        • Ionis Investigative Site
      • Munich, Alemania, 81675
        • Ionis Investigative Site
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1431
        • Ionis Investigative Site
      • Sofia, Bulgaria, 1680
        • Ionis Investigative Site
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1020
        • Ionis Investigative Site
      • Brussels, Bélgica, 1200
        • Ionis Investigative Site
      • Edegem, Bélgica, 2650
        • Ionis Investigative Site
  • Canadá
      • Edmonton, Canadá, T6G 2G3
        • Ionis Investigative Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1G6C6
        • Ionis Investigative Site
  • Dinamarca
      • Odense, Dinamarca, 5000
        • Ionis Investigative Site
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Ionis Investigative Site
      • Barcelona, España, 8907
        • Ionis Investigative Site
      • Madrid, España, 28046
        • Ionis Investigative Site
      • Sevilla, España, 41013
        • Ionis Investigative Site
      • Valencia, España, 46026
        • Ionis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85251
        • Ionis Investigative Site
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92122
        • Ionis Investigative Site
      • Santa Monica, California, Estados Unidos, 90404
        • Ionis Investigative Site
      • Walnut Creek, California, Estados Unidos, 94598
        • Ionis Investigative Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80907
        • Ionis Investigative Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33613
        • Ionis Investigative Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66205
        • Ionis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Ionis Investigative Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Ionis Investigative Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Ionis Investigative Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43235
        • Ionis Investigative Site
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43617
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Ionis Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • Ionis Investigative Site
    • Utah
      • Murray, Utah, Estados Unidos, 84107
        • Ionis Investigative Site
  • Francia
      • La Tronche, Francia, 38700
        • Ionis Investigative Site
      • Marseille, Francia, 13385
        • Ionis Investigative Site
      • Paris, Francia, 75012
        • Ionis Investigative Site
  • Israel
      • Ashkelon, Israel, 78278
        • Ionis Investigative Site
      • Haifa, Israel, 3104802
        • Ionis Investigative Site
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Ionis Investigative Site
  • Italia
      • Catania, Italia, 95124
        • Ionis Investigative Site
      • Milan, Italia, 20138
        • Ionis Investigative Site
      • Napoli, Italia, 80131
        • Ionis Investigative Site
      • Padova, Italia, 35128
        • Ionis Investigative Site
      • Palermo, Italia, 90146
        • Ionis Investigative Site
  • Pavo
      • Ankara, Pavo, 6230
        • Ionis Investigative Site
      • Istanbul, Pavo, 34093
        • Ionis Investigative Site
      • İzmir, Pavo, 35100
        • Ionis Investigative Site
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos, 1105 AZ
        • Ionis Investigative Site
      • Groningen, Países Bajos, 9713 GZ
        • Ionis Investigative Site
  • Polonia
      • Kraków, Polonia, 31-503
        • Ionis Investigative Site
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B9 5SS
        • Ionis Investigative Site
      • Bristol, Reino Unido, BS10 5NB
        • Ionis Investigative Site
      • London, Reino Unido, E1 1FR
        • Ionis Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión

  1. Los participantes, o sus representantes legalmente designados y autorizados, deben proporcionar un formulario de consentimiento informado (ICF)/asentimiento por escrito y firmado.
  2. Los participantes deben tener ≥ 12 años en el momento del consentimiento informado y, según corresponda, el asentimiento.
  3. Los participantes deben tener un diagnóstico documentado de angioedema hereditario tipo 1 (HAE-1)/angioedema hereditario tipo 2 (HAE-2)

  4. Los participantes deben:

    1. Experimente un mínimo de 2 ataques de HAE (confirmados por el investigador) durante el período de selección
    2. Estar dispuesto a completar las evaluaciones de resultados informados por los participantes (PRO) a lo largo del estudio
  5. Los participantes deben tener acceso y la capacidad de usar medicamentos agudos para tratar los ataques de angioedema.

Criterio de exclusión

  1. Diagnóstico concurrente de cualquier otro tipo de angioedema recurrente, incluido el angioedema idiopático adquirido o AEH con C1-INH normal (también conocido como AEH tipo III)
  2. Cualquier anormalidad clínicamente significativa en los valores de laboratorio de detección que harían que un participante no fuera apto para su inclusión en el estudio.
  3. Tratamiento con otro fármaco en investigación o agente biológico dentro de 1 mes o 5 semividas, lo que sea más largo, desde la selección
  4. Participó en un estudio anterior de ISIS 721744

  5. Exposición a cualquiera de los siguientes medicamentos:

    1. Inhibidores de la enzima convertidora de angiotensina (ACE) o cualquier medicamento que contenga estrógeno con absorción sistémica dentro de las 4 semanas anteriores a la selección
    2. Profilaxis crónica con Takhzyro, Haegarda, Cinryze y Ruconest u Orladeyo en las 5 semividas previas a la selección
    3. Oligonucleótidos (incluido el ácido ribonucleico de interferencia pequeño [siRNA]) dentro de los 4 meses posteriores a la selección si se recibió una dosis única, o dentro de los 12 meses posteriores a la selección si se recibieron dosis múltiples. Esta exclusión no se aplica a las vacunas.
  6. Antecedentes recientes (3 años) o abuso actual de drogas o alcohol

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Donidalorsen: Cohorte A
A los participantes se les administrará donidalorsen mediante inyección subcutánea (SC) durante un máximo de 25 semanas.
Droga: Donidalorsen
Donidalorsen se administrará mediante inyección SC.
Experimental: Donidalorsen: Cohorte B
A los participantes se les administrará donidalorsen mediante inyección subcutánea (SC) durante un máximo de 25 semanas.
Droga: Donidalorsen
Donidalorsen se administrará mediante inyección SC.
Comparador de placebos: Placebo: cohorte A
A los participantes se les administrará un placebo equivalente a donidalorsen mediante inyección subcutánea (SC) durante un máximo de 25 semanas.
Droga: Placebo
El placebo equivalente a donidalorsen se administrará mediante inyección SC.
Comparador de placebos: Placebo: cohorte B
A los participantes se les administrará un placebo equivalente a donidalorsen mediante inyección subcutánea (SC) durante un máximo de 25 semanas.
Droga: Placebo
El placebo equivalente a donidalorsen se administrará mediante inyección SC.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número normalizado en el tiempo de ataques de AEH confirmados por el investigador (por mes) desde la semana 1 hasta la semana 25
Periodo de tiempo: Semana 1 a semana 25
Semana 1 a semana 25

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número normalizado en el tiempo de ataques de AEH confirmados por el investigador (por mes) desde la semana 5 hasta la semana 25
Periodo de tiempo: Semana 5 a Semana 25
Semana 5 a Semana 25
Porcentaje de participantes libres de ataques de AEH confirmados por el investigador desde la semana 5 hasta la semana 25
Periodo de tiempo: Semana 5 a Semana 25
Semana 5 a Semana 25
Número normalizado en el tiempo de ataques de AEH moderados o graves confirmados por el investigador (por mes) desde la semana 5 hasta la semana 25
Periodo de tiempo: Semana 5 a Semana 25
Semana 5 a Semana 25
Número de participantes con una respuesta clínica definida como una reducción de ≥ 50 %, ≥ 70 % o ≥ 90 % desde el inicio (tasa de detección) en la tasa de ataque de AEH confirmada por el investigador entre la semana 5 y la semana 25
Periodo de tiempo: Semana 5 a Semana 25
Semana 5 a Semana 25
Número de ataques de AEH confirmados por el investigador que requieren tratamiento agudo de AEH desde la semana 5 hasta la semana 25
Periodo de tiempo: Semana 5 a Semana 25
Semana 5 a Semana 25
Porcentaje de participantes que están bien controlados en la prueba de control de angioedema (AECT) en la semana 25
Periodo de tiempo: Semana 25
El AECT es un instrumento de resultado informado por el participante validado para evaluar la actividad de la enfermedad en participantes con angioedema recurrente. El cuestionario consta de cuatro preguntas sobre la frecuencia y la gravedad del angioedema experimentado en el mes anterior. Cada pregunta tiene 5 opciones de respuesta. El AECT se puede utilizar para identificar a los participantes con una enfermedad mal controlada trabajando con un valor de corte mayor o igual a 10 puntos. Los participantes que obtienen menos de 10 puntos (0-9) en el AECT tienen una enfermedad mal controlada, mientras que los participantes con enfermedad controlada obtienen entre 10 y 16 puntos. Las puntuaciones más altas indicarán una enfermedad bien controlada.
Semana 25
Cambio en la puntuación total del cuestionario de calidad de vida del angioedema (AE-QoL) en la semana 25
Periodo de tiempo: Semana 25
El cuestionario AE-QoL es una herramienta validada para evaluar el deterioro de la CdV relacionado con la salud específico de los síntomas en participantes que padecen angioedema recurrente. El AE-QoL es un cuestionario autoadministrado que consta de 17 preguntas en 4 dominios: funcionamiento, fatiga/estado de ánimo, miedos/vergüenza y alimentación. Las respuestas se puntúan del 1 al 5, donde 1 = nunca, 2 = rara vez, 3 = a veces, 4 = a menudo, 5 = muy a menudo. Las puntuaciones totales y de dominio varían de 0 a 100, y las puntuaciones más altas indican un mayor deterioro.
Semana 25

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

3 de diciembre de 2021

Finalización primaria (Actual)

6 de noviembre de 2023

Finalización del estudio (Actual)

9 de noviembre de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de noviembre de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de noviembre de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

1 de diciembre de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

3 de enero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de diciembre de 2023

Última verificación

1 de diciembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ISIS 721744-CS5
  • 2021-002571-19 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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