Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et klinisk forsøg med PRAX-222 hos pædiatriske deltagere med tidligt debuterende SCN2A udviklingsmæssig og epileptisk encefalopati

8. januar 2024 opdateret af: Praxis Precision Medicines

Et problemfrit, klinisk forsøg til undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​multiple doser af PRAX-222 hos pædiatriske deltagere med tidligt debuterende SCN2A udviklingsmæssig og epileptisk encefalopati

Målet med dette forsøg er at lære om virkningen af ​​PRAX-222 hos pædiatriske deltagere med tidligt debuterende SCN2A udviklingsmæssig og epileptisk encefalopati (DEE), i alderen 2 til 18 år.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

60

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38103
        • Praxis Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Har debut af anfald før 3 måneders alderen.
  • Har en minimumsvægt på mindst 10 kg ved screening.
  • Har en dokumenteret SCN2A-variant gennem genetisk testning opnået via et laboratorium, der er akkrediteret i henhold til Clinical Laboratory Improvement Amendments (CLIA) eller College of American Pathologists (CAP) eller tilsvarende.
  • Yderligere inklusionskriterier gælder og vil blive vurderet af undersøgelsesteamet

Ekskluderingskriterier:

  • Har en anden klinisk signifikant eller kendt patogen genetisk variant end i SCN2A-genet, eller en genetisk variant, der kan forklare eller bidrage til deltagerens epilepsi og/eller udviklingsforstyrrelse.
  • Tager mere end 2 natriumkanalblokerende medicin mod anfald
  • Yderligere eksklusionskriterier gælder og vil blive vurderet af undersøgelsesholdet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Foreløbig sikkerhed
Åbent PRAX-222
Medicin: PRAX-222 - Startdosis
PRAX-222
Eksperimentel: Dosiseskalering - PRAX-222
Indledende dosiseskalering bestående af dobbeltblindede stigende doser af PRAX-222
Medicin: PRAX-222 - Indledende stigende doser
Stigende doser af PRAX-222
Placebo komparator: Dosiseskalering - Placebo
Dobbeltblind placeboprocedure
Procedure: Placebo
Placebo procedure
Eksperimentel: Valgfri dosiseskalering - PRAX-222
Valgfri dosiseskalering bestående af dobbeltblindede stigende doser af PRAX-222
Medicin: PRAX-222 - Valgfri stigende doser
Eskalering af PRAX-222-dosis(er)
Placebo komparator: Valgfri dosiseskalering - Placebo
Dobbeltblind placeboprocedure
Procedure: Placebo
Placebo procedure
Eksperimentel: Bekræftende dosering - PRAX-222
Dobbeltblind PRAX-222 med fast dosis
Medicin: PRAX-222 - Faste doser
Faste dosis(er) af PRAX-222 må ikke overstige den maksimalt tolererede dosis af PRAX-222
Eksperimentel: Bekræftende dosering - Placebo
Dobbeltblind placeboprocedure
Procedure: Placebo
Placebo procedure
Eksperimentel: Åbent PRAX-222
Medicin: PRAX-222 - Faste doser
Faste dosis(er) af PRAX-222 må ikke overstige den maksimalt tolererede dosis af PRAX-222

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsudspringende bivirkninger (foreløbig sikkerhed, dosiseskalering)
Tidsramme: Screening (-8 uger) gennem op til 92 uger
Antallet af deltagere med behandlingsudspringende bivirkninger vil blive rapporteret efter sværhedsgrad og foretrukket periode.
Screening (-8 uger) gennem op til 92 uger
Anfaldshyppighed (bekræftelsesfase)
Tidsramme: 36 til 40 uger
Anfaldshyppigheden vil blive fanget af en anfaldsdagbog, og resultaterne vil blive målt ved at summere anfaldshyppigheden over en 28-dages periode efter den 6. dosisadministration i den bekræftende fase.
36 til 40 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Anfaldshyppighed (foreløbig sikkerhed)
Tidsramme: 12 til 16 uger
Anfaldshyppigheden vil blive registreret af en anfaldsdagbog, og resultaterne vil blive målt ved at summere anfaldshyppigheden over en 28-dages periode efter den 4. dosisadministration i den foreløbige sikkerhedsfase.
12 til 16 uger
Anfaldshyppighed (foreløbig sikkerhed)
Tidsramme: 0 til 4 uger, 4 til 8 uger, 8 til 12 uger
Anfaldshyppigheden vil blive registreret af en anfaldsdagbog, og resultaterne vil blive målt ved at summere anfaldshyppigheden over en 28-dages periode efter hver dosisadministration i den foreløbige sikkerhedsfase.
0 til 4 uger, 4 til 8 uger, 8 til 12 uger
Procentvis ændring i anfaldshyppighed (foreløbig sikkerhed)
Tidsramme: 0 til 4 uger, 4 til 8 uger, 8 til 12 uger
Anfaldshyppigheden vil blive registreret af en anfaldsdagbog, og resultaterne vil blive målt ved at summere anfaldshyppigheden over en 28-dages periode efter hver dosisadministration i den foreløbige sikkerhedsfase. Procentvis ændring i anfaldshyppighed vil blive beregnet ved at bruge en 4-ugers baseline observationsperiode under screening som baseline mål.
0 til 4 uger, 4 til 8 uger, 8 til 12 uger
Antal deltagere med behandlingsrespons (foreløbig sikkerhed)
Tidsramme: 0 til 4 uger, 4 til 8 uger, 8 til 12 uger
Anfaldshyppigheden vil blive registreret af en anfaldsdagbog, og resultaterne vil blive målt ved at summere anfaldshyppigheden over en 28-dages periode efter hver dosisadministration i den foreløbige sikkerhedsfase. Procentvis ændring i anfaldshyppighed vil blive beregnet ved at bruge en 4-ugers baseline observationsperiode under screening som baseline mål. Behandlingsrespons vil blive defineret som en >=50 % reduktion i anfaldshyppighed.
0 til 4 uger, 4 til 8 uger, 8 til 12 uger
Anfaldshyppighed (dosiseskaleringsfase)
Tidsramme: 24 til 28 uger (Gruppe 1), 30 til 34 uger (Gruppe 2, valgfri)
Anfaldshyppigheden vil blive fanget af en anfaldsdagbog, og resultaterne vil blive målt ved at summere anfaldshyppigheden over en 28-dages periode efter den 6. dosisadministration i dosiseskaleringsfasen.
24 til 28 uger (Gruppe 1), 30 til 34 uger (Gruppe 2, valgfri)
Anfaldshyppighed (dosiseskaleringsfase)
Tidsramme: 0 til 4 uger, 4 til 8 uger, 8 til 12 uger, 12 til 16 uger, 18 til 22 uger, 30 til 34 uger (Gruppe 1, valgfri), 36 til 40 uger (Gruppe 1, valgfri), 42 til 46 uger (Gruppe 1, valgfri), 48 til 52 uger (Gruppe 1, valgfri), 54 til 58 uger (Gruppe 1, valgfri)
Anfaldshyppigheden vil blive fanget af en anfaldsdagbog, og resultaterne vil blive målt ved at summere anfaldshyppigheden over en 28-dages periode efter hver dosisadministration i dosiseskaleringsfasen.
0 til 4 uger, 4 til 8 uger, 8 til 12 uger, 12 til 16 uger, 18 til 22 uger, 30 til 34 uger (Gruppe 1, valgfri), 36 til 40 uger (Gruppe 1, valgfri), 42 til 46 uger (Gruppe 1, valgfri), 48 til 52 uger (Gruppe 1, valgfri), 54 til 58 uger (Gruppe 1, valgfri)
Anfaldshyppighed (bekræftelsesfase)
Tidsramme: 0 til 4 uger, 6 til 10 uger, 12 til 16 uger, 18 til 22 uger, 24 til 28 uger
Anfaldshyppigheden vil blive fanget af en anfaldsdagbog, og resultaterne vil blive målt ved at summere anfaldshyppigheden over en 28-dages periode efter hver dosisadministration i den bekræftende fase.
0 til 4 uger, 6 til 10 uger, 12 til 16 uger, 18 til 22 uger, 24 til 28 uger
Procentvis ændring i anfaldshyppighed (dosiseskaleringsfase)
Tidsramme: 0 til 4 uger, 4 til 8 uger, 8 til 12 uger, 12 til 16 uger, 18 til 22 uger, 30 til 34 uger (valgfrit), 36 til 40 uger (valgfrit), 42 til 46 uger (valgfrit), 48 til 52 uger (valgfrit), 54 til 58 uger (valgfrit)
Anfaldshyppigheden vil blive fanget af en anfaldsdagbog, og resultaterne vil blive målt ved at summere anfaldshyppigheden over en 28-dages periode efter hver dosisadministration i dosiseskaleringsfasen. Procentvis ændring i anfaldshyppighed vil blive beregnet ved at bruge en 4-ugers baseline observationsperiode under screening som baseline mål.
0 til 4 uger, 4 til 8 uger, 8 til 12 uger, 12 til 16 uger, 18 til 22 uger, 30 til 34 uger (valgfrit), 36 til 40 uger (valgfrit), 42 til 46 uger (valgfrit), 48 til 52 uger (valgfrit), 54 til 58 uger (valgfrit)
Procentvis ændring i anfaldshyppighed (bekræftelsesfase)
Tidsramme: 0 til 4 uger, 6 til 10 uger, 12 til 16 uger, 18 til 22 uger, 24 til 28 uger
Anfaldshyppigheden vil blive fanget af en anfaldsdagbog, og resultaterne vil blive målt ved at summere anfaldshyppigheden over en 28-dages periode efter hver dosisadministration i den bekræftende fase. Procentvis ændring i anfaldshyppighed vil blive beregnet ved at bruge en 4-ugers baseline observationsperiode under screening som baseline mål.
0 til 4 uger, 6 til 10 uger, 12 til 16 uger, 18 til 22 uger, 24 til 28 uger
Antal deltagere med behandlingsrespons (dosiseskaleringsfase)
Tidsramme: 0 til 4 uger, 4 til 8 uger, 8 til 12 uger, 12 til 16 uger, 18 til 22 uger, 30 til 34 uger (valgfrit), 36 til 40 uger (valgfrit), 42 til 46 uger (valgfrit), 48 til 52 uger (valgfrit), 54 til 58 uger (valgfrit)
Anfaldshyppigheden vil blive fanget af en anfaldsdagbog, og resultaterne vil blive målt ved at summere anfaldshyppigheden over en 28-dages periode efter hver dosisadministration i dosiseskaleringsfasen. Procentvis ændring i anfaldshyppighed vil blive beregnet ved at bruge en 4-ugers baseline observationsperiode under screening som baseline mål. Behandlingsrespons vil blive defineret som en >=50 % reduktion i anfaldshyppighed.
0 til 4 uger, 4 til 8 uger, 8 til 12 uger, 12 til 16 uger, 18 til 22 uger, 30 til 34 uger (valgfrit), 36 til 40 uger (valgfrit), 42 til 46 uger (valgfrit), 48 til 52 uger (valgfrit), 54 til 58 uger (valgfrit)
Antal deltagere med behandlingsrespons (bekræftelsesfase)
Tidsramme: 0 til 4 uger, 6 til 10 uger, 12 til 16 uger, 18 til 22 uger, 24 til 28 uger
Anfaldshyppigheden vil blive fanget af en anfaldsdagbog, og resultaterne vil blive målt ved at summere anfaldshyppigheden over en 28-dages periode efter hver dosisadministration i den bekræftende fase. Procentvis ændring i anfaldshyppighed vil blive beregnet ved at bruge en 4-ugers baseline observationsperiode under screening som baseline mål. Behandlingsrespons vil blive defineret som en >=50 % reduktion i anfaldshyppighed.
0 til 4 uger, 6 til 10 uger, 12 til 16 uger, 18 til 22 uger, 24 til 28 uger
Ændringer i EEG-baserede udfaldsmål (bekræftende fase)
Tidsramme: Uge 2, uge ​​42
En vEEG vil blive udført for at registrere hjernebølgeaktivitet. Ændringer i gennemsnitlige vEEG-mål (herunder, men ikke begrænset til, baggrundsfrekvens, opbremsning, epileptiform aktivitet, søvnarkitektur og anfald) vil blive beregnet
Uge 2, uge ​​42
Ændring fra baseline i Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) score (bekræftende fase)
Tidsramme: 6 uger, 12 uger, 18 uger, 24 uger, 36 uger, 60 uger
CGI-S vurderer klinikerens indtryk af deltagerens aktuelle epilepsisymptomer. Klinikeren bør bruge sin samlede kliniske erfaring med denne patientpopulation og vurdere den aktuelle sværhedsgrad af deltagerens symptomer på en 7-punkts skala fra 1 (normalt, slet ikke påvirket) til 7 (blandt de mest ekstremt ramte patienter)
6 uger, 12 uger, 18 uger, 24 uger, 36 uger, 60 uger
Ændring fra baseline i Caregiver Global Impression-Severity (CgGI-S) score (bekræftende fase)
Tidsramme: 6 uger, 12 uger, 18 uger, 24 uger, 36 uger, 60 uger
CgGI-S vurderer pårørendes indtryk af deltagerens aktuelle epilepsisymptomer. Plejeren vil vurdere den aktuelle sværhedsgrad af deltagerens symptomer på en 7-trins skala fra 1 (Normal, slet ikke påvirket) til 7 (Ekstremt påvirket)
6 uger, 12 uger, 18 uger, 24 uger, 36 uger, 60 uger
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) score (bekræftende fase)
Tidsramme: 6 uger, 12 uger, 18 uger, 24 uger, 36 uger, 60 uger
CGI-I vurderer deltagerens forbedring (eller forværring). Klinikeren skal vurdere deltagerens tilstand i forhold til baseline (dag 1) på en 7-punkts skala fra 1 (meget forbedret) til 7 (meget værre).
6 uger, 12 uger, 18 uger, 24 uger, 36 uger, 60 uger
Caregiver Global Impression-Improvement (CgGI-I) score (bekræftende fase)
Tidsramme: 6 uger, 12 uger, 18 uger, 24 uger, 36 uger, 60 uger
CgGI-I vurderer deltagerens forbedring (eller forværring). Plejeren skal vurdere deltagerens tilstand i forhold til baseline (dag 1) på en 7-trins skala fra 1 (meget forbedret) til 7 (meget værre).
6 uger, 12 uger, 18 uger, 24 uger, 36 uger, 60 uger
Udviklingsmæssige milepæle (bekræftelsesfase)
Tidsramme: 36 uger
Udviklingsmæssige milepæle vil blive vurderet ved hjælp af Bayley Scales of Infant Development - Fourth Edition (Bayley-4) domæne og deltestresultater eller Wechsler Preschool and Primary Scales of Intelligence - Fourth Edition (WPPSI-IV). Bayley-4 er en standardiseret neuroudviklingsvurderingsmåling, der bruges af klinikere til at evaluere nøgledomæner i den tidlige barndoms udvikling for individer mellem 16 dage og 42 måneder efter fødslen. Hvert domæne indeholder et variabelt antal elementer til vurdering af udvikling. Hvert element bedømmes som 0, 1 eller 2 baseret på barnets svar på bedømmerens prompt eller instruktion. Højere score på Bayley-4 indikerer mere avanceret udvikling. WPPSI-IV er en omfattende test, der bruges til at vurdere kognitiv funktion hos børn fra 2 år 6 måneder til 7 år 7 måneder. Højere score på WPPSI-IV indikerer mere avanceret udvikling.
36 uger
Livskvalitet vurderet ved livskvalitetsopgørelse - handicap (bekræftelsesfase)
Tidsramme: 36 uger
QI-handicap er en forældrerapportering for børn med intellektuelle handicap. Forældre rapporterer om engagement i og nydelse af aktiviteter og adfærd relateret til sundhed og velvære, følelser og følelser, familie og venner, aktiviteter og friluftsliv og dagligdagen. 32 emner bedømmes på en 5-trins skala fra 0 (Aldrig) til 4 (Meget ofte). Højere score på QI-handicap indikerer hyppigere og mere behagelig adfærd og aktivitet.
36 uger
Adfærd som vurderet af Vineland Adaptive Behavior Scale-3. udgave (Vineland-3; Confirmatory Phase)
Tidsramme: 36 uger
Vineland-3 er et klinikvurderet mål for adaptiv adfærd hos personer med intellektuelle handicap ved hjælp af information indhentet via interview af en omsorgsperson eller forælder. Individer vurderes på frekvensen af ​​adaptiv adfærd inden for følgende områder: kommunikation, daglige færdigheder, socialisering og motoriske færdigheder. Hvert domæne har et variabelt antal elementer. Hvert emne bedømmes på en 2- eller 3-trins skala fra 0 (aldrig) til 2 (normalt). Højere score indikerer hyppigere adfærd.
36 uger
Adfærd som vurderet af Aberrant Behaviors Checklist-2. udgave (ABC-2; Confirmatory Phase)
Tidsramme: 36 uger
ABC-2 er en kliniker-vurderet vurderingsskala bestående af 58 punkter, der måler sværhedsgraden af ​​en række problemadfærd, der almindeligvis observeres hos personer med intellektuelle handicap, herunder irritabilitet, social tilbagetrækning, stereotyp adfærd, hyperaktivitet og upassende tale. Elementer vurderes på en 4-trins skala fra 0 (slet ikke et problem) til 3 (problemet er alvorligt i grad). Højere score indikerer mere afvigende adfærd.
36 uger
Søvn vurderet ved søvnforstyrrelsesskala for børn (bekræftelsesfase)
Tidsramme: 36 uger
Den forældrerapporterede søvnforstyrrelsesskala for børn (SDSC) er en skala med 26 punkter designet til at kategorisere søvnforstyrrelser hos børn. Ud over en samlet score giver instrumentet 5 sub-scores for følgende: forstyrrelser i at starte og vedligeholde søvn, søvnåndedrætsforstyrrelser, forstyrrelser i ophidselse eller søvn-vågen overgangsforstyrrelser, lidelser med overdreven somnolens og søvnhyperhidrose. De fleste elementer bedømmes på en 5-trins skala fra 1 (Aldrig) til 5 (Altid). Mængden af ​​tid brugt i søvn og længden af ​​den tid, det tager at falde i søvn, bruges også til at beregne scoren. Højere score på SDSC indikerer flere søvnforstyrrelser.
36 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Praxis Precision Medicines

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Praxis Precision Medicines

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. april 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juli 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. februar 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. februar 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. februar 2023

Først opslået (Faktiske)

21. februar 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. januar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. januar 2024

Sidst verificeret

1. januar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PRAX-222-111

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner