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OASIS-HAE：一项评估 Donidalorsen（ISIS 721744 或 IONIS-PKK-LRx）在遗传性血管性水肿 (HAE) 参与者中的安全性和有效性的研究

2023年12月29日 更新者：Ionis Pharmaceuticals, Inc.

评估 ISIS 721744 在遗传性血管性水肿 (HAE) 患者中的疗效和安全性的 3 期双盲、安慰剂对照研究

本研究的目的是评估多尼达洛森在 HAE 参与者中的安全性和有效性，以及多尼达洛森对 HAE 发作的质量和模式的影响及其对生活质量 (QoL) 的影响。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项 3 期、多中心、双盲、随机、安慰剂对照的 donidalorsen 研究，最多 84 名参与者。 参与者将以 2:1 的比例随机分配至队列 A（每 4 周一次的多尼达洛森或安慰剂）或队列 B（每 8 周一次的多尼达洛森或安慰剂）。 在每个队列中，参与者将以 3:1 的比例随机分配接受多尼达洛森或匹配安慰剂。 参与研究的时间约为 11 个月，其中包括长达 8 周的筛选期、25 周的治疗期和长达 13 周的治疗后期。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

91

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 丹麦
      • Odense、丹麦、5000
        • Ionis Investigative Site
  • 以色列
      • Ashkelon、以色列、78278
        • Ionis Investigative Site
      • Haifa、以色列、3104802
        • Ionis Investigative Site
      • Tel Aviv、以色列、6423906
        • Ionis Investigative Site
  • 保加利亚
      • Sofia、保加利亚、1431
        • Ionis Investigative Site
      • Sofia、保加利亚、1680
        • Ionis Investigative Site
  • 加拿大
      • Edmonton、加拿大、T6G 2G3
        • Ionis Investigative Site
    • Ontario
      • Ottawa、Ontario、加拿大、K1G6C6
        • Ionis Investigative Site
  • 德国
      • Berlin、德国、12203
        • Ionis Investigative Site
      • Frankfurt、德国、60590
        • Ionis Investigative Site
      • Munich、德国、81675
        • Ionis Investigative Site
  • 意大利
      • Catania、意大利、95124
        • Ionis Investigative Site
      • Milan、意大利、20138
        • Ionis Investigative Site
      • Napoli、意大利、80131
        • Ionis Investigative Site
      • Padova、意大利、35128
        • Ionis Investigative Site
      • Palermo、意大利、90146
        • Ionis Investigative Site
  • 比利时
      • Brussels、比利时、1020
        • Ionis Investigative Site
      • Brussels、比利时、1200
        • Ionis Investigative Site
      • Edegem、比利时、2650
        • Ionis Investigative Site
  • 法国
      • La Tronche、法国、38700
        • Ionis Investigative Site
      • Marseille、法国、13385
        • Ionis Investigative Site
      • Paris、法国、75012
        • Ionis Investigative Site
  • 波兰
      • Kraków、波兰、31-503
        • Ionis Investigative Site
  • 火鸡
      • Ankara、火鸡、6230
        • Ionis Investigative Site
      • Istanbul、火鸡、34093
        • Ionis Investigative Site
      • İzmir、火鸡、35100
        • Ionis Investigative Site
  • 美国
    • Arizona
      • Scottsdale、Arizona、美国、85251
        • Ionis Investigative Site
    • California
      • San Diego、California、美国、92122
        • Ionis Investigative Site
      • Santa Monica、California、美国、90404
        • Ionis Investigative Site
      • Walnut Creek、California、美国、94598
        • Ionis Investigative Site
    • Colorado
      • Colorado Springs、Colorado、美国、80907
        • Ionis Investigative Site
    • Florida
      • Tampa、Florida、美国、33613
        • Ionis Investigative Site
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国、66205
        • Ionis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • Ionis Investigative Site
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • Ionis Investigative Site
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • Ionis Investigative Site
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、美国、43235
        • Ionis Investigative Site
      • Toledo、Ohio、美国、43617
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、美国、17033
        • Ionis Investigative Site
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75231
        • Ionis Investigative Site
    • Utah
      • Murray、Utah、美国、84107
        • Ionis Investigative Site
  • 英国
      • Birmingham、英国、B9 5SS
        • Ionis Investigative Site
      • Bristol、英国、BS10 5NB
        • Ionis Investigative Site
      • London、英国、E1 1FR
        • Ionis Investigative Site
  • 荷兰
      • Amsterdam、荷兰、1105 AZ
        • Ionis Investigative Site
      • Groningen、荷兰、9713 GZ
        • Ionis Investigative Site
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08035
        • Ionis Investigative Site
      • Barcelona、西班牙、8907
        • Ionis Investigative Site
      • Madrid、西班牙、28046
        • Ionis Investigative Site
      • Sevilla、西班牙、41013
        • Ionis Investigative Site
      • Valencia、西班牙、46026
        • Ionis Investigative Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

12年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准

  1. 参与者或其合法指定和授权的代表必须提供书面并签署的知情同意书 (ICF)/同意书
  2. 参与者在知情同意时必须年满 12 岁，并在适用时同意
  3. 参与者必须有 1 型遗传性血管性水肿 (HAE-1)/2 型遗传性血管性水肿 (HAE-2) 的书面诊断

  4. 参与者必须：

    1. 在筛选期间经历至少 2 次 HAE 攻击（由研究者确认）
    2. 愿意在整个研究过程中完成参与者报告的结果 (PRO) 评估
  5. 参与者必须能够获得并能够使用急性药物来治疗血管性水肿发作

排除标准

  1. 任何其他类型的复发性血管性水肿的并发诊断，包括获得性、特发性血管性水肿或具有正常 C1-INH 的 HAE（也称为 HAE III 型）
  2. 筛选实验室值的任何临床显着异常都会导致参与者不适合纳入研究
  3. 在筛选的 1 个月或 5 个半衰期（以较长者为准）内使用另一种研究药物或生物制剂进行治疗
  4. 参与了先前的 ISIS 721744 研究

  5. 接触以下任何药物：

    1. 筛选前 4 周内血管紧张素转换酶 (ACE) 抑制剂或任何含有雌激素且全身吸收的药物
    2. 筛选前 5 个半衰期内使用 Takhzyro、Haegarda、Cinryze 和 Ruconest 或 Orladeyo 进行慢性预防
    3. 如果接受单剂量，则在筛选后 4 个月内接受寡核苷酸（包括小干扰核糖核酸 [siRNA]），如果接受多剂量，则在筛选后 12 个月内接受。 此排除不适用于疫苗
  6. 近期（3 年）吸毒或酗酒史，或目前吸毒或酗酒

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：多尼达罗森：队列 A
参与者将通过皮下 (SC) 注射给予多尼达洛森长达 25 周。
药品：多尼达罗森
Donidalorsen 将通过 SC 注射给药。
实验性的：多尼达洛森：队列 B
参与者将通过皮下 (SC) 注射给予多尼达洛森长达 25 周。
药品：多尼达罗森
Donidalorsen 将通过 SC 注射给药。
安慰剂比较：安慰剂：队列 A
参与者将通过皮下 (SC) 注射给予多尼达洛森匹配安慰剂长达 25 周。
药品：安慰剂
Donidalorsen 匹配安慰剂将通过 SC 注射给药。
安慰剂比较：安慰剂：队列 B
参与者将通过皮下 (SC) 注射给予多尼达洛森匹配安慰剂长达 25 周。
药品：安慰剂
Donidalorsen 匹配安慰剂将通过 SC 注射给药。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
从第 1 周到第 25 周，研究者确认的 HAE 攻击的时间标准化数量（每月）
大体时间：第 1 周到第 25 周
第 1 周到第 25 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
从第 5 周到第 25 周，研究者确认的 HAE 攻击的时间标准化数量（每月）
大体时间：第 5 周至第 25 周
第 5 周至第 25 周
从第 5 周到第 25 周，研究者确认的 HAE 无攻击参与者的百分比
大体时间：第 5 周至第 25 周
第 5 周至第 25 周
从第 5 周到第 25 周，研究人员确认的中度或严重 HAE 攻击的时间归一化次数（每月）
大体时间：第 5 周至第 25 周
第 5 周至第 25 周
临床反应定义为第 5 周至第 25 周期间研究者确认的 HAE 发病率从基线（筛查率）降低 ≥ 50%、≥ 70% 或 ≥ 90% 的参与者人数
大体时间：第 5 周至第 25 周
第 5 周至第 25 周
从第 5 周到第 25 周，研究者确认的需要急性 HAE 治疗的 HAE 发作次数
大体时间：第 5 周至第 25 周
第 5 周至第 25 周
第 25 周时血管性水肿控制测试 (AECT) 得到良好控制的参与者百分比
大体时间：第 25 周
AECT 是一种经过验证的参与者报告结果工具，用于评估复发性血管性水肿参与者的疾病活动。 问卷包括四个问题，询问上个月出现血管性水肿的频率和严重程度。 每个问题有 5 个回答选项。 AECT 可用于通过使用大于或等于 10 分的截止值来识别疾病控制不佳的参与者。 AECT 得分低于 10 分 (0-9) 的参与者疾病控制不佳，而疾病控制的参与者得分为 10-16 分。 较高的分数将表明疾病得到很好的控制。
第 25 周
第 25 周时血管性水肿生活质量 (AE-QoL) 问卷总分的变化
大体时间：第 25 周
AE-QoL 问卷是一种经过验证的工具，用于评估患有复发性血管性水肿的参与者的症状特异性健康相关 QOL 损害。 AE-QoL 是一份自填问卷，包含 4 个领域的 17 个问题：功能、疲劳/情绪、恐惧/羞耻和食物。 回答从 1 到 5 打分，其中 1 = 从不，2 = 很少，3 = 有时，4 = 经常，5 = 非常经常。 总分和领域分数范围从 0 到 100，分数越高表示损伤越大。
第 25 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年12月3日

初级完成 (实际的)

2023年11月6日

研究完成 (实际的)

2023年11月9日

研究注册日期

首次提交

2021年11月18日

首先提交符合 QC 标准的

2021年11月18日

首次发布 (实际的)

2021年12月1日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2024年1月3日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年12月29日

最后验证

2023年12月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ISIS 721744-CS5
  • 2021-002571-19 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

遗传性血管性水肿的临床试验

  • GenSight Biologics
    不再可用
    EAP_GS010_单个患者
    Leber遗传性视神经病变（Optic, Atrophy, Hereditary, Leber）

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Panama

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点

3
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