OASIS-HAE: Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Donidalorsen (ISIS 721744 oder IONIS-PKK-LRx) bei Teilnehmern mit hereditärem Angioödem (HAE)
29. Dezember 2023 aktualisiert von: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Eine doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von ISIS 721744 bei Patienten mit hereditärem Angioödem (HAE)
Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Donidalorsen bei Teilnehmern mit HAE und der Wirkung von Donidalorsen auf die Qualität und das Muster von HAE-Attacken und deren Auswirkungen auf die Lebensqualität (QoL).
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Dies ist eine multizentrische, doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Studie der Phase 3 mit Donidalorsen mit bis zu 84 Teilnehmern.
Die Teilnehmer werden im Verhältnis 2:1 in Kohorte A (Donidalorsen oder Placebo alle 4 Wochen) bzw. Kohorte B (Donidalorsen oder Placebo alle 8 Wochen) randomisiert.
Innerhalb jeder Kohorte werden die Teilnehmer in einem Verhältnis von 3:1 randomisiert, um Donidalorsen oder passendes Placebo zu erhalten.
Die Dauer der Teilnahme an der Studie beträgt ungefähr 11 Monate, die einen bis zu 8-wöchigen Screening-Zeitraum, einen 25-wöchigen Behandlungszeitraum und einen bis zu 13-wöchigen Nachbehandlungszeitraum umfasst.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
91
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Ionis Pharmaceuticals
- Telefonnummer: (844) 501-0233
- E-Mail: IonisOasisStudy@clinicaltrialmedia.com
Studienorte
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Brussels, Belgien, 1020
- Ionis Investigative Site
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Brussels, Belgien, 1200
- Ionis Investigative Site
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Edegem, Belgien, 2650
- Ionis Investigative Site
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Sofia, Bulgarien, 1431
- Ionis Investigative Site
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Sofia, Bulgarien, 1680
- Ionis Investigative Site
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Berlin, Deutschland, 12203
- Ionis Investigative Site
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Frankfurt, Deutschland, 60590
- Ionis Investigative Site
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Munich, Deutschland, 81675
- Ionis Investigative Site
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Odense, Dänemark, 5000
- Ionis Investigative Site
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La Tronche, Frankreich, 38700
- Ionis Investigative Site
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Marseille, Frankreich, 13385
- Ionis Investigative Site
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Paris, Frankreich, 75012
- Ionis Investigative Site
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Ashkelon, Israel, 78278
- Ionis Investigative Site
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Haifa, Israel, 3104802
- Ionis Investigative Site
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Tel Aviv, Israel, 6423906
- Ionis Investigative Site
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Catania, Italien, 95124
- Ionis Investigative Site
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Milan, Italien, 20138
- Ionis Investigative Site
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Napoli, Italien, 80131
- Ionis Investigative Site
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Padova, Italien, 35128
- Ionis Investigative Site
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Palermo, Italien, 90146
- Ionis Investigative Site
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Edmonton, Kanada, T6G 2G3
- Ionis Investigative Site
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Kanada, K1G6C6
- Ionis Investigative Site
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Amsterdam, Niederlande, 1105 AZ
- Ionis Investigative Site
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Groningen, Niederlande, 9713 GZ
- Ionis Investigative Site
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Kraków, Polen, 31-503
- Ionis Investigative Site
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Barcelona, Spanien, 08035
- Ionis Investigative Site
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Barcelona, Spanien, 8907
- Ionis Investigative Site
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Madrid, Spanien, 28046
- Ionis Investigative Site
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Sevilla, Spanien, 41013
- Ionis Investigative Site
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Valencia, Spanien, 46026
- Ionis Investigative Site
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Ankara, Truthahn, 6230
- Ionis Investigative Site
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Istanbul, Truthahn, 34093
- Ionis Investigative Site
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İzmir, Truthahn, 35100
- Ionis Investigative Site
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten, 85251
- Ionis Investigative Site
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California
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San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92122
- Ionis Investigative Site
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Santa Monica, California, Vereinigte Staaten, 90404
- Ionis Investigative Site
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Walnut Creek, California, Vereinigte Staaten, 94598
- Ionis Investigative Site
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Colorado
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Colorado Springs, Colorado, Vereinigte Staaten, 80907
- Ionis Investigative Site
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Florida
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Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33613
- Ionis Investigative Site
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66205
- Ionis Investigative Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
- Ionis Investigative Site
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
- Ionis Investigative Site
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
- Ionis Investigative Site
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Ohio
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Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43235
- Ionis Investigative Site
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Toledo, Ohio, Vereinigte Staaten, 43617
- Ionis Investigative Site
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
- Ionis Investigative Site
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Texas
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Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75231
- Ionis Investigative Site
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Utah
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Murray, Utah, Vereinigte Staaten, 84107
- Ionis Investigative Site
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Birmingham, Vereinigtes Königreich, B9 5SS
- Ionis Investigative Site
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Bristol, Vereinigtes Königreich, BS10 5NB
- Ionis Investigative Site
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London, Vereinigtes Königreich, E1 1FR
- Ionis Investigative Site
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien
- Die Teilnehmer oder ihre gesetzlich bestellten und bevollmächtigten Vertreter müssen eine schriftliche und unterschriebene Einwilligungserklärung (ICF)/Zustimmung vorlegen
- Die Teilnehmer müssen zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung und gegebenenfalls der Zustimmung ≥ 12 Jahre alt sein
- Die Teilnehmer müssen eine dokumentierte Diagnose eines hereditären Angioödems Typ 1 (HAE-1)/hereditären Angioödems Typ 2 (HAE-2) haben.
Die Teilnehmer müssen:
- Erleben Sie während des Untersuchungszeitraums mindestens 2 HAE-Attacken (vom Prüfarzt bestätigt).
- Seien Sie bereit, die von den Teilnehmern gemeldeten Ergebnisse (PRO) während der gesamten Studie zu bewerten
- Die Teilnehmer müssen Zugang zu und die Fähigkeit haben, Akutmedikamente zur Behandlung von Angioödem-Attacken zu verwenden
Ausschlusskriterien
- Gleichzeitige Diagnose einer anderen Art von rezidivierendem Angioödem, einschließlich erworbenem, idiopathischem Angioödem oder HAE mit normalem C1-INH (auch bekannt als HAE Typ III)
- Alle klinisch signifikanten Anomalien der Screening-Laborwerte, die einen Teilnehmer für die Aufnahme in die Studie ungeeignet machen würden
- Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat oder biologischen Wirkstoff innerhalb von 1 Monat oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, was länger ist, nach dem Screening
- Teilnahme an einer früheren Studie zu ISIS 721744
Exposition gegenüber einem der folgenden Medikamente:
- Angiotensin-Converting-Enzym (ACE)-Hemmer oder alle östrogenhaltigen Medikamente mit systemischer Absorption innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening
- Chronische Prophylaxe mit Takhzyro, Haegarda, Cinryze und Ruconest oder Orladeyo innerhalb von 5 Halbwertszeiten vor dem Screening
- Oligonukleotide (einschließlich kleiner interferierender Ribonukleinsäure [siRNA]) innerhalb von 4 Monaten nach dem Screening, wenn eine Einzeldosis erhalten wurde, oder innerhalb von 12 Monaten nach dem Screening, wenn mehrere Dosen erhalten wurden. Dieser Ausschluss gilt nicht für Impfstoffe
- Vorgeschichte (3 Jahre) oder aktueller Drogen- oder Alkoholmissbrauch
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Donidalorsen: Kohorte A
Den Teilnehmern wird Donidalorsen durch subkutane (SC) Injektion für bis zu 25 Wochen verabreicht.
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Donidalorsen wird durch subkutane Injektion verabreicht.
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Experimental: Donidalorsen: Kohorte B
Den Teilnehmern wird Donidalorsen durch subkutane (SC) Injektion für bis zu 25 Wochen verabreicht.
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Donidalorsen wird durch subkutane Injektion verabreicht.
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Placebo-Komparator: Placebo: Kohorte A
Den Teilnehmern wird Donidalorsen-passendes Placebo durch subkutane (SC) Injektion für bis zu 25 Wochen verabreicht.
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Donidalorsen-passendes Placebo wird durch subkutane Injektion verabreicht.
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Placebo-Komparator: Placebo: Kohorte B
Den Teilnehmern wird Donidalorsen-passendes Placebo durch subkutane (SC) Injektion für bis zu 25 Wochen verabreicht.
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Donidalorsen-passendes Placebo wird durch subkutane Injektion verabreicht.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Zeitnormalisierte Anzahl der vom Prüfarzt bestätigten HAE-Attacken (pro Monat) von Woche 1 bis Woche 25
Zeitfenster: Woche 1 bis Woche 25
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Woche 1 bis Woche 25
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Zeitnormalisierte Anzahl der vom Prüfarzt bestätigten HAE-Attacken (pro Monat) von Woche 5 bis Woche 25
Zeitfenster: Woche 5 bis Woche 25
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Woche 5 bis Woche 25
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Prozentsatz der vom Prüfarzt bestätigten HAE-Attacken-freien Teilnehmer von Woche 5 bis Woche 25
Zeitfenster: Woche 5 bis Woche 25
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Woche 5 bis Woche 25
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Zeitnormalisierte Anzahl mittelschwerer oder schwerer, vom Prüfarzt bestätigter HAE-Attacken (pro Monat) von Woche 5 bis Woche 25
Zeitfenster: Woche 5 bis Woche 25
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Woche 5 bis Woche 25
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Anzahl der Teilnehmer mit einem klinischen Ansprechen, definiert als ≥ 50 %, ≥ 70 % oder ≥ 90 % Reduktion der vom Prüfarzt bestätigten HAE-Attackenrate gegenüber dem Ausgangswert (Screening-Rate) zwischen Woche 5 bis Woche 25
Zeitfenster: Woche 5 bis Woche 25
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Woche 5 bis Woche 25
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Anzahl der vom Prüfarzt bestätigten HAE-Attacken, die eine akute HAE-Therapie von Woche 5 bis Woche 25 erforderten
Zeitfenster: Woche 5 bis Woche 25
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Woche 5 bis Woche 25
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Prozentsatz der Teilnehmer, die beim Angioödem-Kontrolltest (AECT) in Woche 25 gut kontrolliert sind
Zeitfenster: Woche 25
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Der AECT ist ein validiertes, von Teilnehmern gemeldetes Ergebnisinstrument zur Beurteilung der Krankheitsaktivität bei Teilnehmern mit rezidivierendem Angioödem.
Der Fragebogen besteht aus vier Fragen zur Häufigkeit und Schwere des Angioödems, das im Vormonat aufgetreten ist.
Jede Frage hat 5 Antwortmöglichkeiten.
Der AECT kann verwendet werden, um Teilnehmer mit schlecht kontrollierter Krankheit zu identifizieren, indem mit einem Cutoff-Wert von größer oder gleich 10 Punkten gearbeitet wird.
Teilnehmer, die im AECT weniger als 10 Punkte (0-9) erzielen, haben eine schlecht kontrollierte Krankheit, während Teilnehmer mit kontrollierter Krankheit 10-16 Punkte erzielen.
Höhere Werte weisen auf eine gut kontrollierte Erkrankung hin.
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Woche 25
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Änderung der Gesamtpunktzahl im Angioödem-Quality-of-Life-Fragebogen (AE-QoL) in Woche 25
Zeitfenster: Woche 25
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Der AE-QoL-Fragebogen ist ein validiertes Instrument zur Bewertung symptomspezifischer gesundheitsbezogener QOL-Beeinträchtigungen bei Teilnehmern mit rezidivierendem Angioödem.
Der AE-QoL ist ein selbst auszufüllender Fragebogen mit 17 Fragen in 4 Bereichen: Funktionsfähigkeit, Müdigkeit/Stimmung, Ängste/Scham und Ernährung.
Die Antworten werden von 1 bis 5 bewertet, wobei 1 = nie, 2 = selten, 3 = manchmal, 4 = oft, 5 = sehr oft.
Gesamt- und Bereichsscores reichen von 0 bis 100, wobei höhere Scores eine stärkere Beeinträchtigung anzeigen.
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Woche 25
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
3. Dezember 2021
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
6. November 2023
Studienabschluss (Tatsächlich)
9. November 2023
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
18. November 2021
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
18. November 2021
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
1. Dezember 2021
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Geschätzt)
3. Januar 2024
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
29. Dezember 2023
Zuletzt verifiziert
1. Dezember 2023
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Herz-Kreislauf-Erkrankungen
- Gefäßerkrankungen
- Hautkrankheiten
- Immunologische Mangelsyndrome
- Erkrankungen des Immunsystems
- Überempfindlichkeit, sofort
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Hautkrankheiten, Gefäß
- Überempfindlichkeit
- Urtikaria
- Erbliche Komplementmangelkrankheiten
- Primäre Immunschwächekrankheiten
- Angioödem
- Angioödeme, erblich
Andere Studien-ID-Nummern
- ISIS 721744-CS5
- 2021-002571-19 (EudraCT-Nummer)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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