- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT06051734
Detecção precoce de doença cardíaca em pacientes com doença de Wilson (Wilson's)
21 de setembro de 2023 atualizado por: Salma Taha, Assiut University
A doença de Wilson (WD) é uma doença autossômica recessiva rara causada por um defeito genético no ATP7B, resultando na excreção limitada do excesso de cobre na bile. O acúmulo patológico de cobre ocorre em todo o corpo, sendo o fígado e o cérebro afetados principalmente
Visão geral do estudo
Status
Ainda não está recrutando
Condições
Descrição detalhada
A doença de Wilson (WD) é uma doença autossômica recessiva rara causada por um defeito genético no ATP7B, resultando na excreção limitada do excesso de cobre na bile.
O acúmulo patológico de cobre ocorre em todo o corpo, sendo o fígado e o cérebro afetados principalmente.
O acúmulo patológico de cobre pode induzir lesões tóxicas, incluindo disfunção mitocondrial ou apoptose.
A capacidade hepática esgotada de armazenamento de cobre causa a liberação de cobre na corrente sanguínea, afetando assim outros órgãos, em particular o cérebro.
A neurotoxicidade do cobre danifica principalmente os astrócitos, levando a uma destruição regional da barreira hematoencefálica com subsequentes sintomas neurológicos.
Arritmias cardíacas assintomáticas são bastante comuns na DW.
Cardiomiopatia, disfunção autonômica e mortes cardíacas devido ao acúmulo de cobre no tecido cardíaco foram ocasionalmente relatadas na DW.
O acúmulo de cobre induz efeitos tóxicos nos cardiomiócitos e as consequências clínicas desses acúmulos miocárdicos são pouco compreendidas.
Estudos anteriores relataram principalmente anormalidades cardíacas leves, incluindo hipertrofia concêntrica, comprometimento do relaxamento do ventrículo esquerdo (VE) e alterações eletrocardiográficas menores, relatadas principalmente nos períodos anteriores ao tratamento adequado estar disponível.
Um estudo de coorte longitudinal demonstrou maior incidência de insuficiência cardíaca (IC) e fibrilação atrial em pacientes com DW, indicando um potencial efeito adverso do cobre no coração.
A ressonância magnética cardiovascular (RMC) permite uma caracterização tecidual não invasiva, visualizando especificamente edema, fibrose e infiltrações patológicas.
A RMC tem sido utilizada com sucesso para diagnóstico e monitoramento terapêutico em outras doenças de armazenamento, como sobrecarga de ferro no miocárdio e amiloidose.
A sobrevida em pacientes com talassemia maior melhorou significativamente após a introdução da RMC para identificação do acúmulo de ferro no miocárdio.
A imagem da fibrose regional usando CMR com realce tardio com gadolínio (LGE) e medição quantitativa do volume extracelular (ECV) fornece marcadores prognósticos independentes na amiloidose cardíaca.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
50
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Salma Taha, Ass.Professor
- Número de telefone: +201003329108
- E-mail: esmaeil.salma@gmail.com
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra de Probabilidade
População do estudo
Todos os pacientes com doença de Wilson atendidos no ambulatório
Descrição
Critério de inclusão:
- Todos os pacientes diagnosticados com doença de Wilson
Critério de exclusão:
- Claustrofobia
- Recusa em compartilhar informações
- Insuficiência cardíaca
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
avaliar espectro de acometimento cardíaco por deposição de cobre em pacientes com doença de Wilson e detectar acometimento cardíaco precoce
Prazo: 1 ano
|
Avaliar o efeito do cobre na FE e na função diastólica do VE e VD
|
1 ano
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
1 de outubro de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
30 de setembro de 2024
Conclusão do estudo (Estimado)
30 de setembro de 2029
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de setembro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
21 de setembro de 2023
Primeira postagem (Real)
25 de setembro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de setembro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
21 de setembro de 2023
Última verificação
1 de setembro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do aparelho digestivo
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças do Fígado
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças dos Gânglios da Base
- Distúrbios do Movimento
- Doenças Neurodegenerativas
- Metabolismo, Erros Inatos
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Metabolismo de metais, erros inatos
- Doenças cardiovasculares
- Degeneração Hepatolenticular
Outros números de identificação do estudo
- Assiut University and Liver
- Wilson's and heart (Identificador de registro: Wilson's and cardiac affection)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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