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Um estudo de escalonamento de dose de irradiação de medula total modulada por intensidade (IMRT-TMI) seguida de fludarabina como um regime de condicionamento mieloablativo para transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas para pacientes com neoplasias hematológicas recidivantes e refratárias

4 de dezembro de 2023 atualizado por: Naoyuki G. Saito, M.D., Ph.D.
Este é um ensaio clínico de fase I/II para determinar a dose máxima tolerada (MTD) de irradiação de medula total (TMI) seguida de fludarabina no contexto de um regime de condicionamento mieloablativo para transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (alo-HSCT), bem como para determinar a eficácia do regime em pacientes com leucemia e mielodisplasia de alto risco.

Visão geral do estudo

Descrição detalhada

Este é um ensaio clínico de fase I/II para determinar a dose máxima tolerada (MTD) de irradiação de medula total (TMI) seguida de fludarabina no contexto de um regime de condicionamento mieloablativo para transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (alo-HSCT), bem como para determinar a eficácia do regime em pacientes com leucemia e mielodisplasia de alto risco. O TMI, que permite a dosagem conformada do tecido-alvo da medula óssea, ao mesmo tempo em que administra doses mais baixas aos órgãos de risco, é considerado por muitos como uma alternativa superior à irradiação convencional do corpo total (TBI). Através do uso de TMI, é possível escalar a dose de radiação para a medula óssea, mantendo a dose para órgãos normais em níveis aceitáveis, ampliando efetivamente a janela terapêutica desta modalidade. Este regime de condicionamento será tentado em pacientes com neoplasias hematológicas recidivantes ou refratárias.

Objetivos primários:

Fase I: Determinar o MTD de TMI (administrado duas vezes ao dia por 5 dias) seguido de fludarabina (fixo em 150 mg/m2 administrado em 5 dias) como um regime de condicionamento para Allo-HSCT para pacientes com alto risco (recaída/refratária) leucemia linfocítica aguda (ALL), leucemia mielóide aguda (AML), síndrome mielodisplásica (MDS) e leucemia mielóide crônica (CML).

Fase II: Estudo exploratório de braço único para expandir a coorte no nível MTD para estimar a sobrevida global (OS) de 1 ano, com o objetivo de aumentar a OS da taxa histórica de 30% (hipótese nula) para 50% (alternativa hipótese) com poder de 80% e um erro tipo I unilateral de 0,05.

Objetivos Secundários

  1. Descrever a toxicidade extramedular e a incidência de complicações, incluindo mucosite, doença do enxerto versus hospedeiro (GvHD) aguda e crônica, síndrome de obstrução sinusoidal (SOS) e pneumonite.
  2. Descrever o tempo para enxerto de neutrófilos e plaquetas
  3. Descrever a taxa de resposta à doença no dia 30 após o transplante
  4. Descrever a sobrevida global e a sobrevida livre de doença
  5. Descrever a incidência cumulativa de recaída e mortalidade sem recaída 6
  6. Determinar a correlação entre marcadores de plasma/soro e toxicidades agudas e de longo prazo induzidas por radiação.
  7. Descrever as métricas de qualidade de vida dos participantes

Tipo de estudo

Intervencional

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University Melvin and Bren Simon Comprehensive Cancer Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Documentação da doença: Os pacientes devem ser diagnosticados com uma das seguintes condições:

    1. Leucemia Mielóide Aguda (LMA), sem história de doença extramedular, que não estejam em remissão completa, que tenham doença primária refratária ou recidivante e que não tenham mais de um dos seguintes fatores adversos:

      • Duração do primeiro CR < 6 meses (se anteriormente em CR), com base na melhor avaliação clínica geral do curso da doença, não apenas com base nos resultados de exames de sangue ou biópsia de medula óssea
      • Cariótipo de baixo risco, incluindo qualquer um dos seguintes: cariótipo complexo com ≥3 anormalidades clonais, 5q-/-5, 7q-/-7, 11q23 anormalidades, inv(3q), 20q ou 21q anormalidades, t (6;9), t (9;22), anormalidades 17p [ou mutações TP53] ou cariótipo monossômico. A tipagem molecular (exceto para a mutação TP53) não será usada para determinação dos critérios de elegibilidade.
      • Blastos de sangue periférico circulante no momento da inscrição
    2. Leucemia Linfocítica Aguda (LLA) que não está em remissão completa, que tem doença primária refratária ou recidivante e que não tem mais de um dos seguintes fatores adversos:

      • Primária refratária ou primeira recidiva. Pacientes em segunda recidiva ou subsequente recidiva são excluídos.
      • Blastos de medula óssea >25% dentro de 30 dias antes do início do regime de condicionamento
      • Idade > 40 anos
    3. Mielodisplasia com uma Pontuação Prognóstica Internacional Revisada (IPSS-R) superior a 4,5 (ou seja, risco alto ou muito alto).
    4. Leucemia Mielóide Crônica (LMC) em fase acelerada, definida por qualquer um dos seguintes:

      • 10-19% de blastos em glóbulos brancos do sangue periférico ou medula óssea
      • Basófilos do sangue periférico pelo menos 20%
      • Trombocitopenia persistente (< 100 x 109/l) não relacionada à terapia, ou trombocitose persistente (>1000 x 109/l) não responsiva à terapia
      • Aumento do tamanho do baço e aumento da contagem de glóbulos brancos (WBC) sem resposta à terapia
      • Evidência citogenética de evolução clonal (ou seja, o aparecimento de uma anormalidade genética adicional que não estava presente na amostra inicial no momento do diagnóstico da fase crônica)
  2. O paciente deve ter entre 18 e 65 anos no momento do consentimento
  3. Consentimento informado assinado por escrito: O paciente deve ser capaz de entender a natureza investigativa deste estudo, riscos e benefícios potenciais do estudo e ser capaz de fornecer um consentimento informado válido.
  4. Disponibilidade de um doador compatível com antígenos leucocitários humanos (HLA)
  5. Karnofsky Performance Status 70% ou superior
  6. Valores laboratoriais basais necessários:

    • Depuração estimada de creatinina ≥ 60 ml/min
    • Aspartato aminotransferase e alanina aminotransferase ≤ 2,5 x limite superior do valor normal
    • Bilirrubina ≤ 1,5 x limite superior do valor normal (a menos que determinado estar relacionado à doença de Gilbert)
  7. Valores basais de função cardíaca necessários:

    • Função cardíaca basal necessária da fração de ejeção do ventrículo esquerdo (LVEF) > 45% corrigida
  8. Valores de função pulmonar basais necessários:

    • Função pulmonar basal necessária da capacidade de difusão pulmonar (DLCO) > 45% do previsto (corrigido para hemoglobina))

Critério de exclusão:

  1. pacientes soropositivos para HIV
  2. Mulheres grávidas ou amamentando.
  3. Radioterapia prévia
  4. Pacientes que tiveram um transplante autólogo ou alogênico de medula óssea ou células-tronco
  5. Uso de gemtuzumab ozogamicina (nome comercial: Mylotarg) e/ou inotuzumab ozogamicina (nome comercial: Besponsa) até 60 dias antes do início do regime de condicionamento
  6. Embora este NÃO seja um critério de exclusão, recomendamos fortemente a descontinuação de qualquer contraceptivo oral esteróide pelo menos 7 dias antes do início do regime de condicionamento. O uso de alternativas terapêuticas, incluindo leuprolida, deve ser considerado para reduzir o risco de SOS/VOD. É importante observar que, para pacientes que já usam contraceptivos orais esteróides para menorragia excessiva, a mudança para leuprolida deve ocorrer pelo menos 2 semanas antes do início do regime de condicionamento

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Fludarabina + Irradiação Total da Medula
A fludarabina será administrada sequencialmente após a administração de TMI. TMI será administrado nos Dias -11, -10, -9, -8 e -7 (1,4-2,2 gray (GY)/fração, duas vezes ao dia) seguido de fludarabina nos Dias -6, -5, -4, -3 e -2 (150 mg/m2, 30 mg/m2/dia)

Os pacientes receberão TMI de irradiação de medula total no Dia -11 ao Dia -7 em duas frações por dia. A dose de TMI será aumentada em coortes sucessivas comprometidas de 3-6 pacientes da seguinte forma:

Coorte 1 1,4 (Gy/fração) Coorte 2: 1,6 (Gy/fração) Coorte 3 1,8 (Gy/fração) Coorte 4 2,0 ​​(Gy/fração) Coorte 5 2,2 (Gy/fração)

Os pacientes receberão Fludarabina (30 mg/m2/dia) no Dia -6 ao Dia -2 seguido de alo-HSCT no Dia 0.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Dose máxima tolerada de irradiação total da medula (TMI) seguida de 150 mg/m2 de fludarabina - Fase I apenas
Prazo: Dia -10 do regime de condicionamento até 30 dias após o transplante (40 dias)
Dia -10 do regime de condicionamento até 30 dias após o transplante (40 dias)
Taxa de sobrevida global (OS) 1 ano após o transplante - Fase II apenas
Prazo: 1 ano
1 ano

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sobrevida livre de doença
Prazo: 3 anos
3 anos
Frequência de toxicidade não hematológica
Prazo: 100 dias
100 dias
Incidência de mucosite
Prazo: 100 dias
100 dias
Incidência de doença aguda do enxerto contra o hospedeiro
Prazo: 100 dias
100 dias
Incidência de doença crônica do enxerto contra o hospedeiro
Prazo: 100 dias
100 dias
Incidência da síndrome de obstrução sinusoidal
Prazo: 100 dias
100 dias
Incidência de pneumonite
Prazo: 100 dias
100 dias
Tempo para enxerto de neutrófilos
Prazo: desde a data do transplante até o primeiro de três dias consecutivos após o transplante durante o qual a contagem absoluta de neutrófilos (ANC) é maior ou igual a 0,5 x 10^9/litro
desde a data do transplante até o primeiro de três dias consecutivos após o transplante durante o qual a contagem absoluta de neutrófilos (ANC) é maior ou igual a 0,5 x 10^9/litro
Tempo para enxerto de plaquetas
Prazo: o tempo do Dia 0 ao primeiro de sete dias consecutivos após o transplante durante o qual a contagem de plaquetas é de pelo menos 20 x109/l sem suporte de transfusão.
o tempo do Dia 0 ao primeiro de sete dias consecutivos após o transplante durante o qual a contagem de plaquetas é de pelo menos 20 x109/l sem suporte de transfusão.
Qualidade de vida média (QOL) medida pela Avaliação Funcional da Terapia do Câncer-Transplante de Medula Óssea (FACT-BMT) versão 4
Prazo: Na triagem, Dia +30, Dia +180, Dia +365, Dia +730 e Dia +1095 do transplante (aproximadamente 3 anos)
Escala do tipo likert de 50 itens com respostas medindo de 0 a 4 (onde 0 = nada; 1 = um pouco; 2 = um pouco, 3 = bastante; e 4 = muito) com pontuações mais altas correlacionadas a uma QV mais alta
Na triagem, Dia +30, Dia +180, Dia +365, Dia +730 e Dia +1095 do transplante (aproximadamente 3 anos)
Incidência de mortalidade sem recaída
Prazo: 30 dias
30 dias
Incidência de mortalidade sem recaída
Prazo: 100 dias
100 dias
Incidência de mortalidade sem recaída
Prazo: 1 ano
1 ano
Incidência de mortalidade por recaída
Prazo: 1 ano
1 ano
Incidência de mortalidade por recaída
Prazo: 30 dias
30 dias
Incidência de mortalidade por recaída
Prazo: 100 dias
100 dias
Sobrevivência geral
Prazo: Dia +30, Dia +100 e 1 ano (aproximadamente 3 anos)
Dia +30, Dia +100 e 1 ano (aproximadamente 3 anos)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Investigadores

  • Investigador principal: Naoyuki Saito, MD PhD, Indiana University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

1 de outubro de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

1 de abril de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de abril de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

7 de janeiro de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

7 de janeiro de 2022

Primeira postagem (Real)

21 de janeiro de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

11 de dezembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de dezembro de 2023

Última verificação

1 de dezembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

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