Leflunomida para Hemossiderose Pulmonar Idiopática em Crianças (Lef for IPH)
30 de junho de 2023 atualizado por: Weiping Tan, Sun Yat-Sen Memorial Hospital of Sun Yat-Sen University
Leflunomida é segura e eficaz para a indução e manutenção da remissão da hemossiderose pulmonar idiopática
O objetivo deste ensaio clínico é comparar a leflunomida na hemossiderose pulmonar idiopática. As principais questões que pretende responder são:
- Eficácia e segurança da leflunomida na hemossiderose pulmonar idiopática
- O mecanismo da leflunomida no tratamento da hemossiderose pulmonar idiopática Os participantes serão tratados com leflunomida mais estroide. Um grupo de comparação: Os pesquisadores irão comparar o grupo de controle tratado com estroide para ver se a eficácia da Leflunomida seria melhor do que o grupo de controle.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo conduziu um ensaio clínico prospectivo, aberto, controlado em paralelo, em um único centro, sobre a combinação de terapia com leflunomida e esteroides para crianças com HPI, e realizou um acompanhamento de um ano.
Os indicadores principais (hemorragia pulmonar/frequência de hemoptise) e indicadores secundários (nível de metabolismo de ferro sérico, subpopulação de linfócitos T, função pulmonar, células inflamatórias e fatores inflamatórios) foram avaliados antes e após o tratamento, explorando a segurança e a eficácia da leflunomida no tratamento da HPI, espera-se que a combinação de leflunomida e tratamento convencional possa melhorar a taxa de remissão dos sintomas clínicos em crianças com HPI, inibir a deterioração progressiva da função pulmonar, e espera-se que os resultados da pesquisa tragam novos métodos e estratégias de tratamento para esta grupo de pacientes.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
34
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Haiyan Wang, MD
- Número de telefone: 8613560489257
- E-mail: wanghy78@mail.sysu.edu.cn
Estude backup de contato
- Nome: Weiping Tan, PhD
- Número de telefone: 8613556196566
- E-mail: tanweip@mail.sysu.edu.cn
Locais de estudo
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Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, China, 510120
- Recrutamento
- Sun Yat-Sen Memorial Hospital of Sun Yat-Sen University
-
Contato:
- Weiping Tan, PhD
- Número de telefone: +8613556196566
- E-mail: tanwp@mail.sysu.edu.cn
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Faixa etária de 6 meses a 18 anos;
- Diagnosticar como HPI;
- Os pais ou responsáveis concordam com o tratamento e assinam um termo de consentimento informado por escrito.
Critério de exclusão:
- Indivíduos alérgicos a qualquer ingrediente usado nos comprimidos de leflunomida;
- Complicado com doenças de base graves (como doenças malignas sistêmicas, insuficiência cardíaca, insuficiência hepática e renal, imunodeficiência, doenças infecciosas graves, transplante pulmonar ou outros pacientes com indicação cirúrgica imediata);
- Pacientes com outras doenças pulmonares;
- Ter histórico de coagulação anormal ou função de coagulação anormal no passado;
- Participantes de ensaios clínicos que já participaram do tratamento com flumifeno;
- Outras situações em que o pesquisador julgue inadequado participar do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Pacientes com HPI
Leflunomida + tratamento com esteroides
|
Grupo de tratamento Leflunomida+Glucocorticóides
|
|
Comparador Ativo: Grupo de controle
Tratamento com esteroides
|
Tratamento com esteroides
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Tempos de hemorragia pulmonar
Prazo: 12 meses
|
Tempos anuais de episódios agudos de hemorragia pulmonar
|
12 meses
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Taxa de reação adversa
Prazo: 12 meses
|
A frequência de reações adversas e sua relação com a leflunomida
|
12 meses
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de junho de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
31 de dezembro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de dezembro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
30 de junho de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
30 de junho de 2023
Primeira postagem (Real)
10 de julho de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
10 de julho de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
30 de junho de 2023
Última verificação
1 de junho de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Respiratórias
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Distúrbios do Metabolismo do Ferro
- Metabolismo, Erros Inatos
- Metabolismo de metais, erros inatos
- Sobrecarga de ferro
- Doenças pulmonares
- Hemocromatose
- Hemossiderose
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores Enzimáticos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Leflunomida
Outros números de identificação do estudo
- 2021-KY-001
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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