Un ensayo clínico de PRAX-222 en participantes pediátricos con encefalopatía epiléptica y del desarrollo SCN2A de aparición temprana
8 de enero de 2024 actualizado por: Praxis Precision Medicines
Un ensayo clínico continuo para investigar la seguridad y la eficacia de dosis múltiples de PRAX-222 en participantes pediátricos con encefalopatía epiléptica y del desarrollo SCN2A de aparición temprana
El objetivo de este ensayo es conocer el efecto de PRAX-222 en participantes pediátricos con encefalopatía epiléptica y del desarrollo SCN2A de inicio temprano (EDE), de 2 a 18 años de edad.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
60
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Head of Pharmacovigilance
- Número de teléfono: 617-300-8460
- Correo electrónico: clinicaltrials@praxismedicines.com
Ubicaciones de estudio
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-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38103
- Praxis Research Site
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 18 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Tiene inicio de convulsiones antes de los 3 meses de edad.
- Tiene un peso mínimo de al menos 10 kg en la selección.
- Tiene una variante SCN2A documentada a través de pruebas genéticas obtenidas a través de un laboratorio acreditado por las Enmiendas de Mejora de Laboratorio Clínico (CLIA) o el Colegio de Patólogos Estadounidenses (CAP) o equivalente.
- Se aplican criterios de inclusión adicionales y serán evaluados por el equipo de estudio
Criterio de exclusión:
- Tiene alguna variante genética patogénica clínicamente significativa o conocida que no sea el gen SCN2A, o una variante genética que pueda explicar o contribuir a la epilepsia y/o trastorno del desarrollo del participante.
- Está tomando más de 2 medicamentos anticonvulsivos que bloquean los canales de sodio
- Se aplican criterios de exclusión adicionales y serán evaluados por el equipo de estudio
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Seguridad preliminar
PRAX-222 de etiqueta abierta
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PRAX-222
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Experimental: Aumento de dosis - PRAX-222
Aumento de dosis inicial que consiste en dosis ascendentes doble ciego de PRAX-222
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Dosis ascendentes de PRAX-222
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Comparador de placebos: Aumento de dosis - Placebo
Procedimiento de placebo doble ciego
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Procedimiento de placebo
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Experimental: Aumento de dosis opcional - PRAX-222
Aumento de dosis opcional que consiste en dosis ascendentes doble ciego de PRAX-222
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Aumento de dosis de PRAX-222
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Comparador de placebos: Aumento de dosis opcional - Placebo
Procedimiento de placebo doble ciego
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Procedimiento de placebo
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Experimental: Dosificación de confirmación - PRAX-222
PRAX-222 de dosis fija doble ciego
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Dosis fijas de PRAX-222 que no excedan la dosis máxima tolerada de PRAX-222
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Experimental: Dosificación de confirmación - Placebo
Procedimiento de placebo doble ciego
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Procedimiento de placebo
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Experimental: PRAX-222 de etiqueta abierta
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Dosis fijas de PRAX-222 que no excedan la dosis máxima tolerada de PRAX-222
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (seguridad preliminar, escalada de dosis)
Periodo de tiempo: Detección (-8 semanas) hasta 92 semanas
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El número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento se informará por gravedad y término preferido.
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Detección (-8 semanas) hasta 92 semanas
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Frecuencia de crisis (Fase Confirmatoria)
Periodo de tiempo: 36 a 40 semanas
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La frecuencia de las convulsiones se capturará mediante un diario de convulsiones y los resultados se medirán sumando la frecuencia de las convulsiones durante un período de 28 días después de la administración de la sexta dosis en la fase de confirmación.
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36 a 40 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Frecuencia de convulsiones (Seguridad Preliminar)
Periodo de tiempo: 12 a 16 semanas
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La frecuencia de las convulsiones se capturará mediante un diario de convulsiones y los resultados se medirán sumando la frecuencia de las convulsiones durante un período de 28 días después de la administración de la cuarta dosis en la fase de seguridad preliminar.
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12 a 16 semanas
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Frecuencia de convulsiones (Seguridad Preliminar)
Periodo de tiempo: 0 a 4 semanas, 4 a 8 semanas, 8 a 12 semanas
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La frecuencia de las convulsiones se registrará en un diario de convulsiones y los resultados se medirán sumando la frecuencia de las convulsiones durante un período de 28 días después de la administración de cada dosis en la fase de seguridad preliminar.
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0 a 4 semanas, 4 a 8 semanas, 8 a 12 semanas
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Cambio porcentual en la frecuencia de las convulsiones (Seguridad preliminar)
Periodo de tiempo: 0 a 4 semanas, 4 a 8 semanas, 8 a 12 semanas
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La frecuencia de las convulsiones se capturará mediante un diario de convulsiones y los resultados se medirán sumando la frecuencia de las convulsiones durante un período de 28 días después de cada administración de dosis en la fase de seguridad preliminar.
El cambio porcentual en la frecuencia de las convulsiones se calculará utilizando un período de observación de referencia de 4 semanas durante la selección como medida de referencia.
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0 a 4 semanas, 4 a 8 semanas, 8 a 12 semanas
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Número de participantes con respuesta al tratamiento (Seguridad Preliminar)
Periodo de tiempo: 0 a 4 semanas, 4 a 8 semanas, 8 a 12 semanas
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La frecuencia de las convulsiones se registrará en un diario de convulsiones y los resultados se medirán sumando la frecuencia de las convulsiones durante un período de 28 días después de la administración de cada dosis en la fase de seguridad preliminar.
El cambio porcentual en la frecuencia de las convulsiones se calculará utilizando un período de observación de referencia de 4 semanas durante la selección como medida de referencia.
La respuesta al tratamiento se definirá como una reducción >=50% en la frecuencia de las convulsiones.
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0 a 4 semanas, 4 a 8 semanas, 8 a 12 semanas
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Frecuencia de convulsiones (fase de escalada de dosis)
Periodo de tiempo: 24 a 28 semanas (Grupo 1), 30 a 34 semanas (Grupo 2, opcional)
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La frecuencia de las convulsiones se capturará mediante un diario de convulsiones y los resultados se medirán sumando la frecuencia de las convulsiones durante un período de 28 días después de la administración de la sexta dosis en la fase de escalada de dosis.
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24 a 28 semanas (Grupo 1), 30 a 34 semanas (Grupo 2, opcional)
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Frecuencia de convulsiones (fase de escalada de dosis)
Periodo de tiempo: 0 a 4 semanas, 4 a 8 semanas, 8 a 12 semanas, 12 a 16 semanas, 18 a 22 semanas, 30 a 34 semanas (Grupo 1, opcional), 36 a 40 semanas (Grupo 1, opcional), 42 a 46 semanas (Grupo 1, opcional), 48 a 52 semanas (Grupo 1, opcional), 54 a 58 semanas (Grupo 1, opcional)
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La frecuencia de las convulsiones se capturará mediante un diario de convulsiones y los resultados se medirán sumando la frecuencia de las convulsiones durante un período de 28 días después de cada administración de dosis en la fase de escalada de dosis.
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0 a 4 semanas, 4 a 8 semanas, 8 a 12 semanas, 12 a 16 semanas, 18 a 22 semanas, 30 a 34 semanas (Grupo 1, opcional), 36 a 40 semanas (Grupo 1, opcional), 42 a 46 semanas (Grupo 1, opcional), 48 a 52 semanas (Grupo 1, opcional), 54 a 58 semanas (Grupo 1, opcional)
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Frecuencia de crisis (Fase Confirmatoria)
Periodo de tiempo: 0 a 4 semanas, 6 a 10 semanas, 12 a 16 semanas, 18 a 22 semanas, 24 a 28 semanas
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La frecuencia de las convulsiones se capturará mediante un diario de convulsiones y los resultados se medirán sumando la frecuencia de las convulsiones durante un período de 28 días después de cada administración de dosis en la fase de confirmación.
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0 a 4 semanas, 6 a 10 semanas, 12 a 16 semanas, 18 a 22 semanas, 24 a 28 semanas
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Cambio porcentual en la frecuencia de las convulsiones (fase de escalada de dosis)
Periodo de tiempo: 0 a 4 semanas, 4 a 8 semanas, 8 a 12 semanas, 12 a 16 semanas, 18 a 22 semanas, 30 a 34 semanas (opcional), 36 a 40 semanas (opcional), 42 a 46 semanas (opcional), 48 a 52 semanas (opcional), 54 a 58 semanas (opcional)
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La frecuencia de las convulsiones se capturará mediante un diario de convulsiones y los resultados se medirán sumando la frecuencia de las convulsiones durante un período de 28 días después de cada administración de dosis en la fase de escalada de dosis.
El cambio porcentual en la frecuencia de las convulsiones se calculará utilizando un período de observación de referencia de 4 semanas durante la selección como medida de referencia.
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0 a 4 semanas, 4 a 8 semanas, 8 a 12 semanas, 12 a 16 semanas, 18 a 22 semanas, 30 a 34 semanas (opcional), 36 a 40 semanas (opcional), 42 a 46 semanas (opcional), 48 a 52 semanas (opcional), 54 a 58 semanas (opcional)
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Cambio porcentual en la frecuencia de las convulsiones (fase de confirmación)
Periodo de tiempo: 0 a 4 semanas, 6 a 10 semanas, 12 a 16 semanas, 18 a 22 semanas, 24 a 28 semanas
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La frecuencia de las convulsiones se capturará mediante un diario de convulsiones y los resultados se medirán sumando la frecuencia de las convulsiones durante un período de 28 días después de cada administración de dosis en la fase de confirmación.
El cambio porcentual en la frecuencia de las convulsiones se calculará utilizando un período de observación de referencia de 4 semanas durante la selección como medida de referencia.
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0 a 4 semanas, 6 a 10 semanas, 12 a 16 semanas, 18 a 22 semanas, 24 a 28 semanas
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Número de participantes con respuesta al tratamiento (Fase de escalada de dosis)
Periodo de tiempo: 0 a 4 semanas, 4 a 8 semanas, 8 a 12 semanas, 12 a 16 semanas, 18 a 22 semanas, 30 a 34 semanas (opcional), 36 a 40 semanas (opcional), 42 a 46 semanas (opcional), 48 a 52 semanas (opcional), 54 a 58 semanas (opcional)
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La frecuencia de las convulsiones se capturará mediante un diario de convulsiones y los resultados se medirán sumando la frecuencia de las convulsiones durante un período de 28 días después de cada administración de dosis en la fase de escalada de dosis.
El cambio porcentual en la frecuencia de las convulsiones se calculará utilizando un período de observación de referencia de 4 semanas durante la selección como medida de referencia.
La respuesta al tratamiento se definirá como una reducción >=50% en la frecuencia de las convulsiones.
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0 a 4 semanas, 4 a 8 semanas, 8 a 12 semanas, 12 a 16 semanas, 18 a 22 semanas, 30 a 34 semanas (opcional), 36 a 40 semanas (opcional), 42 a 46 semanas (opcional), 48 a 52 semanas (opcional), 54 a 58 semanas (opcional)
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Número de participantes con respuesta al tratamiento (Fase Confirmatoria)
Periodo de tiempo: 0 a 4 semanas, 6 a 10 semanas, 12 a 16 semanas, 18 a 22 semanas, 24 a 28 semanas
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La frecuencia de las convulsiones se capturará mediante un diario de convulsiones y los resultados se medirán sumando la frecuencia de las convulsiones durante un período de 28 días después de cada administración de dosis en la fase de confirmación.
El cambio porcentual en la frecuencia de las convulsiones se calculará utilizando un período de observación de referencia de 4 semanas durante la selección como medida de referencia.
La respuesta al tratamiento se definirá como una reducción >=50% en la frecuencia de las convulsiones.
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0 a 4 semanas, 6 a 10 semanas, 12 a 16 semanas, 18 a 22 semanas, 24 a 28 semanas
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Cambios en las medidas de resultado basadas en EEG (fase de confirmación)
Periodo de tiempo: Semana 2, Semana 42
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Se realizará un vEEG para registrar la actividad de las ondas cerebrales.
Se calcularán los cambios en las medidas medias de vEEG (que incluyen, entre otros, frecuencia de fondo, ralentización, actividad epileptiforme, arquitectura del sueño y convulsiones).
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Semana 2, Semana 42
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Cambio desde el inicio en la puntuación de Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) (fase de confirmación)
Periodo de tiempo: 6 semanas, 12 semanas, 18 semanas, 24 semanas, 36 semanas, 60 semanas
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El CGI-S evalúa la impresión del médico sobre los síntomas de epilepsia actuales del participante.
El médico debe usar su experiencia clínica total con esta población de pacientes y calificar la gravedad actual de los síntomas del participante en una escala de 7 puntos de 1 (Normal, nada afectado) a 7 (Entre los pacientes más extremadamente afectados)
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6 semanas, 12 semanas, 18 semanas, 24 semanas, 36 semanas, 60 semanas
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Cambio desde el inicio en la puntuación de Caregiver Global Impression-Severity (CgGI-S) (fase de confirmación)
Periodo de tiempo: 6 semanas, 12 semanas, 18 semanas, 24 semanas, 36 semanas, 60 semanas
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El CgGI-S evalúa la impresión del cuidador sobre los síntomas de epilepsia actuales del participante.
El cuidador calificará la gravedad actual de los síntomas del participante en una escala de 7 puntos de 1 (Normal, nada afectado) a 7 (Extremadamente afectado)
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6 semanas, 12 semanas, 18 semanas, 24 semanas, 36 semanas, 60 semanas
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Puntuación de mejora de la impresión clínica global (CGI-I) (fase de confirmación)
Periodo de tiempo: 6 semanas, 12 semanas, 18 semanas, 24 semanas, 36 semanas, 60 semanas
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El CGI-I evalúa la mejora (o el empeoramiento) del participante.
Se requiere que el médico evalúe la condición del participante en relación con el valor inicial (Día 1) en una escala de 7 puntos de 1 (Muy mejorado) a 7 (Mucho peor).
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6 semanas, 12 semanas, 18 semanas, 24 semanas, 36 semanas, 60 semanas
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Puntuación de mejora de la impresión global del cuidador (CgGI-I) (fase de confirmación)
Periodo de tiempo: 6 semanas, 12 semanas, 18 semanas, 24 semanas, 36 semanas, 60 semanas
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El CgGI-I evalúa la mejora (o el empeoramiento) del participante.
Se requiere que el cuidador evalúe la condición del participante en relación con el valor inicial (Día 1) en una escala de 7 puntos de 1 (Muy mejorado) a 7 (Mucho peor).
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6 semanas, 12 semanas, 18 semanas, 24 semanas, 36 semanas, 60 semanas
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Hitos del desarrollo (fase de confirmación)
Periodo de tiempo: 36 semanas
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Los hitos del desarrollo se evaluarán utilizando las escalas de desarrollo infantil de Bayley, cuarta edición (Bayley-4), las puntuaciones de los dominios y las subpruebas o las escalas de inteligencia primaria y preescolar de Wechsler, cuarta edición (WPPSI-IV).
El Bayley-4 es una medida estandarizada de evaluación del desarrollo neurológico que utilizan los médicos para evaluar dominios clave en el desarrollo de la primera infancia para personas entre 16 días y 42 meses después del nacimiento.
Cada dominio incluye un número variable de ítems para evaluar el desarrollo.
Cada elemento se califica como 0, 1 o 2 en función de la respuesta del niño a la indicación o instrucción del evaluador.
Las puntuaciones más altas en el Bayley-4 indican un desarrollo más avanzado.
El WPPSI-IV es una prueba integral utilizada para evaluar la función cognitiva en niños de 2 años 6 meses a 7 años 7 meses.
Las puntuaciones más altas en el WPPSI-IV indican un desarrollo más avanzado.
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36 semanas
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Calidad de vida evaluada por el Inventario de Calidad de Vida-Discapacidad (Fase Confirmatoria)
Periodo de tiempo: 36 semanas
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El QI-Disability es una medida de informe de padres para niños con discapacidades intelectuales.
Los padres informan sobre la participación y el disfrute de actividades y comportamientos relacionados con la salud y el bienestar, los sentimientos y las emociones, la familia y los amigos, las actividades al aire libre y la vida diaria.
Se califican 32 ítems en una escala de 5 puntos de 0 (Nunca) a 4 (Muy a menudo).
Las puntuaciones más altas en QI-Disability indican un comportamiento y una actividad más frecuente y agradable.
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36 semanas
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Comportamiento evaluado por Vineland Adaptive Behavior Scale-3rd edition (Vineland-3; Fase de confirmación)
Periodo de tiempo: 36 semanas
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El Vineland-3 es una medida evaluada por un médico del comportamiento adaptativo en personas con discapacidades intelectuales que utiliza información obtenida a través de una entrevista a un cuidador o padre.
Se evalúa a los individuos según la frecuencia de los comportamientos adaptativos en los siguientes dominios: comunicación, habilidades de la vida diaria, socialización y habilidades motoras.
Cada dominio tiene un número variable de elementos.
Cada ítem se califica en una escala de 2 o 3 puntos de 0 (Nunca) a 2 (Generalmente).
Las puntuaciones más altas indican comportamientos más frecuentes.
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36 semanas
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Comportamiento según lo evaluado por Aberrant Behaviors Checklist-2nd edition (ABC-2; Fase de confirmación)
Periodo de tiempo: 36 semanas
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El ABC-2 es una escala de calificación evaluada por un médico que consta de 58 elementos que miden la gravedad de una variedad de conductas problemáticas comúnmente observadas en personas con discapacidades intelectuales, que incluyen irritabilidad, retraimiento social, conducta estereotipada, hiperactividad y habla inapropiada.
Los ítems se califican en una escala de 4 puntos de 0 (ningún problema en absoluto) a 3 (el problema es grave en grado).
Las puntuaciones más altas indican comportamientos más aberrantes.
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36 semanas
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Sueño evaluado por Sleep Disturbance Scale for Children (Fase de confirmación)
Periodo de tiempo: 36 semanas
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La Escala de Trastornos del Sueño para Niños (SDSC, por sus siglas en inglés) informada por los padres es una escala de 26 ítems diseñada para categorizar los trastornos del sueño en los niños.
Además de una puntuación general, el instrumento proporciona 5 subpuntuaciones para lo siguiente: trastornos del inicio y mantenimiento del sueño, trastornos de la respiración durante el sueño, trastornos del despertar o de la transición sueño-vigilia, trastornos de somnolencia excesiva e hiperhidrosis del sueño.
La mayoría de los ítems se califican en una escala de 5 puntos de 1 (Nunca) a 5 (Siempre).
La cantidad de tiempo que se pasa dormido y el tiempo que se tarda en conciliar el sueño también se utilizan para calcular la puntuación.
Las puntuaciones más altas en el SDSC indican más trastornos del sueño.
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36 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, Praxis Precision Medicines
Publicaciones y enlaces útiles
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Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
13 de abril de 2023
Finalización primaria (Estimado)
1 de julio de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
1 de febrero de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
10 de febrero de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de febrero de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
21 de febrero de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
10 de enero de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de enero de 2024
Última verificación
1 de enero de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- PRAX-222-111
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .