A PRAX-222 klinikai vizsgálata korai SCN2A fejlődési és epilepsziás encephalopathiában szenvedő gyermekeknél
2024. január 8. frissítette: Praxis Precision Medicines
Zökkenőmentes, klinikai vizsgálat a PRAX-222 többszörös dózisának biztonságosságának és hatékonyságának vizsgálatára korai SCN2A fejlődési és epilepsziás encephalopathiában szenvedő gyermekeknél
Ennek a vizsgálatnak a célja a PRAX-222 hatásának megismerése korai SCN2A fejlődési és epilepsziás encephalopathiában (DEE) szenvedő, 2 és 18 év közötti gyermekeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
60
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38103
- Praxis Research Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
2 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 3 hónapos kora előtt rohamai vannak.
- Szűréskor legalább 10 kg súlyú.
- A Clinical Laboratory Improvement Módosítások (CLIA) vagy az Amerikai Patológusok Kollégiuma (CAP) vagy azzal egyenértékű laboratórium által akkreditált, genetikai vizsgálattal dokumentált SCN2A-változattal rendelkezik.
- További felvételi kritériumok vonatkoznak, és ezeket a vizsgálati csoport értékeli
Kizárási kritériumok:
- Rendelkezik az SCN2A géntől eltérő klinikailag jelentős vagy ismert patogén genetikai variánssal, vagy olyan genetikai változattal, amely megmagyarázhatja vagy hozzájárulhat a résztvevő epilepsziájához és/vagy fejlődési rendellenességéhez.
- 2-nél több nátriumcsatornát blokkoló görcsoldó gyógyszert szed
- További kizárási kritériumok vonatkoznak, és ezeket a vizsgálati csoport értékeli
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Előzetes biztonság
Nyílt címkés PRAX-222
|
PRAX-222
|
|
Kísérleti: Dózisemelés – PRAX-222
Kezdeti dózisemelés, amely a PRAX-222 kettős vak növekvő dózisaiból áll
|
A PRAX-222 növekvő dózisai
|
|
Placebo Comparator: Dózisemelés – Placebo
Kettős vak placebo eljárás
|
Placebo eljárás
|
|
Kísérleti: Opcionális dózisemelés – PRAX-222
Opcionális dózisemelés, amely a PRAX-222 kettős vak növekvő dózisaiból áll
|
A PRAX-222 adag(ok) növelése
|
|
Placebo Comparator: Opcionális dózisemelés – placebo
Kettős vak placebo eljárás
|
Placebo eljárás
|
|
Kísérleti: Megerősítő adagolás - PRAX-222
Duplavak, fix dózisú PRAX-222
|
A PRAX-222 rögzített dózisa(i) nem haladhatják meg a PRAX-222 maximális tolerálható dózisát
|
|
Kísérleti: Megerősítő adagolás - Placebo
Kettős vak placebo eljárás
|
Placebo eljárás
|
|
Kísérleti: Nyílt címkés PRAX-222
|
A PRAX-222 rögzített dózisa(i) nem haladhatják meg a PRAX-222 maximális tolerálható dózisát
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekben résztvevők száma (előzetes biztonság, dózisemelés)
Időkeret: Szűrés (-8 hét) akár 92 hétig
|
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményeket szenvedő résztvevők számát a rendszer súlyosság és preferált kifejezés szerint jelenti.
|
Szűrés (-8 hét) akár 92 hétig
|
|
Rohamok gyakorisága (megerősítő fázis)
Időkeret: 36-40 hét
|
A rohamok gyakoriságát egy rohamnapló rögzíti, és a kimeneteleket a rohamok gyakoriságának összegzésével mérik a megerősítő fázisban a 6. adag beadását követő 28 napos időszak alatt.
|
36-40 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Rohamok gyakorisága (előzetes biztonság)
Időkeret: 12-16 hét
|
A rohamok gyakoriságát egy rohamnapló rögzíti, és a kimeneteleket a rohamok gyakoriságának összegzésével mérik az előzetes biztonsági szakaszban a 4. dózis beadását követő 28 napos időszakban.
|
12-16 hét
|
|
Rohamok gyakorisága (előzetes biztonság)
Időkeret: 0-4 hét, 4-8 hét, 8-12 hét
|
A rohamok gyakoriságát egy rohamnapló rögzíti, és a kimeneteleket a rohamok gyakoriságának összegzésével mérik az előzetes biztonsági szakaszban minden egyes adag beadását követő 28 napos időszak alatt.
|
0-4 hét, 4-8 hét, 8-12 hét
|
|
Százalékos változás a rohamok gyakoriságában (előzetes biztonság)
Időkeret: 0-4 hét, 4-8 hét, 8-12 hét
|
A rohamok gyakoriságát egy rohamnapló rögzíti, és a kimeneteleket a rohamok gyakoriságának összegzésével mérik az előzetes biztonsági szakaszban minden egyes adag beadását követő 28 napos időszak alatt.
A rohamgyakoriság százalékos változását a szűrés alatti 4 hetes kiindulási megfigyelési időszak alapján számítják ki alapmértékként.
|
0-4 hét, 4-8 hét, 8-12 hét
|
|
A kezelésre reagáló résztvevők száma (előzetes biztonság)
Időkeret: 0-4 hét, 4-8 hét, 8-12 hét
|
A rohamok gyakoriságát egy rohamnapló rögzíti, és a kimeneteleket a rohamok gyakoriságának összegzésével mérik az előzetes biztonsági szakaszban minden egyes adag beadását követő 28 napos időszak alatt.
A rohamgyakoriság százalékos változását a szűrés alatti 4 hetes kiindulási megfigyelési időszak alapján számítják ki alapmértékként.
A kezelési választ a rohamok gyakoriságának >=50%-os csökkenéseként határozzák meg.
|
0-4 hét, 4-8 hét, 8-12 hét
|
|
Rohamok gyakorisága (dózisnövelési fázis)
Időkeret: 24-28 hét (1. csoport), 30-34 hét (2. csoport, opcionális)
|
A rohamok gyakoriságát a rohamnapló rögzíti, és a kimeneteleket a rohamok gyakoriságának összegzésével mérik a 6. adag beadását követő 28 napos időszakban, a dózisemelési fázisban.
|
24-28 hét (1. csoport), 30-34 hét (2. csoport, opcionális)
|
|
Rohamok gyakorisága (dózisnövelési fázis)
Időkeret: 0-4 hét, 4-8 hét, 8-12 hét, 12-16 hét, 18-22 hét, 30-34 hét (1. csoport, opcionális), 36-40 hét (1. csoport, opcionális), 42-46 hét (1. csoport, opcionális), 48-52 hét (1. csoport, opcionális), 54-58 hét (1. csoport, opcionális)
|
A rohamok gyakoriságát a rohamnapló rögzíti, és a kimeneteleket a rohamok gyakoriságának összegzésével mérik a dózisemelési fázisban minden egyes adag beadását követő 28 napos időszakban.
|
0-4 hét, 4-8 hét, 8-12 hét, 12-16 hét, 18-22 hét, 30-34 hét (1. csoport, opcionális), 36-40 hét (1. csoport, opcionális), 42-46 hét (1. csoport, opcionális), 48-52 hét (1. csoport, opcionális), 54-58 hét (1. csoport, opcionális)
|
|
Rohamok gyakorisága (megerősítő fázis)
Időkeret: 0-4 hét, 6-10 hét, 12-16 hét, 18-22 hét, 24-28 hét
|
A rohamok gyakoriságát egy rohamnapló rögzíti, és a kimeneteleket a rohamok gyakoriságának összegzésével mérik a megerősítő fázisban minden egyes adag beadását követő 28 napos időszak alatt.
|
0-4 hét, 6-10 hét, 12-16 hét, 18-22 hét, 24-28 hét
|
|
Százalékos változás a rohamok gyakoriságában (dózisnövelési fázis)
Időkeret: 0-4 hét, 4-8 hét, 8-12 hét, 12-16 hét, 18-22 hét, 30-34 hét (opcionális), 36-40 hét (opcionális), 42-46 hét (opcionális), 48 52 hétig (opcionális), 54-58 hétig (nem kötelező)
|
A rohamok gyakoriságát a rohamnapló rögzíti, és a kimeneteleket a rohamok gyakoriságának összegzésével mérik a dózisemelési fázisban minden egyes adag beadását követő 28 napos időszakban.
A rohamgyakoriság százalékos változását a szűrés alatti 4 hetes kiindulási megfigyelési időszak alapján számítják ki alapmértékként.
|
0-4 hét, 4-8 hét, 8-12 hét, 12-16 hét, 18-22 hét, 30-34 hét (opcionális), 36-40 hét (opcionális), 42-46 hét (opcionális), 48 52 hétig (opcionális), 54-58 hétig (nem kötelező)
|
|
Százalékos változás a rohamok gyakoriságában (megerősítő fázis)
Időkeret: 0-4 hét, 6-10 hét, 12-16 hét, 18-22 hét, 24-28 hét
|
A rohamok gyakoriságát egy rohamnapló rögzíti, és a kimeneteleket a rohamok gyakoriságának összegzésével mérik a megerősítő fázisban minden egyes adag beadását követő 28 napos időszak alatt.
A rohamgyakoriság százalékos változását a szűrés alatti 4 hetes kiindulási megfigyelési időszak alapján számítják ki alapmértékként.
|
0-4 hét, 6-10 hét, 12-16 hét, 18-22 hét, 24-28 hét
|
|
A kezelésre reagáló résztvevők száma (dózisnövelési fázis)
Időkeret: 0-4 hét, 4-8 hét, 8-12 hét, 12-16 hét, 18-22 hét, 30-34 hét (opcionális), 36-40 hét (opcionális), 42-46 hét (opcionális), 48 52 hétig (opcionális), 54-58 hétig (nem kötelező)
|
A rohamok gyakoriságát a rohamnapló rögzíti, és a kimeneteleket a rohamok gyakoriságának összegzésével mérik a dózisemelési fázisban minden egyes adag beadását követő 28 napos időszakban.
A rohamgyakoriság százalékos változását a szűrés alatti 4 hetes kiindulási megfigyelési időszak alapján számítják ki alapmértékként.
A kezelési választ a rohamok gyakoriságának >=50%-os csökkenéseként határozzák meg.
|
0-4 hét, 4-8 hét, 8-12 hét, 12-16 hét, 18-22 hét, 30-34 hét (opcionális), 36-40 hét (opcionális), 42-46 hét (opcionális), 48 52 hétig (opcionális), 54-58 hétig (nem kötelező)
|
|
A kezelésre választ adó résztvevők száma (megerősítő fázis)
Időkeret: 0-4 hét, 6-10 hét, 12-16 hét, 18-22 hét, 24-28 hét
|
A rohamok gyakoriságát egy rohamnapló rögzíti, és a kimeneteleket a rohamok gyakoriságának összegzésével mérik a megerősítő fázisban minden egyes adag beadását követő 28 napos időszak alatt.
A rohamgyakoriság százalékos változását a szűrés alatti 4 hetes kiindulási megfigyelési időszak alapján számítják ki alapmértékként.
A kezelési választ a rohamok gyakoriságának >=50%-os csökkenéseként határozzák meg.
|
0-4 hét, 6-10 hét, 12-16 hét, 18-22 hét, 24-28 hét
|
|
Változások az EEG-alapú eredménymérésekben (megerősítő fázis)
Időkeret: 2. hét, 42. hét
|
Az agyhullámok aktivitásának rögzítésére vEEG-t végeznek.
Az átlagos vEEG-mérések változásait (beleértve, de nem kizárólagosan a háttérfrekvenciát, a lassulást, az epileptiform aktivitást, az alvási architektúrát és a rohamokat) a rendszer kiszámítja.
|
2. hét, 42. hét
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a klinikai globális benyomás-súlyossági (CGI-S) pontszámban (megerősítő fázis)
Időkeret: 6 hét, 12 hét, 18 hét, 24 hét, 36 hét, 60 hét
|
A CGI-S felméri a klinikus benyomását a résztvevő aktuális epilepsziás tüneteiről.
A klinikusnak fel kell használnia az ezzel a betegpopulációval szerzett teljes klinikai tapasztalatát, és értékelnie kell a résztvevő tüneteinek jelenlegi súlyosságát egy 1-től (normál, egyáltalán nem érintett) 7-ig (a legszélsőségesebben érintett betegek között) 7-es skálán.
|
6 hét, 12 hét, 18 hét, 24 hét, 36 hét, 60 hét
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a gondozói globális benyomás-súlyossági (CgGI-S) pontszámban (megerősítő fázis)
Időkeret: 6 hét, 12 hét, 18 hét, 24 hét, 36 hét, 60 hét
|
A CgGI-S felméri a gondozó benyomását a résztvevő aktuális epilepsziás tüneteiről.
A gondozó a résztvevő tüneteinek jelenlegi súlyosságát egy 1-től (normál, egyáltalán nem érintett) 7-ig (nagyon érintett) 7-es skálán értékeli.
|
6 hét, 12 hét, 18 hét, 24 hét, 36 hét, 60 hét
|
|
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) pontszám (megerősítő fázis)
Időkeret: 6 hét, 12 hét, 18 hét, 24 hét, 36 hét, 60 hét
|
A CGI-I értékeli a résztvevő javulását (vagy rosszabbodását).
A klinikusnak fel kell mérnie a résztvevő állapotát a kiindulási állapothoz képest (1. nap) egy 1-től (nagyon javult) 7-ig (nagyon sokkal rosszabb) 7-es skálán.
|
6 hét, 12 hét, 18 hét, 24 hét, 36 hét, 60 hét
|
|
Gondozói globális benyomás-javulás (CgGI-I) pontszám (megerősítő fázis)
Időkeret: 6 hét, 12 hét, 18 hét, 24 hét, 36 hét, 60 hét
|
A CgGI-I értékeli a résztvevő javulását (vagy rosszabbodását).
A gondozónak fel kell mérnie a résztvevő állapotát a kiindulási állapothoz képest (1. nap) egy 1-től (nagyon javult) 7-ig (nagyon sokkal rosszabb) 7-es skálán.
|
6 hét, 12 hét, 18 hét, 24 hét, 36 hét, 60 hét
|
|
Fejlődési mérföldkövek (megerősítő fázis)
Időkeret: 36 hét
|
A fejlődési mérföldköveket a Bayley Scales of Infant Development – Negyedik kiadás (Bayley-4) tartomány és részteszt pontszámok vagy a Wechsler Óvodai és Elsődleges Intelligencia Skálák – Negyedik Kiadás (WPPSI-IV) segítségével értékeljük.
A Bayley-4 egy standardizált idegrendszeri fejlődési értékelő intézkedés, amelyet a klinikusok használnak a korai gyermekkori fejlődés kulcsfontosságú területeinek értékelésére a születés után 16 nap és 42 hónap között.
Minden tartomány változó számú elemet tartalmaz a fejlesztés értékeléséhez.
Minden elem 0-ra, 1-re vagy 2-re kerül a gyermeknek az értékelő felszólítására vagy utasítására adott válasza alapján.
A Bayley-4 magasabb pontszámai fejlettebb fejlődést jeleznek.
A WPPSI-IV egy átfogó teszt, amelyet 2 év 6 hónapos kortól 7 év 7 hónapos kor közötti gyermekek kognitív funkcióinak felmérésére használnak.
A WPPSI-IV magasabb pontszámai fejlettebb fejlesztést jeleznek.
|
36 hét
|
|
Életminőség az Életminőség-leltár szerint – Fogyatékosság (megerősítő fázis)
Időkeret: 36 hét
|
A QI-Disability egy szülői jelentési intézkedés az értelmi fogyatékossággal élő gyermekek számára.
A szülők beszámolnak az egészséggel és jóléttel, az érzésekkel és érzelmekkel, a családdal és a barátokkal, a tevékenységekkel és a szabadban, valamint a mindennapi élettel kapcsolatos tevékenységekben és viselkedésmódokban való részvételről és azok élvezetéről.
32 tételt értékelnek egy 0-tól (Soha) 4-ig (Nagyon gyakran) 5-fokú skálán.
A QI-fogyatékosság magasabb pontszámai gyakoribb és élvezetesebb viselkedést és tevékenységet jeleznek.
|
36 hét
|
|
Viselkedés a Vineland Adaptive Behavior Scale-3. kiadás (Vineland-3; megerősítő fázis) szerint
Időkeret: 36 hét
|
A Vineland-3 az értelmi fogyatékossággal élő egyének adaptív viselkedésének klinikus által értékelt mérőszáma, a gondozóval vagy szülővel folytatott interjú során szerzett információk alapján.
Az egyéneket az adaptív viselkedés gyakorisága alapján értékelik a következő területeken: kommunikáció, mindennapi életkészségek, szocializáció és motoros készségek.
Minden domain változó számú elemmel rendelkezik.
Minden tételt 2 vagy 3 pontos skálán értékelnek 0-tól (Soha) 2-ig (általában).
A magasabb pontszámok gyakoribb viselkedést jeleznek.
|
36 hét
|
|
Viselkedés az Aberrant Behaviors Checklist-2. kiadás (ABC-2; megerősítő fázis) által értékelt módon
Időkeret: 36 hét
|
Az ABC-2 egy klinikus által értékelt értékelési skála, amely 58 elemből áll, amelyek az értelmi fogyatékossággal élő egyéneknél gyakran megfigyelt problémás viselkedések súlyosságát mérik, beleértve az ingerlékenységet, a szociális visszahúzódást, a sztereotip viselkedést, a hiperaktivitást és a nem megfelelő beszédet.
A tételeket egy 0-tól (egyáltalán nem probléma) 3-ig (a probléma súlyos fokú) 4-fokú skálán értékelik.
A magasabb pontszámok több rendellenes viselkedést jeleznek.
|
36 hét
|
|
Alvás a gyermekek alvászavar skála szerint (megerősítő fázis)
Időkeret: 36 hét
|
A szülők által bejelentett Sleep Disturbance Scale for Children (SDSC) egy 26 tételből álló skála, amelyet a gyermekek alvászavarainak kategorizálására terveztek.
Az összpontszámon kívül a műszer 5 részpontszámot ad a következőkre: az alvás megkezdésének és fenntartásának zavarai, alvási légzési zavarok, izgalmi vagy alvás-ébrenléti átmeneti zavarok, túlzott aluszékonyság zavarai és alvási hyperhidrosis.
A legtöbb elemet 1-től (Soha) 5-ig (Mindig) 5-ös skálán értékelik.
Az elalvással töltött idő és az elalváshoz szükséges idő hosszát is felhasználják a pontszám kiszámításához.
Az SDSC magasabb pontszámai több alvászavart jeleznek.
|
36 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Medical Director, Praxis Precision Medicines
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2023. április 13.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2025. július 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2026. február 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2023. február 10.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. február 10.
Első közzététel (Tényleges)
2023. február 21.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. január 10.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. január 8.
Utolsó ellenőrzés
2024. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- PRAX-222-111
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .