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Ensaio multicoorte de diferentes esquemas de PM14 em monoterapia e em combinação com radioterapia em sarcomas de tecidos moles e outros tumores sólidos (PRIME)

18 de março de 2025 atualizado por: Grupo Espanol de Investigacion en Sarcomas

Ensaio Multicoorte de Fase Ib/II de Diferentes Esquemas de PM14 em Monoterapia e em Combinação com Radioterapia em Sarcomas de Partes Moles e Outros Tumores Sólidos

Fase Ib/II, multicoorte, braço único, aberto, multicêntrico, ensaio clínico internacional, com 6 coortes (STS avançado, L-sarcomas avançados, outros sarcomas avançados, tumores sólidos avançados e STS localizados) com 4 locais na Espanha para fase I.

O objetivo deste estudo é explorar diferentes infusões de PM14 (mais longas ou repetidas) a fim de obter uma eficácia potencialmente melhor e um perfil de toxicidade semelhante em pacientes com sarcoma de tecidos moles avançado como monoterapia e também em outros tumores sólidos como tratamento concomitante com radioterapia.

Tratamento

Coorte A

Um estágio de determinação de dose de fase I para PM14 está planejado com um número estimado de 20 a 25 pacientes. O PM14 será testado em diferentes níveis de dose em infusão IV de 24 horas no dia 1 de ciclos de 21 dias, até progressão ou toxicidade inaceitável. A pré-medicação com dexametasona é recomendada no dia anterior ao início do tratamento.

Coorte B

Um estágio de determinação de dose de fase I para PM14 está planejado com um número estimado de 20 a 25 pacientes. O PM14 será testado em diferentes níveis de dose em infusão IV de 3 horas durante 3 dias consecutivos (dias 1-3) de ciclos de 21 dias, até progressão ou toxicidade inaceitável. A pré-medicação com dexametasona é recomendada no dia anterior ao início do tratamento.

Coorte E

O PM14 será administrado na dose recomendada da fase II (RP2D) de acordo com o esquema mais conveniente. Os ciclos serão administrados por via venosa central. A pré-medicação com dexametasona é recomendada no dia anterior ao início do tratamento. Os ciclos serão repetidos a cada 21 dias até a progressão ou toxicidade inaceitável.

Coorte F

PM14 será administrado no RP2D de acordo com o esquema mais conveniente. Os ciclos serão administrados por via venosa central. A pré-medicação com dexametasona é recomendada no dia anterior ao início do tratamento. Os ciclos serão repetidos a cada 21 dias até a progressão ou toxicidade inaceitável.

Coorte C

Fase I: PM14 será administrado no RP2D de acordo com o esquema mais conveniente em ciclos de 21 dias, em diferentes níveis de dose em combinação com radioterapia, até progressão ou toxicidade inaceitável. Os ciclos serão administrados por via venosa central. A pré-medicação com dexametasona é recomendada no dia anterior ao início do tratamento e durante 2 dias adicionais (na infusão de 24 horas) e durante 3 dias adicionais (na infusão de 3 horas). A radioterapia começará dentro de 1 hora após a desconexão do infusor PM14 e será administrada com 3 Gy por fração por 10 dias (30 Gy no total).

Fase II: PM14 será administrado em RP2D concomitante à radioterapia.

Coorte D

Fase I: PM14 será administrado no RP2D de acordo com o esquema mais conveniente, em até 3 x ciclos de 21 dias em ambiente neoadjuvante, em diferentes níveis de dose em combinação com radioterapia. Os ciclos serão administrados por via venosa central. A pré-medicação com dexametasona é recomendada no dia anterior ao início do tratamento. A radioterapia começará dentro de 1 hora após a desconexão do infusor PM14 e será administrada com 1,8 Gy por fração por 25 dias (45 Gy no total).

Fase II: PM14 será administrado em RP2D concomitante à radioterapia.

Visão geral do estudo

Descrição detalhada

Coorte A e B (Fase I, monoterapia PM14, STS avançado): 20-25 pacientes aproximadamente por coorte.

Coorte E (Fase II, monoterapia PM14, L-sarcomas avançados): 28 pacientes; (projeto Minimax de dois estágios de Simon), erros: α= 0,05; β = 0,80, opção relacionada à eficácia = 35% (PFSR de 6 meses) (tamanho da amostra 15+13), sucesso em PFSR de 6 meses ≤ 15% será considerado inaceitável (H0) e não justificaria uma investigação mais aprofundada (hipótese nula). O sucesso em PFSR de 6 meses de ≥ 35% será considerado um resultado aceitável, justificando uma investigação mais aprofundada do medicamento em investigação (H1, hipótese alternativa). Um total de 15 pacientes elegíveis e tratados serão incluídos na primeira etapa do estudo. Se forem observados ≤ 2 sucessos, o estudo será interrompido nesta coorte com a conclusão de que o tratamento experimental não deve ser mais investigado. Caso contrário (≥ 3 sucessos), os pacientes continuarão a ser acumulados até que 28 pacientes elegíveis entrem no estudo. Se 8 ou mais sucessos forem observados nesses 28 pacientes, será concluído que os resultados deste estudo justificam uma investigação mais aprofundada.

Coorte F (Fase II, monoterapia PM14, outros sarcomas avançados): 29 pacientes; (Projeto ótimo de dois estágios de Simon), erros: α= 0,05; β = 0,80. opção relacionada à eficácia = 30% (PFSR de 6 meses) (tamanho da amostra 10+19), sucesso em PFSR de 6 meses ≤ 10% será considerado inaceitável (H0) e não justificaria investigação adicional (hipótese nula) . O sucesso em PFSR de 6 meses de ≥ 30% será considerado um resultado aceitável, justificando uma investigação mais aprofundada do medicamento em investigação (H1, hipótese alternativa). Um total de 10 pacientes elegíveis e tratados serão incluídos na primeira etapa do estudo. Se ≤ 1 sucesso for observado, o estudo será interrompido nesta coorte com a conclusão de que o tratamento experimental não deve ser mais investigado. Caso contrário (≥ 2 sucessos), os pacientes continuarão a ser acumulados até que 29 pacientes elegíveis entrem no estudo. Se 6 ou mais sucessos forem observados nesses 29 pacientes, será concluído que os resultados deste estudo justificam uma investigação mais aprofundada.

Coorte C (Melhor esquema de PM14 mais RTP em sarcoma avançado, cabeça e pescoço, outros tumores sólidos)

Fase I (avançada): coorte pulmonar e/ou abdominal (2 níveis de dose), coorte de cabeça e pescoço (2 níveis de dose). 25 pacientes aproximadamente.

Fase II (STS avançado): erros: α=0,05; β = 0,80, opção relacionada à eficácia = 50% (ORR em nódulos irradiados) (tamanho da amostra 9+15), sucesso em ORR ≤ 25% será considerado inaceitável (H0) e não justificaria uma investigação mais aprofundada (hipótese nula ). O sucesso em ORR de ≥ 50% será considerado como um resultado aceitável, justificando uma investigação mais aprofundada do medicamento experimental (H1, hipótese alternativa). Um total de 9 pacientes elegíveis e tratados serão incluídos na primeira etapa do estudo. Se ≤ 2 sucessos forem observados, o estudo será interrompido nesta coorte com a conclusão de que a combinação experimental não deve ser mais investigada. Caso contrário (≥ 3 sucessos), os pacientes continuarão a ser acumulados até que 24 pacientes elegíveis entrem no estudo. Se 10 ou mais sucessos forem observados nesses 24 pacientes, concluir-se-á que os resultados deste estudo justificam uma investigação mais aprofundada.

Coorte D (Melhor esquema de PM14 mais RTP em sarcoma intermediário localizado)

Fase I (sarcoma localizado): 2 níveis de dose, 10 pacientes aproximadamente. Fase II (STS de "risco intermediário" localizado): erros: α=0,05; β = 0,80, opção relacionada à eficácia = 30% (ORR em nódulos irradiados) (tamanho da amostra 10+19), sucesso em ORR ≤ 10% será considerado inaceitável (H0) e não justificaria uma investigação mais aprofundada (hipótese nula ). O sucesso em ORR de ≥ 30% será considerado como um resultado aceitável, justificando uma investigação mais aprofundada do medicamento experimental (H1, hipótese alternativa). Um total de 10 pacientes elegíveis e tratados serão incluídos na primeira etapa do estudo. Se ≤ 1 sucesso for observado, o estudo será interrompido nesta coorte com a conclusão de que a combinação experimental não deve ser mais investigada. Caso contrário (≥ 2 sucessos), os pacientes continuarão a ser acumulados até que 29 pacientes elegíveis entrem no estudo. Se 6 ou mais sucessos forem observados nesses 29 pacientes, será concluído que os resultados deste estudo justificam uma investigação mais aprofundada.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

195

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

    • Aragón
      • Zaragoza, Aragón, Espanha, 50009
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario Miguel Servet
        • Contato:
          • Javier Martínez Trufero
    • Cataluña
      • Barcelona, Cataluña, Espanha, 08035
        • Recrutamento
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
        • Contato:
          • Claudia Valverde
      • Barcelona, Cataluña, Espanha, 08041
        • Recrutamento
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
        • Contato:
          • Ana Sebio
    • Comunidad de Madrid
      • Madrid, Comunidad de Madrid, Espanha, 28040
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz
        • Contato:
          • Javier Martin Broto

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 75 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

Coortes A, B, E e F

  1. O paciente deve assinar voluntariamente o consentimento informado antes de realizar qualquer teste de estudo que não faça parte da rotina de atendimento ao paciente.
  2. Idade: 18-75 anos.
  3. Os pacientes devem ter um diagnóstico de sarcoma de tecidos moles com metástase e não serem adequados para metastasectomia ou ressecção cirúrgica ou metastasectomia não recomendada oncologicamente. Será realizada uma confirmação diagnóstica centralizada e a amostra do tumor deverá estar disponível e enviada antes da inclusão para este fim.
  4. Um diagnóstico centralizado de lipossarcoma DD ou lipossarcoma mixoide/hipercelular ou leiomiossarcoma deve ser confirmado para pacientes da coorte E.
  5. Um diagnóstico centralizado de outros sarcomas inclui: sarcoma pleomórfico indiferenciado (UPS), mixofibrossarcoma, sarcoma sinovial, tumores malignos da bainha do nervo periférico, sarcoma SOE, fibrossarcoma, rabdomiossarcoma pleomórfico, lipossarcoma pleomórfico, sarcoma epitelioide, sarcoma de células claras, características desdiferenciadas ou agressivas em pacientes solitários tumor fibroso, condrossarcoma mixoide extraesquelético, angiossarcoma, hemangioendotelioma epitelióide,
  6. Os pacientes devem ter recebido uma linha de quimioterapia anterior em doença avançada, a menos que contraindicado ou não indicado.
  7. A progressão radiológica da doença deve ser documentada dentro de 6 meses antes da entrada no estudo.
  8. O paciente deve ter sido considerado elegível para quimioterapia sistêmica. São permitidas no máximo duas linhas anteriores para doença avançada/metastática.
  9. Doença mensurável de acordo com os critérios RECIST v1.1.
  10. Status de desempenho ≤1 (ECOG).
  11. Função adequada da medula óssea (hemoglobina >10 g/dL, neutrófilos ≥ 1.500/mm3, plaquetas ≥ 100.000/mm3). Pacientes com depuração de creatinina ≥ 30 mL/min (fórmula de Cockcroft e Gault), transaminases ≤ 3,0 vezes o LSN, bilirrubina total ≤ LSN, são aceitáveis.
  12. Homens ou mulheres com potencial para engravidar devem usar um método contraceptivo eficaz antes de entrar no estudo e durante o mesmo e por 3 meses (homens) e 6 meses (mulheres) após o término do tratamento do estudo. As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez de soro ou urina negativo antes de entrar no estudo.
  13. Função cardíaca normal com FEVE ≥ 50% por ecocardiograma ou MUGA.
  14. As sorologias para HBV e HCV devem ser realizadas antes da inclusão. Se o HbsAg for positivo, recomenda-se rejeitar a existência de fase replicativa (HbaAg+, DNA VHB+). Se estes forem positivos a inclusão não é recomendada, ficando a critério dos investigadores o tratamento preventivo com lamivudina. Se um paciente em potencial for positivo para anticorpos anti-HCV, a presença do vírus deve ser descartada com uma PCR qualitativa ou o paciente NÃO deve ser incluído no estudo (se uma PCR qualitativa não puder ser realizada, o paciente não poderá entrar no estudo).
  15. O paciente deve ter um cateter venoso central para tratamento de PM14.

Coorte C

  1. O paciente deve assinar voluntariamente o consentimento informado antes de realizar qualquer teste de estudo que não faça parte da rotina de atendimento ao paciente.
  2. Idade: 18-75 anos.
  3. Os pacientes devem ter um diagnóstico de sarcoma de tecidos moles avançado, ou cabeça e pescoço recorrentes adequados para reirradiação ou outro tumor sólido avançado ou metastático não adequado para metastasectomia ou ressecção cirúrgica ou metastasectomia não recomendada oncologicamente. Um diagnóstico centralizado será realizado e a amostra do tumor deve estar disponível e enviada antes da inclusão para esse fim. Para a parte da fase II, apenas os sarcomas de tecidos moles serão inscritos.
  4. Os pacientes devem ter recebido uma linha de quimioterapia anterior na doença avançada.
  5. A distribuição da doença deve permitir o encontro com as restrições teciduais normais da radioterapia. O oncologista de radiação deve confirmar este ponto nos locais.
  6. A disseminação metastática pode estar presente em vários órgãos (ou seja, pulmões e fossa pélvica), porém nem todos os locais precisam ser irradiados.
  7. As lesões consideradas para radioterapia devem estar relacionadas aos sintomas (para a fase II).
  8. É permitido que nem todas as lesões estejam sob campos de radiação. Como regra geral, a prioridade é selecionar, como lesões irradiantes-alvo, aquelas com maior aumento de tamanho e aquelas maiores se relacionadas com sintomas. A irradiação de lesões pulmonares com infiltração da serosa pleural é desencorajada.
  9. A progressão radiológica da doença deve ser documentada dentro de 6 meses antes da entrada no estudo.
  10. O paciente deve ter sido considerado elegível para quimioterapia sistêmica. São permitidas no máximo duas linhas anteriores para doença avançada/metastática.
  11. Os seguintes subtipos histológicos podem ser incluídos para a parte da fase II (revisão anatomopatológica central é obrigatória antes da inclusão): sarcoma pleomórfico indiferenciado (UPS), leiomiossarcoma, angiossarcoma, hemangioendotelioma epitelial, lipossarcoma e suas variantes (bem diferenciado, indiferenciado, mixóide/células redondas , pleomórfico), sarcoma sinovial, fibrossarcoma e suas variantes (fibrossarcoma epitelial/sarcoma fibromixoide de baixo grau), tumor fibroso solitário, tumor maligno da bainha do nervo periférico (MPNST), mixofibrossarcoma, sarcoma epitelióide e (NOS) sarcoma não classificado.
  12. Doença mensurável de acordo com os critérios RECIST v1.1.
  13. Status de desempenho ≤1 (ECOG).
  14. Funções respiratórias adequadas: VEF1 > 1L; DLco > 40% (pacientes com lesões pulmonares em alvo).
  15. Função adequada da medula óssea (hemoglobina > 10 g/dL, neutrófilos ≥ 1.500/mm3, plaquetas ≥ 100.000/mm3). Pacientes com depuração de creatinina ≥ 30 mL/min (fórmula de Cockcroft e Gault), transaminases ≤ 2,5 vezes o LSN, bilirrubina total ≤ LSN são aceitáveis.
  16. Homens ou mulheres com potencial para engravidar devem usar um método contraceptivo eficaz antes de entrar no estudo e durante o mesmo e por 3 meses (homens) e 6 meses (mulheres) após o término do tratamento do estudo. As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez de soro ou urina negativo antes de entrar no estudo.
  17. Função cardíaca normal com FEVE ≥ 50% por ecocardiograma ou MUGA.
  18. As sorologias para HBV e HCV devem ser realizadas antes da inclusão. Se o HbsAg for positivo, recomenda-se rejeitar a existência de fase replicativa (HbaAg+, DNA VHB+). Se estes forem positivos a inclusão não é recomendada, ficando a critério dos investigadores o tratamento preventivo com lamivudina. Se um paciente em potencial for positivo para anticorpos anti-HCV, a presença do vírus deve ser descartada com uma PCR qualitativa ou o paciente NÃO deve ser incluído no estudo (se uma PCR qualitativa não puder ser realizada, o paciente não poderá entrar no estudo).
  19. O paciente deve ter um cateter venoso central para tratamento de PM14.

Coorte D

  1. O paciente deve assinar voluntariamente o consentimento informado antes de realizar qualquer teste de estudo que não faça parte da rotina de atendimento ao paciente.
  2. Idade: 18-75 anos.
  3. Os pacientes devem ter um diagnóstico de sarcoma localizado de partes moles que não possua um ou mais dos seguintes critérios de risco: G3, profundo e > 5 cm. Pelo menos G2 é necessário (ou seja, G3, superficial e > 5 cm; ou G3 < 5 cm de profundidade; ou G2, profundo e > 5 cm, etc.).
  4. Os pacientes devem ser diagnosticados por biópsia central e o tempo decorrido entre a biópsia e o recrutamento deve ser inferior a 6 semanas.
  5. Os pacientes devem ser diagnosticados por revisão patológica central com um dos seguintes subtipos: leiomiossarcoma, sarcoma pleomórfico indiferenciado (UPS), mixofibrossarcoma, sarcoma sinovial, sarcoma NOS, fibrossarcoma, lipossarcoma mixóide, lipossarcoma indiferenciado, tumor fibroso solitário (o subtipo anteriormente maligno).
  6. Somente os sarcomas de membros ou parede do tronco serão elegíveis para esta coorte.
  7. A distribuição da doença permite atender às restrições teciduais normais da radioterapia. O oncologista de radiação deve confirmar este ponto nos locais.
  8. Os pacientes devem ter tumor primário ressecável enquanto é permitido inscrever pacientes com disseminação metastática que podem ser potencialmente ressecáveis.
  9. Os pacientes devem ter critérios de operabilidade para o tumor primário.
  10. O paciente deve ter sido considerado elegível para quimioterapia sistêmica.
  11. Doença mensurável de acordo com os critérios RECIST v1.1.
  12. Os pacientes devem ser candidatos ao teste de ressonância magnética.
  13. Status de desempenho ≤ 1 (ECOG).
  14. Função adequada da medula óssea (hemoglobina > 10 g/dL, neutrófilos ≥ 1.500/mm3, plaquetas ≥ 100.000/mm3). Pacientes com depuração de creatinina ≥ 30 mL/min (fórmula de Cockcroft e Gault), transaminases ≤ 2,5 vezes o LSN, bilirrubina total ≤ LSN são aceitáveis.
  15. Homens ou mulheres com potencial para engravidar devem usar um método contraceptivo eficaz antes de entrar no estudo e durante o mesmo e por 3 meses (homens) e 6 meses (mulheres) após o término do tratamento do estudo. As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez de soro ou urina negativo antes de entrar no estudo.
  16. Função cardíaca normal com FEVE ≥ 50% por ecocardiograma ou MUGA.
  17. Devem ser realizadas sorologias para HBV e HCV antes da inclusão. Se o HbsAg for positivo, recomenda-se rejeitar a existência de fase replicativa (HbaAg+, DNA VHB+). Se estes forem positivos a inclusão não é recomendada, ficando a critério dos investigadores o tratamento preventivo com lamivudina. Se um paciente em potencial for positivo para anticorpos anti-HCV, a presença do vírus deve ser descartada com uma PCR qualitativa ou o paciente NÃO deve ser incluído no estudo (se uma PCR qualitativa não puder ser realizada, o paciente não poderá entrar no estudo).
  18. O paciente deve ter um cateter venoso central para tratamento com PM14.

Critério de exclusão:

Coortes A, B, E e F

  1. Status de desempenho ≥ 2 (ECOG).
  2. Bilirrubina plasmática > LSN.
  3. Creatinina > 1,6 mg/dL.
  4. História de outro câncer com menos de 5 anos livre de doença, com exceção de carcinoma basocelular adequadamente tratado ou câncer cervical in situ.
  5. Os pacientes que não fornecerem consentimento para amostras biológicas obrigatórias (incluindo aquelas necessárias para o estudo translacional) não podem participar do estudo.
  6. Doença cardiovascular significativa (por exemplo, dispneia > 2 NYHA).
  7. Doenças sistêmicas significativas de grau 3 ou superior na escala NCI-CTCAE v5.0, que limitam a disponibilidade do paciente, ou de acordo com o julgamento do investigador, podem contribuir significativamente para a toxicidade do tratamento.
  8. Infecções bacterianas, micóticas ou virais descontroladas.
  9. Mulheres grávidas ou amamentando.
  10. Circunstâncias psicológicas, familiares, sociais ou geográficas que limitam a capacidade do paciente de cumprir o protocolo ou consentimento informado.
  11. Pacientes participando de outro ensaio clínico ou recebendo qualquer outro produto experimental.
  12. Pacientes que participaram de outro ensaio clínico e/ou receberam qualquer outro produto experimental nos últimos 30 dias antes da inclusão.
  13. Histologias diferentes das descritas nos critérios de inclusão.

Coorte C

  1. Tratamento anterior com radioterapia (exceto se o tratamento de radioterapia anterior mais o tratamento de radioterapia de estudo planejado permitirem restrições teciduais).
  2. Status de desempenho ≥ 2 (ECOG).
  3. Bilirrubina plasmática > LSN.
  4. Creatinina > 1,6 mg/dL.
  5. História de outro câncer com menos de 5 anos livre de doença, com exceção de carcinoma basocelular tratado adequadamente ou câncer cervical in situ.
  6. DPOC grave ou outras doenças pulmonares graves.
  7. Doença cardiovascular significativa (por exemplo, dispneia > 2 NYHA).
  8. Doenças sistêmicas significativas de grau 3 ou superior na escala NCI-CTCAE v5.0, que limitam a disponibilidade do paciente, ou de acordo com o julgamento do investigador, podem contribuir significativamente para a toxicidade do tratamento.
  9. Os pacientes que não fornecerem consentimento para amostras biológicas obrigatórias (incluindo aquelas necessárias para o estudo translacional) não podem participar do estudo.
  10. Infecções bacterianas, micóticas ou virais descontroladas.
  11. Mulheres grávidas ou amamentando.
  12. Circunstâncias psicológicas, familiares, sociais ou geográficas que limitam a capacidade do paciente de cumprir o protocolo ou consentimento informado.
  13. Pacientes participando de outro ensaio clínico ou recebendo qualquer outro produto experimental.
  14. Pacientes que participaram de outro ensaio clínico e/ou receberam qualquer outro produto experimental nos últimos 30 dias antes da inclusão.
  15. Histologias diferentes das descritas nos critérios de inclusão.

Coorte D

  1. Pacientes localizados de alto risco não podem ser incluídos (aqueles G3, profundos e maiores que 5 cm ou aqueles com risco de morte de pelo menos 40% pelo nomograma do sarculador).
  2. Tratamento prévio com radioterapia.
  3. Localização do tumor primário diferente das indicadas nos critérios de inclusão.
  4. Subtipos histológicos diferentes dos indicados nos critérios de inclusão.
  5. Tumor primário irressecável ou inoperável.
  6. Os pacientes que não fornecerem consentimento para amostras biológicas obrigatórias (incluindo aquelas necessárias para o estudo translacional) não podem participar do estudo.
  7. Status de desempenho ≥ 2 (ECOG).
  8. Bilirrubina plasmática > LSN.
  9. Creatinina > 1,6 mg/dL.
  10. História de outro câncer com menos de 5 anos livre de doença, com exceção de carcinoma basocelular adequadamente tratado ou câncer cervical in situ.
  11. Doença cardiovascular significativa (por exemplo, dispneia > 2 NYHA).
  12. Doenças sistêmicas significativas de grau 3 ou superior na escala NCI-CTCAE v5.0, que limitam a disponibilidade do paciente, ou de acordo com o julgamento do investigador, podem contribuir significativamente para a toxicidade do tratamento.
  13. Infecções bacterianas, micóticas ou virais descontroladas.
  14. Mulheres grávidas ou amamentando.
  15. Circunstâncias psicológicas, familiares, sociais ou geográficas que limitam a capacidade do paciente de cumprir o protocolo ou consentimento informado.
  16. Pacientes participando de outro ensaio clínico ou recebendo qualquer outro produto experimental.
  17. Pacientes que participaram de outro ensaio clínico e/ou receberam qualquer outro produto experimental nos últimos 30 dias antes da inclusão.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: PM14 em monoterapia e em combinação com radioterapia em STS e outros tumores sólidos

Coorte A: Fase I. PM14 24 h IV 21 d ciclos, até PD ou toxicidade. Recomenda-se dexametasona.

Coorte B: Fase I. PM14 3 h IV infusão 3 d 21 d ciclos, até DP ou toxicidade. Recomenda-se dexametasona.

Coorte E: PM14 em RP2D. Recomenda-se dexametasona. Ciclos de 21 dias até PD ou toxicidade.

Coorte F: PM14 no RP2D. Recomenda-se dexametasona. Ciclos de 21 dias até PD ou toxicidade.

Coorte C: Fase I: PM14 no RP2D, ciclos de 21 dias em combinação com radioterapia, até DP ou toxicidade. Recomenda-se dexametasona. Radioterapia 3Gy/f 10 d. Fase II: PM14 em RP2D com radioterapia.

Coorte D: Fase I: PM14 no RP2D, 3 ciclos de 21 dias em ambiente neoadjuvante, em combinação com radioterapia. Recomenda-se dexametasona. Radioterapia 1,8Gy/f 25 d. Fase II: PM14 em RP2D com radioterapia.

Forma farmacêutica: O medicamento PM14 é fornecido como um pó liofilizado estéril para concentrado para solução para infusão com uma concentração de 5,0 mg da porção ativa.

Via de administração: O medicamento PM14 foi desenvolvido para administração por via i.v. rota. Antes do uso, os frascos são reconstituídos com 10 mL de solução para infusão de cloreto de sódio 9 mg/mL (0,9%) para obter uma solução contendo 0,5 mg/mL de PM14. Antes da administração, a solução de DP reconstituída deve ser diluída com solução para infusão de cloreto de sódio 9 mg/mL (0,9%). Cada frasco de PM14 5,0 mg é um frasco de uso único.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Coortes A, B, C Para determinar a dose máxima tolerada (MTD) de PM14 a ser usada como dose recomendada de fase 2 (RP2D).
Prazo: 1 ano
O MTD será determinado pela avaliação de eventos adversos de acordo com CTCAE v5.0 e será usado como regra para aumentar ou diminuir os níveis de dose de acordo com as toxicidades limitantes de dose detalhadas no protocolo.
1 ano
Coortes E e F Avaliar a taxa de sobrevida livre de progressão (PFSR) em 6 meses.
Prazo: 6 meses
PFSR-6m (de acordo com a revisão radiológica central): Eficácia medida pelo PFSR em 6 meses, que é definida como a porcentagem de pacientes que não apresentaram progressão radiológica de acordo com RECIST v1.1 ou morte por qualquer causa desde a data de inscrição até 6 meses após a data de inscrição
6 meses
Coorte C fase I Determinar a dose máxima tolerada (MTD) de PM14 a ser usada como dose recomendada da fase 2 (RP2D).
Prazo: 1 ano
O MTD será determinado pela avaliação de eventos adversos de acordo com CTCAE v5.0 e eles serão usados ​​como regra para aumentar ou diminuir os níveis de dose de acordo com as toxicidades limitantes de dose detalhadas no pro
1 ano
Coorte C fase II Avaliar a taxa de resposta global (ORR) apenas em nódulos irradiados.
Prazo: 8 semanas
Este objetivo é considerado como substituto do alívio paliativo. Taxa de resposta geral (ORR) (de acordo com a revisão radiológica central): eficácia medida por ORR, que é definida como o número de pacientes com uma melhor resposta geral (BOR) de resposta completa (CR) ou resposta parcial (PR) dividida pelo número de pacientes avaliáveis ​​com resposta (de acordo com RECIST v1.1). Somente nódulos incluídos no campo de radiação serão considerados.
8 semanas
Coorte D fase I Determinar a dose máxima tolerada (MTD) de PM14 a ser usada como dose recomendada da fase 2 (RP2D).
Prazo: 1 ano
O MTD será determinado pela avaliação de eventos adversos de acordo com CTCAE v5.0 e será usado como regra para aumentar ou diminuir os níveis de dose de acordo com as toxicidades limitantes de dose detalhadas no protocolo.
1 ano
Coorte D fase II Para avaliar a taxa de resposta global (ORR).
Prazo: 63 dias
Taxa de resposta geral (ORR) (de acordo com a revisão radiológica central): eficácia medida por ORR, que é definida como o número de pacientes com uma melhor resposta geral (BOR) de resposta completa (CR) ou resposta parcial (PR) dividida pelo número de pacientes avaliáveis ​​com resposta (de acordo com RECIST v1.1).
63 dias

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Coortes A, B, E, F, C, D Para avaliar o perfil de segurança
Prazo: 21 dias
A toxicidade será avaliada por eventos adversos relacionados aos medicamentos do estudo, detectados por meio de exames físicos e testes laboratoriais e classificados de acordo com CTCAE v5.0.
21 dias
Coortes A, B, E, F, C, D Para avaliar a taxa de resposta global (ORR).
Prazo: 8 semanas
Taxa de resposta geral (ORR) (de acordo com a revisão radiológica central): eficácia medida por ORR, que é definida como o número de pacientes com uma melhor resposta geral (BOR) de resposta completa (CR) ou resposta parcial (PR) dividida pelo número de pacientes com avaliação de resposta (de acordo com RECIST v1.1).
8 semanas
Coortes A, B, C, D Para avaliar a mediana da sobrevida livre de progressão (mPFS).
Prazo: 8 semanas
mPFS (de acordo com revisão radiológica central): Eficácia medida por mPFS, que é definida como a mediana de tempo em meses desde a data de inscrição até a data de progressão radiológica de acordo com RECIST v1.1 ou até a data da morte por qualquer causa, qualquer que seja ocorre primeiro.
8 semanas
Coortes A, B, E, F, C Para avaliar a qualidade de vida.
Prazo: 3 semanas

Qualidade de vida: avaliada por meio do questionário de qualidade de vida da Organização Européia para Pesquisa e Tratamento do Câncer (EORTC QLQ-C30).

Para o preenchimento do questionário QLQ-C30, valores entre 1 e 4 (1: nada, 2: um pouco, 3: bastante, 4: muito) são atribuídos de acordo com as respostas do paciente ao item, apenas nos itens 29 e 30 são avaliados com nota de 1 a 7 (1: muito ruim, 7: excelente). As pontuações obtidas são padronizadas e obtém-se uma pontuação entre 0 e 100, que determina o nível de impacto do câncer no paciente em cada uma das escalas. Valores elevados nas escalas global de estado de saúde e função indicam melhor qualidade de vida (QV), enquanto na escala de sintomas indicaria diminuição da QV, pois indica a presença de sintomas associados ao câncer.

3 semanas
Coortes A, B, E, F, C, D Contribuir para os estudos translacionais.
Prazo: 4 anos
O estudo clínico fornecerá amostras de sangue e tumor para o programa de pesquisa translacional.
4 anos
Coortes A e B Caracterizar a farmacocinética de PM14 nos esquemas explorados.
Prazo: 1 ano
O estudo clínico fornecerá amostras de sangue para a medição da concentração de PM14 e dos níveis basais de glicoproteína ácida α-1 (AAG).
1 ano
Coortes E, F, C Avaliar a mediana da sobrevida global (mOS).
Prazo: 3 meses
mOS: Eficácia medida por mOS, que é definida como a mediana de tempo em meses desde a data de inscrição até a data da morte por qualquer causa.
3 meses
Coorte C fase II Avaliar variações na dor.
Prazo: 3 semanas
Alterações na dor: As variações na dor serão mensuradas pelo Inventário Breve de Dor - Forma Curta (BPI-SF).
3 semanas
Coorte C fase II Avaliar variações no uso de analgésicos.
Prazo: 3 semanas
Mudanças no uso de analgésicos: As variações no uso de analgésicos serão medidas pelo Algoritmo de Quantificação de Analgésicos (AQA).
3 semanas
Coorte C fase II Avaliar o tempo de progressão (TTP) dos nódulos irradiados.
Prazo: 3 semanas
Tempo de progressão (TTP) de nódulos irradiados (de acordo com a revisão radiológica central): TTP é definido como o tempo em meses entre a data de inscrição e a data de progressão de nódulos irradiados (não incluindo óbitos) (de acordo com RECIST v1.1 critério).
3 semanas
Coorte C fase II Avaliar a taxa de sobrevida livre de progressão (PFSR) em 6 meses.
Prazo: 6 meses
PFSR-6m (de acordo com a revisão radiológica central): Eficácia medida pelo PFSR em 6 meses, que é definida como a porcentagem de pacientes que não apresentaram progressão radiológica de acordo com RECIST v1.1 ou morte por qualquer causa desde a data de inscrição até 6 meses após a data de inscrição.
6 meses
Coorte C fase II, D Para avaliar a resposta patológica.
Prazo: 8 semanas
Resposta patológica: avaliada usando um formulário e método de patologia de espécime cirúrgico predefinido que descreve a porcentagem precisa de alterações histológicas inviáveis ​​do tumor (hialinose, necrose, cisto, diferenciação, etc.) e porcentagem de tumor viável.
8 semanas
Coorte D fase II Para avaliar a sobrevida livre de recaída (RFS) em 3 anos.
Prazo: 3 anos
Sobrevida livre de recaída (RFS) em 3 anos: Eficácia medida por RFS em 3 anos, que é definida como a porcentagem de pacientes que não apresentaram recaída desde a data da cirurgia até o ano 3 após a data da cirurgia.
3 anos
Coorte D fase II Avaliar alterações nos parâmetros de difusão/perfusão da RM (exploratória).
Prazo: 63 dias
A ressonância magnética será avaliada para avaliar as variações nos parâmetros de difusão/perfusão (exploratória)
63 dias

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Javier Martín Broto, Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz
  • Investigador principal: Javier Martínez Trufero, Hospital Miguel Servet
  • Investigador principal: Ana Sebio, Fundació Institut de Recerca de l'Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
  • Investigador principal: Claudia Valverde, Hospital Vall d'hebrón

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

23 de novembro de 2021

Conclusão Primária (Estimado)

30 de novembro de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de maio de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de novembro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

25 de novembro de 2021

Primeira postagem (Real)

6 de dezembro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de março de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de março de 2025

Última verificação

1 de fevereiro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Outros números de identificação do estudo

  • GEIS-83

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

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