CERebrolysin v CADASIL (CERICA)

Kritéria pro zařazení:

1. Pacienti ve věku ≥ 18 let, všechna pohlaví
2. Diagnostika CADASILu na základě klinických příznaků, MRI a genetické analýzy
3. MMSE >18
4. Přiměřené zrakové, sluchové a jazykové dovednosti (není nutný tlumočník) pro dodržování studijních postupů
5. Pacientka není v plodném věku (tj. ženy jsou dva roky po menopauze, jsou chirurgicky sterilní nebo používají vhodnou metodu antikoncepce)
6. Pacient se účastní dobrovolně a dal písemný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

1. Jakékoli významné neurologické onemocnění/stavy jiné než CADASIL

2. Fokální léze, které mohou být zodpovědné za kognitivní stav pacienta (např.

   infekční onemocnění, prostor zabírající léze, normální tlakový hydrocefalus)

3. Jakákoli další onemocnění/stavy, které mohou ovlivnit dodržování protokolu, jako například:

   1. závažné psychické poruchy během posledních tří měsíců
   2. bludné příznaky
   3. anamnéza schizofrenie, schizoafektivní poruchy, bipolární afektivní poruchy
   4. velká depresivní porucha nově zjištěná během osmi týdnů před screeningem
   5. anamnéza zneužívání alkoholu nebo návykových látek nebo závislosti během posledních dvou let
4. Jakékoli okolnosti, které – podle názoru zkoušejícího – mohou vést k tomu, že pacient nedodržuje postupy studie, např. křehké nebo tenké žíly, které brání mnoha i.v. infuze

5. Jakékoli další onemocnění/stavy, které mohou ovlivnit hodnocení bezpečnosti, jako například:

   1. anamnézou systémové rakoviny v posledních dvou letech
   2. anamnéza infarktu myokardu v posledním roce nebo nestabilní nebo těžké kardiovaskulární onemocnění (včetně nekontrolované hypertenze a/nebo nestabilní hypertenze v anamnéze nekompenzované antihypertenzní léčbou)
   3. jakékoli klinicky významné laboratorní abnormality při screeningu
   4. nekontrolovaný diabetes vyžadující inzulín nebo diabetes mellitus nezávislý na inzulínu (HbA1c >10,0)
6. Užívání souběžné medikace s neuroprotektivními/neurotrofickými/nootropními účinky (např. ginkgo biloba, erytropoetin, citicolin, amantadin, piracetam)

7. Jakýkoli stav, který by představoval kontraindikaci pro podávání Cerebrolysinu:

   1. přecitlivělost na jednu ze složek léku
   2. epilepsie
   3. těžké poškození ledvin (odhadovaná rychlost glomerulární filtrace [eGFR] <30 ml/min/1,73 m2 podle posouzení v místní laboratoři do jednoho měsíce před screeningem)