CERebrolysin in CADASIL (CERICA)

Criterio di inclusione:

1. Pazienti di età ≥18 anni, di tutti i sessi
2. Diagnosi di CADASIL basata su sintomi clinici, risonanza magnetica e analisi genetica
3. MSSE >18
4. Adeguate capacità visive, uditive e linguistiche (non è richiesto alcun interprete linguistico) per seguire le procedure di studio
5. Paziente non potenzialmente fertile (es. le donne sono in post-menopausa da due anni, chirurgicamente sterili o utilizzano un metodo contraccettivo adeguato)
6. Il paziente partecipa volontariamente e ha dato il consenso informato scritto

Criteri di esclusione:

1. Qualsiasi malattia/condizione neurologica significativa diversa da CADASIL

2. Lesioni focali che possono essere responsabili dello stato cognitivo del paziente (ad es.

   malattie infettive, lesioni occupanti spazio, idrocefalo normoteso)

3. Qualsiasi altra malattia/condizione che possa influire sulla conformità al protocollo, come ad esempio:

   1. gravi disturbi psichiatrici negli ultimi tre mesi
   2. sintomi deliranti
   3. storia di schizofrenia, disturbo schizoaffettivo, disturbo affettivo bipolare
   4. disturbo depressivo maggiore recentemente identificato entro otto settimane prima dello screening
   5. storia di abuso o dipendenza da alcol o sostanze negli ultimi due anni
4. Qualsiasi circostanza che, secondo l'opinione dello sperimentatore, possa comportare la non conformità del paziente alle procedure dello studio, ad es. vene fragili o sottili che impediscono a molti i.v. infusi

5. Qualsiasi altra malattia/condizione che possa influenzare la valutazione della sicurezza, come ad esempio:

   1. storia di cancro sistemico negli ultimi due anni
   2. storia di infarto del miocardio nell'ultimo anno o malattia cardiovascolare instabile o grave (inclusa ipertensione incontrollata e/o storia di ipertensione instabile non compensata dalla terapia antipertensiva)
   3. eventuali anomalie di laboratorio clinicamente significative allo screening
   4. diabete insulino-dipendente non controllato o diabete mellito non insulino-dipendente (HbA1c >10,0)
6. Uso concomitante di farmaci con effetti neuroprotettivi/neurotrofici/nootropi (ad es. ginkgo biloba, eritropoietina, citicolina, amantadina, piracetam)

7. Qualsiasi condizione che rappresenterebbe una controindicazione per la somministrazione di Cerebrolysin:

   1. ipersensibilità a uno dei componenti del farmaco
   2. epilessia
   3. insufficienza renale grave (velocità di filtrazione glomerulare stimata [eGFR] <30 ml/min/1,73 m2 valutati presso il laboratorio locale entro un mese prima dello screening)