OASIS-HAE : Une étude pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du Donidalorsen (ISIS 721744 ou IONIS-PKK-LRx) chez les participants atteints d'angio-œdème héréditaire (AOH)
29 décembre 2023 mis à jour par: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Une étude de phase 3 à double insu et contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité et l'innocuité d'ISIS 721744 chez les patients atteints d'angio-œdème héréditaire (AOH)
Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité du donidalorsen chez les participants atteints d'AOH et l'effet du donidalorsen sur la qualité et le schéma des crises d'AOH et leur impact sur la qualité de vie (QoL).
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude de phase 3, multicentrique, en double aveugle, randomisée et contrôlée par placebo sur le donidalorsen chez un maximum de 84 participants.
Les participants seront randomisés selon un ratio de 2:1 dans la cohorte A (donidalorsen ou placebo toutes les 4 semaines) ou la cohorte B (donidalorsen ou placebo toutes les 8 semaines), respectivement.
Au sein de chaque cohorte, les participants seront randomisés selon un ratio de 3:1 pour recevoir des donidalorsen ou un placebo correspondant.
La durée de la participation à l'étude est d'environ 11 mois, ce qui comprend une période de sélection pouvant aller jusqu'à 8 semaines, une période de traitement de 25 semaines et une période post-traitement pouvant aller jusqu'à 13 semaines.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
91
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Ionis Pharmaceuticals
- Numéro de téléphone: (844) 501-0233
- E-mail: IonisOasisStudy@clinicaltrialmedia.com
Lieux d'étude
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Berlin, Allemagne, 12203
- Ionis Investigative Site
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Frankfurt, Allemagne, 60590
- Ionis Investigative Site
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Munich, Allemagne, 81675
- Ionis Investigative Site
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Brussels, Belgique, 1020
- Ionis Investigative Site
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Brussels, Belgique, 1200
- Ionis Investigative Site
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Edegem, Belgique, 2650
- Ionis Investigative Site
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Sofia, Bulgarie, 1431
- Ionis Investigative Site
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Sofia, Bulgarie, 1680
- Ionis Investigative Site
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Edmonton, Canada, T6G 2G3
- Ionis Investigative Site
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Canada, K1G6C6
- Ionis Investigative Site
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Odense, Danemark, 5000
- Ionis Investigative Site
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Barcelona, Espagne, 08035
- Ionis Investigative Site
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Barcelona, Espagne, 8907
- Ionis Investigative Site
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Madrid, Espagne, 28046
- Ionis Investigative Site
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Sevilla, Espagne, 41013
- Ionis Investigative Site
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Valencia, Espagne, 46026
- Ionis Investigative Site
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La Tronche, France, 38700
- Ionis Investigative Site
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Marseille, France, 13385
- Ionis Investigative Site
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Paris, France, 75012
- Ionis Investigative Site
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Ashkelon, Israël, 78278
- Ionis Investigative Site
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Haifa, Israël, 3104802
- Ionis Investigative Site
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Tel Aviv, Israël, 6423906
- Ionis Investigative Site
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Catania, Italie, 95124
- Ionis Investigative Site
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Milan, Italie, 20138
- Ionis Investigative Site
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Napoli, Italie, 80131
- Ionis Investigative Site
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Padova, Italie, 35128
- Ionis Investigative Site
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Palermo, Italie, 90146
- Ionis Investigative Site
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Amsterdam, Pays-Bas, 1105 AZ
- Ionis Investigative Site
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Groningen, Pays-Bas, 9713 GZ
- Ionis Investigative Site
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Kraków, Pologne, 31-503
- Ionis Investigative Site
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Birmingham, Royaume-Uni, B9 5SS
- Ionis Investigative Site
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Bristol, Royaume-Uni, BS10 5NB
- Ionis Investigative Site
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London, Royaume-Uni, E1 1FR
- Ionis Investigative Site
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Ankara, Turquie, 6230
- Ionis Investigative Site
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Istanbul, Turquie, 34093
- Ionis Investigative Site
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İzmir, Turquie, 35100
- Ionis Investigative Site
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85251
- Ionis Investigative Site
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California
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San Diego, California, États-Unis, 92122
- Ionis Investigative Site
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Santa Monica, California, États-Unis, 90404
- Ionis Investigative Site
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Walnut Creek, California, États-Unis, 94598
- Ionis Investigative Site
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Colorado
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Colorado Springs, Colorado, États-Unis, 80907
- Ionis Investigative Site
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Florida
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Tampa, Florida, États-Unis, 33613
- Ionis Investigative Site
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Kansas
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Kansas City, Kansas, États-Unis, 66205
- Ionis Investigative Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Ionis Investigative Site
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
- Ionis Investigative Site
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Ionis Investigative Site
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Ohio
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Columbus, Ohio, États-Unis, 43235
- Ionis Investigative Site
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Toledo, Ohio, États-Unis, 43617
- Ionis Investigative Site
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
- Ionis Investigative Site
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75231
- Ionis Investigative Site
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Utah
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Murray, Utah, États-Unis, 84107
- Ionis Investigative Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration
- Les participants, ou leurs représentants légalement nommés et autorisés, doivent fournir un formulaire de consentement éclairé (ICF) écrit et signé.
- Les participants doivent être âgés de ≥ 12 ans au moment du consentement éclairé et, le cas échéant, de l'assentiment
- Les participants doivent avoir un diagnostic documenté d'angio-œdème héréditaire de type 1 (AOH-1)/angio-œdème héréditaire de type 2 (AOH-2)
Les participants doivent :
- Expérience d'au moins 2 crises d'AOH (confirmées par l'enquêteur) pendant la période de sélection
- Être prêt à compléter les évaluations des résultats rapportés par les participants (PRO) tout au long de l'étude
- Les participants doivent avoir accès et être en mesure d'utiliser des médicaments aigus pour traiter les crises d'œdème de Quincke
Critère d'exclusion
- Diagnostic concomitant de tout autre type d'angio-œdème récurrent, y compris l'angio-œdème idiopathique acquis ou l'AOH avec C1-INH normal (également connu sous le nom d'AOH de type III)
- Toute anomalie cliniquement significative dans les valeurs de laboratoire de dépistage qui rendrait un participant inapte à être inclus dans l'étude
- Traitement avec un autre médicament expérimental ou un agent biologique dans les 1 mois ou 5 demi-vies, selon la plus longue des périodes de dépistage
- A participé à une étude ISIS 721744 antérieure
Exposition à l'un des médicaments suivants :
- Inhibiteurs de l'enzyme de conversion de l'angiotensine (ECA) ou tout médicament contenant des œstrogènes avec absorption systémique dans les 4 semaines précédant le dépistage
- Prophylaxie chronique avec Takhzyro, Haegarda, Cinryze et Ruconest ou Orladeyo dans les 5 demi-vies avant le dépistage
- Oligonucléotides (y compris les petits acides ribonucléiques interférents [ARNsi]) dans les 4 mois suivant le dépistage si une dose unique a été reçue, ou dans les 12 mois suivant le dépistage si plusieurs doses ont été reçues. Cette exclusion ne s'applique pas aux vaccins
- Antécédents récents (3 ans) ou abus actuel de drogues ou d'alcool
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Donidalorsen : Cohorte A
Les participants recevront du donidlorsen par injection sous-cutanée (SC) pendant 25 semaines maximum.
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Donidlorsen sera administré par injection SC.
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Expérimental: Donidalorsen : Cohorte B
Les participants recevront du donidlorsen par injection sous-cutanée (SC) pendant 25 semaines maximum.
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Donidlorsen sera administré par injection SC.
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Comparateur placebo: Placebo : Cohorte A
Les participants recevront un placebo correspondant au donidalorsen par injection sous-cutanée (SC) pendant 25 semaines maximum.
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Le placebo correspondant au Donidalorsen sera administré par injection SC.
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Comparateur placebo: Placebo : Cohorte B
Les participants recevront un placebo correspondant au donidalorsen par injection sous-cutanée (SC) pendant 25 semaines maximum.
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Le placebo correspondant au Donidalorsen sera administré par injection SC.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Nombre normalisé dans le temps d'attaques d'AOH confirmées par l'investigateur (par mois) de la semaine 1 à la semaine 25
Délai: Semaine 1 à Semaine 25
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Semaine 1 à Semaine 25
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Nombre normalisé dans le temps d'attaques d'AOH confirmées par l'investigateur (par mois) de la semaine 5 à la semaine 25
Délai: Semaine 5 à Semaine 25
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Semaine 5 à Semaine 25
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Pourcentage de participants sans crise d'AOH confirmés par l'investigateur de la semaine 5 à la semaine 25
Délai: Semaine 5 à Semaine 25
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Semaine 5 à Semaine 25
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Nombre normalisé dans le temps de crises d'AOH modérées ou graves confirmées par l'investigateur (par mois) de la semaine 5 à la semaine 25
Délai: Semaine 5 à Semaine 25
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Semaine 5 à Semaine 25
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Nombre de participants avec une réponse clinique définie comme une réduction ≥ 50 %, ≥ 70 % ou ≥ 90 % par rapport au départ (taux de dépistage) du taux d'attaque d'AOH confirmé par l'investigateur entre la semaine 5 et la semaine 25
Délai: Semaine 5 à Semaine 25
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Semaine 5 à Semaine 25
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Nombre de crises d'AOH confirmées par l'investigateur nécessitant un traitement aigu d'AOH de la semaine 5 à la semaine 25
Délai: Semaine 5 à Semaine 25
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Semaine 5 à Semaine 25
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Pourcentage de participants qui sont bien contrôlés sur le test de contrôle de l'angio-œdème (AECT) à la semaine 25
Délai: Semaine 25
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L'AECT est un instrument validé de résultats déclarés par les participants pour évaluer l'activité de la maladie chez les participants souffrant d'angio-œdème récurrent.
Le questionnaire se compose de quatre questions portant sur la fréquence et la gravité de l'œdème de Quincke subi au cours du mois précédent.
Chaque question a 5 choix de réponse.
L'AECT peut être utilisé pour identifier les participants dont la maladie est mal contrôlée en travaillant avec une valeur seuil supérieure ou égale à 10 points.
Les participants qui obtiennent moins de 10 points (0-9) dans l'AECT ont une maladie mal contrôlée tandis que les participants avec une maladie contrôlée obtiennent 10-16 points.
Des scores plus élevés indiqueront une maladie bien contrôlée.
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Semaine 25
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Changement du score total du questionnaire sur la qualité de vie de l'œdème de Quincke (AE-QoL) à la semaine 25
Délai: Semaine 25
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Le questionnaire AE-QoL est un outil validé pour évaluer l'altération de la qualité de vie liée à la santé spécifique aux symptômes chez les participants souffrant d'angio-œdème récurrent.
L'AE-QoL est un questionnaire auto-administré composé de 17 questions dans 4 domaines : fonctionnement, fatigue/humeur, peurs/honte et alimentation.
Les réponses sont notées de 1 à 5 où, 1 = jamais, 2 = rarement, 3 = parfois, 4 = souvent, 5 = très souvent.
Les scores totaux et de domaine vont de 0 à 100, les scores les plus élevés indiquant une plus grande déficience.
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Semaine 25
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
3 décembre 2021
Achèvement primaire (Réel)
6 novembre 2023
Achèvement de l'étude (Réel)
9 novembre 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
18 novembre 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
18 novembre 2021
Première publication (Réel)
1 décembre 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
3 janvier 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
29 décembre 2023
Dernière vérification
1 décembre 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies cardiovasculaires
- Maladies vasculaires
- Maladies de la peau
- Syndromes d'immunodéficience
- Maladies du système immunitaire
- Hypersensibilité immédiate
- Maladies génétiques, innées
- Maladies de la peau, vasculaire
- Hypersensibilité
- Urticaire
- Maladies héréditaires de déficience du complément
- Maladies d'immunodéficience primaire
- Angiœdème
- Angiœdème, héréditaire
Autres numéros d'identification d'étude
- ISIS 721744-CS5
- 2021-002571-19 (Numéro EudraCT)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .