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早発性SCN2A発達性およびてんかん性脳症の小児参加者におけるPRAX-222の臨床試験

2024年1月8日 更新者：Praxis Precision Medicines

早発性SCN2A発達性およびてんかん性脳症の小児参加者におけるPRAX-222の複数回投与の安全性と有効性を調査するためのシームレスな臨床試験

この試験の目的は、早発性 SCN2A 発達性およびてんかん性脳症 (DEE) の 2 歳から 18 歳の小児参加者における PRAX-222 の効果について学ぶことです。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

60

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、アメリカ、38103
        • Praxis Research Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年～18年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 生後 3 か月より前に発作が始まる。
  • スクリーニング時に少なくとも10kgの最小体重を持っています。
  • -Clinical Laboratory Improvement Amendments（CLIA）またはCollege of American Pathologists（CAP）または同等の認定を受けた検査室を介して取得された遺伝子検査により、文書化されたSCN2Aバリアントがあります。
  • 追加の選択基準が適用され、研究チームによって評価されます

除外基準:

  • -SCN2A遺伝子以外の臨床的に重要または既知の病原性遺伝子変異、または参加者のてんかんおよび/または発達障害を説明または寄与する可能性のある遺伝子変異を持っています。
  • 2 つ以上のナトリウム チャネルを遮断する抗てんかん薬を服用している
  • 追加の除外基準が適用され、研究チームによって評価されます

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：予備安全
オープンラベル PRAX-222
薬：PRAX-222 - 初回投与
PRAX-222
実験的：用量漸増 - PRAX-222
PRAX-222の二重盲検漸増用量からなる初期用量漸増
薬：PRAX-222 - 初期の上昇用量
PRAX-222の漸増用量
プラセボコンパレーター：用量漸増 - プラセボ
二重盲検プラセボ手順
手順：プラセボ
プラセボ手順
実験的：オプションの用量漸増 - PRAX-222
PRAX-222の二重盲検漸増用量からなるオプションの用量漸増
薬：PRAX-222 - オプションの昇順用量
PRAX-222の用量の増加
プラセボコンパレーター：オプションの用量漸増 - プラセボ
二重盲検プラセボ手順
手順：プラセボ
プラセボ手順
実験的：確認投与 - PRAX-222
二重盲検固定用量 PRAX-222
薬：PRAX-222 - 固定用量
PRAX-222の最大耐用量を超えない固定用量のPRAX-222
実験的：確認投薬 - プラセボ
二重盲検プラセボ手順
手順：プラセボ
プラセボ手順
実験的：オープンラベル PRAX-222
薬：PRAX-222 - 固定用量
PRAX-222の最大耐用量を超えない固定用量のPRAX-222

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療に伴う有害事象（予備安全性、用量漸増）のある参加者の数
時間枠：スクリーニング (-8 週間) から最大 92 週間
治療に起因する有害事象が発生した参加者の数は、重症度および希望する用語別に報告されます。
スクリーニング (-8 週間) から最大 92 週間
発作頻度（確認期）
時間枠：36～40週
発作頻度は発作日誌によって捕捉され、確認段階での6回目の投与後の28日間の発作頻度を合計することによって結果が測定されます。
36～40週

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
発作頻度（予備安全性）
時間枠：12～16週間
発作頻度は発作日誌によって記録され、転帰は予備安全相での 4 回目の投与後の 28 日間の発作頻度を合計することによって測定されます。
12～16週間
発作頻度（予備安全性）
時間枠：0～4週間、4～8週間、8～12週間
発作頻度は発作日誌によって記録され、転帰は予備安全相での各用量投与後の 28 日間の発作頻度を合計することによって測定されます。
0～4週間、4～8週間、8～12週間
発作頻度の変化率（暫定安全性）
時間枠：0～4週間、4～8週間、8～12週間
発作頻度は発作日誌によって記録され、転帰は予備安全相での各用量投与後の 28 日間の発作頻度を合計することによって測定されます。 発作頻度の変化率は、スクリーニング中の4週間のベースライン観察期間をベースライン測定として使用して計算されます。
0～4週間、4～8週間、8～12週間
治療効果のある参加者の数 (暫定的な安全性)
時間枠：0～4週間、4～8週間、8～12週間
発作頻度は発作日誌によって記録され、転帰は予備安全相での各用量投与後の 28 日間の発作頻度を合計することによって測定されます。 発作頻度の変化率は、スクリーニング中の4週間のベースライン観察期間をベースライン測定として使用して計算されます。 治療反応は、発作頻度の50％以上の減少として定義されます。
0～4週間、4～8週間、8～12週間
発作頻度（用量漸増段階）
時間枠：24 ～ 28 週間 (グループ 1)、30 ～ 34 週間 (グループ 2、オプション)
発作頻度は発作日誌によって捕捉され、結果は、用量漸増段階での6回目の投与後の28日間の発作頻度を合計することによって測定されます。
24 ～ 28 週間 (グループ 1)、30 ～ 34 週間 (グループ 2、オプション)
発作頻度（用量漸増段階）
時間枠：0 ～ 4 週間、4 ～ 8 週間、8 ～ 12 週間、12 ～ 16 週間、18 ～ 22 週間、30 ～ 34 週間 (グループ 1、オプション)、36 ～ 40 週間 (グループ 1、オプション)、42 ～ 46週 (グループ 1、オプション)、48 ～ 52 週間 (グループ 1、オプション)、54 ～ 58 週間 (グループ 1、オプション)
発作頻度は発作日誌によって捕捉され、結果は、用量漸増段階での各用量投与後の28日間の発作頻度を合計することによって測定されます。
0 ～ 4 週間、4 ～ 8 週間、8 ～ 12 週間、12 ～ 16 週間、18 ～ 22 週間、30 ～ 34 週間 (グループ 1、オプション)、36 ～ 40 週間 (グループ 1、オプション)、42 ～ 46週 (グループ 1、オプション)、48 ～ 52 週間 (グループ 1、オプション)、54 ～ 58 週間 (グループ 1、オプション)
発作頻度（確認期）
時間枠：0～4週間、6～10週間、12～16週間、18～22週間、24～28週間
発作頻度は発作日誌によって記録され、転帰は、確認段階での各用量投与後の 28 日間の発作頻度を合計することによって測定されます。
0～4週間、6～10週間、12～16週間、18～22週間、24～28週間
発作頻度の変化率（用量漸増段階）
時間枠：0 ～ 4 週間、4 ～ 8 週間、8 ～ 12 週間、12 ～ 16 週間、18 ～ 22 週間、30 ～ 34 週間 (オプション)、36 ～ 40 週間 (オプション)、42 ～ 46 週間 (オプション)、48 ～52週間（オプション）、54～58週間（オプション）
発作頻度は発作日誌によって捕捉され、結果は、用量漸増段階での各用量投与後の28日間の発作頻度を合計することによって測定されます。 発作頻度の変化率は、スクリーニング中の4週間のベースライン観察期間をベースライン測定として使用して計算されます。
0 ～ 4 週間、4 ～ 8 週間、8 ～ 12 週間、12 ～ 16 週間、18 ～ 22 週間、30 ～ 34 週間 (オプション)、36 ～ 40 週間 (オプション)、42 ～ 46 週間 (オプション)、48 ～52週間（オプション）、54～58週間（オプション）
発作頻度の変化率（確認期）
時間枠：0～4週間、6～10週間、12～16週間、18～22週間、24～28週間
発作頻度は発作日誌によって記録され、転帰は、確認段階での各用量投与後の 28 日間の発作頻度を合計することによって測定されます。 発作頻度の変化率は、スクリーニング中の4週間のベースライン観察期間をベースライン測定として使用して計算されます。
0～4週間、6～10週間、12～16週間、18～22週間、24～28週間
治療効果のある参加者の数 (用量漸増段階)
時間枠：0 ～ 4 週間、4 ～ 8 週間、8 ～ 12 週間、12 ～ 16 週間、18 ～ 22 週間、30 ～ 34 週間 (オプション)、36 ～ 40 週間 (オプション)、42 ～ 46 週間 (オプション)、48 ～52週間（オプション）、54～58週間（オプション）
発作頻度は発作日誌によって捕捉され、結果は、用量漸増段階での各用量投与後の28日間の発作頻度を合計することによって測定されます。 発作頻度の変化率は、スクリーニング中の4週間のベースライン観察期間をベースライン測定として使用して計算されます。 治療反応は、発作頻度の50％以上の減少として定義されます。
0 ～ 4 週間、4 ～ 8 週間、8 ～ 12 週間、12 ～ 16 週間、18 ～ 22 週間、30 ～ 34 週間 (オプション)、36 ～ 40 週間 (オプション)、42 ～ 46 週間 (オプション)、48 ～52週間（オプション）、54～58週間（オプション）
治療効果のある参加者数（確認段階）
時間枠：0～4週間、6～10週間、12～16週間、18～22週間、24～28週間
発作頻度は発作日誌によって記録され、転帰は、確認段階での各用量投与後の 28 日間の発作頻度を合計することによって測定されます。 発作頻度の変化率は、スクリーニング中の4週間のベースライン観察期間をベースライン測定として使用して計算されます。 治療反応は、発作頻度の50％以上の減少として定義されます。
0～4週間、6～10週間、12～16週間、18～22週間、24～28週間
EEG ベースのアウトカム指標の変化 (確認段階)
時間枠：2週目、42週目
脳波活動を記録するために vEEG が実行されます。 平均 vEEG 測定値の変化 (バックグラウンド頻度、減速、てんかん様活動、睡眠構造、および発作を含むがこれらに限定されない) が計算されます。
2週目、42週目
Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) スコアのベースラインからの変化 (確認段階)
時間枠：6週間、12週間、18週間、24週間、36週間、60週間
CGI-S は、参加者の現在のてんかん症状に対する臨床医の印象を評価します。 臨床医は、この患者集団での総臨床経験を使用し、参加者の症状の現在の重症度を 1 (正常、まったく影響を受けていない) から 7 (最も影響を受けた患者の中で) までの 7 段階で評価する必要があります。
6週間、12週間、18週間、24週間、36週間、60週間
介護者総合印象-重症度 (CgGI-S) スコアのベースラインからの変化 (確認段階)
時間枠：6週間、12週間、18週間、24週間、36週間、60週間
CgGI-S は、参加者の現在のてんかん症状に対する介護者の印象を評価します。 介護者は、参加者の症状の現在の重症度を、1 (正常、まったく影響を受けていない) から 7 (非常に影響を受けている) までの 7 段階で評価します。
6週間、12週間、18週間、24週間、36週間、60週間
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) スコア (確認フェーズ)
時間枠：6週間、12週間、18週間、24週間、36週間、60週間
CGI-I は、参加者の改善 (または悪化) を評価します。 臨床医は、ベースライン (1 日目) に対する参加者の状態を、1 (非常に改善) から 7 (非常に悪化) までの 7 段階で評価する必要があります。
6週間、12週間、18週間、24週間、36週間、60週間
介護者全体の印象改善 (CgGI-I) スコア (確認フェーズ)
時間枠：6週間、12週間、18週間、24週間、36週間、60週間
CgGI-I は、参加者の改善 (または悪化) を評価します。 介護者は、ベースライン (1 日目) に対する参加者の状態を、1 (非常に改善) から 7 (非常に悪化) までの 7 段階で評価する必要があります。
6週間、12週間、18週間、24週間、36週間、60週間
発達のマイルストーン（確認段階）
時間枠：36週
発達のマイルストーンは、幼児発達のベイリー スケール - 第 4 版 (Bayley-4) ドメインおよびサブテスト スコア、またはウェクスラー就学前および初等知能検査 - 第 4 版 (WPPSI-IV) を使用して評価されます。 Bayley-4 は、臨床医が生後 16 日から 42 か月までの幼児期の発達における重要な領域を評価するために使用する標準化された神経発達評価尺度です。 各ドメインには、開発を評価するためのさまざまな数の項目が含まれています。 各項目は、評価者のプロンプトまたは指示に対する子供の反応に基づいて、0、1、または 2 として採点されます。 Bayley-4 のスコアが高いほど、発達が進んでいることを示します。 WPPSI-IV は、2 歳 6 か月から 7 歳 7 か月までの子供の認知機能を評価するために使用される包括的なテストです。 WPPSI-IV のスコアが高いほど、発達が進んでいることを示します。
36週
Quality of Life Inventory-Disability (確認フェーズ) によって評価される QOL
時間枠：36週間
QI-Disability は、知的障害を持つ子供のための親レポートの尺度です。 保護者は、健康と幸福、感情と感情、家族と友人、活動とアウトドア、および日常生活に関連する活動と行動への関与と楽しさについて報告します。 32 項目が 0 (まったくない) から 4 (非常によくある) までの 5 段階で評価されます。 QI-Disability のスコアが高いほど、より頻繁で楽しい行動や活動を示します。
36週間
Vineland Adaptive Behavior Scale-3rd edition (Vineland-3; Confirmatory Phase) によって評価される行動
時間枠：36週間
Vineland-3 は、介護者または親へのインタビューを通じて得られた情報を使用して、知的障害のある個人の適応行動を臨床医が評価した尺度です。 個人は、次の領域における適応行動の頻度について評価されます: コミュニケーション、日常生活スキル、社会化、および運動スキル。 各ドメインには可変数のアイテムがあります。 各項目は、0 (まったくない) から 2 (通常) までの 2 点または 3 点スケールで採点されます。 スコアが高いほど、より頻繁な行動を示します。
36週間
Aberrant Behaviors Checklist-2nd edition (ABC-2; Confirmatory Phase) によって評価される行動
時間枠：36週間
ABC-2 は、過敏性、社会的引きこもり、常同行動、多動、不適切な発言など、知的障害のある個人に一般的に見られるさまざまな問題行動の重症度を測定する 58 項目で構成される、臨床医が評価する評価尺度です。 項目は、0 (まったく問題ない) から 3 (非常に問題がある程度) までの 4 段階で評価されます。 スコアが高いほど、より異常な行動を示します。
36週間
子供のための睡眠障害スケールによって評価された睡眠 (確認段階)
時間枠：36週間
親が報告する子供の睡眠障害尺度 (SDSC) は、子供の睡眠障害を分類するために設計された 26 項目の尺度です。 全体的なスコアに加えて、このツールは次の 5 つのサブスコアを提供します: 睡眠の開始と維持の障害、睡眠呼吸障害、覚醒障害または睡眠覚醒移行障害、過度の傾眠障害、および睡眠多汗症。 ほとんどの項目は、1 (まったくない) から 5 (常に) までの 5 段階で採点されます。 睡眠時間と入眠までの時間もスコアの計算に使用されます。 SDSC のスコアが高いほど、睡眠障害が多いことを示します。
36週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Praxis Precision Medicines

捜査官

  • スタディディレクター：Medical Director、Praxis Precision Medicines

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年4月13日

一次修了 (推定)

2025年7月1日

研究の完了 (推定)

2026年2月1日

試験登録日

最初に提出

2023年2月10日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年2月10日

最初の投稿 (実際)

2023年2月21日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年1月10日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年1月8日

最終確認日

2024年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • PRAX-222-111

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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