CERebrolisina em CADASIL (CERICA)

Critério de inclusão:

1. Pacientes com idade ≥18 anos, todos os sexos
2. Diagnóstico de CADASIL baseado em sintomas clínicos, ressonância magnética e análise genética
3. MEEM >18
4. Habilidades visuais, auditivas e de linguagem adequadas (não é necessário intérprete de linguagem) para seguir os procedimentos do estudo
5. A paciente não tem potencial para engravidar (ou seja, mulheres na pós-menopausa há dois anos, cirurgicamente estéreis ou usando método contraceptivo adequado)
6. O paciente participa voluntariamente e deu consentimento informado por escrito

Critério de exclusão:

1. Qualquer doença/condição neurológica significativa que não seja CADASIL

2. Lesões focais que podem ser responsáveis ​​pelo estado cognitivo do paciente (ex.

   doença infecciosa, lesão expansiva, hidrocefalia de pressão normal)

3. Quaisquer outras doenças/condições que possam afetar o cumprimento do protocolo, tais como:

   1. transtornos psiquiátricos graves nos últimos três meses
   2. sintomas delirantes
   3. história de esquizofrenia, transtorno esquizoafetivo, transtorno afetivo bipolar
   4. transtorno depressivo maior recentemente identificado dentro de oito semanas antes da triagem
   5. história de abuso ou dependência de álcool ou substâncias nos últimos dois anos
4. Quaisquer circunstâncias que, na opinião do investigador, possam resultar na não adesão do paciente aos procedimentos do estudo, por ex. veias frágeis ou finas que impedem muitos acessos i.v. infusões

5. Quaisquer outras doenças/condições que possam afetar a avaliação de segurança, como:

   1. história de câncer sistêmico nos últimos dois anos
   2. história de infarto do miocárdio no último ano ou doença cardiovascular grave ou instável (incluindo hipertensão não controlada e/ou história de hipertensão instável não compensada por terapia anti-hipertensiva)
   3. qualquer anormalidade laboratorial clinicamente significativa na triagem
   4. diabetes insulinodependente descontrolado ou diabetes mellitus não insulinodependente (HbA1c >10,0)
6. Uso de medicação concomitante com efeitos neuroprotetores/neurotróficos/nootrópicos (ex. ginkgo biloba, eritropoetina, citicolina, amantadina, piracetam)

7. Qualquer condição que represente uma contra-indicação para a administração de Cerebrolysin:

   1. hipersensibilidade a um dos componentes da droga
   2. epilepsia
   3. insuficiência renal grave (taxa de filtração glomerular estimada [eGFR] <30 ml/min/1,73 m2 conforme avaliado no laboratório local dentro de um mês antes da triagem)