Um ensaio clínico de PRAX-222 em participantes pediátricos com encefalopatia epiléptica e de desenvolvimento de SCN2A de início precoce
31 de julho de 2026 atualizado por: Praxis Precision Medicines
Um ensaio clínico contínuo para investigar a segurança e a eficácia de doses múltiplas de PRAX-222 em participantes pediátricos com encefalopatia epiléptica e de desenvolvimento SCN2A de início precoce
O objetivo deste estudo é aprender sobre o efeito do PRAX-222 em participantes pediátricos com encefalopatia epiléptica e de desenvolvimento SCN2A (DEE) de início precoce, com idades entre 2 e 18 anos.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
60
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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São Paulo, Brasil, 05403-010
- Praxis Research Site
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Rio Grande do Sul
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Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90035-003
- Hospital de Clínicas de Porto Alegre
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38103
- Le Bonheur Childrens Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos a 18 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Tem início das convulsões antes dos 3 meses de idade.
- Tem um peso mínimo de pelo menos 10 kg na triagem.
- Tem uma variante SCN2A documentada por meio de testes genéticos obtidos por meio de um laboratório credenciado por alterações de melhoria de laboratório clínico (CLIA) ou College of American Pathologists (CAP) ou equivalente.
- Critérios de inclusão adicionais se aplicam e serão avaliados pela equipe do estudo
Critério de exclusão:
- Tem qualquer variante genética patogênica clinicamente significativa ou conhecida, exceto no gene SCN2A, ou uma variante genética que possa explicar ou contribuir para a epilepsia e/ou distúrbio do desenvolvimento do participante.
- Está tomando mais de 2 medicamentos anticonvulsivantes bloqueadores dos canais de sódio
- Critérios de exclusão adicionais se aplicam e serão avaliados pela equipe do estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Segurança Preliminar
PRAX-222 de rótulo aberto
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PRAX-222
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Experimental: Escalonamento de Dose - PRAX-222
Escalonamento de dose inicial consistindo em doses ascendentes duplo-cegas de PRAX-222
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Doses crescentes de PRAX-222
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Comparador de Placebo: Escalonamento de Dose - Placebo
Procedimento placebo duplo-cego
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Procedimento placebo
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Experimental: Escalonamento de Dose Opcional - PRAX-222
Escalonamento de dose opcional consistindo em doses ascendentes duplo-cegas de PRAX-222
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Escalonamento da(s) dose(s) de PRAX-222
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Comparador de Placebo: Escalonamento de Dose Opcional - Placebo
Procedimento placebo duplo-cego
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Procedimento placebo
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Experimental: Dosagem Confirmatória - PRAX-222
PRAX-222 de dose fixa duplo-cego
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Dose(s) fixa(s) de PRAX-222 para não exceder a dose máxima tolerada de PRAX-222
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Experimental: Dosagem Confirmatória - Placebo
Procedimento placebo duplo-cego
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Procedimento placebo
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Experimental: PRAX-222 de rótulo aberto
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Dose(s) fixa(s) de PRAX-222 para não exceder a dose máxima tolerada de PRAX-222
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (segurança preliminar, escalonamento de dose)
Prazo: Triagem (-8 semanas) até 92 semanas
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O número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento será relatado por gravidade e termo preferido.
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Triagem (-8 semanas) até 92 semanas
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Frequência das convulsões (fase de confirmação)
Prazo: 36 a 40 semanas
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A frequência das convulsões será capturada por um diário de convulsões e os resultados serão medidos pela soma da frequência das convulsões durante um período de 28 dias após a administração da 6ª dose na fase de confirmação.
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36 a 40 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Frequência de convulsão (segurança preliminar)
Prazo: 12 a 16 semanas
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A frequência das convulsões será capturada por um diário de convulsões e os resultados serão medidos pela soma da frequência das convulsões durante um período de 28 dias após a administração da 4ª dose na fase de segurança preliminar.
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12 a 16 semanas
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Frequência de convulsão (segurança preliminar)
Prazo: 0 a 4 semanas, 4 a 8 semanas, 8 a 12 semanas
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A frequência das convulsões será capturada por um diário de convulsões e os resultados serão medidos pela soma da frequência das convulsões durante um período de 28 dias após a administração de cada dose na fase de segurança preliminar.
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0 a 4 semanas, 4 a 8 semanas, 8 a 12 semanas
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Alteração percentual na frequência de convulsões (segurança preliminar)
Prazo: 0 a 4 semanas, 4 a 8 semanas, 8 a 12 semanas
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A frequência das convulsões será capturada por um diário de convulsões e os resultados serão medidos pela soma da frequência das convulsões durante um período de 28 dias após a administração de cada dose na fase preliminar de segurança.
A alteração percentual na frequência de convulsões será calculada usando um período de observação de linha de base de 4 semanas durante a triagem como medida de linha de base.
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0 a 4 semanas, 4 a 8 semanas, 8 a 12 semanas
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Número de participantes com resposta ao tratamento (Segurança Preliminar)
Prazo: 0 a 4 semanas, 4 a 8 semanas, 8 a 12 semanas
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A frequência das convulsões será capturada por um diário de convulsões e os resultados serão medidos pela soma da frequência das convulsões durante um período de 28 dias após a administração de cada dose na fase de segurança preliminar.
A alteração percentual na frequência de convulsões será calculada usando um período de observação de linha de base de 4 semanas durante a triagem como medida de linha de base.
A resposta ao tratamento será definida como uma redução >=50% na frequência de convulsões.
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0 a 4 semanas, 4 a 8 semanas, 8 a 12 semanas
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Frequência de convulsão (fase de escalonamento de dose)
Prazo: 24 a 28 semanas (Grupo 1), 30 a 34 semanas (Grupo 2, opcional)
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A frequência das convulsões será capturada por um diário de convulsões e os resultados serão medidos pela soma da frequência das convulsões durante um período de 28 dias após a administração da 6ª dose na fase de escalonamento da dose.
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24 a 28 semanas (Grupo 1), 30 a 34 semanas (Grupo 2, opcional)
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Frequência de convulsão (fase de escalonamento de dose)
Prazo: 0 a 4 semanas, 4 a 8 semanas, 8 a 12 semanas, 12 a 16 semanas, 18 a 22 semanas, 30 a 34 semanas (Grupo 1, opcional), 36 a 40 semanas (Grupo 1, opcional), 42 a 46 semanas (Grupo 1, opcional), 48 a 52 semanas (Grupo 1, opcional), 54 a 58 semanas (Grupo 1, opcional)
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A frequência das convulsões será capturada por um diário de convulsões e os resultados serão medidos pela soma da frequência das convulsões durante um período de 28 dias após cada administração de dose na fase de escalonamento de dose.
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0 a 4 semanas, 4 a 8 semanas, 8 a 12 semanas, 12 a 16 semanas, 18 a 22 semanas, 30 a 34 semanas (Grupo 1, opcional), 36 a 40 semanas (Grupo 1, opcional), 42 a 46 semanas (Grupo 1, opcional), 48 a 52 semanas (Grupo 1, opcional), 54 a 58 semanas (Grupo 1, opcional)
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Frequência das convulsões (fase de confirmação)
Prazo: 0 a 4 semanas, 6 a 10 semanas, 12 a 16 semanas, 18 a 22 semanas, 24 a 28 semanas
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A frequência das convulsões será capturada por um diário de convulsões e os resultados serão medidos pela soma da frequência das convulsões durante um período de 28 dias após a administração de cada dose na fase de confirmação.
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0 a 4 semanas, 6 a 10 semanas, 12 a 16 semanas, 18 a 22 semanas, 24 a 28 semanas
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Alteração percentual na frequência de convulsões (fase de escalonamento de dose)
Prazo: 0 a 4 semanas, 4 a 8 semanas, 8 a 12 semanas, 12 a 16 semanas, 18 a 22 semanas, 30 a 34 semanas (opcional), 36 a 40 semanas (opcional), 42 a 46 semanas (opcional), 48 a 52 semanas (opcional), 54 a 58 semanas (opcional)
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A frequência das convulsões será capturada por um diário de convulsões e os resultados serão medidos pela soma da frequência das convulsões durante um período de 28 dias após cada administração de dose na fase de escalonamento de dose.
A alteração percentual na frequência de convulsões será calculada usando um período de observação de linha de base de 4 semanas durante a triagem como medida de linha de base.
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0 a 4 semanas, 4 a 8 semanas, 8 a 12 semanas, 12 a 16 semanas, 18 a 22 semanas, 30 a 34 semanas (opcional), 36 a 40 semanas (opcional), 42 a 46 semanas (opcional), 48 a 52 semanas (opcional), 54 a 58 semanas (opcional)
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Mudança percentual na frequência de convulsões (fase de confirmação)
Prazo: 0 a 4 semanas, 6 a 10 semanas, 12 a 16 semanas, 18 a 22 semanas, 24 a 28 semanas
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A frequência das convulsões será capturada por um diário de convulsões e os resultados serão medidos pela soma da frequência das convulsões durante um período de 28 dias após a administração de cada dose na fase de confirmação.
A alteração percentual na frequência de convulsões será calculada usando um período de observação de linha de base de 4 semanas durante a triagem como medida de linha de base.
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0 a 4 semanas, 6 a 10 semanas, 12 a 16 semanas, 18 a 22 semanas, 24 a 28 semanas
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Número de participantes com uma resposta ao tratamento (fase de escalonamento de dose)
Prazo: 0 a 4 semanas, 4 a 8 semanas, 8 a 12 semanas, 12 a 16 semanas, 18 a 22 semanas, 30 a 34 semanas (opcional), 36 a 40 semanas (opcional), 42 a 46 semanas (opcional), 48 a 52 semanas (opcional), 54 a 58 semanas (opcional)
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A frequência das convulsões será capturada por um diário de convulsões e os resultados serão medidos pela soma da frequência das convulsões durante um período de 28 dias após cada administração de dose na fase de escalonamento de dose.
A alteração percentual na frequência de convulsões será calculada usando um período de observação de linha de base de 4 semanas durante a triagem como medida de linha de base.
A resposta ao tratamento será definida como uma redução >=50% na frequência de convulsões.
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0 a 4 semanas, 4 a 8 semanas, 8 a 12 semanas, 12 a 16 semanas, 18 a 22 semanas, 30 a 34 semanas (opcional), 36 a 40 semanas (opcional), 42 a 46 semanas (opcional), 48 a 52 semanas (opcional), 54 a 58 semanas (opcional)
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Número de participantes com resposta ao tratamento (fase de confirmação)
Prazo: 0 a 4 semanas, 6 a 10 semanas, 12 a 16 semanas, 18 a 22 semanas, 24 a 28 semanas
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A frequência das convulsões será capturada por um diário de convulsões e os resultados serão medidos pela soma da frequência das convulsões durante um período de 28 dias após a administração de cada dose na fase de confirmação.
A alteração percentual na frequência de convulsões será calculada usando um período de observação de linha de base de 4 semanas durante a triagem como medida de linha de base.
A resposta ao tratamento será definida como uma redução >=50% na frequência de convulsões.
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0 a 4 semanas, 6 a 10 semanas, 12 a 16 semanas, 18 a 22 semanas, 24 a 28 semanas
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Alterações nas medidas de resultado baseadas em EEG (fase de confirmação)
Prazo: Semana 2, Semana 42
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Um vEEG será realizado para registrar a atividade das ondas cerebrais.
As alterações nas medidas médias do vEEG (incluindo, entre outras, frequência de fundo, lentidão, atividade epileptiforme, arquitetura do sono e convulsões) serão calculadas
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Semana 2, Semana 42
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Mudança da linha de base na pontuação de gravidade da impressão clínica global (CGI-S) (fase de confirmação)
Prazo: 6 semanas, 12 semanas, 18 semanas, 24 semanas, 36 semanas, 60 semanas
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O CGI-S avalia a impressão do clínico sobre os sintomas atuais de epilepsia do participante.
O clínico deve usar sua experiência clínica total com esta população de pacientes e classificar a gravidade atual dos sintomas do participante em uma escala de 7 pontos de 1 (Normal, nada afetado) a 7 (Entre os pacientes mais extremamente afetados)
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6 semanas, 12 semanas, 18 semanas, 24 semanas, 36 semanas, 60 semanas
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Mudança desde a linha de base na pontuação da Gravidade da Impressão Global do Cuidador (CgGI-S) (Fase de Confirmação)
Prazo: 6 semanas, 12 semanas, 18 semanas, 24 semanas, 36 semanas, 60 semanas
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O CgGI-S avalia a impressão do cuidador sobre os sintomas atuais de epilepsia do participante.
O cuidador avaliará a gravidade atual dos sintomas do participante em uma escala de 7 pontos de 1 (Normal, nada afetado) a 7 (Extremamente afetado)
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6 semanas, 12 semanas, 18 semanas, 24 semanas, 36 semanas, 60 semanas
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Pontuação de Melhoria da Impressão Clínica Global (CGI-I) (Fase de Confirmação)
Prazo: 6 semanas, 12 semanas, 18 semanas, 24 semanas, 36 semanas, 60 semanas
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O CGI-I avalia a melhora (ou piora) do participante.
O clínico deve avaliar a condição do participante em relação à linha de base (dia 1) em uma escala de 7 pontos de 1 (melhorou muito) a 7 (muito pior).
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6 semanas, 12 semanas, 18 semanas, 24 semanas, 36 semanas, 60 semanas
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Pontuação de Melhoria da Impressão Global do Cuidador (CgGI-I) (Fase de Confirmação)
Prazo: 6 semanas, 12 semanas, 18 semanas, 24 semanas, 36 semanas, 60 semanas
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O CgGI-I avalia a melhora (ou piora) do participante.
O cuidador deve avaliar a condição do participante em relação à linha de base (Dia 1) em uma escala de 7 pontos de 1 (muito melhor) a 7 (muito pior).
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6 semanas, 12 semanas, 18 semanas, 24 semanas, 36 semanas, 60 semanas
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Marcos de desenvolvimento (fase de confirmação)
Prazo: 36 semanas
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Os marcos do desenvolvimento serão avaliados usando as escalas Bayley de Desenvolvimento Infantil - Quarta Edição (Bayley-4) e os subtestes ou as Escalas Pré-escolares e Primárias de Inteligência Wechsler - Quarta Edição (WPPSI-IV).
O Bayley-4 é uma medida padronizada de avaliação do neurodesenvolvimento usada por médicos para avaliar domínios-chave no desenvolvimento da primeira infância para indivíduos entre 16 dias e 42 meses após o nascimento.
Cada domínio inclui um número variável de itens para avaliar o desenvolvimento.
Cada item é pontuado como 0, 1 ou 2 com base na resposta da criança ao prompt ou instrução do avaliador.
Pontuações mais altas no Bayley-4 indicam desenvolvimento mais avançado.
O WPPSI-IV é um teste abrangente usado para avaliar a função cognitiva em crianças de 2 anos e 6 meses a 7 anos e 7 meses.
Pontuações mais altas no WPPSI-IV indicam desenvolvimento mais avançado.
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36 semanas
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Qualidade de vida avaliada pelo Inventário de Qualidade de Vida-Incapacidade (Fase Confirmatória)
Prazo: 36 semanas
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O QI-Disability é uma medida de relatório dos pais para crianças com deficiência intelectual.
Os pais relatam envolvimento e prazer em atividades e comportamentos relacionados à saúde e bem-estar, sentimentos e emoções, família e amigos, atividades ao ar livre e vida diária.
32 itens são avaliados em uma escala de 5 pontos de 0 (nunca) a 4 (muito frequentemente).
Pontuações mais altas no QI-Incapacidade indicam comportamentos e atividades mais frequentes e agradáveis.
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36 semanas
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Comportamento conforme avaliado pela Vineland Adaptive Behavior Scale-3ª edição (Vineland-3; Fase Confirmatória)
Prazo: 36 semanas
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O Vineland-3 é uma medida de comportamento adaptativo avaliada por médicos em indivíduos com deficiência intelectual usando informações obtidas por meio de entrevista de um cuidador ou pai.
Os indivíduos são avaliados quanto à frequência de comportamentos adaptativos nos seguintes domínios: comunicação, habilidades de vida diária, socialização e habilidades motoras.
Cada domínio tem um número variável de itens.
Cada item é pontuado em uma escala de 2 ou 3 pontos de 0 (Nunca) a 2 (Geralmente).
Pontuações mais altas indicam comportamentos mais frequentes.
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36 semanas
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Comportamento conforme avaliado pela Lista de Verificação de Comportamentos Aberrantes-2ª edição (ABC-2; Fase Confirmatória)
Prazo: 36 semanas
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O ABC-2 é uma escala de classificação avaliada por médicos que consiste em 58 itens que medem a gravidade de uma série de comportamentos problemáticos comumente observados em indivíduos com deficiência intelectual, incluindo irritabilidade, retraimento social, comportamento estereotipado, hiperatividade e fala inadequada.
Os itens são classificados em uma escala de 4 pontos de 0 (nenhum problema) a 3 (o problema é grave em grau).
Pontuações mais altas indicam comportamentos mais aberrantes.
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36 semanas
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Sono conforme avaliado pela Escala de Distúrbios do Sono para Crianças (Fase Confirmatória)
Prazo: 36 semanas
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A escala de distúrbios do sono relatada pelos pais para crianças (SDSC) é uma escala de 26 itens projetada para categorizar distúrbios do sono em crianças.
Além de uma pontuação geral, o instrumento fornece 5 subpontuações para o seguinte: distúrbios do início e manutenção do sono, distúrbios respiratórios do sono, distúrbios do despertar ou distúrbios da transição sono-vigília, distúrbios da sonolência excessiva e hiperidrose do sono.
A maioria dos itens é pontuada em uma escala de 5 pontos de 1 (nunca) a 5 (sempre).
A quantidade de tempo gasto dormindo e o tempo necessário para adormecer também são usados no cálculo da pontuação.
Pontuações mais altas no SDSC indicam mais distúrbios do sono.
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36 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, Praxis Precision Medicines
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
13 de abril de 2023
Conclusão Primária (Real)
1 de abril de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de fevereiro de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
10 de fevereiro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
10 de fevereiro de 2023
Primeira postagem (Real)
21 de fevereiro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
3 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
31 de julho de 2026
Última verificação
1 de julho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- PRAX-222-111
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .