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조기 발병 SCN2A 발달 및 간질성 뇌병증이 있는 소아 참가자에서 PRAX-222의 임상 시험

2025년 8월 15일 업데이트: Praxis Precision Medicines

조기 발병 SCN2A 발달 및 간질성 뇌병증이 있는 소아 참가자에서 PRAX-222의 다중 투여의 안전성 및 효능을 조사하기 위한 완벽한 임상 시험

이 시험의 목표는 2세에서 18세 사이의 조기 발병 SCN2A 발달 및 간질성 뇌병증(DEE)이 있는 소아 참가자에서 PRAX-222의 효과에 대해 알아보는 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

60

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, 미국, 38103
        • 완전한
        • Le Bonheur Childrens Hospital
  • 브라질
      • São Paulo, 브라질, 05403-010
        • 모병
        • Praxis Research Site
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Kette Valente, MD
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, 브라질, 90035-003
        • 모병
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
        • 연락하다:
        • 연락하다:
          • Larissa Pozzebon da Silva, Research Coordinator
        • 수석 연구원:
          • Roberto Giugliani

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 생후 3개월 이전에 발작이 시작됩니다.
  • 스크리닝 시 최소 체중이 10kg 이상이어야 합니다.
  • CLIA(Clinical Laboratory Improvement Amendments) 또는 CAP(College of American Pathologists) 또는 이와 동등한 기관에 따라 인증된 실험실을 통해 얻은 유전자 검사를 통해 문서화된 SCN2A 변형이 있습니다.
  • 추가 포함 기준이 적용되며 연구 팀에서 평가합니다.

제외 기준:

  • SCN2A 유전자 이외의 임상적으로 중요하거나 알려진 병원성 유전 변이 또는 참가자의 간질 및/또는 발달 장애를 설명하거나 기여할 수 있는 유전 변이가 있습니다.
  • 2가지 이상의 나트륨 채널 차단 항경련제를 복용하고 있습니다.
  • 추가 제외 기준이 적용되며 연구 팀에서 평가합니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 예비 안전
오픈 라벨 PRAX-222
의약품: PRAX-222 - 초기 용량
PRAX-222
실험적: 용량 증량 - PRAX-222
PRAX-222의 이중 맹검 오름차순 용량으로 구성된 초기 용량 증량
의약품: PRAX-222 - 초기 상승 용량
PRAX-222의 상승 용량
위약 비교기: 용량 증량 - 위약
이중 맹검 위약 절차
절차: 위약
위약 절차
실험적: 선택적 용량 증량 - PRAX-222
PRAX-222의 이중 맹검 오름차순 용량으로 구성된 선택적 용량 증량
의약품: PRAX-222 - 선택적 오름차순 용량
PRAX-222 용량 증량
위약 비교기: 선택적 용량 증량 - 위약
이중 맹검 위약 절차
절차: 위약
위약 절차
실험적: 확인 투여 - PRAX-222
이중 맹검 고정 용량 PRAX-222
의약품: PRAX-222 - 고정 용량
PRAX-222의 최대 허용 용량을 초과하지 않는 PRAX-222의 고정 용량
실험적: 확정 투약 - 위약
이중 맹검 위약 절차
절차: 위약
위약 절차
실험적: 오픈 라벨 PRAX-222
의약품: PRAX-222 - 고정 용량
PRAX-222의 최대 허용 용량을 초과하지 않는 PRAX-222의 고정 용량

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 관련 부작용이 있는 참가자 수(예비 안전성, 용량 증량)
기간: 스크리닝(-8주)부터 최대 92주까지
치료 관련 부작용이 있는 참가자의 수는 중증도 및 선호 기간별로 보고됩니다.
스크리닝(-8주)부터 최대 92주까지
발작 빈도(확인 단계)
기간: 36~40주
발작 빈도는 발작 일지에 의해 포착되고 결과는 확인 단계에서 6차 용량 투여 후 28일 기간 동안 발작 빈도를 합산하여 측정됩니다.
36~40주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
발작 빈도(예비 안전)
기간: 12~16주
발작 빈도는 발작 일지에 의해 포착되고 결과는 예비 안전 단계에서 4차 용량 투여 후 28일 기간 동안 발작 빈도를 합산하여 측정됩니다.
12~16주
발작 빈도(예비 안전)
기간: 0~4주, 4~8주, 8~12주
발작 빈도는 발작 일지에 의해 포착되고 결과는 예비 안전 단계에서 각 용량 투여 후 28일 기간 동안 발작 빈도를 합산하여 측정됩니다.
0~4주, 4~8주, 8~12주
발작 빈도의 변화율(예비 안전성)
기간: 0~4주, 4~8주, 8~12주
발작 빈도는 발작 일지에 의해 포착되고 결과는 예비 안전 단계에서 각 용량 투여 후 28일 기간 동안 발작 빈도를 합산하여 측정됩니다. 발작 빈도의 백분율 변화는 기준선 측정으로서 스크리닝 동안 4주 기준선 관찰 기간을 사용하여 계산됩니다.
0~4주, 4~8주, 8~12주
치료 반응이 있는 참가자 수(예비 안전성)
기간: 0~4주, 4~8주, 8~12주
발작 빈도는 발작 일지에 의해 포착되고 결과는 예비 안전 단계에서 각 용량 투여 후 28일 기간 동안 발작 빈도를 합산하여 측정됩니다. 발작 빈도의 퍼센트 변화는 기준선 측정으로서 스크리닝 동안 4주의 기준선 관찰 기간을 사용하여 계산됩니다. 치료 반응은 발작 빈도의 >=50% 감소로 정의됩니다.
0~4주, 4~8주, 8~12주
발작 빈도(용량 증량 단계)
기간: 24~28주(1군), 30~34주(2군, 선택사항)
발작 빈도는 발작 일지에 의해 포착되고 결과는 용량 증량 단계에서 6차 투여 후 28일 기간 동안 발작 빈도를 합산하여 측정됩니다.
24~28주(1군), 30~34주(2군, 선택사항)
발작 빈도(용량 증량 단계)
기간: 0~4주, 4~8주, 8~12주, 12~16주, 18~22주, 30~34주(1군, 선택사항), 36~40주(1군, 선택사항), 42~46주 주(그룹 1, 선택 사항), 48~52주(그룹 1, 선택 사항), 54~58주(그룹 1, 선택 사항)
발작 빈도는 발작 일지에 의해 포착되고 결과는 용량 증량 단계에서 각 용량 투여 후 28일 기간 동안 발작 빈도를 합산하여 측정됩니다.
0~4주, 4~8주, 8~12주, 12~16주, 18~22주, 30~34주(1군, 선택사항), 36~40주(1군, 선택사항), 42~46주 주(그룹 1, 선택 사항), 48~52주(그룹 1, 선택 사항), 54~58주(그룹 1, 선택 사항)
발작 빈도(확인 단계)
기간: 0~4주, 6~10주, 12~16주, 18~22주, 24~28주
발작 빈도는 발작 일지에 의해 포착되고 결과는 확인 단계에서 각 용량 투여 후 28일 기간 동안 발작 빈도를 합산하여 측정됩니다.
0~4주, 6~10주, 12~16주, 18~22주, 24~28주
발작 빈도의 변화율(용량 증량 단계)
기간: 0~4주, 4~8주, 8~12주, 12~16주, 18~22주, 30~34주(선택 사항), 36~40주(선택 사항), 42~46주(선택 사항), 48 ~ 52주(선택 사항), 54주 ~ 58주(선택 사항)
발작 빈도는 발작 일지에 의해 포착되고 결과는 용량 증량 단계에서 각 용량 투여 후 28일 기간 동안 발작 빈도를 합산하여 측정됩니다. 발작 빈도의 퍼센트 변화는 기준선 측정으로서 스크리닝 동안 4주의 기준선 관찰 기간을 사용하여 계산됩니다.
0~4주, 4~8주, 8~12주, 12~16주, 18~22주, 30~34주(선택 사항), 36~40주(선택 사항), 42~46주(선택 사항), 48 ~ 52주(선택 사항), 54주 ~ 58주(선택 사항)
발작 빈도의 변화율(확인 단계)
기간: 0~4주, 6~10주, 12~16주, 18~22주, 24~28주
발작 빈도는 발작 일지에 의해 포착되고 결과는 확인 단계에서 각 용량 투여 후 28일 기간 동안 발작 빈도를 합산하여 측정됩니다. 발작 빈도의 퍼센트 변화는 기준선 측정으로서 스크리닝 동안 4주의 기준선 관찰 기간을 사용하여 계산됩니다.
0~4주, 6~10주, 12~16주, 18~22주, 24~28주
치료 반응이 있는 참여자 수(용량 증량 단계)
기간: 0~4주, 4~8주, 8~12주, 12~16주, 18~22주, 30~34주(선택 사항), 36~40주(선택 사항), 42~46주(선택 사항), 48 ~ 52주(선택 사항), 54주 ~ 58주(선택 사항)
발작 빈도는 발작 일지에 의해 포착되고 결과는 용량 증량 단계에서 각 용량 투여 후 28일 기간 동안 발작 빈도를 합산하여 측정됩니다. 발작 빈도의 퍼센트 변화는 기준선 측정으로서 스크리닝 동안 4주의 기준선 관찰 기간을 사용하여 계산됩니다. 치료 반응은 발작 빈도의 >=50% 감소로 정의됩니다.
0~4주, 4~8주, 8~12주, 12~16주, 18~22주, 30~34주(선택 사항), 36~40주(선택 사항), 42~46주(선택 사항), 48 ~ 52주(선택 사항), 54주 ~ 58주(선택 사항)
치료 반응이 있는 참가자 수(확인 단계)
기간: 0~4주, 6~10주, 12~16주, 18~22주, 24~28주
발작 빈도는 발작 일지에 의해 포착되고 결과는 확인 단계에서 각 용량 투여 후 28일 기간 동안 발작 빈도를 합산하여 측정됩니다. 발작 빈도의 백분율 변화는 기준선 측정으로서 스크리닝 동안 4주 기준선 관찰 기간을 사용하여 계산됩니다. 치료 반응은 발작 빈도의 >=50% 감소로 정의됩니다.
0~4주, 6~10주, 12~16주, 18~22주, 24~28주
EEG 기반 결과 측정의 변화(확인 단계)
기간: 2주차, 42주차
뇌파 활동을 기록하기 위해 vEEG를 수행합니다. 평균 vEEG 측정의 변화(배경 주파수, 둔화, 간질 활동, 수면 구조 및 발작을 포함하되 이에 국한되지 않음)가 계산됩니다.
2주차, 42주차
CGI-S(Clinical Global Impression-Severity) 점수의 기준선으로부터의 변화(확인 단계)
기간: 6주, 12주, 18주, 24주, 36주, 60주
CGI-S는 참가자의 현재 간질 증상에 대한 임상의의 인상을 평가합니다. 임상의는 이 환자 집단에 대한 총 임상 경험을 사용하고 참가자 증상의 현재 중증도를 1(정상, 전혀 영향을 받지 않음)에서 7(가장 심하게 영향을 받은 환자 중)까지의 7점 척도로 평가해야 합니다.
6주, 12주, 18주, 24주, 36주, 60주
Caregiver Global Impression-Severity(CgGI-S) 점수의 기준선에서 변경(확정 단계)
기간: 6주, 12주, 18주, 24주, 36주, 60주
CgGI-S는 참가자의 현재 간질 증상에 대한 간병인의 인상을 평가합니다. 간병인은 참가자 증상의 현재 심각도를 1(정상, 전혀 영향을 받지 않음)에서 7(매우 영향을 받음)까지의 7점 척도로 평가합니다.
6주, 12주, 18주, 24주, 36주, 60주
CGI-I(Clinical Global Impression-I) 점수(확인 단계)
기간: 6주, 12주, 18주, 24주, 36주, 60주
CGI-I는 참가자의 개선(또는 악화)을 평가합니다. 임상의는 1(매우 많이 개선됨)에서 7(매우 많이 나빠짐)까지의 7점 척도로 기준선(1일)과 관련된 참가자의 상태를 평가해야 합니다.
6주, 12주, 18주, 24주, 36주, 60주
간병인 전반적 인상 개선(CgGI-I) 점수(확인 단계)
기간: 6주, 12주, 18주, 24주, 36주, 60주
CgGI-I는 참가자의 개선(또는 악화)을 평가합니다. 간병인은 1(매우 많이 개선됨)에서 7(매우 많이 나빠짐)까지의 7점 척도로 기준선(1일)과 관련된 참가자의 상태를 평가해야 합니다.
6주, 12주, 18주, 24주, 36주, 60주
발달 이정표(확인 단계)
기간: 36주
발달 이정표는 Bayley 영아 발달 척도 - 제4판(Bayley-4) 영역 및 하위 테스트 점수 또는 Wechsler 유치원 및 기본 지능 척도 - 제4판(WPPSI-IV)을 사용하여 평가됩니다. Bayley-4는 출생 후 16일에서 42개월 사이의 개인을 대상으로 유아기 발달의 핵심 영역을 평가하기 위해 임상의가 사용하는 표준화된 신경 발달 평가 측정법입니다. 각 영역에는 개발 평가를 위한 다양한 수의 항목이 포함됩니다. 각 항목은 평가자의 프롬프트나 지시에 대한 아동의 반응에 따라 0, 1 또는 2로 채점됩니다. Bayley-4의 점수가 높을수록 더 발전된 발달을 나타냅니다. WPPSI-IV는 2세 6개월에서 7세 7개월 사이의 어린이의 인지 기능을 평가하는 데 사용되는 종합 검사입니다. WPPSI-IV에서 더 높은 점수는 더 발전된 발달을 나타냅니다.
36주
삶의 질 인벤토리-장애로 평가한 삶의 질(확인 단계)
기간: 36주
QI-Disability는 지적 장애가 있는 아동을 위한 부모 보고 척도입니다. 부모는 건강과 웰빙, 감정과 감정, 가족과 친구, 활동과 야외 활동, 일상 생활과 관련된 활동과 행동에 참여하고 즐기는 것에 대해 보고합니다. 32개의 항목이 0(전혀 없음)에서 4(매우 자주)까지의 5점 척도로 평가됩니다. QI-장애 점수가 높을수록 더 자주, 더 즐거운 행동과 활동을 나타냅니다.
36주
Vineland Adaptive Behavior Scale-3판(Vineland-3; 확인 단계)에서 평가한 행동
기간: 36주
Vineland-3는 간병인 또는 부모와의 인터뷰를 통해 얻은 정보를 사용하여 지적 장애가 있는 개인의 적응 행동을 임상의가 평가한 측정치입니다. 개인은 의사소통, 일상 생활 기술, 사회화 및 운동 기술과 같은 영역에서 적응 행동의 빈도에 대해 평가됩니다. 각 도메인에는 가변 개수의 항목이 있습니다. 각 항목은 0(전혀 그렇지 않음)에서 2(보통)까지의 2점 또는 3점 척도로 점수가 매겨집니다. 점수가 높을수록 더 빈번한 행동을 나타냅니다.
36주
Aberrant Behaviors Checklist-2nd edition(ABC-2; 확인 단계)에서 평가한 행동
기간: 36주
ABC-2는 과민성, 사회적 위축, 고정관념적 행동, 과잉행동 및 부적절한 언어를 포함하여 지적 장애가 있는 개인에게서 일반적으로 관찰되는 다양한 문제 행동의 심각도를 측정하는 58개 항목으로 구성된 임상의 평가 등급 척도입니다. 항목은 0(전혀 문제가 아님)에서 3(문제가 정도가 심각함)까지 4점 척도로 평가됩니다. 점수가 높을수록 더 비정상적인 행동을 나타냅니다.
36주
어린이를 위한 수면 방해 척도에 의해 평가된 수면(확인 단계)
기간: 36주
부모가 보고하는 아동용 수면 장애 척도(SDSC)는 아동의 수면 장애를 분류하기 위해 고안된 26개 항목 척도입니다. 전체 점수 외에도 이 기기는 수면 시작 및 유지 장애, 수면 호흡 장애, 각성 장애 또는 수면-각성 전환 장애, 과도한 졸음 장애, 수면 다한증에 대해 5개의 하위 점수를 제공합니다. 대부분의 항목은 1(전혀 없음)에서 5(항상)까지의 5점 척도로 점수가 매겨집니다. 잠든 시간과 잠드는 데 걸린 시간도 점수 계산에 사용됩니다. SDSC의 점수가 높을수록 수면 장애가 더 많다는 것을 나타냅니다.
36주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Praxis Precision Medicines

수사관

  • 연구 책임자: Medical Director, Praxis Precision Medicines

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 4월 13일

기본 완료 (추정된)

2025년 8월 1일

연구 완료 (추정된)

2027년 9월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 2월 10일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 2월 10일

처음 게시됨 (실제)

2023년 2월 21일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 8월 21일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 8월 15일

마지막으로 확인됨

2024년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • PRAX-222-111

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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